Uso de Ravulizumabe na Vida Real em Pacientes Italianos com Hemoglobinúria Paroxística Noturna
4 de maio de 2026 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Uso de Ravulizumabe na Vida Real em Pacientes Italianos com Hemoglobinúria Paroxística Noturna, um Estudo de Coorte Observacional Multicêntrico Retrospectivo e Prospectivo.
Este estudo coletará dados de resposta clínica de participantes que já foram tratados com eculizumabe por pelo menos 26 semanas e que iniciaram o tratamento com ravulizumabe como uma estratégia terapêutica específica de acordo com a prática clínica comum.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo é um estudo multicêntrico italiano, observacional (não intervencional), de coorte composto por períodos de observação retrospectiva e prospectiva nos mesmos participantes com Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN).
Após o primeiro participante em diferentes centros de estudo italianos, os participantes serão inscritos consecutivamente por 9 meses e serão observados por 52 semanas após o início do ravulizumabe.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
120
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Brescia, Itália
- Clinical Trial Site
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Catania, Itália
- Clinical Trial Site
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Lecce, Itália
- Clinical Trial Site
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Ragusa, Itália
- Clinical Trial Site
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Roma, Itália
- Clinical Trial Site
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Salerno, Itália
- Clinical Trial Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Participantes com diagnóstico documentado de HPN que já faziam tratamento com eculizumabe e iniciaram tratamento com ravulizumabe e atenderam aos critérios de inclusão e exclusão.
Descrição
Critério de inclusão:
- Peso corporal igual ou superior a 10 kg
- Hemólise com sintoma(s) clínico(s) indicativo(s) de alta atividade da doença
- Diagnósticos documentados de HPN confirmados por avaliação de citometria de fluxo de alta sensibilidade de glóbulos vermelhos e glóbulos brancos com granulócitos ou clones de monócitos de tamanho ≥ 5%
- Clinicamente estável após tratamento com eculizumabe por pelo menos 6 meses
- Participante já designado para tratamento com ravulizumabe como estratégia terapêutica específica dentro da prática clínica de rotina atual (esta decisão deve ser tomada de forma independente e antes da inclusão do participante no estudo)
- Vacinado contra Neisseria meningitidis (de acordo com o Resumo das Características do Medicamento) < 3 anos antes da administração ou pelo menos 2 semanas antes de iniciar o ravulizumabe, a menos que o risco de atrasar a terapia com ravulizumabe supere o risco de desenvolver uma infecção meningocócica
- Consentimento informado e de privacidade assinado antes da participação no estudo
Critério de exclusão:
- Histórico de transplante de células-tronco hematopoiéticas (avaliado no início do estudo)
- Participante grávida ou lactante conhecida (avaliado na linha de base)
- Participante incapaz de ler e escrever em língua italiana e de preencher autonomamente questionários e escalas (avaliado no momento da inscrição)
- Participantes inscritos em qualquer estudo clínico recebendo tratamentos experimentais para HPN (avaliados no início do estudo)
- Hipersensibilidade à substância ativa ou a qualquer um dos excipientes da droga em estudo.
- Participantes com infecção por N. meningitidis não resolvida no início do tratamento
- Participantes que não estão atualmente vacinados contra N. meningitidis, a menos que recebam tratamento profilático com antibióticos apropriados até 2 semanas após a vacinação
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Outro
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Participantes com PNH
Serão coletados dados de participantes que já foram tratados com eculizumabe por pelo menos 26 semanas e que iniciaram o tratamento com ravulizumabe de acordo com a prática clínica.
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Os participantes serão observados por 52 semanas após o início do ravulizumabe.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração percentual na lactato desidrogenase (LDH) desde a linha de base até o final da observação
Prazo: Linha de base até a semana 52
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A análise por meio de estatística descritiva será realizada no Conjunto de Análise Completo, incluindo os participantes tendo a avaliação de LDH tanto na linha de base quanto no final da observação.
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Linha de base até a semana 52
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração percentual no LDH desde a linha de base até o final da observação em participantes tratados com ravulizumabe em relação ao período de tratamento observado com eculizumabe
Prazo: Linha de base até a semana 52
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A diferença da alteração percentual no LDH desde o início até o final da observação será calculada nos participantes tratados com ravulizumabe (ao longo das 52 semanas após o início) e nos mesmos participantes tratados com eculizumabe (durante até 52 semanas antes do início).
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Linha de base até a semana 52
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Número de transfusões durante o período de tratamento com Ravulizumabe
Prazo: Linha de base até a semana 52
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O número de participantes que necessitaram de transfusões, com frequência relativa e percentual, e estatísticas descritivas sobre o número total de transfusões (número de concentrados de hemácias transfundidos) serão calculados tanto para o período de tratamento com ravulizumabe quanto para o período de tratamento com eculizumabe.
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Linha de base até a semana 52
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Número Total de Sessões de Transfusão Durante o Período de Tratamento com Ravulizumabe
Prazo: Linha de base até a semana 52
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O número de participantes que necessitaram de transfusões, com frequência relativa e percentual, e estatísticas descritivas sobre o número de sessões de transfusão (número de dias) serão calculados tanto para o período de tratamento com ravulizumabe quanto para o período de tratamento com eculizumabe.
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Linha de base até a semana 52
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Número de participantes submetidos a Ravulizumabe sem diminuição de ≥ 2 gramas/decilitro (g/dL) no nível de hemoglobina na ausência de transfusão
Prazo: Linha de base até a semana 52
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A proporção de participantes sem diminuição ≥ 2 g/dL no nível de hemoglobina na ausência de transfusão será calculada tanto para o período de tratamento com ravulizumabe quanto para o período de tratamento com eculizumabe.
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Linha de base até a semana 52
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Hemólise Reveladora (BTH) na Presença de LDH Elevado Durante o Período de Tratamento com Ravulizumabe
Prazo: Linha de base até a semana 52
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BTH é definido como pelo menos 1 sintoma novo ou piora ou sinal de hemólise intravascular (fadiga, hemoglobinúria, dor abdominal, dispneia, anemia [hemoglobina < 10 g/dL], evento vascular adverso importante, incluindo trombose, disfagia ou disfunção erétil) em a presença de LDH elevado ≥ 2 * limite superior do normal (LSN) após redução anterior de LDH para < 1,5 * LSN durante a terapia.
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Linha de base até a semana 52
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Mudança da linha de base para cada ponto de avaliação usando avaliação funcional da terapia de doença crônica (FACIT) - escala de fadiga
Prazo: Linha de base até a semana 52
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O FACIT-Fatigue é um questionário de 13 itens que avalia a fadiga autorreferida e seu impacto nas atividades diárias e na função nos últimos 7 dias.
Os participantes pontuarão cada item em uma escala de 5 pontos.
As pontuações totais variam de 0 a 52, com uma pontuação mais alta indicando melhor Qualidade de Vida (QV).
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Linha de base até a semana 52
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Mudança da linha de base para cada ponto de avaliação usando o Questionário de Qualidade de Vida da Organização Européia para Pesquisa e Tratamento do Câncer (EORTC)-Core 30 Scale
Prazo: Linha de base até a semana 52
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O EORTC é um questionário desenvolvido para avaliar a qualidade de vida dos participantes com câncer nos últimos 7 dias.
O questionário possui 30 questões relacionadas à QV, com as primeiras 28 questões pontuadas em uma escala de 4 pontos e as 2 últimas questões que investigam a saúde geral do participante e a QV pontuada em uma escala de 1 (muito ruim) a 7 (excelente).
Cada subescala tem um intervalo de 0 a 100%.
Assim, uma pontuação alta para uma escala funcional representa um nível de funcionamento alto/saudável, uma pontuação alta para o estado de saúde global/QoL representa uma QV alta, mas uma pontuação alta para uma escala/item de sintomas representa um alto nível de sintomatologia/ problema.
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Linha de base até a semana 52
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Questionário de preferência do paciente específico para PNH (PPQ)
Prazo: Semana 52
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O PNH-PPQ é uma abordagem centrada no participante para avaliar as preferências para o tratamento da HPN.
Ele contém 11 questões que avaliam a preferência geral de tratamento, avaliando a preferência de tratamento de acordo com 9 características de tratamento, avaliando a característica de tratamento mais importante para a preferência geral de medicação do participante e avaliando esses mesmos aspectos do tratamento com ravulizumabe.
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Semana 52
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Número de participantes que experimentaram eventos adversos (EAs)
Prazo: Linha de base até a semana 52
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Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante, temporariamente associada ao uso do tratamento do estudo, considerado ou não relacionado ao tratamento do estudo.
Os EAs que ocorrerão durante o tratamento com ravulizumabe serão coletados e relatados ao investigador ou pessoa designada pelo participante.
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Linha de base até a semana 52
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Custos Relacionados à PNH Sustentados pelo Sistema Nacional de Saúde (NHS) para tratamento com Ravulizumabe
Prazo: Linha de base, semanas 18, 34 e 52
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Serão recolhidos os seguintes custos médicos relacionados com a PNH sustentada pelo SNS: consultas com especialistas, tratamentos farmacológicos e não farmacológicos, internamentos hospitalares e de urgência e exames (por tipo de exame).
Isso será relatado por meio de estatística descritiva e será avaliado considerando a quantidade de recursos consumidos pelos recursos médicos e seus custos unitários.
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Linha de base, semanas 18, 34 e 52
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Custos suportados pelos participantes relacionados às visitas de infusão para tratamento com Ravulizumabe
Prazo: Linha de base, semanas 18, 34 e 52
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Serão coletados os seguintes custos suportados pelos participantes relacionados às visitas de infusão: custo médio para chegar à estrutura, tempo total necessário para a infusão (tempo para chegar à estrutura + tempo de infusão), situação de aposentadoria do participante, perda de trabalho dias e necessidade de cuidador.
Isso será calculado em termos do custo total do transporte e do tempo total necessário para a infusão.
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Linha de base, semanas 18, 34 e 52
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
17 de junho de 2022
Conclusão Primária (Real)
30 de junho de 2024
Conclusão do estudo (Real)
24 de março de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
2 de março de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
2 de março de 2022
Primeira postagem (Real)
10 de março de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
7 de maio de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
4 de maio de 2026
Última verificação
1 de fevereiro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- HEMRAV601IT
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Alexion tem o compromisso público de permitir solicitações de acesso aos dados do estudo e fornecerá um protocolo, CSR e resumos em linguagem simples.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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