Rzeczywiste zastosowanie Ravulizumabu u włoskich pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią
4 maja 2026 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Prawdziwe zastosowanie Ravulizumabu u włoskich pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią, wieloośrodkowe obserwacyjne retrospektywne i prospektywne badanie kohortowe.
W tym badaniu zostaną zebrane dane dotyczące odpowiedzi klinicznej uczestników, którzy byli już leczeni ekulizumabem przez co najmniej 26 tygodni i którzy rozpoczęli leczenie ravulizumabem w ramach określonej strategii terapeutycznej zgodnie ze zwykłą praktyką kliniczną.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
To włoskie wieloośrodkowe, obserwacyjne (nieinterwencyjne) badanie kohortowe składa się z retrospektywnych i prospektywnych okresów obserwacji tych samych uczestników napadowej nocnej hemoglobinurii (PNH).
Po pierwszym uczestniku z różnych włoskich ośrodków badawczych uczestnicy będą zapisani kolejno przez 9 miesięcy i będą obserwowani przez 52 tygodnie po rozpoczęciu leczenia rawulizumabem.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
120
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Brescia, Włochy
- Clinical Trial Site
-
Catania, Włochy
- Clinical Trial Site
-
Lecce, Włochy
- Clinical Trial Site
-
Ragusa, Włochy
- Clinical Trial Site
-
Roma, Włochy
- Clinical Trial Site
-
Salerno, Włochy
- Clinical Trial Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Uczestnicy z udokumentowanym rozpoznaniem PNH, którzy byli już leczeni ekulizumabem i rozpoczęli leczenie rawulizumabem oraz spełnili kryteria włączenia i wyłączenia.
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Masa ciała 10 kilogramów lub więcej
- Hemoliza z objawami klinicznymi wskazującymi na wysoką aktywność choroby
- Udokumentowane rozpoznanie PNH potwierdzone przez ocenę erytrocytów i leukocytów za pomocą wysokoczułej cytometrii przepływowej z wielkością klonów granulocytów lub monocytów ≥ 5%
- Klinicznie stabilny po leczeniu ekulizumabem przez co najmniej ostatnie 6 miesięcy
- Uczestnik już przypisany do leczenia rawulizumabem jako specyficzna strategia terapeutyczna w ramach aktualnej rutynowej praktyki klinicznej (ta decyzja musi zostać podjęta samodzielnie i przed włączeniem uczestnika do badania)
- Szczepionka przeciw Neisseria meningitidis (zgodnie z Charakterystyką Produktu Leczniczego) < 3 lata przed podaniem dawki lub co najmniej 2 tygodnie przed rozpoczęciem leczenia rawulizumabem, chyba że ryzyko opóźnienia leczenia rawulizumabem przewyższa ryzyko rozwoju zakażenia meningokokowego
- Podpisana pisemna świadoma zgoda i zgoda na ochronę prywatności przed udziałem w badaniu
Kryteria wyłączenia:
- Historia przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych (oceniona na początku badania)
- Znana uczestniczka w ciąży lub karmiąca piersią (ocena wyjściowa)
- Uczestnik niezdolny do czytania i pisania w języku włoskim oraz samodzielnego wypełniania kwestionariuszy i skal (ocenione podczas rejestracji)
- Uczestnicy włączeni do dowolnego badania klinicznego otrzymujący eksperymentalne leczenie PNH (ocenione na początku badania)
- Nadwrażliwość na substancję czynną lub na którąkolwiek substancję pomocniczą badanego leku.
- Uczestnicy z nierozwiązanym zakażeniem N. meningitidis na początku leczenia
- Uczestnicy, którzy nie są obecnie szczepieni przeciwko N. meningitidis, chyba że otrzymają profilaktyczne leczenie odpowiednimi antybiotykami do 2 tygodni po szczepieniu
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Inny
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Uczestnicy z PNH
Zostaną zebrane dane dotyczące uczestników, którzy byli już leczeni ekulizumabem przez co najmniej 26 tygodni i którzy rozpoczęli leczenie rawulizumabem zgodnie z praktyką kliniczną.
|
Uczestnicy będą obserwowani przez 52 tygodnie po rozpoczęciu leczenia rawulizumabem.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Procentowa zmiana dehydrogenazy mleczanowej (LDH) od wartości początkowej do końca obserwacji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
|
Analiza z wykorzystaniem statystyk opisowych zostanie przeprowadzona na Pełnym Zbiorze Analiz, obejmującym uczestników, u których wykonano ocenę LDH zarówno na początku, jak i na końcu obserwacji.
|
Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Procentowa zmiana LDH od punktu początkowego do końca obserwacji u uczestników leczonych Ravulizumabem w odniesieniu do obserwowanego okresu leczenia ekulizumabem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
|
Różnica procentowej zmiany LDH od punktu początkowego do końca obserwacji zostanie obliczona na uczestnikach leczonych rawulizumabem (w ciągu 52 tygodni po punkcie wyjściowym) i na tych samych uczestnikach leczonych ekulizumabem (w okresie do 52 tygodni przed punktem wyjściowym).
|
Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
|
|
Liczba transfuzji w okresie leczenia Ravulizumabem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
|
Liczba uczestników, którzy potrzebowali transfuzji, wraz z względną częstotliwością i odsetkiem, oraz statystyki opisowe dotyczące całkowitej liczby transfuzji (liczba przetoczonych koncentratów krwinek czerwonych) zostaną obliczone zarówno dla okresu leczenia rawulizumabem, jak i okresu leczenia ekulizumabem.
|
Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
|
|
Całkowita liczba sesji transfuzji w okresie leczenia Ravulizumabem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
|
Liczba uczestników, którzy potrzebowali transfuzji, wraz z względną częstotliwością i odsetkiem oraz statystyki opisowe dotyczące liczby sesji transfuzji (liczba dni) zostaną obliczone zarówno dla okresu leczenia rawulizumabem, jak i okresu leczenia ekulizumabem.
|
Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
|
|
Liczba uczestników otrzymujących rawulizumab bez obniżenia stężenia hemoglobiny o ≥ 2 gramy/dl (g/dl) bez transfuzji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
|
Odsetek uczestników bez obniżenia poziomu hemoglobiny o ≥ 2 g/dl przy braku transfuzji zostanie obliczony zarówno dla okresu leczenia rawulizumabem, jak i okresu leczenia ekulizumabem.
|
Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
|
|
Hemoliza przełomowa (BTH) w obecności podwyższonego LDH w okresie leczenia Ravulizumabem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
|
BTH definiuje się jako co najmniej 1 nowy lub nasilający się objaw lub oznakę hemolizy wewnątrznaczyniowej (zmęczenie, hemoglobinuria, ból brzucha, duszność, niedokrwistość [hemoglobina < 10 g/dl], poważne niepożądane zdarzenie naczyniowe, w tym zakrzepica, dysfagia lub zaburzenia erekcji) w obecność podwyższonego LDH ≥ 2 * górna granica normy (GGN) po uprzednim zmniejszeniu LDH do < 1,5 * GGN podczas leczenia.
|
Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
|
|
Zmiana od punktu początkowego do każdego punktu czasowego oceny za pomocą oceny funkcjonalnej terapii chorób przewlekłych (FACIT)-skala zmęczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
|
FACIT-Fatigue to kwestionariusz składający się z 13 pozycji, który ocenia zgłaszane przez samych siebie zmęczenie i jego wpływ na codzienne czynności i funkcjonowanie w ciągu ostatnich 7 dni.
Uczestnicy oceniają każdy element w 5-stopniowej skali.
Łączne wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 52, przy czym wyższy wynik wskazuje na lepszą jakość życia (QoL).
|
Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
|
|
Zmiana od punktu początkowego do każdego punktu czasowego oceny za pomocą kwestionariusza jakości życia Europejskiej Organizacji Badań i Leczenia Raka (EORTC) — skala Core 30
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
|
EORTC to kwestionariusz opracowany w celu oceny jakości życia pacjentów z chorobą nowotworową w ciągu ostatnich 7 dni.
Kwestionariusz zawiera 30 pytań związanych z QoL, przy czym pierwsze 28 pytań ocenia się w 4-punktowej skali, a ostatnie 2 pytania dotyczą ogólnego stanu zdrowia uczestnika i QoL ocenianych w skali od 1 (bardzo słaba) do 7 (doskonała).
Każda podskala ma zakres od 0 do 100%.
Zatem wysoki wynik na skali funkcjonalnej reprezentuje wysoki/zdrowy poziom funkcjonowania, wysoki wynik na ogólny stan zdrowia/QoL reprezentuje wysoką QoL, ale wysoki wynik na skali/pozycji objawów reprezentuje wysoki poziom symptomatologii/ problem.
|
Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
|
|
Specyficzny dla PNH kwestionariusz preferencji pacjenta (PPQ)
Ramy czasowe: Tydzień 52
|
PNH-PPQ to skoncentrowane na uczestniku podejście do oceny preferencji dotyczących leczenia PNH.
Zawiera 11 pytań oceniających ogólne preferencje dotyczące leczenia, oceniających preferencje dotyczące leczenia zgodnie z 9 cechami leczenia, oceniających najważniejszą cechę leczenia dla ogólnej preferencji pacjenta dotyczącej leczenia oraz oceniających te same aspekty leczenia rawulizumabem.
|
Tydzień 52
|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
|
AE to każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika, czasowo związane ze stosowaniem badanego leczenia, niezależnie od tego, czy jest uważane za związane z badanym leczeniem, czy nie.
Zdarzenia niepożądane, które wystąpią podczas leczenia rawulizumabem, zostaną zebrane i zgłoszone przez uczestnika badaczowi lub wykwalifikowanej osobie wyznaczonej.
|
Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
|
|
Koszty związane z PNH pokrywane przez Narodowy System Zdrowia (NHS) w związku z leczeniem ravulizumabem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 18, 34 i 52
|
Pobrane zostaną następujące koszty medyczne poniesione przez NFZ związane z PNH: wizyty specjalistyczne, leczenie farmakologiczne i niefarmakologiczne, przyjęcia do szpitala i na pogotowie, badania (wg rodzaju badania).
Zostanie to zgłoszone za pomocą statystyk opisowych i ocenione z uwzględnieniem ilości zużycia zasobów przez zasoby medyczne i jego kosztów jednostkowych.
|
Wartość wyjściowa, tygodnie 18, 34 i 52
|
|
Koszty ponoszone przez uczestników związane z wizytami infuzyjnymi w celu leczenia ravulizumabem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 18, 34 i 52
|
Zostaną pobrane następujące koszty poniesione przez uczestników w związku z wizytami infuzyjnymi: średni koszt dojazdu do obiektu, całkowity czas potrzebny na infuzję (czas dotarcia do obiektu + czas infuzji), status emerytalny uczestnika, utrata pracy dni i potrzeba opiekuna.
Zostanie to obliczone na podstawie całkowitego kosztu transportu i całkowitego czasu potrzebnego na infuzję.
|
Wartość wyjściowa, tygodnie 18, 34 i 52
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
17 czerwca 2022
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
30 czerwca 2024
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
24 marca 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
2 marca 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
2 marca 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
10 marca 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
7 maja 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
4 maja 2026
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- HEMRAV601IT
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Firma Alexion zobowiązała się publicznie do umożliwienia próśb o dostęp do danych badawczych i będzie dostarczać protokół, CSR i streszczenia prostym językiem.
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- CSR
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .