Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Výzkumná studie zaměřená na Mim8 u dětí s hemofilií A s inhibitory nebo bez nich

11. listopadu 2025 aktualizováno: Novo Nordisk A/S

Bezpečnost, účinnost a expozice subkutánně podané profylaxe NNC0365-3769 (Mim8) u dětí s hemofilií A s nebo bez inhibitorů FVIII

Tato studie se zabývá tím, jak přípravek Mim8 působí ve srovnání s jinými léky u dětí s hemofilií A, které buď mají nebo nemají inhibitory.

Mim8 je nový lék, který se bude používat k prevenci krvácení. Mim8 bude podán tenkou jehlou do kůže. Studie bude trvat přibližně 54–98 týdnů, od screeningu po následnou návštěvu. V případě, že se u účastníka objeví krvácení, může být léčeno dalším hemostatickým lékem po dohodě s lékařem studie.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

70

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
      • Utrecht, Holandsko, 3584 CX
        • UMC Utrecht, Van Creveldkliniek
  • Indie
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, Indie, 395002
        • Nirmal Hospital Pvt. Ltd.
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indie, 400012
        • Seth GS Medical College & KEM Hospital
      • Pune, Maharashtra, Indie, 411004
        • Sahyadri Super Speciality Hospital
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, Indie, 302004
        • J K Lon Hospital
    • Uttar Pradesh
      • Noida, Uttar Pradesh, Indie, 201303
        • Post Graduate Institute of Child Health
  • Itálie
      • Rome, Itálie, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Ges
      • Torino, Itálie, 10126
        • A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino-Ospedale
  • Izrael
      • Tel Litwinsky, Izrael, 52621
        • Sheba MC - The Israeli National Hemophilia Center
  • Japonsko
      • Gunma, Japonsko, 373-8585
        • Ota Memorial Hospital_Pediatrics
      • Hokkaido, Japonsko, 004-0041
        • Sapporo Tokushukai Hospital_Pediatrics
      • Saitama, Japonsko, 330-8777
        • Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
      • Tokyo, Japonsko, 167-0035
        • Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
  • Jižní Afrika
    • Gauteng
      • Parktown, Johannesburg, Gauteng, Jižní Afrika, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
  • Jižní Korea
      • Daejeon, Jižní Korea, 35233
        • Daejeon Eulji Medical Center, Eulji University
      • Seoul, Jižní Korea, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster Children's Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Litva
      • Vilnius, Litva, 08406
        • Children Oncohaematology department Children's Hospital,
  • Německo
      • Bonn, Německo, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn - Institut für Experimentelle Hämatologie
  • Polsko
      • Lodz, Polsko, 91-738
        • CSK UM Uniwersyteckie Centrum Pediatrii im. M. Konopnickiej
      • Lublin, Polsko, 20-093
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy, Dzial Krwiolecznictwa
    • Lower Silesian Voivodeship
      • Wroclaw, Lower Silesian Voivodeship, Polsko, 50-556
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. J.Mikulicza-Radeckiego
  • Portugalsko
      • Lisbon, Portugalsko, 1169-045
        • Unidade Local de Saúde São José EPE- Hospital D. Estefânia
      • Porto, Portugalsko, 4200-319
        • ULS São João, E.P.E.
  • Rusko
      • Kemerovo, Rusko, 650066
        • SAHI Kuzbass Hospital(former Regional clinical hospital)
      • Krasnodar, Rusko, 350007
        • Children Regional Clinical Hospital
      • Moscow, Rusko, 119049
        • Morozovskaya municipal children hospital
      • Petrozavodsk, Rusko, 185019
        • Republican Hospital n.a. V. A. Baranov
  • Spojené království
      • Cardiff, Spojené království, CF14 4XW
        • Arthur Bloom Haemophilia Centre
      • London, Spojené království, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital - Haemostasis and Thrombosis Centre
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Univ of Colorado Sch of Med
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33607
        • St Joseph's Hospital Foundation
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Children's Healthcare Atlanta
      • Savannah, Georgia, Spojené státy, 31404
        • Children's Hospital at Memorial Health
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa_Iowa City
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Univ Hosp Cleveland Med Ctr
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033-2360
        • Penn State MS Hershey Med Ctr
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19134
        • St Christopher Hosp for Child
  • Tchaj-wan
      • Taipei, Tchaj-wan, 100
        • National Taiwan University Children's Hospital
  • Čína
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Čína, 100045
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
      • Beijing, Beijing Municipality, Čína, 100045
        • Beijing Children's Hospital，Capital Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Čína, 510515
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University-Haematology
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Čína, 610000
        • Chengdu Women's and Children's Central Hospital
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Čína, 300020
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Tianjin-Hematology
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Čína, 310052
        • Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
  • Španělsko
      • Esplugues Llobregat, Španělsko, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
  • Švýcarsko
      • Bern, Švýcarsko, 3010
        • Universitätsklinik für Kinderheilkunde
      • Lucerne, Švýcarsko, 6000
        • Pädiatrische Onkologie-Hämatologie

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 11 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Informovaný souhlas získaný před jakoukoli činností související se studií. Činnosti související se studiem jsou jakékoli postupy, které jsou prováděny jako součást studie, včetně činností k určení vhodnosti pro studii.
  2. Účastníci mužského a ženského pohlaví s diagnózou vrozené hemofilie A jakékoli závažnosti na základě lékařských záznamů.
  3. Věk 1–11 let (oba včetně) v době podpisu informovaného souhlasu.

  4. Pro dříve ošetřené účastníky:

    1. Účastníkovi byla v posledních 26 týdnech před screeningem předepsána léčba koncentrátem FVIII nebo bypassem.
    2. Účastníci s endogenní aktivitou FVIII vyšší nebo rovnou 1 %, na základě lékařských záznamů, musí mít alespoň 1 léčené krvácení během předchozích 26 týdnů před screeningem, pro které byl předepsán koncentrát faktoru VIII nebo bypassová látka (žádné požadavky na účastníky s FVIII aktivita pod 1 %).

  5. Pro dříve neléčené účastníky:

    A. Diagnostika těžké hemofilie A (endogenní aktivita FVIII pod 1 %) na základě lékařské dokumentace.

  6. Ochota a schopnost dítěte a rodiče/pečovatele dodržovat plánované návštěvy a studijní postupy, včetně vyplňování deníku a dotazníků o výsledcích hlášených pacientem.( Pro pevninskou Čínu; posouzeno podle uvážení vyšetřovatele, pokud není uvedeno jinak.)

Kritéria vyloučení:

  1. Známá nebo předpokládaná přecitlivělost na zkušební produkt nebo příbuzné produkty. (Pro pevninská Čína; posouzeno podle uvážení vyšetřovatele, pokud není uvedeno jinak.)
  2. Předchozí účast na této studii. Účast je definována jako podepsaný informovaný souhlas.
  3. Účast (tj. podepsaný informovaný souhlas) v jakékoli intervenční klinické studii s obdržením poslední dávky během 6 měsíců (nebo 5 poločasů hodnoceného léčivého přípravku, podle toho, co je kratší) před plánovanou randomizací.
  4. Expozice nefaktorovým hemostatickým přípravkům pro profylaxi krvácení během 6 měsíců (nebo 5 poločasů léčivého přípravku, podle toho, co je kratší) před plánovanou randomizací pro účastníky nezařazené do zařazování.
  5. Známé vrozené nebo získané poruchy koagulace jiné než hemofilie A.
  6. Jiné podmínky (např. autoimunitní onemocnění) nebo laboratorní abnormality, které mohou podle hodnocení zkoušejícího zvýšit riziko krvácení nebo trombózy. (Pro pevninská Čína; posouzeno podle uvážení vyšetřovatele, pokud není uvedeno jinak.)
  7. Jakákoli porucha, kromě stavů spojených s hemofilií A, která by podle názoru zkoušejícího mohla ohrozit bezpečnost účastníka nebo dodržování protokolu. pevninská Čína; posouzeno podle uvážení vyšetřovatele, pokud není uvedeno jinak.)
  8. Psychická neschopnost, neochota spolupracovat nebo jazyková bariéra znemožňující dostatečné porozumění a spolupráci. pevninská Čína; posouzeno podle uvážení vyšetřovatele, pokud není uvedeno jinak.)
  9. Nedostatek adekvátní podpory rodičů/pečovatelů pro přesné a včasné vkládání informací o léčbě a krvácivých příhodách do (elektronického) deníku. pevninská Čína; posouzeno podle uvážení vyšetřovatele, pokud není uvedeno jinak.)
  10. Předchozí nebo současná léčba tromboembolické nemoci (s výjimkou předchozí trombózy spojené s katetrem, u níž antitrombotická léčba v současné době neprobíhá) nebo známek tromboembolické nemoci.
  11. Plánovaná velká operace po screeningu. (Pro pevninská Čína; posouzeno podle uvážení vyšetřovatele, pokud není uvedeno jinak.)
  12. Plánovaná indukce imunitní tolerance proběhne po zahájení léčby. (Pro pevninská Čína; posouzeno podle uvážení vyšetřovatele, pokud není uvedeno jinak.)
  13. Jaterní dysfunkce definovaná jako aspartátaminotransferáza (AST) a/nebo alaninaminotransferáza (ALT) vyšší než 3násobek horní hranice normy v kombinaci s celkovým bilirubinem vyšším než 1,5násobek horní hranice normy naměřené při screeningu.
  14. Sérový kreatinin nad 1,5 x horní hranice normálu (ULN), měřeno při screeningu.
  15. Těhotenství (účastnice). (Will být posouzena podle uvážení zkoušejícího podle podezření na těhotenství.)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Mim8
52týdenní léčebné období s částí 1 a částí 2, kde všichni účastníci dostávají profylaxi Mim8
Lék: Mim8

U léčebné části 1 začnou všichni účastníci s léčbou jednou týdně a v tomto režimu budou pokračovat až do 26. týdne. U části léčby 2, počínaje 26. týdnem, bude všem účastníkům nabídnuta možnost zůstat na dávkování jednou týdně nebo přejít na dávkování jednou měsíčně.

Mim8 bude podán tenkou jehlou do kůže

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet nežádoucích příhod souvisejících s léčbou
Časové okno: Od zahájení léčby po následnou návštěvu (týden 0 až týden 72)
Počet událostí
Od zahájení léčby po následnou návštěvu (týden 0 až týden 72)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet léčených krvácení
Časové okno: Od zahájení léčby do konce léčby (týden 0 až týden 52)
Počet krvácení
Od zahájení léčby do konce léčby (týden 0 až týden 52)
Počet léčených spontánních krvácení
Časové okno: Od zahájení léčby do konce léčby (týden 0 až týden 52)
Počet krvácení
Od zahájení léčby do konce léčby (týden 0 až týden 52)
Počet léčených traumatických krvácení
Časové okno: Od zahájení léčby do konce léčby (týden 0 až týden 52)
Počet krvácení
Od zahájení léčby do konce léčby (týden 0 až týden 52)
Počet léčených kloubních krvácení
Časové okno: Od zahájení léčby do konce léčby (týden 0 až týden 52)
Počet krvácení
Od zahájení léčby do konce léčby (týden 0 až týden 52)
Počet léčených krvácení do cílového kloubu
Časové okno: Od zahájení léčby do konce léčby (týden 0 až týden 52)
Počet krvácení
Od zahájení léčby do konce léčby (týden 0 až týden 52)
Počet reakcí v místě vpichu
Časové okno: Od zahájení léčby do konce léčby (týden 0 až týden 52)
Počet reakcí
Od zahájení léčby do konce léčby (týden 0 až týden 52)
Spotřeba produktového faktoru na ošetření krvácení (počet injekcí)
Časové okno: Od zahájení záběhu do konce léčby (týden -26 až týden 52)
Počet injekcí
Od zahájení záběhu do konce léčby (týden -26 až týden 52)
Výskyt anti-Mim8 protilátek
Časové okno: Od zahájení léčby do konce léčby (týden 0 až týden 52)
Počet účastníků
Od zahájení léčby do konce léčby (týden 0 až týden 52)
Plazmatická koncentrace Mim8
Časové okno: Od zahájení léčby do konce léčby (týden 0 až týden 52)
ug/ml
Od zahájení léčby do konce léčby (týden 0 až týden 52)
Změna v doméně fyzické funkce generických základních vah PEDS QL (Paediatric Quality of Life inventar).
Časové okno: Od zahájení léčby do konce léčby (týden 0 až týden 52)
Skóre na stupnici 0-100 (platí pro skóre stupnice a celkové skóre). Vyšší skóre ukazuje na lepší kvalitu života související se zdravím
Od zahájení léčby do konce léčby (týden 0 až týden 52)
Preference léčby pro Mim8 oproti předchozí léčbě pomocí Caregiver H PPQ (Caregiver Haemophilia Patient Preference)
Časové okno: Jednou během léčby (26. týden)
Procento účastníků
Jednou během léčby (26. týden)
Změna v léčebné zátěži účastníků pomocí Hemo TEM (míra zkušeností s léčbou hemofilie)
Časové okno: Od zahájení léčby do konce léčby (týden 0 až týden 52)
Skóre na stupnici 0-100 (platí pro skóre stupnice a celkové skóre). Nižší skóre ukazuje na nižší léčebnou zátěž.
Od zahájení léčby do konce léčby (týden 0 až týden 52)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novo Nordisk A/S

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

4. dubna 2022

Primární dokončení (Aktuální)

13. listopadu 2024

Dokončení studie (Aktuální)

13. listopadu 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. března 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. března 2022

První zveřejněno (Aktuální)

1. dubna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

13. listopadu 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. listopadu 2025

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NN7769-4516
  • U1111-1255-1540 (Jiný identifikátor: World Health Organization (WHO)
  • 2020-003467-26 (Číslo EudraCT)
  • jRCT2031220670 (Identifikátor registru: jRCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Podle závazku společnosti Novo Nordisk zveřejňovat informace na webu novonordisk-trials.com

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Mim8

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Gabon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit