Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование, посвященное Mim8 у детей с гемофилией А с ингибиторами или без них

25 апреля 2024 г. обновлено: Novo Nordisk A/S

Безопасность, эффективность и экспозиция при подкожном введении NNC0365-3769 (Mim8) для профилактики у детей с гемофилией А с ингибиторами FVIII или без них

В этом исследовании рассматривается, как Mim8 работает по сравнению с другими лекарствами у детей с гемофилией А, у которых либо есть ингибиторы, либо нет ингибиторов.

Mim8 — новое лекарство, которое будет использоваться для профилактики кровотечений. Mim8 будет вводиться тонкой иглой в кожу. Исследование продлится около 54-98 недель, от скрининга до последующего визита. Если у участника возникнут кровотечения, их можно лечить дополнительным кровоостанавливающим средством по согласованию с врачом-исследователем.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

70

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Израиль
      • Tel-Hashomer, Израиль, 52621
        • Активный, не рекрутирующий
        • Sheba MC The Israeli National Hemophilia Center
  • Индия
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Индия, 400012
        • Рекрутинг
        • Seth GS Medical College & KEM Hospital
      • Pune, Maharashtra, Индия, 411004
        • Рекрутинг
        • Sahyadri Super Speciality Hospital
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, Индия, 302004
        • Рекрутинг
        • J K Lon Hospital
    • Uttar Pradesh
      • Noida, Uttar Pradesh, Индия, 201303
        • Рекрутинг
        • Post Graduate Institute of Child Health
  • Испания
      • Esplugues Llobregat, Испания, 08950
        • Рекрутинг
        • Hospital Sant Joan de Deu
      • Madrid, Испания, 28046
        • Отозван
        • Hospital Universitario La Paz
  • Италия
      • Rome, Италия, 00165
        • Завершенный
        • Ospedale Pediatrico Bambino Ges
      • Torino, Италия, 10126
        • Отозван
        • A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino-Ospedale
  • Канада
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Канада, L8N 3Z5
        • Отозван
        • McMaster Children's Hospital
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
        • Активный, не рекрутирующий
        • The Hospital for Sick Children
  • Китай
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Китай, 100045
        • Рекрутинг
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Китай, 510515
        • Активный, не рекрутирующий
        • Haemotology, Nanfang Hospital, Southern Medical University
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Китай, 610000
        • Активный, не рекрутирующий
        • Chengdu Women's and Children's Central Hospital
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Китай, 300020
        • Рекрутинг
        • Institute of hematology and Blood Diseases Hospital, Tianjin
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Китай, 310052
        • Активный, не рекрутирующий
        • The Children's Hospital, Zhejiang University school of medicine
  • Корея, Республика
      • Daejeon, Корея, Республика, 35233
        • Рекрутинг
        • Daejeon Eulji Medical Center, Eulji University
      • Seoul, Корея, Республика, 03722
        • Рекрутинг
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
  • Литва
      • Vilnius, Литва, 08406
        • Отозван
        • Children Oncohaematology department Children's Hospital,
  • Нидерланды
      • Amsterdam, Нидерланды, 1105 AZ
        • Завершенный
        • Academisch Medisch Centrum
      • Utrecht, Нидерланды, 3584 CX
        • Отозван
        • UMC Utrecht, Van Creveldkliniek
  • Польша
      • Lodz, Польша, 91-738
        • Еще не набирают
        • CSK UM Uniwersyteckie Centrum Pediatrii im. M. Konopnickiej
      • Lublin, Польша, 20-093
        • Активный, не рекрутирующий
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy, Dzial Krwiolecznictwa
    • Dolnoslaskie
      • Wroclaw, Dolnoslaskie, Польша, 50-556
        • Завершенный
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. J.Mikulicza-Radeckiego
  • Португалия
      • Lisboa, Португалия, 1169-045
        • Активный, не рекрутирующий
        • Centro Hospitalar Lisboa Central - Hospital Dona Estefânia
  • Соединенное Королевство
      • Cardiff, Соединенное Королевство, CF14 4XW
        • Активный, не рекрутирующий
        • Arthur Bloom Haemophilia Centre
      • Cardiff, Соединенное Королевство, CF14 4XW
        • Рекрутинг
        • Arthur Bloom Haemophilia Centre
      • London, Соединенное Королевство, SE1 7EH
        • Активный, не рекрутирующий
        • St Thomas' Hospital
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Отозван
        • Children's Hosp-Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Отозван
        • Univ of Colorado Sch of Med
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Отозван
        • Children's Healthcare Atlanta
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • Активный, не рекрутирующий
        • University of Iowa_Iowa City
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
        • Активный, не рекрутирующий
        • Univ Hosp Cleveland Med Ctr
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033-2360
        • Активный, не рекрутирующий
        • Penn State MS Hershey Med Ctr
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19134
        • Активный, не рекрутирующий
        • St Christopher Hosp for Child
  • Тайвань
      • Taipei, Тайвань, 100
        • Активный, не рекрутирующий
        • NTU Hospital - Children and Women Hospital
  • Швейцария
      • Luzern 16, Швейцария, 6000
        • Активный, не рекрутирующий
        • Pädiatrische Onkologie-Hämatologie
  • Южная Африка
    • Gauteng
      • Parktown, Johannesburg, Gauteng, Южная Африка, 2193
        • Рекрутинг
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
  • Япония
      • Gunma, Япония, 373-8585
        • Активный, не рекрутирующий
        • Ota Memorial Hospital_Pediatrics
      • Gunma, Япония, 373-8585
        • Рекрутинг
        • Ota Memorial Hospital_Pediatrics
      • Hokkaido, Япония, 004-0041
        • Активный, не рекрутирующий
        • Sapporo Tokushukai Hospital_Pediatrics
      • Saitama, Япония, 330-8777
        • Активный, не рекрутирующий
        • Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
      • Tokyo, Япония, 167-0035
        • Активный, не рекрутирующий
        • Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 год до 11 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Информированное согласие, полученное перед любой деятельностью, связанной с исследованием. Действия, связанные с исследованием, — это любые процедуры, которые выполняются в рамках исследования, включая действия по определению пригодности для исследования.
  2. Участники мужского и женского пола с диагнозом врожденной гемофилии А любой степени тяжести на основании медицинских карт.
  3. Возраст от 1 до 11 лет (оба включительно) на момент подписания информированного согласия.

  4. Для ранее леченных участников:

    1. Участнику было назначено лечение концентратом FVIII или шунтирующим агентом в течение последних 26 недель до скрининга.
    2. Участники с эндогенной активностью FVIII, превышающей или равной 1%, согласно медицинским записям, должны иметь по крайней мере 1 кровоизлияние в течение предшествующих 26 недель до скрининга, для которого был назначен концентрат фактора VIII или шунтирующий агент (нет требований для участников с FVIII). активность ниже 1%).

  5. Для ранее не леченных участников:

    а. Диагноз тяжелой формы гемофилии А (активность эндогенного фактора VIII ниже 1%) на основании медицинских записей.

  6. Готовность и способность ребенка и родителя/опекуна соблюдать запланированные визиты и процедуры исследования, включая заполнение дневника и опросников результатов, сообщаемых пациентами.( Для материкового Китая; оценивается по усмотрению исследователя, если не указано иное.)

Критерий исключения:

  1. Известная или предполагаемая гиперчувствительность к пробному продукту или родственным продуктам. материковый Китай; оценивается по усмотрению исследователя, если не указано иное.)
  2. Предыдущее участие в этом исследовании. Участие определяется как подписанное информированное согласие.
  3. Участие (т.е. подписанное информированное согласие) в любом интервенционном клиническом исследовании с получением последней дозы в течение 6 месяцев (или 5 периодов полувыведения исследуемого лекарственного средства, в зависимости от того, что короче) до запланированной рандомизации.
  4. Воздействие нефакторных гемостатических средств для профилактики кровотечений в течение 6 месяцев (или 5 периодов полувыведения лекарственного средства, в зависимости от того, что короче) перед запланированной рандомизацией для участников, не включенных в вводную стадию.
  5. Известные врожденные или приобретенные нарушения свертывания крови, кроме гемофилии А.
  6. Другие условия (например, аутоиммунное заболевание) или отклонения лабораторных показателей, которые могут увеличить риск кровотечения или тромбоза по оценке исследователя. материковый Китай; оценивается по усмотрению исследователя, если не указано иное.)
  7. Любое расстройство, за исключением состояний, связанных с гемофилией А, которое, по мнению исследователя, может поставить под угрозу безопасность участника или соблюдение протокола. (Для материковый Китай; оценивается по усмотрению исследователя, если не указано иное.)
  8. Психическая недееспособность, нежелание сотрудничать или языковой барьер, препятствующий адекватному пониманию и сотрудничеству. материковый Китай; оценивается по усмотрению исследователя, если не указано иное.)
  9. Отсутствие адекватной поддержки со стороны родителей/опекунов для внесения точной и своевременной информации о лечении и эпизодах кровотечения в (электронный) дневник. материковый Китай; оценивается по усмотрению исследователя, если не указано иное.)
  10. Предыдущее или текущее лечение тромбоэмболического заболевания (за исключением предшествующего катетер-ассоциированного тромбоза, для которого в настоящее время не проводится антитромботическое лечение) или признаков тромбоэмболического заболевания.
  11. Серьезную операцию планируется провести после скрининга. материковый Китай; оценивается по усмотрению исследователя, если не указано иное.)
  12. Индукцию иммунологической толерантности планируется провести после начала лечения. материковый Китай; оценивается по усмотрению исследователя, если не указано иное.)
  13. Дисфункция печени, определяемая как аспартатаминотрансфераза (АСТ) и/или аланинаминотрансфераза (АЛТ), более чем в 3 раза превышающая верхний предел нормы в сочетании с общим билирубином, превышающим верхний предел нормы, измеренный при скрининге, более чем в 1,5 раза.
  14. Уровень креатинина в сыворотке выше 1,5-кратного верхнего предела нормы (ВГН), измеренного при скрининге.
  15. Беременность (участники женского пола).(Будет оцениваться по усмотрению исследователя в зависимости от подозрения на беременность.)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Мим8
52-недельный период лечения с частью 1 и частью 2, когда все участники получают профилактику Mim8.
Лекарство: Мим8

Для части лечения 1 все участники начнут лечение один раз в неделю и продолжат этот режим до 26-й недели. Во второй части лечения, начиная с 26-й недели, всем участникам будет предложен выбор: продолжать принимать один раз в неделю или перейти на один раз в месяц.

Mim8 будет вводиться тонкой иглой в кожу

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество нежелательных явлений, возникших после лечения
Временное ограничение: От начала лечения до контрольного визита (с 0 по 72 неделю)
Количество событий
От начала лечения до контрольного визита (с 0 по 72 неделю)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество пролеченных кровотечений
Временное ограничение: От начала лечения до окончания лечения (с 0 по 52 неделю)
Количество кровотечений
От начала лечения до окончания лечения (с 0 по 52 неделю)
Количество пролеченных спонтанных кровотечений
Временное ограничение: От начала лечения до окончания лечения (с 0 по 52 неделю)
Количество кровотечений
От начала лечения до окончания лечения (с 0 по 52 неделю)
Количество леченных травматических кровотечений
Временное ограничение: От начала лечения до окончания лечения (с 0 по 52 неделю)
Количество кровотечений
От начала лечения до окончания лечения (с 0 по 52 неделю)
Количество пролеченных суставных кровотечений
Временное ограничение: От начала лечения до окончания лечения (с 0 по 52 неделю)
Количество кровотечений
От начала лечения до окончания лечения (с 0 по 52 неделю)
Количество пролеченных кровотечений из целевого сустава
Временное ограничение: От начала лечения до окончания лечения (с 0 по 52 неделю)
Количество кровотечений
От начала лечения до окончания лечения (с 0 по 52 неделю)
Количество реакций в месте инъекции
Временное ограничение: От начала лечения до окончания лечения (с 0 по 52 неделю)
Количество реакций
От начала лечения до окончания лечения (с 0 по 52 неделю)
Расход факторного продукта на лечение кровотечением (количество инъекций)
Временное ограничение: От начала вводного периода до окончания лечения (от -26 недели до 52 недели)
Количество инъекций
От начала вводного периода до окончания лечения (от -26 недели до 52 недели)
Появление антител против Mim8
Временное ограничение: От начала лечения до окончания лечения (с 0 по 52 неделю)
Количество участников
От начала лечения до окончания лечения (с 0 по 52 неделю)
Концентрация Mim8 в плазме
Временное ограничение: От начала лечения до окончания лечения (с 0 по 52 неделю)
мкг/мл
От начала лечения до окончания лечения (с 0 по 52 неделю)
Изменение домена физических функций PEDS QL (детская инвентаризация качества жизни) Общие основные шкалы
Временное ограничение: От начала лечения до окончания лечения (с 0 по 52 неделю)
Оценка по шкале от 0 до 100 (применяется для баллов по шкале и общего балла). Более высокий балл указывает на лучшее качество жизни, связанное со здоровьем.
От начала лечения до окончания лечения (с 0 по 52 неделю)
Предпочтительное лечение для Mim8 по сравнению с предыдущим лечением с использованием Caregiver H PPQ (предпочтение пациента с гемофилией Caregiver)
Временное ограничение: Один раз во время лечения (26 неделя)
Процент участников
Один раз во время лечения (26 неделя)
Изменение бремени лечения участников с использованием Hemo TEM (показатель опыта лечения гемофилии)
Временное ограничение: От начала лечения до окончания лечения (с 0 по 52 неделю)
Оценка по шкале от 0 до 100 (применяется для баллов по шкале и общего балла). Более низкий балл указывает на меньшую нагрузку на лечение.
От начала лечения до окончания лечения (с 0 по 52 неделю)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Novo Nordisk A/S

Следователи

  • Директор по исследованиям: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

4 апреля 2022 г.

Первичное завершение (Оцененный)

10 апреля 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

10 апреля 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

23 марта 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

23 марта 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

1 апреля 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

26 апреля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

25 апреля 2024 г.

Последняя проверка

1 апреля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • NN7769-4516
  • U1111-1255-1540 (Другой идентификатор: World Health Organization (WHO)
  • 2020-003467-26 (Номер EudraCT)
  • jRCT2031220670 (Идентификатор реестра: jRCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Согласно обязательству Novo Nordisk по раскрытию информации на сайте novonordisk-trials.com

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Мим8

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Sweden

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться