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Utilisation réelle du ravulizumab chez des patients italiens atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne

15 avril 2024 mis à jour par: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Utilisation réelle du ravulizumab chez des patients italiens atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne, une étude de cohorte rétrospective et prospective observationnelle multicentrique.

Cette étude recueillera des données de réponse clinique sur des participants qui ont déjà été traités par eculizumab pendant au moins 26 semaines et qui ont commencé un traitement par ravulizumab en tant que stratégie thérapeutique spécifique conformément à la pratique clinique ordinaire.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude est une étude de cohorte italienne multicentrique, observationnelle (non interventionnelle), composée de périodes d'observation rétrospectives et prospectives sur les mêmes participants à l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN). Après le premier participant de différents centres d'étude italiens, les participants seront inscrits consécutivement pendant 9 mois et ils seront observés pendant 52 semaines après le début du ravulizumab.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

120

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Italie
      • Brescia, Italie
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
      • Catania, Italie
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
      • Lecce, Italie
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
      • Ragusa, Italie
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
      • Roma, Italie
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
      • Salerno, Italie
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Participants avec un diagnostic documenté d'HPN qui ont déjà été traités par eculizumab et qui ont commencé un traitement par ravulizumab et qui répondaient aux critères d'inclusion et d'exclusion.

La description

Critère d'intégration:

  • Poids corporel de 10 kilogrammes ou plus
  • Hémolyse avec symptôme(s) clinique(s) indicatif(s) d'une activité élevée de la maladie
  • Diagnostics documentés d'HPN confirmés par une évaluation par cytométrie en flux à haute sensibilité des globules rouges et des globules blancs avec une taille de clone de granulocytes ou de monocytes ≥ 5 %
  • Cliniquement stable après avoir été traité par eculizumab pendant au moins 6 mois
  • Participant déjà affecté au traitement par ravulizumab en tant que stratégie thérapeutique spécifique dans le cadre de la pratique clinique de routine actuelle (cette décision doit être prise de manière indépendante et avant l'inscription du participant à l'étude)
  • Vacciné contre Neisseria meningitidis (selon le Résumé des Caractéristiques du Produit) < 3 ans avant l'administration ou au moins 2 semaines avant l'instauration du ravulizumab, sauf si le risque de retarder le traitement par ravulizumab l'emporte sur le risque de développer une infection méningococcique
  • Consentement éclairé et de confidentialité écrit signé avant la participation à l'étude

Critère d'exclusion:

  • Antécédents de greffe de cellules souches hématopoïétiques (évalués au départ)
  • Participante enceinte ou allaitante connue (évaluée au départ)
  • Participant incapable de lire et d'écrire en langue italienne et de remplir de manière autonome les questionnaires et les échelles (évalués à l'inscription)
  • Participants inscrits à toute étude clinique recevant des traitements expérimentaux pour l'HPN (évalués au départ)
  • Hypersensibilité à la substance active ou à l'un des excipients du médicament à l'étude.
  • Participants avec une infection à N. meningitidis non résolue au début du traitement
  • Participants qui ne sont pas actuellement vaccinés contre N. meningitidis à moins qu'ils ne reçoivent un traitement prophylactique avec des antibiotiques appropriés jusqu'à 2 semaines après la vaccination

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Autre

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Participants atteints d'HPN
Les données seront recueillies sur les participants qui ont déjà été traités par eculizumab pendant au moins 26 semaines et qui ont commencé un traitement par ravulizumab conformément à la pratique clinique.
Médicament: Ravulizumab
Les participants seront observés pendant 52 semaines après le début du ravulizumab.
Autres noms:
  • Ultomiris

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Variation en pourcentage de la lactate déshydrogénase (LDH) entre le départ et la fin de l'observation
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52
L'analyse utilisant des statistiques descriptives sera effectuée sur l'ensemble d'analyse complet, y compris les participants ayant l'évaluation LDH à la fois au départ et à la fin de l'observation.
Ligne de base jusqu'à la semaine 52

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Variation en pourcentage de la LDH entre le début et la fin de l'observation chez les participants traités par le ravulizumab par rapport à la période de traitement observée avec l'éculizumab
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52
La différence de variation en pourcentage de la LDH entre le début et la fin de l'observation sera calculée sur les participants traités par ravulizumab (au cours des 52 semaines après le début) et sur les mêmes participants traités par l'éculizumab (jusqu'à 52 semaines avant le début).
Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Nombre de transfusions pendant la période de traitement avec le ravulizumab
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Le nombre de participants ayant eu besoin de transfusions, avec fréquence et pourcentage relatifs, et des statistiques descriptives sur le nombre total de transfusions (nombre de concentrés de globules rouges transfusés) seront calculés pour la période de traitement avec le ravulizumab et la période de traitement avec l'éculizumab.
Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Nombre total de séances de transfusion pendant la période de traitement avec le ravulizumab
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Le nombre de participants ayant eu besoin de transfusions, avec fréquence et pourcentage relatifs, et des statistiques descriptives sur le nombre de séances de transfusion (nombre de jours) seront calculés à la fois pour la période de traitement par ravulizumab et pour la période de traitement par eculizumab.
Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Nombre de participants sous ravulizumab sans diminution ≥ 2 grammes/décilitre (g/dL) du taux d'hémoglobine en l'absence de transfusion
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52
La proportion de participants sans diminution ≥ 2 g/dL du taux d'hémoglobine en l'absence de transfusion sera calculée pour la période de traitement avec le ravulizumab et la période de traitement avec l'éculizumab.
Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Hémolyse percée (BTH) en présence d'une LDH élevée pendant la période de traitement par le ravulizumab
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52
La BTH est définie comme au moins 1 symptôme ou signe d'hémolyse intravasculaire nouveau ou s'aggravant (fatigue, hémoglobinurie, douleur abdominale, dyspnée, anémie [hémoglobine < 10 g/dL], événement vasculaire indésirable majeur, y compris thrombose, dysphagie ou dysfonction érectile) chez la présence d'une LDH élevée ≥ 2 * limite supérieure de la normale (LSN) après une réduction antérieure de la LDH à < 1,5 * LSN pendant le traitement.
Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Changement de la ligne de base à chaque moment de l'évaluation à l'aide de l'échelle de fatigue de l'évaluation fonctionnelle de la thérapie des maladies chroniques (FACIT)
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Le FACIT-Fatigue est un questionnaire en 13 items qui évalue la fatigue autodéclarée et son impact sur les activités quotidiennes et le fonctionnement au cours des 7 jours précédents. Les participants noteront chaque élément sur une échelle de 5 points. Les scores totaux vont de 0 à 52, un score plus élevé indiquant une meilleure qualité de vie (QoL).
Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Changement de la ligne de base à chaque moment de l'évaluation à l'aide du questionnaire de qualité de vie de l'Organisation européenne pour la recherche et le traitement du cancer (EORTC) - Échelle Core 30
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52
L'EORTC est un questionnaire développé pour évaluer la qualité de vie des participants atteints de cancer au cours des 7 jours précédents. Le questionnaire comporte 30 questions liées à la qualité de vie, avec les 28 premières questions notées sur une échelle de 4 points et les 2 dernières questions qui sondent l'état de santé général du participant et la qualité de vie notée sur une échelle de 1 (très médiocre) à 7 (excellent). Chaque sous-échelle a une plage de 0 à 100 %. Ainsi, un score élevé pour une échelle fonctionnelle représente un niveau de fonctionnement élevé/sain, un score élevé pour l'état de santé global/QoL représente une qualité de vie élevée, mais un score élevé pour une échelle/item de symptômes représente un niveau élevé de symptomatologie/ problème.
Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Questionnaire sur les préférences du patient (PPQ) spécifique à l'HPN
Délai: Semaine 52
PNH-PPQ est une approche centrée sur le participant pour évaluer les préférences pour le traitement de l'HPN. Il contient 11 questions évaluant la préférence de traitement globale, évaluant la préférence de traitement en fonction de 9 caractéristiques de traitement, évaluant la caractéristique de traitement la plus importante pour la préférence médicamenteuse globale du participant et évaluant ces mêmes aspects du traitement par le ravulizumab.
Semaine 52
Nombre de participants subissant des événements indésirables (EI)
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Un EI est tout événement médical indésirable chez un participant, temporairement associé à l'utilisation du traitement à l'étude, qu'il soit ou non considéré comme lié au traitement à l'étude. Les EI qui se produiront pendant le traitement au ravulizumab seront recueillis et signalés à l'investigateur ou à une personne qualifiée par le participant.
Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Coûts liés à l'HPN supportés par le système national de santé (NHS) pour le traitement au ravulizumab
Délai: Au départ, semaines 18, 34 et 52
Les frais médicaux suivants liés à l'HPN supportés par le NHS seront collectés : visites de spécialistes, traitements pharmacologiques et non pharmacologiques, admissions à l'hôpital et aux urgences et examens (par type d'examen). Cela sera rapporté à travers des statistiques descriptives et sera évalué en tenant compte de la quantité de ressources consommées par les ressources médicales et de ses coûts unitaires.
Au départ, semaines 18, 34 et 52
Coûts supportés par les participants liés aux visites de perfusion pour le traitement au ravulizumab
Délai: Au départ, semaines 18, 34 et 52
Les coûts suivants supportés par les participants liés aux visites de perfusion seront collectés : coût moyen pour atteindre la structure, temps global nécessaire à la perfusion (temps pour atteindre la structure + temps de perfusion), statut de retraité du participant, perte de travail jours et besoin d'un soignant. Celui-ci sera calculé en fonction du coût total du transport et du temps total requis pour la perfusion.
Au départ, semaines 18, 34 et 52

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

17 juin 2022

Achèvement primaire (Estimé)

30 juin 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

28 février 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

2 mars 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 mars 2022

Première publication (Réel)

10 mars 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

17 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 avril 2024

Dernière vérification

1 avril 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • HEMRAV601IT

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Alexion s'est engagée publiquement à autoriser les demandes d'accès aux données de l'étude et fournira un protocole, un CSR et des résumés en langage clair.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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