Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Brug af Ravulizumab i det virkelige liv hos italienske patienter med paroksysmal natlig hæmoglobinuri

4. maj 2026 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Brug af Ravulizumab i det virkelige liv hos italienske patienter med paroxysmal natlig hæmoglobinuri, en multicenter observationel retrospektiv og prospektiv kohorteundersøgelse.

Denne undersøgelse vil indsamle kliniske responsdata på deltagere, der allerede var behandlet med eculizumab i mindst 26 uger, og som startede ravulizumab-behandling som en specifik terapeutisk strategi i henhold til almindelig klinisk praksis.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse er en italiensk multicenter, observationel (ikke-interventionel), kohorteundersøgelse sammensat af både retrospektive og prospektive observationsperioder på de samme Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) deltagere. Efter den første deltager fra forskellige italienske studiecentre, vil deltagerne blive tilmeldt fortløbende i 9 måneder, og de vil blive observeret i 52 uger efter starten af ​​ravulizumab.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

120

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Italien
      • Brescia, Italien
        • Clinical Trial Site
      • Catania, Italien
        • Clinical Trial Site
      • Lecce, Italien
        • Clinical Trial Site
      • Ragusa, Italien
        • Clinical Trial Site
      • Roma, Italien
        • Clinical Trial Site
      • Salerno, Italien
        • Clinical Trial Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Deltagere med dokumenteret diagnose af PNH, der allerede var behandlet med eculizumab og startede behandling med ravulizumab og opfyldte inklusions- og eksklusionskriterierne.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kropsvægt på 10 kg eller derover
  • Hæmolyse med klinisk(e) symptom(er), der indikerer høj sygdomsaktivitet
  • Dokumenterede diagnoser af PNH bekræftet ved højfølsom flowcytometrievaluering af røde blodlegemer og hvide blodlegemer med granulocyt- eller monocytklonstørrelse på ≥ 5 %
  • Klinisk stabil efter at have været behandlet med eculizumab i mindst de sidste 6 måneder
  • Deltager, der allerede er blevet tildelt ravulizumab-behandling som en specifik terapeutisk strategi inden for den nuværende rutinemæssige kliniske praksis (denne beslutning skal træffes uafhængigt og før tilmeldingen af ​​deltageren i undersøgelsen)
  • Vaccineret mod Neisseria meningitidis (ifølge produktresumé) < 3 år før dosering eller mindst 2 uger før påbegyndelse af ravulizumab, medmindre risikoen for at forsinke ravulizumab-behandlingen opvejer risikoen for at udvikle en meningokokinfektion
  • Underskrevet skriftligt informeret samtykke og fortrolighedssamtykke forud for studiedeltagelse

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med hæmatopoietisk stamcelletransplantation (vurderet ved baseline)
  • Kendt gravid eller ammende deltager (vurderet ved baseline)
  • Deltager ude af stand til at læse og skrive på italiensk og til selvstændigt at udfylde spørgeskemaer og skalaer (evalueres ved tilmelding)
  • Deltagere, der er tilmeldt ethvert klinisk studie, der modtager eksperimentelle behandlinger for PNH (evalueret ved baseline)
  • Overfølsomhed over for det aktive stof eller over for et eller flere af hjælpestofferne i undersøgelseslægemidlet.
  • Deltagere med uafklaret N. meningitidis-infektion ved behandlingsstart
  • Deltagere, der ikke i øjeblikket er vaccineret mod N. meningitidis, medmindre de får profylaktisk behandling med passende antibiotika indtil 2 uger efter vaccination

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Andet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Deltagere med PNH
Data vil blive indsamlet om deltagere, der allerede var behandlet med eculizumab i mindst 26 uger, og som startede ravulizumab-behandling i henhold til klinisk praksis.
Medicin: Ravulizumab
Deltagerne vil blive observeret i 52 uger efter starten af ​​ravulizumab.
Andre navne:
  • Ultomiris

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring i laktatdehydrogenase (LDH) fra baseline til slutningen af ​​observation
Tidsramme: Baseline til og med uge 52
Analysen ved hjælp af beskrivende statistik vil blive udført på det fulde analysesæt, inklusive deltagerne, der har LDH-evalueringen både ved baseline og ved slutningen af ​​observationen.
Baseline til og med uge 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring i LDH fra baseline til slutningen af ​​observation hos deltagere behandlet med Ravulizumab med hensyn til den observerede behandlingsperiode med Eculizumab
Tidsramme: Baseline til og med uge 52
Forskellen i procentvis ændring i LDH fra baseline til slutningen af ​​observation vil blive beregnet på deltagere behandlet med ravulizumab (i løbet af de 52 uger efter baseline) og på de samme deltagere behandlet med eculizumab (i løbet af op til 52 uger før baseline).
Baseline til og med uge 52
Antal transfusioner under behandlingsperioden med Ravulizumab
Tidsramme: Baseline til og med uge 52
Antallet af deltagere, der havde behov for transfusioner, med relativ hyppighed og procentdel, og beskrivende statistik over det samlede antal transfusioner (antal pakkede røde blodlegemeenheder transfunderet) vil blive beregnet for både behandlingsperioden med ravulizumab og behandlingsperioden med eculizumab.
Baseline til og med uge 52
Samlet antal transfusionssessioner i løbet af behandlingsperioden med Ravulizumab
Tidsramme: Baseline til og med uge 52
Antallet af deltagere, der havde behov for transfusioner, med relativ hyppighed og procentdel, og beskrivende statistik over antallet af transfusionssessioner (antal dage) vil blive beregnet for både behandlingsperioden med ravulizumab og behandlingsperioden med eculizumab.
Baseline til og med uge 52
Antal deltagere, der gennemgår Ravulizumab uden et fald på ≥ 2 gram/deciliter (g/dL) i hæmoglobinniveau i fravær af transfusion
Tidsramme: Baseline til og med uge 52
Andelen af ​​deltagere uden et fald på ≥ 2 g/dL i hæmoglobinniveauet i fravær af transfusion vil blive beregnet for både behandlingsperioden med ravulizumab og behandlingsperioden med eculizumab.
Baseline til og med uge 52
Gennembrudshæmolyse (BTH) i tilstedeværelse af forhøjet LDH under behandlingsperioden med Ravulizumab
Tidsramme: Baseline til og med uge 52
BTH er defineret som mindst 1 nyt eller forværrede symptom eller tegn på intravaskulær hæmolyse (træthed, hæmoglobinuri, mavesmerter, dyspnø, anæmi [hæmoglobin < 10 g/dL], større uønskede vaskulære hændelser, herunder trombose, dysfagi eller erektil dysfunktion) i tilstedeværelsen af ​​forhøjet LDH ≥ 2 * øvre normalgrænse (ULN) efter tidligere LDH-reduktion til < 1,5 * ULN under behandling.
Baseline til og med uge 52
Skift fra baseline til hvert tidspunkt for vurdering ved hjælp af funktionel vurdering af kronisk sygdomsterapi (FACIT)-træthedsskala
Tidsramme: Baseline til og med uge 52
FACIT-Fatigue er et spørgeskema med 13 punkter, der vurderer selvrapporteret træthed og dens indvirkning på daglige aktiviteter og funktion i de foregående 7 dage. Deltagerne scorer hvert punkt på en 5-trins skala. Samlede scorer varierer fra 0 til 52, hvor en højere score indikerer bedre livskvalitet (QoL).
Baseline til og med uge 52
Ændring fra baseline til hvert tidspunkt for vurdering ved hjælp af European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC) livskvalitetsspørgeskema-kerne 30-skala
Tidsramme: Baseline til og med uge 52
EORTC er et spørgeskema udviklet til at vurdere QoL for kræftdeltagere over de foregående 7 dage. Spørgeskemaet har 30 spørgsmål relateret til QoL, hvor de første 28 spørgsmål scores på en 4-trins skala og de sidste 2 spørgsmål, der undersøger deltagerens generelle helbred og QoL scoret på en skala fra 1 (meget dårlig) til 7 (fremragende). Hver underskala har et interval på 0 til 100 %. En høj score for en funktionel skala repræsenterer således et højt/sundt funktionsniveau, en høj score for den globale sundhedsstatus/QoL repræsenterer en høj QoL, men en høj score for en symptomskala/emne repræsenterer et højt niveau af symptomatologi/ problem.
Baseline til og med uge 52
PNH-specifikt Patient Preference Questionnaire (PPQ)
Tidsramme: Uge 52
PNH-PPQ er en deltagercentreret tilgang til evaluering af præferencer for behandling af PNH. Den indeholder 11 spørgsmål, der vurderer den overordnede behandlingspræference, evaluerer behandlingspræferencen i henhold til 9 behandlingskarakteristika, vurderer den vigtigste behandlingskarakteristik for deltagernes generelle medicinpræference og evaluerer de samme aspekter af behandling med ravulizumab.
Uge 52
Antal deltagere, der oplever uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Baseline til og med uge 52
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der er midlertidigt forbundet med brugen af ​​undersøgelsesbehandling, uanset om den anses for at være relateret til undersøgelsesbehandlingen eller ej. Bivirkninger, der vil opstå under ravulizumab-behandlingen, vil blive indsamlet og vil blive rapporteret til investigator eller kvalificeret udpeget af deltageren.
Baseline til og med uge 52
Omkostninger relateret til PNH opretholdt af National Health System (NHS) til Ravulizumab-behandling
Tidsramme: Baseline, uge ​​18, 34 og 52
Følgende medicinske omkostninger relateret til PNH, der afholdes af NHS, vil blive indsamlet: specialistbesøg, farmakologiske og ikke-farmakologiske behandlinger, hospitals- og skadestueindlæggelser og undersøgelser (efter undersøgelsestype). Dette vil blive rapporteret gennem beskrivende statistik og vil blive vurderet under hensyntagen til mængden af ​​ressourceforbrug af medicinske ressourcer og dets enhedsomkostninger.
Baseline, uge ​​18, 34 og 52
Omkostninger opretholdt af deltagerne i forbindelse med infusionsbesøg til Ravulizumab-behandling
Tidsramme: Baseline, uge ​​18, 34 og 52
Følgende omkostninger afholdt af deltagerne i forbindelse med infusionsbesøgene vil blive indsamlet: gennemsnitlige omkostninger for at nå strukturen, samlet tid påkrævet for infusionen (tid til at nå strukturen + tidspunkt for infusion), pensioneringsstatus for deltageren, tab af arbejde dage og behov for en omsorgsperson. Dette vil blive beregnet i forhold til de samlede transportomkostninger og den samlede tid, der kræves til infusion.
Baseline, uge ​​18, 34 og 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. juni 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. juni 2024

Studieafslutning (Faktiske)

24. marts 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. marts 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. marts 2022

Først opslået (Faktiske)

10. marts 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. maj 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HEMRAV601IT

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alexion har en offentlig forpligtelse til at tillade anmodninger om adgang til undersøgelsesdata og vil levere en protokol, CSR og oversigter i almindeligt sprog.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Paroksysmal natlig hæmoglobinuri

Kliniske forsøg med Ravulizumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Colombia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner