Badanie badawcze dotyczące Mim8 u dzieci z hemofilią A z lub bez inhibitorów
11 listopada 2025 zaktualizowane przez: Novo Nordisk A/S
Bezpieczeństwo, skuteczność i ekspozycja podskórnie podawanej profilaktyki NNC0365-3769 (Mim8) u dzieci z hemofilią A z lub bez inhibitorów FVIII
W badaniu tym ocenia się działanie Mim8 w porównaniu z innymi lekami u dzieci z hemofilią A, które mają inhibitory lub nie mają inhibitorów.
Mim8 to nowy lek, który będzie stosowany w profilaktyce krwawień. Mim8 zostanie wstrzyknięty cienką igłą pod skórę. Badanie potrwa około 54-98 tygodni, od badania przesiewowego do wizyty kontrolnej. Jeśli u uczestnika wystąpią krwawienia, można je wyleczyć dodatkowym lekiem hemostatycznym zgodnie z ustaleniami z lekarzem prowadzącym badanie.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
70
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Gauteng
-
Parktown, Johannesburg, Gauteng, Afryka Południowa, 2193
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
-
-
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Chiny, 100045
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
-
Beijing, Beijing Municipality, Chiny, 100045
- Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Chiny, 510515
- Nanfang Hospital, Southern Medical University-Haematology
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Chiny, 610000
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin, Tianjin Municipality, Chiny, 300020
- Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Tianjin-Hematology
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Chiny, 310052
- Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
-
-
-
-
-
Esplugues Llobregat, Hiszpania, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu
-
Madrid, Hiszpania, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandia, 1105 AZ
- Academisch Medisch Centrum
-
Utrecht, Holandia, 3584 CX
- UMC Utrecht, Van Creveldkliniek
-
-
-
-
Gujarat
-
Surat, Gujarat, Indie, 395002
- Nirmal Hospital Pvt. Ltd.
-
-
Maharashtra
-
Mumbai, Maharashtra, Indie, 400012
- Seth GS Medical College & KEM Hospital
-
Pune, Maharashtra, Indie, 411004
- Sahyadri Super Speciality Hospital
-
-
Rajasthan
-
Jaipur, Rajasthan, Indie, 302004
- J K Lon Hospital
-
-
Uttar Pradesh
-
Noida, Uttar Pradesh, Indie, 201303
- Post Graduate Institute of Child Health
-
-
-
-
-
Tel Litwinsky, Izrael, 52621
- Sheba MC - The Israeli National Hemophilia Center
-
-
-
-
-
Gunma, Japonia, 373-8585
- Ota Memorial Hospital_Pediatrics
-
Hokkaido, Japonia, 004-0041
- Sapporo Tokushukai Hospital_Pediatrics
-
Saitama, Japonia, 330-8777
- Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
-
Tokyo, Japonia, 167-0035
- Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- McMaster Children's Hospital
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Daejeon, Korea Południowa, 35233
- Daejeon Eulji Medical Center, Eulji University
-
Seoul, Korea Południowa, 03722
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
-
-
-
-
Vilnius, Litwa, 08406
- Children Oncohaematology department Children's Hospital,
-
-
-
-
-
Bonn, Niemcy, 53127
- Universitätsklinikum Bonn - Institut für Experimentelle Hämatologie
-
-
-
-
-
Lodz, Polska, 91-738
- CSK UM Uniwersyteckie Centrum Pediatrii im. M. Konopnickiej
-
Lublin, Polska, 20-093
- Uniwersytecki Szpital Dzieciecy, Dzial Krwiolecznictwa
-
-
Lower Silesian Voivodeship
-
Wroclaw, Lower Silesian Voivodeship, Polska, 50-556
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. J.Mikulicza-Radeckiego
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugalia, 1169-045
- Unidade Local de Saúde São José EPE- Hospital D. Estefânia
-
Porto, Portugalia, 4200-319
- ULS São João, E.P.E.
-
-
-
-
-
Kemerovo, Rosja, 650066
- SAHI Kuzbass Hospital(former Regional clinical hospital)
-
Krasnodar, Rosja, 350007
- Children Regional Clinical Hospital
-
Moscow, Rosja, 119049
- Morozovskaya municipal children hospital
-
Petrozavodsk, Rosja, 185019
- Republican Hospital n.a. V. A. Baranov
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
- Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Univ of Colorado Sch of Med
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33607
- St Joseph's Hospital Foundation
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Children's Healthcare Atlanta
-
Savannah, Georgia, Stany Zjednoczone, 31404
- Children's Hospital at Memorial Health
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- University of Iowa_Iowa City
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
- Univ Hosp Cleveland Med Ctr
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033-2360
- Penn State MS Hershey Med Ctr
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19134
- St Christopher Hosp for Child
-
-
-
-
-
Bern, Szwajcaria, 3010
- Universitätsklinik für Kinderheilkunde
-
Lucerne, Szwajcaria, 6000
- Pädiatrische Onkologie-Hämatologie
-
-
-
-
-
Taipei, Tajwan, 100
- National Taiwan University Children's Hospital
-
-
-
-
-
Rome, Włochy, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Ges
-
Torino, Włochy, 10126
- A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino-Ospedale
-
-
-
-
-
Cardiff, Zjednoczone Królestwo, CF14 4XW
- Arthur Bloom Haemophilia Centre
-
London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
- St Thomas' Hospital - Haemostasis and Thrombosis Centre
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
1 rok do 11 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Świadoma zgoda uzyskana przed podjęciem jakichkolwiek działań związanych z badaniem. Czynności związane z badaniem to wszelkie procedury przeprowadzane w ramach badania, w tym czynności mające na celu określenie przydatności do badania.
- Uczestnicy płci męskiej i żeńskiej z rozpoznaniem wrodzonej hemofilii A o dowolnym nasileniu na podstawie dokumentacji medycznej.
- Wiek 1-11 lat (włącznie) w momencie podpisania świadomej zgody.
Dla wcześniej leczonych uczestników:
- Uczestnikowi przepisano leczenie koncentratem czynnika VIII lub środkiem omijającym w ciągu ostatnich 26 tygodni przed badaniem przesiewowym.
- Uczestnicy z aktywnością endogennego czynnika VIII większą lub równą 1%, na podstawie dokumentacji medycznej, muszą mieć co najmniej 1 leczone krwawienie w ciągu ostatnich 26 tygodni przed badaniem przesiewowym, w przypadku którego przepisano koncentrat czynnika VIII lub czynnik omijający (brak wymagań dla uczestników z czynnikiem VIII aktywność poniżej 1%).
Dla wcześniej nieleczonych uczestników:
a. Rozpoznanie ciężkiej hemofilii A (aktywność endogennego FVIII poniżej 1%) na podstawie dokumentacji medycznej.
- Chęć i zdolność dziecka i rodzica/opiekuna do przestrzegania zaplanowanych wizyt i procedur badawczych, w tym wypełniania dziennika i kwestionariuszy wyników zgłaszanych przez pacjentów. Dla Chin kontynentalnych; oceniane według uznania badacza, chyba że zaznaczono inaczej.)
Kryteria wyłączenia:
- Znana lub podejrzewana nadwrażliwość na produkt próbny lub produkty pokrewne.(Dla Chiny (część lądowa; oceniane według uznania badacza, chyba że zaznaczono inaczej.)
- Poprzedni udział w tym badaniu. Uczestnictwo definiuje się jako podpisaną świadomą zgodę.
- Udział (tj. podpisana świadoma zgoda) w jakimkolwiek interwencyjnym badaniu klinicznym z otrzymaniem ostatniej dawki w ciągu 6 miesięcy (lub 5 okresów półtrwania badanego produktu leczniczego, w zależności od tego, który z tych okresów jest krótszy) przed planowaną randomizacją.
- Ekspozycja na nieczynnikowe produkty hemostatyczne do zapobiegania krwawieniom w ciągu 6 miesięcy (lub 5 okresów półtrwania produktu leczniczego, w zależności od tego, który z tych okresów jest krótszy) przed planowaną randomizacją, dla uczestników nieuwzględnionych w fazie wstępnej.
- Znane wrodzone lub nabyte zaburzenia krzepnięcia inne niż hemofilia A.
- Inne warunki (np. choroba autoimmunologiczna) lub nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych, które według oceny badacza mogą zwiększać ryzyko krwawienia lub zakrzepicy. Chiny (część lądowa; oceniane według uznania badacza, chyba że zaznaczono inaczej.)
- Każde zaburzenie, z wyjątkiem stanów związanych z hemofilią A, które zdaniem badacza może zagrozić bezpieczeństwu uczestnika lub przestrzeganiu protokołu. Chiny (część lądowa; oceniane według uznania badacza, chyba że zaznaczono inaczej.)
- Niezdolność umysłowa, niechęć do współpracy lub bariera językowa uniemożliwiająca odpowiednie zrozumienie i współpracę.(Dla Chiny (część lądowa; oceniane według uznania badacza, chyba że zaznaczono inaczej.)
- Brak odpowiedniego wsparcia rodziców/opiekunów w celu dokładnego i aktualnego wprowadzania informacji dotyczących leczenia i epizodów krwawienia do (elektronicznego) dziennika. Chiny (część lądowa; oceniane według uznania badacza, chyba że zaznaczono inaczej.)
- Wcześniejsze lub obecne leczenie choroby zakrzepowo-zatorowej (z wyjątkiem wcześniejszej zakrzepicy związanej z cewnikiem, w przypadku której obecnie nie stosuje się leczenia przeciwzakrzepowego) lub objawów choroby zakrzepowo-zatorowej.
- Poważna operacja planowana po badaniu przesiewowym. (Dla Chiny (część lądowa; oceniane według uznania badacza, chyba że zaznaczono inaczej.)
- Planowana indukcja tolerancji immunologicznej po rozpoczęciu leczenia Chiny (część lądowa; oceniane według uznania badacza, chyba że zaznaczono inaczej.)
- Zaburzenia czynności wątroby zdefiniowane jako aminotransferaza asparaginianowa (AST) i (lub) aminotransferaza alaninowa (ALT) ponad 3-krotnie przekraczająca górną granicę normy w połączeniu ze stężeniem bilirubiny całkowitej przekraczającym 1,5-krotność górnej granicy normy mierzonej podczas badań przesiewowych.
- Stężenie kreatyniny w surowicy powyżej 1,5 x górna granica normy (GGN), mierzone podczas badania przesiewowego.
- Ciąża (uczestniczki). (Will zostać ocenione według uznania badacza, w zależności od podejrzenia ciąży).
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Mim8
52-tygodniowy okres leczenia z częścią 1 i częścią 2, podczas którego wszyscy uczestnicy otrzymują profilaktykę Mim8
|
W przypadku części 1 leczenia wszyscy uczestnicy rozpoczną leczenie raz w tygodniu i będą kontynuować ten schemat do 26 tygodnia. W przypadku części leczenia 2, rozpoczynającej się w 26. tygodniu, wszyscy uczestnicy będą mogli wybrać, czy chcą kontynuować dawkowanie raz w tygodniu, czy przejść na dawkowanie raz w miesiącu. Mim8 zostanie wstrzyknięty cienką igłą pod skórę |
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia do wizyty kontrolnej (od tygodnia 0 do tygodnia 72)
|
Liczba zdarzeń
|
Od rozpoczęcia leczenia do wizyty kontrolnej (od tygodnia 0 do tygodnia 72)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba leczonych krwawień
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia do zakończenia leczenia (od tygodnia 0 do tygodnia 52)
|
Liczba krwawień
|
Od rozpoczęcia leczenia do zakończenia leczenia (od tygodnia 0 do tygodnia 52)
|
|
Liczba leczonych samoistnych krwawień
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia do zakończenia leczenia (od tygodnia 0 do tygodnia 52)
|
Liczba krwawień
|
Od rozpoczęcia leczenia do zakończenia leczenia (od tygodnia 0 do tygodnia 52)
|
|
Liczba leczonych krwawień pourazowych
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia do zakończenia leczenia (od tygodnia 0 do tygodnia 52)
|
Liczba krwawień
|
Od rozpoczęcia leczenia do zakończenia leczenia (od tygodnia 0 do tygodnia 52)
|
|
Liczba leczonych krwawień do stawów
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia do zakończenia leczenia (od tygodnia 0 do tygodnia 52)
|
Liczba krwawień
|
Od rozpoczęcia leczenia do zakończenia leczenia (od tygodnia 0 do tygodnia 52)
|
|
Liczba leczonych docelowych krwawień do stawów
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia do zakończenia leczenia (od tygodnia 0 do tygodnia 52)
|
Liczba krwawień
|
Od rozpoczęcia leczenia do zakończenia leczenia (od tygodnia 0 do tygodnia 52)
|
|
Liczba reakcji w miejscu wstrzyknięcia
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia do zakończenia leczenia (od tygodnia 0 do tygodnia 52)
|
Liczba reakcji
|
Od rozpoczęcia leczenia do zakończenia leczenia (od tygodnia 0 do tygodnia 52)
|
|
Zużycie produktu czynnika na leczenie krwawienia (liczba wstrzyknięć)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia docierania do zakończenia leczenia (tydzień -26 do tygodnia 52)
|
Liczba wtrysków
|
Od rozpoczęcia docierania do zakończenia leczenia (tydzień -26 do tygodnia 52)
|
|
Występowanie przeciwciał anty-Mim8
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia do zakończenia leczenia (od tygodnia 0 do tygodnia 52)
|
Liczba uczestników
|
Od rozpoczęcia leczenia do zakończenia leczenia (od tygodnia 0 do tygodnia 52)
|
|
Stężenie Mim8 w osoczu
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia do zakończenia leczenia (od tygodnia 0 do tygodnia 52)
|
µg/ml
|
Od rozpoczęcia leczenia do zakończenia leczenia (od tygodnia 0 do tygodnia 52)
|
|
Zmiana w domenie funkcji fizycznych PEDS QL (Paediatric Quality of Life Inventory) Generic Core Scales
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia do zakończenia leczenia (od tygodnia 0 do tygodnia 52)
|
Ocena w skali 0-100 (dotyczy wyników skali i wyniku łącznego).
Wyższy wynik wskazuje na lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem
|
Od rozpoczęcia leczenia do zakończenia leczenia (od tygodnia 0 do tygodnia 52)
|
|
Preferencje leczenia Mim8 w porównaniu z wcześniejszym leczeniem przy użyciu Caregiver H PPQ (Preferencje pacjenta z hemofilią opiekuna)
Ramy czasowe: Raz w trakcie leczenia (tydzień 26)
|
Procent uczestników
|
Raz w trakcie leczenia (tydzień 26)
|
|
Zmiana obciążenia uczestników leczeniem za pomocą Hemo TEM (miara doświadczenia w leczeniu hemofilii)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia do zakończenia leczenia (od tygodnia 0 do tygodnia 52)
|
Ocena w skali 0-100 (dotyczy wyników skali i wyniku łącznego).
Niższy wynik wskazuje na mniejsze obciążenie leczeniem.
|
Od rozpoczęcia leczenia do zakończenia leczenia (od tygodnia 0 do tygodnia 52)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
4 kwietnia 2022
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
13 listopada 2024
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
13 listopada 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
23 marca 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
23 marca 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
1 kwietnia 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
13 listopada 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
11 listopada 2025
Ostatnia weryfikacja
1 listopada 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- NN7769-4516
- U1111-1255-1540 (Inny identyfikator: World Health Organization (WHO)
- 2020-003467-26 (Numer EudraCT)
- jRCT2031220670 (Identyfikator rejestru: jRCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Zgodnie ze zobowiązaniem Novo Nordisk do ujawniania informacji na stronie novonordisk-trials.com
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .