Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En forskningsundersøgelse, der ser på Mim8 hos børn med hæmofili A med eller uden inhibitorer

11. november 2025 opdateret af: Novo Nordisk A/S

Sikkerhed, effektivitet og eksponering af subkutant administreret NNC0365-3769 (Mim8) profylakse hos børn med hæmofili A med eller uden FVIII-hæmmere

Denne undersøgelse ser på, hvordan Mim8 virker sammenlignet med andre lægemidler til børn med hæmofili A, som enten har inhibitorer eller ikke har inhibitorer.

Mim8 er en ny medicin, der skal bruges til forebyggelse af blødninger. Mim8 vil blive sprøjtet ind i huden med en tynd nål. Undersøgelsen vil vare i omkring 54-98 uger, fra screening til opfølgningsbesøg. I tilfælde af at deltageren oplever blødninger, kan disse behandles med yderligere hæmostatisk medicin som aftalt med undersøgelsens læge.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

70

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster Children's Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Det Forenede Kongerige
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige, CF14 4XW
        • Arthur Bloom Haemophilia Centre
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital - Haemostasis and Thrombosis Centre
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Univ of Colorado Sch of Med
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33607
        • St Joseph's Hospital Foundation
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Children's Healthcare Atlanta
      • Savannah, Georgia, Forenede Stater, 31404
        • Children's Hospital at Memorial Health
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa_Iowa City
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Univ Hosp Cleveland Med Ctr
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033-2360
        • Penn State MS Hershey Med Ctr
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19134
        • St Christopher Hosp for Child
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
      • Utrecht, Holland, 3584 CX
        • UMC Utrecht, Van Creveldkliniek
  • Indien
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, Indien, 395002
        • Nirmal Hospital Pvt. Ltd.
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indien, 400012
        • Seth GS Medical College & KEM Hospital
      • Pune, Maharashtra, Indien, 411004
        • Sahyadri Super Speciality Hospital
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, Indien, 302004
        • J K Lon Hospital
    • Uttar Pradesh
      • Noida, Uttar Pradesh, Indien, 201303
        • Post Graduate Institute of Child Health
  • Israel
      • Tel Litwinsky, Israel, 52621
        • Sheba MC - The Israeli National Hemophilia Center
  • Italien
      • Rome, Italien, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Ges
      • Torino, Italien, 10126
        • A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino-Ospedale
  • Japan
      • Gunma, Japan, 373-8585
        • Ota Memorial Hospital_Pediatrics
      • Hokkaido, Japan, 004-0041
        • Sapporo Tokushukai Hospital_Pediatrics
      • Saitama, Japan, 330-8777
        • Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
      • Tokyo, Japan, 167-0035
        • Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
  • Kina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100045
        • Beijing Children's hospital, Capital Medical University
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100045
        • Beijing Children's Hospital，Capital Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University-Haematology
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina, 610000
        • Chengdu Women's and Children's Central Hospital
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Kina, 300020
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Tianjin-Hematology
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310052
        • Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen, 08406
        • Children Oncohaematology department Children's Hospital,
  • Polen
      • Lodz, Polen, 91-738
        • CSK UM Uniwersyteckie Centrum Pediatrii im. M. Konopnickiej
      • Lublin, Polen, 20-093
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy, Dzial Krwiolecznictwa
    • Lower Silesian Voivodeship
      • Wroclaw, Lower Silesian Voivodeship, Polen, 50-556
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. J.Mikulicza-Radeckiego
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1169-045
        • Unidade Local de Saúde São José EPE- Hospital D. Estefânia
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • ULS São João, E.P.E.
  • Rusland
      • Kemerovo, Rusland, 650066
        • SAHI Kuzbass Hospital(former Regional clinical hospital)
      • Krasnodar, Rusland, 350007
        • Children Regional Clinical Hospital
      • Moscow, Rusland, 119049
        • Morozovskaya municipal children hospital
      • Petrozavodsk, Rusland, 185019
        • Republican Hospital n.a. V. A. Baranov
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz, 3010
        • Universitätsklinik für Kinderheilkunde
      • Lucerne, Schweiz, 6000
        • Pädiatrische Onkologie-Hämatologie
  • Spanien
      • Esplugues Llobregat, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
  • Sydafrika
    • Gauteng
      • Parktown, Johannesburg, Gauteng, Sydafrika, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
  • Sydkorea
      • Daejeon, Sydkorea, 35233
        • Daejeon Eulji Medical Center, Eulji University
      • Seoul, Sydkorea, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Children's Hospital
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn - Institut für Experimentelle Hämatologie

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 11 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Informeret samtykke opnået før alle undersøgelsesrelaterede aktiviteter. Studierelaterede aktiviteter er alle procedurer, der udføres som en del af undersøgelsen, herunder aktiviteter for at bestemme egnethed til undersøgelsen.
  2. Mandlige og kvindelige deltagere med diagnosen medfødt hæmofili A uanset sværhedsgrad baseret på lægejournaler.
  3. I alderen 1-11 år (begge inklusive) på tidspunktet for underskrivelse af informeret samtykke.

  4. For tidligere behandlede deltagere:

    1. Deltageren har fået ordineret behandling med FVIII-koncentrat eller bypassmiddel inden for de sidste 26 uger før screening.
    2. Deltagere med endogen FVIII-aktivitet større end eller lig med 1 %, baseret på lægejournaler, skal have mindst 1 behandlet blødning i løbet af de foregående 26 uger før screening, for hvilket faktor VIII-koncentrat eller bypassmiddel er blevet ordineret (ingen krav til deltagere med FVIII aktivitet under 1 %).

  5. For tidligere ubehandlede deltagere:

    en. Diagnose af svær hæmofili A (endogen FVIII-aktivitet under 1%) baseret på lægejournaler.

  6. Barn og forældre/plejers vilje og evne til at overholde planlagte besøg og undersøgelsesprocedurer, herunder udfyldelse af dagbog og patientrapporterede udfaldsspørgeskemaer.( For Kinas fastland; vurderes efter efterforskerens skøn, medmindre andet er angivet.)

Ekskluderingskriterier:

  1. Kendt eller mistænkt overfølsomhed over for prøveprodukt eller relaterede produkter.(For Kinas fastland; vurderes efter efterforskerens skøn, medmindre andet er angivet.)
  2. Tidligere deltagelse i denne undersøgelse. Deltagelse er defineret som underskrevet informeret samtykke.
  3. Deltagelse (dvs. underskrevet informeret samtykke) i enhver interventionel klinisk undersøgelse med modtagelse af sidste dosis inden for 6 måneder (eller 5 halveringstider af forsøgslægemidlet, alt efter hvad der er kortest) før planlagt randomisering.
  4. Eksponering for ikke-faktorhæmostatiske produkter til blødningsprofylakse inden for 6 måneder (eller 5 halveringstider af lægemidlet, alt efter hvad der er kortest) før planlagt randomisering, for deltagere, der ikke er inkluderet i indkøringen.
  5. Kendte medfødte eller erhvervede koagulationsforstyrrelser andre end hæmofili A.
  6. Andre forhold (f. autoimmun sygdom) eller laboratorieabnormitet, der kan øge risikoen for blødning eller trombose, som vurderet af investigator.(For Kinas fastland; vurderes efter efterforskerens skøn, medmindre andet er angivet.)
  7. Enhver lidelse, bortset fra tilstande forbundet med hæmofili A, som efter efterforskerens mening kan bringe deltagerens sikkerhed eller overholdelse af protokollen i fare.(F. Kinas fastland; vurderes efter efterforskerens skøn, medmindre andet er angivet.)
  8. Psykisk manglende evne, manglende vilje til at samarbejde eller en sprogbarriere, der udelukker tilstrækkelig forståelse og samarbejde.(F. Kinas fastland; vurderes efter efterforskerens skøn, medmindre andet er angivet.)
  9. Mangel på tilstrækkelig støtte fra forældre/plejer til at indtaste nøjagtige og rettidige oplysninger om behandling og blødningsepisoder i en (elektronisk) dagbog.(For Kinas fastland; vurderes efter efterforskerens skøn, medmindre andet er angivet.)
  10. Tidligere eller nuværende behandling for tromboembolisk sygdom (med undtagelse af tidligere kateter-associeret trombose, for hvilken antitrombotisk behandling ikke på nuværende tidspunkt er i gang) eller tegn på tromboembolisk sygdom.
  11. Større operation er planlagt til at finde sted efter screening.(For Kinas fastland; vurderes efter efterforskerens skøn, medmindre andet er angivet.)
  12. Immuntoleranceinduktion er planlagt til at finde sted efter behandlingsstart.(For Kinas fastland; vurderes efter efterforskerens skøn, medmindre andet er angivet.)
  13. Leverdysfunktion defineret som aspartataminotransferase (AST) og/eller alaninaminotransferase (ALT) større end 3 gange den øvre normalgrænse kombineret med total bilirubin større end 1,5 gange den øvre normalgrænse målt ved screening.
  14. Serumkreatinin over 1,5 x øvre normalgrænse (ULN), målt ved screening.
  15. Graviditet (kvindelige deltagere).(Vil vurderes efter efterforskerens skøn efter mistanke om graviditet.)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Mim8
52 ugers behandlingsperiode med del 1 og del 2, hvor alle deltagere får Mim8 profylakse
Medicin: Mim8

For behandlingsdel 1 vil alle deltagere starte på en gang ugentlig behandling og fortsætte med denne kur indtil uge 26. For behandlingsdel 2, fra uge 26, vil alle deltagere blive tilbudt valget mellem at forblive på én gang om ugen eller skifte til én gang om måneden.

Mim8 vil blive sprøjtet ind i huden med en tynd nål

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antallet af behandlingsfremkomne bivirkninger
Tidsramme: Fra behandlingsstart til opfølgningsbesøg (uge 0 til uge 72)
Optælling af begivenheder
Fra behandlingsstart til opfølgningsbesøg (uge 0 til uge 72)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal behandlede blødninger
Tidsramme: Fra behandlingsstart til afslutning af behandling (uge 0 til uge 52)
Antal blødninger
Fra behandlingsstart til afslutning af behandling (uge 0 til uge 52)
Antal behandlede spontane blødninger
Tidsramme: Fra behandlingsstart til afslutning af behandling (uge 0 til uge 52)
Antal blødninger
Fra behandlingsstart til afslutning af behandling (uge 0 til uge 52)
Antal behandlede traumatiske blødninger
Tidsramme: Fra behandlingsstart til afslutning af behandling (uge 0 til uge 52)
Antal blødninger
Fra behandlingsstart til afslutning af behandling (uge 0 til uge 52)
Antal behandlede ledblødninger
Tidsramme: Fra behandlingsstart til afslutning af behandling (uge 0 til uge 52)
Antal blødninger
Fra behandlingsstart til afslutning af behandling (uge 0 til uge 52)
Antal behandlede målledsblødninger
Tidsramme: Fra behandlingsstart til afslutning af behandling (uge 0 til uge 52)
Antal blødninger
Fra behandlingsstart til afslutning af behandling (uge 0 til uge 52)
Antal reaktioner på injektionsstedet
Tidsramme: Fra behandlingsstart til afslutning af behandling (uge 0 til uge 52)
Optælling af reaktioner
Fra behandlingsstart til afslutning af behandling (uge 0 til uge 52)
Forbrug af faktorprodukt pr. blødningsbehandling (antal injektioner)
Tidsramme: Fra indkøringsstart til afslutning af behandling (uge -26 til uge 52)
Antal injektioner
Fra indkøringsstart til afslutning af behandling (uge -26 til uge 52)
Forekomst af anti-Mim8 antistoffer
Tidsramme: Fra behandlingsstart til afslutning af behandling (uge 0 til uge 52)
Antal deltagere
Fra behandlingsstart til afslutning af behandling (uge 0 til uge 52)
Mim8 plasmakoncentration
Tidsramme: Fra behandlingsstart til afslutning af behandling (uge 0 til uge 52)
µg/ml
Fra behandlingsstart til afslutning af behandling (uge 0 til uge 52)
Ændring i fysisk funktionsdomæne for PEDS QL (Pediatric Quality of Life inventory) Generic Core Scales
Tidsramme: Fra behandlingsstart til afslutning af behandling (uge 0 til uge 52)
Score på en skala 0-100 (gælder for skala og totalscore). En højere score indikerer en bedre sundhedsrelateret livskvalitet
Fra behandlingsstart til afslutning af behandling (uge 0 til uge 52)
Behandlingspræference for Mim8 i forhold til tidligere behandling med Caregiver H PPQ (Caregiver Haemophilia Patient Preference)
Tidsramme: Én gang under behandlingen (uge 26)
Procentdel af deltagere
Én gang under behandlingen (uge 26)
Ændring i deltagernes behandlingsbyrde ved hjælp af Hemo TEM (Haemophilia treatment experience measure)
Tidsramme: Fra behandlingsstart til afslutning af behandling (uge 0 til uge 52)
Score på en skala 0-100 (gælder for skala og totalscore). En lavere score indikerer en lavere behandlingsbyrde.
Fra behandlingsstart til afslutning af behandling (uge 0 til uge 52)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

4. april 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

13. november 2024

Studieafslutning (Faktiske)

13. november 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. marts 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. marts 2022

Først opslået (Faktiske)

1. april 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

13. november 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. november 2025

Sidst verificeret

1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NN7769-4516
  • U1111-1255-1540 (Anden identifikator: World Health Organization (WHO)
  • 2020-003467-26 (EudraCT nummer)
  • jRCT2031220670 (Registry Identifier: jRCT)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Ifølge Novo Nordisks oplysningsforpligtelse på novonordisk-trials.com

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Mim8

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Belarus

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner