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Uno studio di ricerca che esamina Mim8 nei bambini con emofilia A con o senza inibitori

11 novembre 2025 aggiornato da: Novo Nordisk A/S

Sicurezza, efficacia ed esposizione della profilassi somministrata per via sottocutanea NNC0365-3769 (Mim8) nei bambini affetti da emofilia A con o senza inibitori del FVIII

Questo studio esamina come funziona Mim8 rispetto ad altri medicinali nei bambini con emofilia A, che hanno o non hanno inibitori.

Mim8 è un nuovo medicinale che verrà utilizzato per la prevenzione delle emorragie. Mim8 verrà iniettato con un ago sottile nella pelle. Lo studio durerà per circa 54-98 settimane, dallo screening alla visita di follow-up. Nel caso in cui il partecipante presenti sanguinamenti, questi possono essere trattati con farmaci emostatici aggiuntivi come concordato con il medico dello studio.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

70

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster Children's Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Cina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Cina, 100045
        • Beijing Children's hospital, Capital Medical University
      • Beijing, Beijing Municipality, Cina, 100045
        • Beijing Children's Hospital，Capital Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 510515
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University-Haematology
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Cina, 610000
        • Chengdu Women's and Children's Central Hospital
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Cina, 300020
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Tianjin-Hematology
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Cina, 310052
        • Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
  • Corea del Sud
      • Daejeon, Corea del Sud, 35233
        • Daejeon Eulji Medical Center, Eulji University
      • Seoul, Corea del Sud, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
  • Germania
      • Bonn, Germania, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn - Institut für Experimentelle Hämatologie
  • Giappone
      • Gunma, Giappone, 373-8585
        • Ota Memorial Hospital_Pediatrics
      • Hokkaido, Giappone, 004-0041
        • Sapporo Tokushukai Hospital_Pediatrics
      • Saitama, Giappone, 330-8777
        • Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
      • Tokyo, Giappone, 167-0035
        • Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
  • India
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, India, 395002
        • Nirmal Hospital Pvt. Ltd.
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, India, 400012
        • Seth GS Medical College & KEM Hospital
      • Pune, Maharashtra, India, 411004
        • Sahyadri Super Speciality Hospital
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, India, 302004
        • J K Lon Hospital
    • Uttar Pradesh
      • Noida, Uttar Pradesh, India, 201303
        • Post Graduate Institute of Child Health
  • Israele
      • Tel Litwinsky, Israele, 52621
        • Sheba MC - The Israeli National Hemophilia Center
  • Italia
      • Rome, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Ges
      • Torino, Italia, 10126
        • A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino-Ospedale
  • Lituania
      • Vilnius, Lituania, 08406
        • Children Oncohaematology department Children's Hospital,
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
      • Utrecht, Olanda, 3584 CX
        • UMC Utrecht, Van Creveldkliniek
  • Polonia
      • Lodz, Polonia, 91-738
        • CSK UM Uniwersyteckie Centrum Pediatrii im. M. Konopnickiej
      • Lublin, Polonia, 20-093
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy, Dzial Krwiolecznictwa
    • Lower Silesian Voivodeship
      • Wroclaw, Lower Silesian Voivodeship, Polonia, 50-556
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. J.Mikulicza-Radeckiego
  • Portogallo
      • Lisbon, Portogallo, 1169-045
        • Unidade Local de Saúde São José EPE- Hospital D. Estefânia
      • Porto, Portogallo, 4200-319
        • ULS São João, E.P.E.
  • Regno Unito
      • Cardiff, Regno Unito, CF14 4XW
        • Arthur Bloom Haemophilia Centre
      • London, Regno Unito, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital - Haemostasis and Thrombosis Centre
  • Russia
      • Kemerovo, Russia, 650066
        • SAHI Kuzbass Hospital(former Regional clinical hospital)
      • Krasnodar, Russia, 350007
        • Children Regional Clinical Hospital
      • Moscow, Russia, 119049
        • Morozovskaya municipal children hospital
      • Petrozavodsk, Russia, 185019
        • Republican Hospital n.a. V. A. Baranov
  • Spagna
      • Esplugues Llobregat, Spagna, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Univ of Colorado Sch of Med
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33607
        • St Joseph's Hospital Foundation
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Children's Healthcare Atlanta
      • Savannah, Georgia, Stati Uniti, 31404
        • Children's Hospital at Memorial Health
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa_Iowa City
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Univ Hosp Cleveland Med Ctr
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033-2360
        • Penn State MS Hershey Med Ctr
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19134
        • St Christopher Hosp for Child
  • Sud Africa
    • Gauteng
      • Parktown, Johannesburg, Gauteng, Sud Africa, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
  • Svizzera
      • Bern, Svizzera, 3010
        • Universitätsklinik für Kinderheilkunde
      • Lucerne, Svizzera, 6000
        • Pädiatrische Onkologie-Hämatologie
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 11 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Consenso informato ottenuto prima di qualsiasi attività correlata allo studio. Le attività correlate allo studio sono tutte le procedure svolte nell'ambito dello studio, comprese le attività per determinare l'idoneità allo studio.
  2. Partecipanti di sesso maschile e femminile con diagnosi di emofilia congenita A di qualsiasi gravità sulla base delle cartelle cliniche.
  3. Età compresa tra 1 e 11 anni (entrambi inclusi) al momento della firma del consenso informato.

  4. Per i partecipanti precedentemente trattati:

    1. Al partecipante è stato prescritto un trattamento con concentrato di FVIII o agente bypassante nelle ultime 26 settimane prima dello screening.
    2. I partecipanti con attività di FVIII endogeno maggiore o uguale all'1%, sulla base delle cartelle cliniche, devono avere almeno 1 sanguinamento trattato durante le precedenti 26 settimane prima dello screening per il quale è stato prescritto un concentrato di fattore VIII o un agente bypassante (nessun requisito per i partecipanti con FVIII attività inferiore all'1%).

  5. Per i partecipanti precedentemente non trattati:

    un. Diagnosi di emofilia A grave (attività del FVIII endogeno inferiore all'1%) basata su cartelle cliniche.

  6. Disponibilità e capacità del bambino e del genitore/tutore a rispettare le visite programmate e le procedure di studio, inclusa la compilazione del diario e dei questionari sugli esiti riportati dal paziente.( Per la Cina continentale; valutato a discrezione dell'investigatore se non diversamente specificato.)

Criteri di esclusione:

  1. Ipersensibilità nota o sospetta al prodotto sperimentale o ai prodotti correlati. (Per Cina continentale; valutato a discrezione dell'investigatore se non diversamente specificato.)
  2. Precedente partecipazione a questo studio. La partecipazione è definita come consenso informato firmato.
  3. Partecipazione (ovvero, consenso informato firmato) a qualsiasi studio clinico interventistico con ricevimento dell'ultima dose entro 6 mesi (o 5 emivite del medicinale sperimentale, a seconda di quale sia più breve) prima della randomizzazione pianificata.
  4. Esposizione a prodotti emostatici senza fattore per la profilassi del sanguinamento entro 6 mesi (o 5 emivite del medicinale, a seconda di quale sia più breve) prima della randomizzazione pianificata, per i partecipanti non inclusi nel run-in.
  5. Disturbi della coagulazione congeniti o acquisiti noti diversi dall'emofilia A.
  6. Altre condizioni (es. malattia autoimmune) o anomalie di laboratorio che possono aumentare il rischio di sanguinamento o trombosi, come valutato dallo sperimentatore. (Per Cina continentale; valutato a discrezione dell'investigatore se non diversamente specificato.)
  7. Qualsiasi disturbo, ad eccezione delle condizioni associate all'emofilia A, che secondo l'opinione dello sperimentatore potrebbe mettere a repentaglio la sicurezza del partecipante o il rispetto del protocollo. (Per Cina continentale; valutato a discrezione dell'investigatore se non diversamente specificato.)
  8. Incapacità mentale, riluttanza a cooperare o barriera linguistica che preclude un'adeguata comprensione e cooperazione. (Per Cina continentale; valutato a discrezione dell'investigatore se non diversamente specificato.)
  9. Mancanza di un adeguato supporto da parte dei genitori/caregiver per inserire informazioni accurate e tempestive riguardanti il ​​trattamento e gli episodi di sanguinamento in un diario (elettronico).(Per Cina continentale; valutato a discrezione dell'investigatore se non diversamente specificato.)
  10. Trattamento precedente o in corso per malattia tromboembolica (ad eccezione della precedente trombosi associata a catetere per la quale il trattamento antitrombotico non è attualmente in corso) o segni di malattia tromboembolica.
  11. Intervento chirurgico importante pianificato dopo lo screening. (Per Cina continentale; valutato a discrezione dell'investigatore se non diversamente specificato.)
  12. L'induzione della tolleranza immunitaria è prevista dopo l'inizio del trattamento. (Per Cina continentale; valutato a discrezione dell'investigatore se non diversamente specificato.)
  13. Disfunzione epatica definita come aspartato aminotransferasi (AST) e/o alanina aminotransferasi (ALT) superiore a 3 volte il limite superiore della norma combinato con bilirubina totale superiore a 1,5 volte il limite superiore della norma misurato allo screening.
  14. Creatinina sierica superiore a 1,5 volte il limite superiore della norma (ULN), misurata allo screening.
  15. Gravidanza (partecipanti donne).(Will essere valutato a discrezione dello sperimentatore, in base al sospetto di gravidanza.)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Mim8
Periodo di trattamento di 52 settimane con una parte 1 e una parte 2, in cui tutti i partecipanti ricevono la profilassi Mim8
Droga: Mim8

Per il trattamento parte 1, tutti i partecipanti inizieranno con un trattamento una volta alla settimana e continueranno con questo regime fino alla settimana 26. Per la parte 2 del trattamento, a partire dalla settimana 26, a tutti i partecipanti verrà offerta la scelta di continuare una volta alla settimana o passare alla somministrazione una volta al mese.

Mim8 verrà iniettato con un ago sottile nella pelle

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di eventi avversi emersi dal trattamento
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento alla visita di follow-up (dalla settimana 0 alla settimana 72)
Conteggio degli eventi
Dall'inizio del trattamento alla visita di follow-up (dalla settimana 0 alla settimana 72)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di sanguinamenti trattati
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento alla fine del trattamento (dalla settimana 0 alla settimana 52)
Conteggio dei sanguinamenti
Dall'inizio del trattamento alla fine del trattamento (dalla settimana 0 alla settimana 52)
Numero di sanguinamenti spontanei trattati
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento alla fine del trattamento (dalla settimana 0 alla settimana 52)
Conteggio dei sanguinamenti
Dall'inizio del trattamento alla fine del trattamento (dalla settimana 0 alla settimana 52)
Numero di sanguinamenti traumatici trattati
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento alla fine del trattamento (dalla settimana 0 alla settimana 52)
Conteggio dei sanguinamenti
Dall'inizio del trattamento alla fine del trattamento (dalla settimana 0 alla settimana 52)
Numero di sanguinamenti articolari trattati
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento alla fine del trattamento (dalla settimana 0 alla settimana 52)
Conteggio dei sanguinamenti
Dall'inizio del trattamento alla fine del trattamento (dalla settimana 0 alla settimana 52)
Numero di sanguinamenti articolari bersaglio trattati
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento alla fine del trattamento (dalla settimana 0 alla settimana 52)
Conteggio dei sanguinamenti
Dall'inizio del trattamento alla fine del trattamento (dalla settimana 0 alla settimana 52)
Numero di reazioni al sito di iniezione
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento alla fine del trattamento (dalla settimana 0 alla settimana 52)
Conteggio delle reazioni
Dall'inizio del trattamento alla fine del trattamento (dalla settimana 0 alla settimana 52)
Consumo di fattore prodotto per trattamento di sanguinamento (numero di iniezioni)
Lasso di tempo: Dall'inizio del run-in alla fine del trattamento (dalla settimana -26 alla settimana 52)
Conteggio delle iniezioni
Dall'inizio del run-in alla fine del trattamento (dalla settimana -26 alla settimana 52)
Presenza di anticorpi anti-Mim8
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento alla fine del trattamento (dalla settimana 0 alla settimana 52)
Conteggio dei partecipanti
Dall'inizio del trattamento alla fine del trattamento (dalla settimana 0 alla settimana 52)
Concentrazione plasmatica di Mim8
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento alla fine del trattamento (dalla settimana 0 alla settimana 52)
µg/ml
Dall'inizio del trattamento alla fine del trattamento (dalla settimana 0 alla settimana 52)
Cambiamento nel dominio della funzione fisica delle scale di base generiche PEDS QL (Inventario della qualità della vita pediatrica).
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento alla fine del trattamento (dalla settimana 0 alla settimana 52)
Punteggio su una scala da 0 a 100 (si applica ai punteggi della scala e al punteggio totale). Un punteggio più alto indica una migliore qualità della vita correlata alla salute
Dall'inizio del trattamento alla fine del trattamento (dalla settimana 0 alla settimana 52)
Preferenza di trattamento per Mim8 rispetto al trattamento precedente utilizzando Caregiver H PPQ (Preferenza del paziente con emofilia del caregiver)
Lasso di tempo: Una volta durante il trattamento (settimana 26)
Percentuale di partecipanti
Una volta durante il trattamento (settimana 26)
Modifica del carico di trattamento dei partecipanti utilizzando l'Hemo TEM (misura dell'esperienza di trattamento dell'emofilia)
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento alla fine del trattamento (dalla settimana 0 alla settimana 52)
Punteggio su una scala da 0 a 100 (si applica ai punteggi della scala e al punteggio totale). Un punteggio più basso indica un carico di trattamento inferiore.
Dall'inizio del trattamento alla fine del trattamento (dalla settimana 0 alla settimana 52)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 aprile 2022

Completamento primario (Effettivo)

13 novembre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

13 novembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 marzo 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 marzo 2022

Primo Inserito (Effettivo)

1 aprile 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

13 novembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 novembre 2025

Ultimo verificato

1 novembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NN7769-4516
  • U1111-1255-1540 (Altro identificatore: World Health Organization (WHO)
  • 2020-003467-26 (Numero EudraCT)
  • jRCT2031220670 (Identificatore di registro: jRCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Secondo l'impegno di divulgazione di Novo Nordisk su novonordisk-trials.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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