Un estudio de investigación sobre Mim8 en niños con hemofilia A con o sin inhibidores
11 de noviembre de 2025 actualizado por: Novo Nordisk A/S
Seguridad, eficacia y exposición de la profilaxis NNC0365-3769 (Mim8) administrada por vía subcutánea en niños con hemofilia A con o sin inhibidores de FVIII
Este estudio analiza cómo funciona Mim8 en comparación con otros medicamentos en niños con hemofilia A, que tienen inhibidores o no tienen inhibidores.
Mim8 es un nuevo medicamento que se utilizará para la prevención de hemorragias. Mim8 se inyectará con una aguja fina en la piel. El estudio durará entre 54 y 98 semanas, desde la selección hasta la visita de seguimiento. En caso de que el participante experimente hemorragias, estas pueden tratarse con medicamentos hemostáticos adicionales según lo acordado con el médico del estudio.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
70
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Bonn, Alemania, 53127
- Universitätsklinikum Bonn - Institut für Experimentelle Hämatologie
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
- McMaster Children's Hospital
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Daejeon, Corea del Sur, 35233
- Daejeon Eulji Medical Center, Eulji University
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Seoul, Corea del Sur, 03722
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
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Esplugues Llobregat, España, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Madrid, España, 28046
- Hospital Universitario La Paz
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Univ of Colorado Sch of Med
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Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33607
- St Joseph's Hospital Foundation
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Children's Healthcare Atlanta
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Savannah, Georgia, Estados Unidos, 31404
- Children's Hospital at Memorial Health
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa_Iowa City
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Univ Hosp Cleveland Med Ctr
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033-2360
- Penn State MS Hershey Med Ctr
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19134
- St Christopher Hosp for Child
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Gujarat
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Surat, Gujarat, India, 395002
- Nirmal Hospital Pvt. Ltd.
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Maharashtra
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Mumbai, Maharashtra, India, 400012
- Seth GS Medical College & KEM Hospital
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Pune, Maharashtra, India, 411004
- Sahyadri Super Speciality Hospital
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Rajasthan
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Jaipur, Rajasthan, India, 302004
- J K Lon Hospital
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Uttar Pradesh
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Noida, Uttar Pradesh, India, 201303
- Post Graduate Institute of Child Health
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Tel Litwinsky, Israel, 52621
- Sheba MC - The Israeli National Hemophilia Center
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Rome, Italia, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Ges
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Torino, Italia, 10126
- A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino-Ospedale
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Gunma, Japón, 373-8585
- Ota Memorial Hospital_Pediatrics
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Hokkaido, Japón, 004-0041
- Sapporo Tokushukai Hospital_Pediatrics
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Saitama, Japón, 330-8777
- Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
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Tokyo, Japón, 167-0035
- Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
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Vilnius, Lituania, 08406
- Children Oncohaematology department Children's Hospital,
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Amsterdam, Países Bajos, 1105 AZ
- Academisch Medisch Centrum
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Utrecht, Países Bajos, 3584 CX
- UMC Utrecht, Van Creveldkliniek
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Lodz, Polonia, 91-738
- CSK UM Uniwersyteckie Centrum Pediatrii im. M. Konopnickiej
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Lublin, Polonia, 20-093
- Uniwersytecki Szpital Dzieciecy, Dzial Krwiolecznictwa
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Lower Silesian Voivodeship
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Wroclaw, Lower Silesian Voivodeship, Polonia, 50-556
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. J.Mikulicza-Radeckiego
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, Porcelana, 100045
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
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Beijing, Beijing Municipality, Porcelana, 100045
- Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, Porcelana, 510515
- Nanfang Hospital, Southern Medical University-Haematology
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Sichuan
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Chengdu, Sichuan, Porcelana, 610000
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
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Tianjin Municipality
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Tianjin, Tianjin Municipality, Porcelana, 300020
- Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Tianjin-Hematology
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Zhejiang
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Hangzhou, Zhejiang, Porcelana, 310052
- Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
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Lisbon, Portugal, 1169-045
- Unidade Local de Saúde São José EPE- Hospital D. Estefânia
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Porto, Portugal, 4200-319
- ULS São João, E.P.E.
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Cardiff, Reino Unido, CF14 4XW
- Arthur Bloom Haemophilia Centre
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London, Reino Unido, SE1 7EH
- St Thomas' Hospital - Haemostasis and Thrombosis Centre
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Kemerovo, Rusia, 650066
- SAHI Kuzbass Hospital(former Regional clinical hospital)
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Krasnodar, Rusia, 350007
- Children Regional Clinical Hospital
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Moscow, Rusia, 119049
- Morozovskaya municipal children hospital
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Petrozavodsk, Rusia, 185019
- Republican Hospital n.a. V. A. Baranov
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Gauteng
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Parktown, Johannesburg, Gauteng, Sudáfrica, 2193
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
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Bern, Suiza, 3010
- Universitätsklinik für Kinderheilkunde
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Lucerne, Suiza, 6000
- Pädiatrische Onkologie-Hämatologie
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Taipei, Taiwán, 100
- National Taiwan University Children's Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 año a 11 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Consentimiento informado obtenido antes de cualquier actividad relacionada con el estudio. Las actividades relacionadas con el estudio son todos los procedimientos que se llevan a cabo como parte del estudio, incluidas las actividades para determinar la idoneidad para el estudio.
- Participantes masculinos y femeninos con diagnóstico de hemofilia A congénita de cualquier gravedad según los registros médicos.
- De 1 a 11 años (ambos inclusive) en el momento de firmar el consentimiento informado.
Para participantes previamente tratados:
- Al participante se le prescribió un tratamiento con concentrado de FVIII o agente de derivación en las últimas 26 semanas antes de la selección.
- Los participantes con actividad endógena de FVIII mayor o igual al 1 %, según los registros médicos, deben tener al menos 1 sangrado tratado durante las 26 semanas previas a la selección para la cual se haya recetado un concentrado de factor VIII o un agente de derivación (sin requisitos para los participantes con FVIII). actividad por debajo del 1%).
Para participantes no tratados previamente:
una. Diagnóstico de hemofilia A grave (actividad de FVIII endógeno por debajo del 1 %) basado en registros médicos.
- Voluntad y capacidad del niño y del padre/cuidador para cumplir con las visitas programadas y los procedimientos del estudio, incluida la finalización del diario y los cuestionarios de resultados informados por el paciente.( Para China continental; evaluado a discreción del investigador a menos que se indique lo contrario).
Criterio de exclusión:
- Hipersensibilidad conocida o sospechada al producto de prueba o productos relacionados. (Para China continental; evaluado a discreción del investigador a menos que se indique lo contrario).
- Participación previa en este estudio. La participación se define como consentimiento informado firmado.
- Participación (es decir, consentimiento informado firmado) en cualquier estudio clínico de intervención con recepción de la última dosis dentro de los 6 meses (o 5 semividas del medicamento en investigación, lo que sea más corto) antes de la aleatorización planificada.
- Exposición a productos hemostáticos sin factor para la profilaxis de hemorragias dentro de los 6 meses (o 5 semividas del medicamento, lo que sea más corto) antes de la aleatorización planificada, para los participantes no incluidos en el período previo.
- Trastornos de la coagulación congénitos o adquiridos conocidos distintos de la hemofilia A.
- Otras condiciones (por ej. enfermedad autoinmune) o anormalidad de laboratorio que puede aumentar el riesgo de sangrado o trombosis, según lo evaluado por el investigador. (Para China continental; evaluado a discreción del investigador a menos que se indique lo contrario).
- Cualquier trastorno, excepto las condiciones asociadas con la hemofilia A, que en opinión del investigador pueda poner en peligro la seguridad del participante o el cumplimiento del protocolo. (Para China continental; evaluado a discreción del investigador a menos que se indique lo contrario).
- Incapacidad mental, falta de voluntad para cooperar o una barrera del idioma que impide la comprensión y la cooperación adecuadas. (Para China continental; evaluado a discreción del investigador a menos que se indique lo contrario).
- Falta de apoyo adecuado de los padres/cuidadores para ingresar información precisa y oportuna sobre el tratamiento y los episodios de sangrado en un diario (electrónico). (Para China continental; evaluado a discreción del investigador a menos que se indique lo contrario).
- Tratamiento previo o actual para la enfermedad tromboembólica (con la excepción de trombosis previa asociada al catéter para la cual el tratamiento antitrombótico no está actualmente en curso) o signos de enfermedad tromboembólica.
- Cirugía mayor planificada para realizarse después de la selección. (Para China continental; evaluado a discreción del investigador a menos que se indique lo contrario).
- La inducción de tolerancia inmunológica está prevista después del inicio del tratamiento. (Para China continental; evaluado a discreción del investigador a menos que se indique lo contrario).
- Disfunción hepática definida como aspartato aminotransferasa (AST) y/o alanina aminotransferasa (ALT) superior a 3 veces el límite superior normal combinado con bilirrubina total superior a 1,5 veces el límite superior normal medido en la selección.
- Creatinina sérica superior a 1,5 x límite superior normal (ULN), medida en la selección.
- Embarazo (participantes femeninas). (Will evaluarse a discreción del investigador, de acuerdo con la sospecha de embarazo).
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Mim8
Período de tratamiento de 52 semanas con una parte 1 y una parte 2, donde todos los participantes reciben profilaxis con Mim8
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Para la parte 1 del tratamiento, todos los participantes comenzarán con el tratamiento una vez por semana y continuarán con este régimen hasta la semana 26. Para la parte 2 del tratamiento, a partir de la semana 26, a todos los participantes se les ofrecerá la opción de permanecer con una dosis semanal o cambiar a una dosis mensual. Mim8 se inyectará con una aguja fina en la piel |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número de eventos adversos emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento hasta la visita de seguimiento (semana 0 a semana 72)
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Conteo de eventos
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Desde el inicio del tratamiento hasta la visita de seguimiento (semana 0 a semana 72)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número de hemorragias tratadas
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento hasta el final del tratamiento (semana 0 a la semana 52)
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Recuento de hemorragias
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Desde el inicio del tratamiento hasta el final del tratamiento (semana 0 a la semana 52)
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Número de hemorragias espontáneas tratadas
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento hasta el final del tratamiento (semana 0 a la semana 52)
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Recuento de hemorragias
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Desde el inicio del tratamiento hasta el final del tratamiento (semana 0 a la semana 52)
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Número de hemorragias traumáticas tratadas
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento hasta el final del tratamiento (semana 0 a la semana 52)
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Recuento de hemorragias
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Desde el inicio del tratamiento hasta el final del tratamiento (semana 0 a la semana 52)
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Número de hemorragias articulares tratadas
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento hasta el final del tratamiento (semana 0 a la semana 52)
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Recuento de hemorragias
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Desde el inicio del tratamiento hasta el final del tratamiento (semana 0 a la semana 52)
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Número de hemorragias articulares diana tratadas
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento hasta el final del tratamiento (semana 0 a la semana 52)
|
Recuento de hemorragias
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Desde el inicio del tratamiento hasta el final del tratamiento (semana 0 a la semana 52)
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Número de reacciones en el lugar de la inyección
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento hasta el final del tratamiento (semana 0 a la semana 52)
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Cuenta de reacciones
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Desde el inicio del tratamiento hasta el final del tratamiento (semana 0 a la semana 52)
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Consumo de producto de factor por tratamiento de sangrado (número de inyecciones)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la preinclusión hasta el final del tratamiento (semana -26 a semana 52)
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Conteo de inyecciones
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Desde el inicio de la preinclusión hasta el final del tratamiento (semana -26 a semana 52)
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Aparición de anticuerpos anti-Mim8
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento hasta el final del tratamiento (semana 0 a la semana 52)
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Número de participantes
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Desde el inicio del tratamiento hasta el final del tratamiento (semana 0 a la semana 52)
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Concentración plasmática de Mim8
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento hasta el final del tratamiento (semana 0 a la semana 52)
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µg/mL
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Desde el inicio del tratamiento hasta el final del tratamiento (semana 0 a la semana 52)
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Cambio en el dominio de función física de PEDS QL (Inventario de calidad de vida pediátrica) Escalas básicas genéricas
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento hasta el final del tratamiento (semana 0 a la semana 52)
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Puntuación en escala 0-100 (aplica para puntuaciones escalares y puntuación total).
Una puntuación más alta indica una mejor calidad de vida relacionada con la salud
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Desde el inicio del tratamiento hasta el final del tratamiento (semana 0 a la semana 52)
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Preferencia de tratamiento para Mim8 frente al tratamiento anterior con Caregiver H PPQ (Preferencia del paciente con hemofilia del cuidador)
Periodo de tiempo: Una vez durante el tratamiento (semana 26)
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Porcentaje de participantes
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Una vez durante el tratamiento (semana 26)
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Cambio en la carga de tratamiento de los participantes utilizando Hemo TEM (medida de experiencia en el tratamiento de la hemofilia)
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento hasta el final del tratamiento (semana 0 a la semana 52)
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Puntuación en escala 0-100 (aplica para puntuaciones escalares y puntuación total).
Una puntuación más baja indica una menor carga de tratamiento.
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Desde el inicio del tratamiento hasta el final del tratamiento (semana 0 a la semana 52)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
4 de abril de 2022
Finalización primaria (Actual)
13 de noviembre de 2024
Finalización del estudio (Actual)
13 de noviembre de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
23 de marzo de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de marzo de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
1 de abril de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
13 de noviembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de noviembre de 2025
Última verificación
1 de noviembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- NN7769-4516
- U1111-1255-1540 (Otro identificador: World Health Organization (WHO)
- 2020-003467-26 (Número EudraCT)
- jRCT2031220670 (Identificador de registro: jRCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
De acuerdo con el compromiso de divulgación de Novo Nordisk en novonordisk-trials.com
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .