Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus, jossa tarkastellaan Mim8:aa lapsilla, joilla on hemofilia A estäjillä tai ilman

torstai 25. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Novo Nordisk A/S

Ihon alle annettavan NNC0365-3769 (Mim8) -profylaksin turvallisuus, tehokkuus ja altistuminen lapsille, joilla on hemofilia A FVIII-estäjillä tai ilman niitä

Tässä tutkimuksessa tarkastellaan, miten Mim8 toimii verrattuna muihin lääkkeisiin hemofilia A:ta sairastavilla lapsilla, joilla on joko estäjiä tai ei ole estäjiä.

Mim8 on uusi lääke, jota käytetään verenvuotojen ehkäisyyn. Mim8 pistetään ohuella neulalla ihoon. Tutkimus kestää noin 54-98 viikkoa seulonnasta seurantakäyntiin. Mikäli osallistujalla ilmenee verenvuotoa, niitä voidaan hoitaa lisäverenvuotolääkkeellä tutkimuslääkärin kanssa sovitulla tavalla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

70

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat, 1105 AZ
        • Valmis
        • Academisch Medisch Centrum
      • Utrecht, Alankomaat, 3584 CX
        • Peruutettu
        • UMC Utrecht, Van Creveldkliniek
  • Espanja
      • Esplugues Llobregat, Espanja, 08950
        • Rekrytointi
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Espanja, 28046
        • Peruutettu
        • Hospital Universitario La Paz
  • Etelä-Afrikka
    • Gauteng
      • Parktown, Johannesburg, Gauteng, Etelä-Afrikka, 2193
        • Rekrytointi
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
  • Intia
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Intia, 400012
        • Rekrytointi
        • Seth GS Medical College & KEM Hospital
      • Pune, Maharashtra, Intia, 411004
        • Rekrytointi
        • Sahyadri Super Speciality Hospital
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, Intia, 302004
        • Rekrytointi
        • J K Lon Hospital
    • Uttar Pradesh
      • Noida, Uttar Pradesh, Intia, 201303
        • Rekrytointi
        • Post Graduate Institute of Child Health
  • Israel
      • Tel-Hashomer, Israel, 52621
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Sheba MC The Israeli National Hemophilia Center
  • Italia
      • Rome, Italia, 00165
        • Valmis
        • Ospedale Pediatrico Bambino Ges
      • Torino, Italia, 10126
        • Peruutettu
        • A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino-Ospedale
  • Japani
      • Gunma, Japani, 373-8585
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Ota Memorial Hospital_Pediatrics
      • Gunma, Japani, 373-8585
        • Rekrytointi
        • Ota Memorial Hospital_Pediatrics
      • Hokkaido, Japani, 004-0041
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Sapporo Tokushukai Hospital_Pediatrics
      • Saitama, Japani, 330-8777
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
      • Tokyo, Japani, 167-0035
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Peruutettu
        • McMaster Children's Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • The Hospital for Sick Children
  • Kiina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kiina, 100045
        • Rekrytointi
        • Beijing Children's Hospital，Capital Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kiina, 510515
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Haemotology, Nanfang Hospital, Southern Medical University
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kiina, 610000
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Chengdu Women's and Children's central hospital
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kiina, 300020
        • Rekrytointi
        • Institute of hematology and Blood Diseases Hospital, Tianjin
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kiina, 310052
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • The Children's Hospital, Zhejiang University school of medicine
  • Korean tasavalta
      • Daejeon, Korean tasavalta, 35233
        • Rekrytointi
        • Daejeon Eulji Medical Center, Eulji University
      • Seoul, Korean tasavalta, 03722
        • Rekrytointi
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
  • Liettua
      • Vilnius, Liettua, 08406
        • Peruutettu
        • Children Oncohaematology department Children's Hospital,
  • Portugali
      • Lisboa, Portugali, 1169-045
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Centro Hospitalar Lisboa Central - Hospital Dona Estefânia
  • Puola
      • Lodz, Puola, 91-738
        • Ei vielä rekrytointia
        • CSK UM Uniwersyteckie Centrum Pediatrii im. M. Konopnickiej
      • Lublin, Puola, 20-093
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy, Dzial Krwiolecznictwa
    • Dolnoslaskie
      • Wroclaw, Dolnoslaskie, Puola, 50-556
        • Valmis
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. J.Mikulicza-Radeckiego
  • Sveitsi
      • Luzern 16, Sveitsi, 6000
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Pädiatrische Onkologie-Hämatologie
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • NTU Hospital - Children and Women Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta, CF14 4XW
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Arthur Bloom Haemophilia Centre
      • Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta, CF14 4XW
        • Rekrytointi
        • Arthur Bloom Haemophilia Centre
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EH
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • St Thomas' Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Peruutettu
        • Children's Hosp-Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Peruutettu
        • Univ of Colorado Sch of Med
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Peruutettu
        • Children's Healthcare Atlanta
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • University of Iowa_Iowa City
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Univ Hosp Cleveland Med Ctr
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033-2360
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Penn State MS Hershey Med Ctr
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19134
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • St Christopher Hosp for Child

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 11 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Tietoinen suostumus saatu ennen kaikkea tutkimukseen liittyvää toimintaa. Tutkimukseen liittyvät toiminnot ovat mitä tahansa toimenpiteitä, jotka suoritetaan osana tutkimusta, mukaan lukien toimet, joilla määritetään tutkimukseen soveltuvuus.
  2. Mies- ja naispuoliset osallistujat, joilla on diagnosoitu synnynnäinen hemofilia A, mikä tahansa vaikeusaste lääketieteellisten tietojen perusteella.
  3. Ikäraja 1–11 vuotta (molemmat mukaan lukien) tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä.

  4. Aiemmin hoidetuille osallistujille:

    1. Osallistujalle on määrätty hoito FVIII-konsentraatilla tai ohitusaineella viimeisten 26 viikon aikana ennen seulontaa.
    2. Osallistujilla, joiden endogeeninen FVIII-aktiivisuus on suurempi tai yhtä suuri kuin 1 % lääketieteellisten tietojen perusteella, on oltava vähintään yksi hoidettu verenvuoto viimeisten 26 viikon aikana ennen seulontaa, johon on määrätty tekijä VIII -konsentraattia tai ohitusainetta (ei vaatimuksia osallistujille, joilla on FVIII) aktiivisuus alle 1 %).

  5. Aiemmin hoitamattomille osallistujille:

    a. Vaikean hemofilia A:n diagnoosi (endogeeninen FVIII-aktiivisuus alle 1 %) lääketieteellisten tietojen perusteella.

  6. Lapsen ja vanhemman/hoitajan halukkuus ja kyky noudattaa suunniteltuja käyntejä ja tutkimusmenettelyjä, mukaan lukien päiväkirjan ja potilaiden raportoimien tuloskyselyiden täyttäminen. Manner-Kiinan osalta; Arvioidaan tutkijan harkinnan mukaan, ellei toisin mainita.)

Poissulkemiskriteerit:

  1. Tunnettu tai epäilty yliherkkyys koetuotteelle tai vastaaville tuotteille Manner-Kiina; Arvioidaan tutkijan harkinnan mukaan, ellei toisin mainita.)
  2. Aikaisempi osallistuminen tähän tutkimukseen. Osallistuminen määritellään allekirjoitettuna tietoon perustuvana suostumuksena.
  3. Osallistuminen (eli allekirjoitettu tietoinen suostumus) mihin tahansa interventiotutkimukseen, jossa viimeinen annos on saatu 6 kuukauden sisällä (tai tutkimuslääkkeen 5 puoliintumisaikaa sen mukaan, kumpi on lyhyempi) ennen suunniteltua satunnaistamista.
  4. Altistuminen tekijöitä sisältämättömille hemostaattisille tuotteille verenvuodon ehkäisyyn 6 kuukauden (tai 5 lääkkeen puoliintumisajan, sen mukaan, kumpi on lyhyempi) sisällä ennen suunniteltua satunnaistamista osallistujille, jotka eivät ole mukana sisäänajossa.
  5. Tunnetut synnynnäiset tai hankitut hyytymishäiriöt, muut kuin hemofilia A.
  6. Muut ehdot (esim. autoimmuunisairaus) tai laboratoriotulosten poikkeavuus, joka voi lisätä verenvuodon tai tromboosin riskiä tutkijan arvioiden mukaan. Manner-Kiina; Arvioidaan tutkijan harkinnan mukaan, ellei toisin mainita.)
  7. Kaikki häiriöt, lukuun ottamatta hemofilia A:han liittyviä tiloja, jotka tutkijan mielestä voivat vaarantaa osallistujan turvallisuuden tai protokollan noudattamisen. Manner-Kiina; Arvioidaan tutkijan harkinnan mukaan, ellei toisin mainita.)
  8. Henkinen kyvyttömyys, haluttomuus tehdä yhteistyötä tai kielimuuri, joka estää riittävän ymmärryksen ja yhteistyön. Manner-Kiina; Arvioidaan tutkijan harkinnan mukaan, ellei toisin mainita.)
  9. Riittävän vanhemman/hoitajan tuen puute syöttää (sähköiseen) päiväkirjaan tarkat ja oikea-aikaiset tiedot hoidosta ja verenvuotojaksoista. Manner-Kiina; Arvioidaan tutkijan harkinnan mukaan, ellei toisin mainita.)
  10. Aiempi tai meneillään oleva tromboembolisen sairauden hoito (lukuun ottamatta aikaisempaa katetriin liittyvää tromboosia, jonka antitromboottista hoitoa ei ole parhaillaan käynnissä) tai tromboembolisen sairauden merkkejä.
  11. Suuri leikkaus on suunniteltu tapahtuvaksi seulonnan jälkeen Manner-Kiina; Arvioidaan tutkijan harkinnan mukaan, ellei toisin mainita.)
  12. Immuunitoleranssin induktio on suunniteltu tapahtuvaksi hoidon aloittamisen jälkeen Manner-Kiina; Arvioidaan tutkijan harkinnan mukaan, ellei toisin mainita.)
  13. Maksan toimintahäiriö, joka määritellään aspartaattiaminotransferaasiksi (AST) ja/tai alaniiniaminotransferaasiksi (ALT), joka on yli 3 kertaa normaalin yläraja yhdistettynä kokonaisbilirubiiniin, joka on yli 1,5 kertaa normaalin yläraja seulonnassa mitattuna.
  14. Seerumin kreatiniini yli 1,5 x normaalin ylärajan (ULN), mitattuna seulonnassa.
  15. Raskaus (naispuoliset osallistujat). (Will arvioida tutkijan harkinnan mukaan, raskausepäilyn mukaan.)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Mim8
52 viikon hoitojakso osilla 1 ja 2, jossa kaikki osallistujat saavat Mim8-profylaksia
Lääke: Mim8

Hoidon osassa 1 kaikki osallistujat aloittavat kerran viikossa tehtävän hoidon ja jatkavat tätä hoito-ohjelmaa viikkoon 26 asti. Hoidon osassa 2, alkaen viikosta 26, kaikille osallistujille tarjotaan mahdollisuus jatkaa kerran viikossa vai vaihtaa kerran kuukaudessa tapahtuvaan annostukseen.

Mim8 pistetään ohuella neulalla ihoon

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien määrä
Aikaikkuna: Hoidon aloittamisesta seurantakäyntiin (viikko 0 - viikko 72)
Tapahtumien määrä
Hoidon aloittamisesta seurantakäyntiin (viikko 0 - viikko 72)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Käsiteltyjen verenvuotojen lukumäärä
Aikaikkuna: Hoidon aloittamisesta hoidon loppuun (viikko 0 - viikko 52)
Verenvuotojen määrä
Hoidon aloittamisesta hoidon loppuun (viikko 0 - viikko 52)
Käsiteltyjen spontaanien verenvuodot
Aikaikkuna: Hoidon aloittamisesta hoidon loppuun (viikko 0 - viikko 52)
Verenvuotojen määrä
Hoidon aloittamisesta hoidon loppuun (viikko 0 - viikko 52)
Hoidettujen traumaattisten verenvuotojen lukumäärä
Aikaikkuna: Hoidon aloittamisesta hoidon loppuun (viikko 0 - viikko 52)
Verenvuotojen määrä
Hoidon aloittamisesta hoidon loppuun (viikko 0 - viikko 52)
Käsiteltyjen nivelvuotojen lukumäärä
Aikaikkuna: Hoidon aloittamisesta hoidon loppuun (viikko 0 - viikko 52)
Verenvuotojen määrä
Hoidon aloittamisesta hoidon loppuun (viikko 0 - viikko 52)
Käsiteltyjen kohdenivelvuotojen lukumäärä
Aikaikkuna: Hoidon aloittamisesta hoidon loppuun (viikko 0 - viikko 52)
Verenvuotojen määrä
Hoidon aloittamisesta hoidon loppuun (viikko 0 - viikko 52)
Pistoskohdan reaktioiden määrä
Aikaikkuna: Hoidon aloittamisesta hoidon loppuun (viikko 0 - viikko 52)
Reaktioiden lukumäärä
Hoidon aloittamisesta hoidon loppuun (viikko 0 - viikko 52)
Tekijätuotteen kulutus verenvuotokäsittelyä kohti (injektioiden määrä)
Aikaikkuna: Aloitusvaiheesta hoidon loppuun (viikko -26 - viikko 52)
Injektioiden määrä
Aloitusvaiheesta hoidon loppuun (viikko -26 - viikko 52)
Anti-Mim8-vasta-aineiden esiintyminen
Aikaikkuna: Hoidon aloittamisesta hoidon loppuun (viikko 0 - viikko 52)
Osallistujien määrä
Hoidon aloittamisesta hoidon loppuun (viikko 0 - viikko 52)
Mim8 plasmapitoisuus
Aikaikkuna: Hoidon aloittamisesta hoidon loppuun (viikko 0 - viikko 52)
µg/ml
Hoidon aloittamisesta hoidon loppuun (viikko 0 - viikko 52)
Muutos PEDS QL:n (Paediatric Quality of Life Inventory) yleisten ydinasteikkojen fyysisen toiminnan alueella
Aikaikkuna: Hoidon aloittamisesta hoidon loppuun (viikko 0 - viikko 52)
Pisteet asteikolla 0-100 (koskee asteikkopisteitä ja kokonaispisteitä). Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua
Hoidon aloittamisesta hoidon loppuun (viikko 0 - viikko 52)
Mim8-hoidon mieltymys verrattuna aikaisempaan hoitoon Caregiver H PPQ:lla (Caregiver Haemophilia Patient Preference)
Aikaikkuna: Kerran hoidon aikana (viikko 26)
Osallistujien prosenttiosuus
Kerran hoidon aikana (viikko 26)
Osallistujien hoitotaakan muutos hemofiliahoidon kokemusmittarilla (Hemo TEM)
Aikaikkuna: Hoidon aloittamisesta hoidon loppuun (viikko 0 - viikko 52)
Pisteet asteikolla 0-100 (koskee asteikkopisteitä ja kokonaispisteitä). Alempi pistemäärä tarkoittaa pienempää hoitotaakkaa.
Hoidon aloittamisesta hoidon loppuun (viikko 0 - viikko 52)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novo Nordisk A/S

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 4. huhtikuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 10. huhtikuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 10. huhtikuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 23. maaliskuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 23. maaliskuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 1. huhtikuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Perjantai 26. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 25. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NN7769-4516
  • U1111-1255-1540 (Muu tunniste: World Health Organization (WHO)
  • 2020-003467-26 (EudraCT-numero)
  • jRCT2031220670 (Rekisterin tunniste: jRCT)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Novo Nordiskin tiedonantositoumuksen mukaan osoitteessa novonordisk-trials.com

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Mim8

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Colombia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa