억제제 유무에 관계없이 A형 혈우병 아동의 Mim8을 관찰하는 연구
2025년 11월 11일 업데이트: Novo Nordisk A/S
FVIII 억제제를 사용하거나 사용하지 않는 A형 혈우병 소아에서 피하 투여된 NNC0365-3769(Mim8) 예방의 안전성, 효능 및 노출
이 연구는 억제제가 있거나 억제제가 없는 A형 혈우병 아동의 다른 약물과 비교하여 Mim8이 어떻게 작용하는지 살펴보고 있습니다.
Mim8은 출혈 예방에 사용될 신약입니다. Mim8은 얇은 바늘로 피부에 주입됩니다. 연구는 스크리닝에서 후속 방문까지 약 54-98주 동안 지속됩니다. 참가자가 출혈을 경험하는 경우 연구 의사와 합의한 추가 지혈제로 치료할 수 있습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
70
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Gauteng
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Parktown, Johannesburg, Gauteng, 남아프리카, 2193
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
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Amsterdam, 네덜란드, 1105 AZ
- Academisch Medisch Centrum
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Utrecht, 네덜란드, 3584 CX
- UMC Utrecht, Van Creveldkliniek
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Taipei, 대만, 100
- National Taiwan University Children's Hospital
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Daejeon, 대한민국, 35233
- Daejeon Eulji Medical Center, Eulji University
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Seoul, 대한민국, 03722
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
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Bonn, 독일, 53127
- Universitätsklinikum Bonn - Institut für Experimentelle Hämatologie
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Kemerovo, 러시아 제국, 650066
- SAHI Kuzbass Hospital(former Regional clinical hospital)
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Krasnodar, 러시아 제국, 350007
- Children Regional Clinical Hospital
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Moscow, 러시아 제국, 119049
- Morozovskaya municipal children hospital
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Petrozavodsk, 러시아 제국, 185019
- Republican Hospital n.a. V. A. Baranov
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Vilnius, 리투아니아, 08406
- Children Oncohaematology department Children's Hospital,
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Univ of Colorado Sch of Med
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Florida
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Tampa, Florida, 미국, 33607
- St Joseph's Hospital Foundation
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Children's Healthcare Atlanta
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Savannah, Georgia, 미국, 31404
- Children's Hospital at Memorial Health
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa_Iowa City
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44106
- Univ Hosp Cleveland Med Ctr
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033-2360
- Penn State MS Hershey Med Ctr
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19134
- St Christopher Hosp for Child
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Bern, 스위스, 3010
- Universitätsklinik für Kinderheilkunde
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Lucerne, 스위스, 6000
- Pädiatrische Onkologie-Hämatologie
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Esplugues Llobregat, 스페인, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Madrid, 스페인, 28046
- Hospital Universitario La Paz
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Cardiff, 영국, CF14 4XW
- Arthur Bloom Haemophilia Centre
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London, 영국, SE1 7EH
- St Thomas' Hospital - Haemostasis and Thrombosis Centre
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Tel Litwinsky, 이스라엘, 52621
- Sheba MC - The Israeli National Hemophilia Center
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Rome, 이탈리아, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Ges
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Torino, 이탈리아, 10126
- A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino-Ospedale
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Gujarat
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Surat, Gujarat, 인도, 395002
- Nirmal Hospital Pvt. Ltd.
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Maharashtra
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Mumbai, Maharashtra, 인도, 400012
- Seth GS Medical College & KEM Hospital
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Pune, Maharashtra, 인도, 411004
- Sahyadri Super Speciality Hospital
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Rajasthan
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Jaipur, Rajasthan, 인도, 302004
- J K Lon Hospital
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Uttar Pradesh
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Noida, Uttar Pradesh, 인도, 201303
- Post Graduate Institute of Child Health
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Gunma, 일본, 373-8585
- Ota Memorial Hospital_Pediatrics
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Hokkaido, 일본, 004-0041
- Sapporo Tokushukai Hospital_Pediatrics
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Saitama, 일본, 330-8777
- Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
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Tokyo, 일본, 167-0035
- Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, 중국, 100045
- Beijing Children's hospital, Capital Medical University
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Beijing, Beijing Municipality, 중국, 100045
- Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, 중국, 510515
- Nanfang Hospital, Southern Medical University-Haematology
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Sichuan
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Chengdu, Sichuan, 중국, 610000
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
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Tianjin Municipality
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Tianjin, Tianjin Municipality, 중국, 300020
- Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Tianjin-Hematology
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Zhejiang
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Hangzhou, Zhejiang, 중국, 310052
- Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
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Ontario
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Hamilton, Ontario, 캐나다, L8N 3Z5
- McMaster Children's Hospital
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Lisbon, 포르투갈, 1169-045
- Unidade Local de Saúde São José EPE- Hospital D. Estefânia
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Porto, 포르투갈, 4200-319
- ULS São João, E.P.E.
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Lodz, 폴란드, 91-738
- CSK UM Uniwersyteckie Centrum Pediatrii im. M. Konopnickiej
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Lublin, 폴란드, 20-093
- Uniwersytecki Szpital Dzieciecy, Dzial Krwiolecznictwa
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Lower Silesian Voivodeship
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Wroclaw, Lower Silesian Voivodeship, 폴란드, 50-556
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. J.Mikulicza-Radeckiego
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 연구 관련 활동 전에 사전 동의를 얻었습니다. 연구 관련 활동은 연구 적합성을 결정하는 활동을 포함하여 연구의 일부로 수행되는 모든 절차입니다.
- 의료 기록을 기반으로 모든 중증도의 선천성 혈우병 A 진단을 받은 남성 및 여성 참가자.
- 정보에 입각한 동의서에 서명할 당시 1-11세(둘 다 포함).
이전에 치료를 받은 참가자의 경우:
- 참가자는 스크리닝 전 지난 26주 동안 FVIII 농축액 또는 우회제를 사용한 치료를 처방받았습니다.
- 내인성 FVIII 활동이 1% 이상인 참여자는 의료 기록을 기준으로 이전 26주 동안 혈액 응고 인자 VIII 농축물 또는 우회제를 처방받기 전 1회 이상 치료된 출혈이 있어야 합니다(FVIII 참여자에 대한 요구 사항 없음). 1% 미만의 활동).
이전에 치료를 받지 않은 참가자의 경우:
ㅏ. 의료 기록을 기반으로 한 중증 혈우병 A(내인성 FVIII 활성도 1% 미만) 진단.
- 일기 및 환자 보고 결과 설문지 작성을 포함하여 예정된 방문 및 연구 절차를 준수하려는 아동 및 부모/간병인의 의지 및 능력.( 중국 본토의 경우; 달리 명시되지 않는 한 조사자의 재량에 따라 평가됩니다.)
제외 기준:
- 시제품 또는 관련 제품에 대한 알려진 또는 의심되는 과민성.(For 중국 (본토; 달리 명시되지 않는 한 조사자의 재량에 따라 평가됩니다.)
- 이 연구에 대한 이전 참여. 참여는 서명된 사전 동의로 정의됩니다.
- 계획된 무작위배정 전 6개월(또는 임상시험용 의약품의 5반감기 중 더 짧은 기간) 내에 마지막 용량을 수령한 모든 중재적 임상 연구에 참여(서명된 정보에 입각한 동의서).
- 런인에 포함되지 않은 참가자에 대해 계획된 무작위배정 전 6개월(또는 의약품의 5반감기 중 더 짧은 기간) 이내에 출혈 예방을 위한 비인자 지혈 제품에 노출.
- A형 혈우병 이외의 알려진 선천성 또는 후천성 응고 장애
- 기타 조건(예: 자가면역 질환) 또는 연구자가 평가한 출혈 또는 혈전증의 위험을 증가시킬 수 있는 검사실 이상. 중국 (본토; 달리 명시되지 않는 한 조사자의 재량에 따라 평가됩니다.)
- 혈우병 A와 관련된 상태를 제외하고 연구자의 의견으로는 참가자의 안전 또는 프로토콜 준수를 위태롭게 할 수 있는 모든 장애.(For 중국 (본토; 달리 명시되지 않는 한 조사자의 재량에 따라 평가됩니다.)
- 정신적 무능력, 협력 의지가 없거나 적절한 이해와 협력을 방해하는 언어 장벽.(For 중국 (본토; 달리 명시되지 않는 한 조사자의 재량에 따라 평가됩니다.)
- (전자) 일기에 치료 및 출혈 에피소드에 관한 정확하고 시기적절한 정보를 입력하기 위한 적절한 부모/간병인 지원 부족.(For 중국 (본토; 달리 명시되지 않는 한 조사자의 재량에 따라 평가됩니다.)
- 혈전색전성 질환에 대한 이전 또는 현재 치료(항혈전 치료가 현재 진행되지 않는 이전의 카테터 관련 혈전증 제외) 또는 혈전색전성 질환의 징후.
- 선별검사 후 대수술 예정. 중국 (본토; 달리 명시되지 않는 한 조사자의 재량에 따라 평가됩니다.)
- 치료 개시 후 면역관용 유도 예정.(For 중국 (본토; 달리 명시되지 않는 한 조사자의 재량에 따라 평가됩니다.)
- 스크리닝 시 측정된 정상 상한치의 1.5배 이상의 총 빌리루빈과 조합된 정상 상한치의 3배를 초과하는 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) 및/또는 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT)로 정의되는 간 기능 장애.
- 스크리닝 시 측정된 정상 상한치(ULN)의 1.5배를 초과하는 혈청 크레아티닌.
- 임신(여성 참가자).(Will 임신 의심에 따라 조사관의 재량에 따라 평가됩니다.)
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 밈8
모든 참가자가 Mim8 예방법을 받는 파트 1 및 파트 2의 52주 치료 기간
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치료 파트 1의 경우 모든 참가자는 주 1회 치료를 시작하고 26주차까지 이 요법을 계속합니다. 치료 파트 2의 경우 26주차부터 모든 참가자에게 주 1회 투여를 유지하거나 월 1회 투여로 전환할 수 있는 선택권이 제공됩니다. Mim8은 얇은 바늘로 피부에 주입됩니다. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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치료 긴급 이상 반응의 수
기간: 치료 시작부터 후속 방문까지(0주차부터 72주차까지)
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이벤트 수
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치료 시작부터 후속 방문까지(0주차부터 72주차까지)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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치료된 출혈의 수
기간: 치료 시작부터 치료 종료까지(0주차부터 52주차까지)
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출혈 횟수
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치료 시작부터 치료 종료까지(0주차부터 52주차까지)
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치료된 자발 출혈의 수
기간: 치료 시작부터 치료 종료까지(0주차부터 52주차까지)
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출혈 횟수
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치료 시작부터 치료 종료까지(0주차부터 52주차까지)
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치료된 외상성 출혈의 수
기간: 치료 시작부터 치료 종료까지(0주차부터 52주차까지)
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출혈 횟수
|
치료 시작부터 치료 종료까지(0주차부터 52주차까지)
|
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치료된 관절 출혈 수
기간: 치료 시작부터 치료 종료까지(0주차부터 52주차까지)
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출혈 횟수
|
치료 시작부터 치료 종료까지(0주차부터 52주차까지)
|
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치료 대상 관절 출혈 수
기간: 치료 시작부터 치료 종료까지(0주차부터 52주차까지)
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출혈 횟수
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치료 시작부터 치료 종료까지(0주차부터 52주차까지)
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주사 부위 반응 수
기간: 치료 시작부터 치료 종료까지(0주차부터 52주차까지)
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반응 수
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치료 시작부터 치료 종료까지(0주차부터 52주차까지)
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출혈 치료 당 인자 제품의 소비(주사 횟수)
기간: 시작부터 치료 종료까지(-26주차부터 52주차까지)
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주사 횟수
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시작부터 치료 종료까지(-26주차부터 52주차까지)
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항-Mim8 항체의 발생
기간: 치료 시작부터 치료 종료까지(0주차부터 52주차까지)
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참가자 수
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치료 시작부터 치료 종료까지(0주차부터 52주차까지)
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Mim8 혈장 농도
기간: 치료 시작부터 치료 종료까지(0주차부터 52주차까지)
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µg/mL
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치료 시작부터 치료 종료까지(0주차부터 52주차까지)
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PEDS QL(Paediatric Quality of Life Inventory) Generic Core Scales의 신체 기능 영역 변화
기간: 치료 시작부터 치료 종료까지(0주차부터 52주차까지)
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0-100 척도로 점수를 매깁니다(척도 점수 및 총점에 적용됨).
더 높은 점수는 더 나은 건강 관련 삶의 질을 나타냅니다
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치료 시작부터 치료 종료까지(0주차부터 52주차까지)
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Caregiver H PPQ(간병인 혈우병 환자 선호도)를 사용한 이전 치료 대비 Mim8에 대한 치료 선호도
기간: 치료 중 1회(26주차)
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참가자 비율
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치료 중 1회(26주차)
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Hemo TEM(혈우병 치료경험치)을 이용한 참여자의 치료부담 변화
기간: 치료 시작부터 치료 종료까지(0주차부터 52주차까지)
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0-100 척도로 점수를 매깁니다(척도 점수 및 총점에 적용됨).
낮은 점수는 낮은 치료 부담을 나타냅니다.
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치료 시작부터 치료 종료까지(0주차부터 52주차까지)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 4월 4일
기본 완료 (실제)
2024년 11월 13일
연구 완료 (실제)
2024년 11월 13일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 3월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 3월 23일
처음 게시됨 (실제)
2022년 4월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 11월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 11월 11일
마지막으로 확인됨
2025년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- NN7769-4516
- U1111-1255-1540 (기타 식별자: World Health Organization (WHO)
- 2020-003467-26 (EudraCT 번호)
- jRCT2031220670 (레지스트리 식별자: jRCT)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Novonordisk-trials.com의 Novo Nordisk 공개 약속에 따름
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .