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Um estudo de pesquisa sobre o Mim8 em crianças com hemofilia A com ou sem inibidores

6 de maio de 2024 atualizado por: Novo Nordisk A/S

Segurança, eficácia e exposição da profilaxia NNC0365-3769 (Mim8) administrada por via subcutânea em crianças com hemofilia A com ou sem inibidores de FVIII

Este estudo analisa como o Mim8 funciona em comparação com outros medicamentos em crianças com hemofilia A, que têm ou não inibidores.

O Mim8 é um novo medicamento que será usado para prevenção de sangramentos. Mim8 será injetado com uma agulha fina na pele. O estudo durará cerca de 54-98 semanas, desde a triagem até a visita de acompanhamento. Caso o participante apresente sangramentos, estes podem ser tratados com medicamentos hemostáticos adicionais conforme acordado com o médico do estudo.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

70

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Canadá
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
        • Retirado
        • McMaster Children's Hospital
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Ativo, não recrutando
        • The Hospital for Sick Children
  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100045
        • Recrutamento
        • Beijing Children's Hospital，Capital Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510515
        • Ativo, não recrutando
        • Haemotology, Nanfang Hospital, Southern Medical University
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, China, 610000
        • Ativo, não recrutando
        • Chengdu Women's and Children's central hospital
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, China, 300020
        • Recrutamento
        • Institute of hematology and Blood Diseases Hospital, Tianjin
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China, 310052
        • Ativo, não recrutando
        • The Children's Hospital, Zhejiang University school of medicine
  • Espanha
      • Esplugues Llobregat, Espanha, 08950
        • Recrutamento
        • Hospital Sant Joan De Deu
      • Madrid, Espanha, 28046
        • Retirado
        • Hospital Universitario La Paz
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Retirado
        • Children's Hosp-Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Retirado
        • Univ of Colorado Sch of Med
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Retirado
        • Children's Healthcare Atlanta
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Ativo, não recrutando
        • University of Iowa_Iowa City
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Ativo, não recrutando
        • Univ Hosp Cleveland Med Ctr
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033-2360
        • Ativo, não recrutando
        • Penn State MS Hershey Med Ctr
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19134
        • Ativo, não recrutando
        • St Christopher Hosp for Child
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda, 1105 AZ
        • Concluído
        • Academisch Medisch Centrum
      • Utrecht, Holanda, 3584 CX
        • Retirado
        • UMC Utrecht, Van Creveldkliniek
  • Israel
      • Tel-Hashomer, Israel, 52621
        • Ativo, não recrutando
        • Sheba MC The Israeli National Hemophilia Center
  • Itália
      • Rome, Itália, 00165
        • Concluído
        • Ospedale Pediatrico Bambino Ges
      • Torino, Itália, 10126
        • Retirado
        • A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino-Ospedale
  • Japão
      • Gunma, Japão, 373-8585
        • Ativo, não recrutando
        • Ota Memorial Hospital_Pediatrics
      • Gunma, Japão, 373-8585
        • Recrutamento
        • Ota Memorial Hospital_Pediatrics
      • Hokkaido, Japão, 004-0041
        • Ativo, não recrutando
        • Sapporo Tokushukai Hospital_Pediatrics
      • Saitama, Japão, 330-8777
        • Ativo, não recrutando
        • Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
      • Tokyo, Japão, 167-0035
        • Ativo, não recrutando
        • Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
  • Lituânia
      • Vilnius, Lituânia, 08406
        • Retirado
        • Children Oncohaematology department Children's Hospital,
  • Polônia
      • Lodz, Polônia, 91-738
        • Ainda não está recrutando
        • CSK UM Uniwersyteckie Centrum Pediatrii im. M. Konopnickiej
      • Lublin, Polônia, 20-093
        • Ativo, não recrutando
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy, Dzial Krwiolecznictwa
    • Dolnoslaskie
      • Wroclaw, Dolnoslaskie, Polônia, 50-556
        • Concluído
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. J.Mikulicza-Radeckiego
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal, 1169-045
        • Ativo, não recrutando
        • Centro Hospitalar Lisboa Central - Hospital Dona Estefânia
  • Reino Unido
      • Cardiff, Reino Unido, CF14 4XW
        • Ativo, não recrutando
        • Arthur Bloom Haemophilia Centre
      • Cardiff, Reino Unido, CF14 4XW
        • Recrutamento
        • Arthur Bloom Haemophilia Centre
      • London, Reino Unido, SE1 7EH
        • Concluído
        • St Thomas' Hospital
  • Republica da Coréia
      • Daejeon, Republica da Coréia, 35233
        • Recrutamento
        • Daejeon Eulji Medical Center, Eulji University
      • Seoul, Republica da Coréia, 03722
        • Recrutamento
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
  • Suíça
      • Luzern 16, Suíça, 6000
        • Ativo, não recrutando
        • Pädiatrische Onkologie-Hämatologie
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Ativo, não recrutando
        • NTU Hospital - Children and Women Hospital
  • África do Sul
    • Gauteng
      • Parktown, Johannesburg, Gauteng, África do Sul, 2193
        • Recrutamento
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
  • Índia
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Índia, 400012
        • Recrutamento
        • Seth GS Medical College & KEM Hospital
      • Pune, Maharashtra, Índia, 411004
        • Recrutamento
        • Sahyadri Super Speciality Hospital
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, Índia, 302004
        • Recrutamento
        • J K Lon Hospital
    • Uttar Pradesh
      • Noida, Uttar Pradesh, Índia, 201303
        • Recrutamento
        • Post Graduate Institute of Child Health

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 ano a 11 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Consentimento informado obtido antes de quaisquer atividades relacionadas ao estudo. Atividades relacionadas ao estudo são quaisquer procedimentos realizados como parte do estudo, incluindo atividades para determinar a adequação para o estudo.
  2. Participantes masculinos e femininos com diagnóstico de hemofilia A congênita de qualquer gravidade com base em registros médicos.
  3. Idade de 1 a 11 anos (ambos inclusive) no momento da assinatura do consentimento informado.

  4. Para participantes previamente tratados:

    1. O participante recebeu tratamento prescrito com concentrado de FVIII ou agente de bypass nas últimas 26 semanas antes da triagem.
    2. Os participantes com atividade endógena de FVIII maior ou igual a 1%, com base em registros médicos, devem ter pelo menos 1 sangramento tratado durante as 26 semanas anteriores à triagem para o qual o concentrado de fator VIII ou agente de bypass foi prescrito (sem requisitos para participantes com FVIII atividade abaixo de 1%).

  5. Para participantes não tratados anteriormente:

    uma. Diagnóstico de hemofilia A grave (atividade endógena do FVIII abaixo de 1%) com base em registros médicos.

  6. Vontade e capacidade da criança e dos pais/responsáveis ​​de cumprir as visitas agendadas e os procedimentos do estudo, incluindo o preenchimento de diários e questionários de resultados relatados pelo paciente.( Para a China continental; avaliados a critério do investigador, salvo indicação em contrário.)

Critério de exclusão:

  1. Hipersensibilidade conhecida ou suspeita ao produto experimental ou produtos relacionados. (Para China (continente; avaliados a critério do investigador, salvo indicação em contrário.)
  2. Participação anterior neste estudo. A participação é definida como consentimento informado assinado.
  3. Participação (ou seja, consentimento informado assinado) em qualquer estudo clínico de intervenção com recebimento da última dose dentro de 6 meses (ou 5 meias-vidas do medicamento experimental, o que for menor) antes da randomização planejada.
  4. Exposição a produtos hemostáticos sem fator para profilaxia hemorrágica dentro de 6 meses (ou 5 meias-vidas do medicamento, o que for menor) antes da randomização planejada, para participantes não incluídos no run-in.
  5. Distúrbios de coagulação congênitos ou adquiridos conhecidos, exceto hemofilia A.
  6. Outras condições (por ex. doença autoimune) ou anormalidade laboratorial que pode aumentar o risco de sangramento ou trombose, conforme avaliado pelo investigador. (Para China (continente; avaliados a critério do investigador, salvo indicação em contrário.)
  7. Qualquer distúrbio, exceto condições associadas à hemofilia A, que, na opinião do investigador, possa comprometer a segurança do participante ou a conformidade com o protocolo. (Para China (continente; avaliados a critério do investigador, salvo indicação em contrário.)
  8. Incapacidade mental, falta de vontade de cooperar ou uma barreira linguística que impede a compreensão e cooperação adequadas. (Para China (continente; avaliados a critério do investigador, salvo indicação em contrário.)
  9. Falta de apoio adequado dos pais/responsáveis ​​para inserir informações precisas e oportunas sobre tratamento e episódios de sangramento em um diário (eletrônico). China (continente; avaliados a critério do investigador, salvo indicação em contrário.)
  10. Tratamento anterior ou atual para doença tromboembólica (com exceção de trombose associada a cateter anterior para a qual o tratamento antitrombótico não está em andamento) ou sinais de doença tromboembólica.
  11. Cirurgia de grande porte planejada para ocorrer após a triagem. (Para China (continente; avaliados a critério do investigador, salvo indicação em contrário.)
  12. A indução da tolerância imunológica está planejada para ocorrer após o início do tratamento. (Para China (continente; avaliados a critério do investigador, salvo indicação em contrário.)
  13. Disfunção hepática definida como aspartato aminotransferase (AST) e/ou alanina aminotransferase (ALT) superior a 3 vezes o limite superior do normal combinado com bilirrubina total superior a 1,5 vezes o limite superior do normal medido na triagem.
  14. Creatinina sérica acima de 1,5 x limite superior do normal (LSN), medida na triagem.
  15. Gravidez (participantes do sexo feminino).(Will ser avaliada a critério do investigador, de acordo com a suspeita de gravidez.)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Mim8
Período de tratamento de 52 semanas com parte 1 e parte 2, onde todos os participantes recebem profilaxia Mim8
Medicamento: Mim8

Para a parte 1 do tratamento, todos os participantes iniciarão o tratamento uma vez por semana e continuarão neste regime até a semana 26. Para a parte 2 do tratamento, a partir da semana 26, será oferecida a todos os participantes a opção de permanecer na administração uma vez por semana ou mudar para a dosagem mensal.

Mim8 será injetado com uma agulha fina na pele

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: Desde o início do tratamento até a visita de acompanhamento (semana 0 à semana 72)
Contagem de eventos
Desde o início do tratamento até a visita de acompanhamento (semana 0 à semana 72)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de sangramentos tratados
Prazo: Do início do tratamento ao fim do tratamento (semana 0 à semana 52)
Contagem de sangramentos
Do início do tratamento ao fim do tratamento (semana 0 à semana 52)
Número de sangramentos espontâneos tratados
Prazo: Do início do tratamento ao fim do tratamento (semana 0 à semana 52)
Contagem de sangramentos
Do início do tratamento ao fim do tratamento (semana 0 à semana 52)
Número de hemorragias traumáticas tratadas
Prazo: Do início do tratamento ao fim do tratamento (semana 0 à semana 52)
Contagem de sangramentos
Do início do tratamento ao fim do tratamento (semana 0 à semana 52)
Número de hemorragias articulares tratadas
Prazo: Do início do tratamento ao fim do tratamento (semana 0 à semana 52)
Contagem de sangramentos
Do início do tratamento ao fim do tratamento (semana 0 à semana 52)
Número de hemorragias articulares alvo tratadas
Prazo: Do início do tratamento ao fim do tratamento (semana 0 à semana 52)
Contagem de sangramentos
Do início do tratamento ao fim do tratamento (semana 0 à semana 52)
Número de reações no local da injeção
Prazo: Do início do tratamento ao fim do tratamento (semana 0 à semana 52)
Contagem de reações
Do início do tratamento ao fim do tratamento (semana 0 à semana 52)
Consumo de produto de fator por tratamento de sangramento (número de injeções)
Prazo: Do início inicial ao final do tratamento (semana -26 à semana 52)
Contagem de injeções
Do início inicial ao final do tratamento (semana -26 à semana 52)
Ocorrência de anticorpos anti-Mim8
Prazo: Do início do tratamento ao fim do tratamento (semana 0 à semana 52)
Contagem de participantes
Do início do tratamento ao fim do tratamento (semana 0 à semana 52)
Concentração plasmática de Mim8
Prazo: Do início do tratamento ao fim do tratamento (semana 0 à semana 52)
µg/mL
Do início do tratamento ao fim do tratamento (semana 0 à semana 52)
Mudança no domínio da função física do PEDS QL (Inventário de Qualidade de Vida Pediátrica) Escalas Básicas Genéricas
Prazo: Do início do tratamento ao fim do tratamento (semana 0 à semana 52)
Pontue em uma escala de 0 a 100 (aplica-se a pontuações em escala e pontuação total). Uma pontuação mais alta indica uma melhor qualidade de vida relacionada à saúde
Do início do tratamento ao fim do tratamento (semana 0 à semana 52)
Preferência de tratamento para Mim8 versus tratamento anterior usando Caregiver H PPQ (Caregiver Hemophilia Patient Preference )
Prazo: Uma vez durante o tratamento (semana 26)
Porcentagem de participantes
Uma vez durante o tratamento (semana 26)
Mudança na carga de tratamento dos participantes usando o Hemo TEM (medida de experiência de tratamento de hemofilia)
Prazo: Do início do tratamento ao fim do tratamento (semana 0 à semana 52)
Pontue em uma escala de 0 a 100 (aplica-se a pontuações em escala e pontuação total). Uma pontuação mais baixa indica uma carga de tratamento menor.
Do início do tratamento ao fim do tratamento (semana 0 à semana 52)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Novo Nordisk A/S

Investigadores

  • Diretor de estudo: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

4 de abril de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

10 de abril de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

10 de abril de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

23 de março de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

23 de março de 2022

Primeira postagem (Real)

1 de abril de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

7 de maio de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

6 de maio de 2024

Última verificação

1 de maio de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NN7769-4516
  • U1111-1255-1540 (Outro identificador: World Health Organization (WHO)
  • 2020-003467-26 (Número EudraCT)
  • jRCT2031220670 (Identificador de registro: jRCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

De acordo com o compromisso de divulgação da Novo Nordisk em novonordisk-trials.com

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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