Um estudo de pesquisa sobre o Mim8 em crianças com hemofilia A com ou sem inibidores
11 de novembro de 2025 atualizado por: Novo Nordisk A/S
Segurança, eficácia e exposição da profilaxia NNC0365-3769 (Mim8) administrada por via subcutânea em crianças com hemofilia A com ou sem inibidores de FVIII
Este estudo analisa como o Mim8 funciona em comparação com outros medicamentos em crianças com hemofilia A, que têm ou não inibidores.
O Mim8 é um novo medicamento que será usado para prevenção de sangramentos. Mim8 será injetado com uma agulha fina na pele. O estudo durará cerca de 54-98 semanas, desde a triagem até a visita de acompanhamento. Caso o participante apresente sangramentos, estes podem ser tratados com medicamentos hemostáticos adicionais conforme acordado com o médico do estudo.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
70
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Bonn, Alemanha, 53127
- Universitätsklinikum Bonn - Institut für Experimentelle Hämatologie
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
- McMaster Children's Hospital
-
Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, China, 100045
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
-
Beijing, Beijing Municipality, China, 100045
- Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, China, 510515
- Nanfang Hospital, Southern Medical University-Haematology
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, China, 610000
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin, Tianjin Municipality, China, 300020
- Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Tianjin-Hematology
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, China, 310052
- Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
-
-
-
-
-
Daejeon, Coréia do Sul, 35233
- Daejeon Eulji Medical Center, Eulji University
-
Seoul, Coréia do Sul, 03722
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
-
-
-
-
Esplugues Llobregat, Espanha, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Madrid, Espanha, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Univ of Colorado Sch of Med
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Estados Unidos, 33607
- St Joseph's Hospital Foundation
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Children's Healthcare Atlanta
-
Savannah, Georgia, Estados Unidos, 31404
- Children's Hospital at Memorial Health
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa_Iowa City
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Univ Hosp Cleveland Med Ctr
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033-2360
- Penn State MS Hershey Med Ctr
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19134
- St Christopher Hosp for Child
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holanda, 1105 AZ
- Academisch Medisch Centrum
-
Utrecht, Holanda, 3584 CX
- UMC Utrecht, Van Creveldkliniek
-
-
-
-
-
Tel Litwinsky, Israel, 52621
- Sheba MC - The Israeli National Hemophilia Center
-
-
-
-
-
Rome, Itália, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Ges
-
Torino, Itália, 10126
- A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino-Ospedale
-
-
-
-
-
Gunma, Japão, 373-8585
- Ota Memorial Hospital_Pediatrics
-
Hokkaido, Japão, 004-0041
- Sapporo Tokushukai Hospital_Pediatrics
-
Saitama, Japão, 330-8777
- Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
-
Tokyo, Japão, 167-0035
- Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
-
-
-
-
-
Vilnius, Lituânia, 08406
- Children Oncohaematology department Children's Hospital,
-
-
-
-
-
Lodz, Polônia, 91-738
- CSK UM Uniwersyteckie Centrum Pediatrii im. M. Konopnickiej
-
Lublin, Polônia, 20-093
- Uniwersytecki Szpital Dzieciecy, Dzial Krwiolecznictwa
-
-
Lower Silesian Voivodeship
-
Wroclaw, Lower Silesian Voivodeship, Polônia, 50-556
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. J.Mikulicza-Radeckiego
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugal, 1169-045
- Unidade Local de Saúde São José EPE- Hospital D. Estefânia
-
Porto, Portugal, 4200-319
- ULS São João, E.P.E.
-
-
-
-
-
Cardiff, Reino Unido, CF14 4XW
- Arthur Bloom Haemophilia Centre
-
London, Reino Unido, SE1 7EH
- St Thomas' Hospital - Haemostasis and Thrombosis Centre
-
-
-
-
-
Kemerovo, Rússia, 650066
- SAHI Kuzbass Hospital(former Regional clinical hospital)
-
Krasnodar, Rússia, 350007
- Children Regional Clinical Hospital
-
Moscow, Rússia, 119049
- Morozovskaya municipal children hospital
-
Petrozavodsk, Rússia, 185019
- Republican Hospital n.a. V. A. Baranov
-
-
-
-
-
Bern, Suíça, 3010
- Universitätsklinik für Kinderheilkunde
-
Lucerne, Suíça, 6000
- Pädiatrische Onkologie-Hämatologie
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan, 100
- National Taiwan University Children's Hospital
-
-
-
-
Gauteng
-
Parktown, Johannesburg, Gauteng, África do Sul, 2193
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
-
-
-
-
Gujarat
-
Surat, Gujarat, Índia, 395002
- Nirmal Hospital Pvt. Ltd.
-
-
Maharashtra
-
Mumbai, Maharashtra, Índia, 400012
- Seth GS Medical College & KEM Hospital
-
Pune, Maharashtra, Índia, 411004
- Sahyadri Super Speciality Hospital
-
-
Rajasthan
-
Jaipur, Rajasthan, Índia, 302004
- J K Lon Hospital
-
-
Uttar Pradesh
-
Noida, Uttar Pradesh, Índia, 201303
- Post Graduate Institute of Child Health
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 ano a 11 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Consentimento informado obtido antes de quaisquer atividades relacionadas ao estudo. Atividades relacionadas ao estudo são quaisquer procedimentos realizados como parte do estudo, incluindo atividades para determinar a adequação para o estudo.
- Participantes masculinos e femininos com diagnóstico de hemofilia A congênita de qualquer gravidade com base em registros médicos.
- Idade de 1 a 11 anos (ambos inclusive) no momento da assinatura do consentimento informado.
Para participantes previamente tratados:
- O participante recebeu tratamento prescrito com concentrado de FVIII ou agente de bypass nas últimas 26 semanas antes da triagem.
- Os participantes com atividade endógena de FVIII maior ou igual a 1%, com base em registros médicos, devem ter pelo menos 1 sangramento tratado durante as 26 semanas anteriores à triagem para o qual o concentrado de fator VIII ou agente de bypass foi prescrito (sem requisitos para participantes com FVIII atividade abaixo de 1%).
Para participantes não tratados anteriormente:
uma. Diagnóstico de hemofilia A grave (atividade endógena do FVIII abaixo de 1%) com base em registros médicos.
- Vontade e capacidade da criança e dos pais/responsáveis de cumprir as visitas agendadas e os procedimentos do estudo, incluindo o preenchimento de diários e questionários de resultados relatados pelo paciente.( Para a China continental; avaliados a critério do investigador, salvo indicação em contrário.)
Critério de exclusão:
- Hipersensibilidade conhecida ou suspeita ao produto experimental ou produtos relacionados. (Para China (continente; avaliados a critério do investigador, salvo indicação em contrário.)
- Participação anterior neste estudo. A participação é definida como consentimento informado assinado.
- Participação (ou seja, consentimento informado assinado) em qualquer estudo clínico de intervenção com recebimento da última dose dentro de 6 meses (ou 5 meias-vidas do medicamento experimental, o que for menor) antes da randomização planejada.
- Exposição a produtos hemostáticos sem fator para profilaxia hemorrágica dentro de 6 meses (ou 5 meias-vidas do medicamento, o que for menor) antes da randomização planejada, para participantes não incluídos no run-in.
- Distúrbios de coagulação congênitos ou adquiridos conhecidos, exceto hemofilia A.
- Outras condições (por ex. doença autoimune) ou anormalidade laboratorial que pode aumentar o risco de sangramento ou trombose, conforme avaliado pelo investigador. (Para China (continente; avaliados a critério do investigador, salvo indicação em contrário.)
- Qualquer distúrbio, exceto condições associadas à hemofilia A, que, na opinião do investigador, possa comprometer a segurança do participante ou a conformidade com o protocolo. (Para China (continente; avaliados a critério do investigador, salvo indicação em contrário.)
- Incapacidade mental, falta de vontade de cooperar ou uma barreira linguística que impede a compreensão e cooperação adequadas. (Para China (continente; avaliados a critério do investigador, salvo indicação em contrário.)
- Falta de apoio adequado dos pais/responsáveis para inserir informações precisas e oportunas sobre tratamento e episódios de sangramento em um diário (eletrônico). China (continente; avaliados a critério do investigador, salvo indicação em contrário.)
- Tratamento anterior ou atual para doença tromboembólica (com exceção de trombose associada a cateter anterior para a qual o tratamento antitrombótico não está em andamento) ou sinais de doença tromboembólica.
- Cirurgia de grande porte planejada para ocorrer após a triagem. (Para China (continente; avaliados a critério do investigador, salvo indicação em contrário.)
- A indução da tolerância imunológica está planejada para ocorrer após o início do tratamento. (Para China (continente; avaliados a critério do investigador, salvo indicação em contrário.)
- Disfunção hepática definida como aspartato aminotransferase (AST) e/ou alanina aminotransferase (ALT) superior a 3 vezes o limite superior do normal combinado com bilirrubina total superior a 1,5 vezes o limite superior do normal medido na triagem.
- Creatinina sérica acima de 1,5 x limite superior do normal (LSN), medida na triagem.
- Gravidez (participantes do sexo feminino).(Will ser avaliada a critério do investigador, de acordo com a suspeita de gravidez.)
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Mim8
Período de tratamento de 52 semanas com parte 1 e parte 2, onde todos os participantes recebem profilaxia Mim8
|
Para a parte 1 do tratamento, todos os participantes iniciarão o tratamento uma vez por semana e continuarão neste regime até a semana 26. Para a parte 2 do tratamento, a partir da semana 26, será oferecida a todos os participantes a opção de permanecer na administração uma vez por semana ou mudar para a dosagem mensal. Mim8 será injetado com uma agulha fina na pele |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Número de eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: Desde o início do tratamento até a visita de acompanhamento (semana 0 à semana 72)
|
Contagem de eventos
|
Desde o início do tratamento até a visita de acompanhamento (semana 0 à semana 72)
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Número de sangramentos tratados
Prazo: Do início do tratamento ao fim do tratamento (semana 0 à semana 52)
|
Contagem de sangramentos
|
Do início do tratamento ao fim do tratamento (semana 0 à semana 52)
|
|
Número de sangramentos espontâneos tratados
Prazo: Do início do tratamento ao fim do tratamento (semana 0 à semana 52)
|
Contagem de sangramentos
|
Do início do tratamento ao fim do tratamento (semana 0 à semana 52)
|
|
Número de hemorragias traumáticas tratadas
Prazo: Do início do tratamento ao fim do tratamento (semana 0 à semana 52)
|
Contagem de sangramentos
|
Do início do tratamento ao fim do tratamento (semana 0 à semana 52)
|
|
Número de hemorragias articulares tratadas
Prazo: Do início do tratamento ao fim do tratamento (semana 0 à semana 52)
|
Contagem de sangramentos
|
Do início do tratamento ao fim do tratamento (semana 0 à semana 52)
|
|
Número de hemorragias articulares alvo tratadas
Prazo: Do início do tratamento ao fim do tratamento (semana 0 à semana 52)
|
Contagem de sangramentos
|
Do início do tratamento ao fim do tratamento (semana 0 à semana 52)
|
|
Número de reações no local da injeção
Prazo: Do início do tratamento ao fim do tratamento (semana 0 à semana 52)
|
Contagem de reações
|
Do início do tratamento ao fim do tratamento (semana 0 à semana 52)
|
|
Consumo de produto de fator por tratamento de sangramento (número de injeções)
Prazo: Do início inicial ao final do tratamento (semana -26 à semana 52)
|
Contagem de injeções
|
Do início inicial ao final do tratamento (semana -26 à semana 52)
|
|
Ocorrência de anticorpos anti-Mim8
Prazo: Do início do tratamento ao fim do tratamento (semana 0 à semana 52)
|
Contagem de participantes
|
Do início do tratamento ao fim do tratamento (semana 0 à semana 52)
|
|
Concentração plasmática de Mim8
Prazo: Do início do tratamento ao fim do tratamento (semana 0 à semana 52)
|
µg/mL
|
Do início do tratamento ao fim do tratamento (semana 0 à semana 52)
|
|
Mudança no domínio da função física do PEDS QL (Inventário de Qualidade de Vida Pediátrica) Escalas Básicas Genéricas
Prazo: Do início do tratamento ao fim do tratamento (semana 0 à semana 52)
|
Pontue em uma escala de 0 a 100 (aplica-se a pontuações em escala e pontuação total).
Uma pontuação mais alta indica uma melhor qualidade de vida relacionada à saúde
|
Do início do tratamento ao fim do tratamento (semana 0 à semana 52)
|
|
Preferência de tratamento para Mim8 versus tratamento anterior usando Caregiver H PPQ (Caregiver Hemophilia Patient Preference )
Prazo: Uma vez durante o tratamento (semana 26)
|
Porcentagem de participantes
|
Uma vez durante o tratamento (semana 26)
|
|
Mudança na carga de tratamento dos participantes usando o Hemo TEM (medida de experiência de tratamento de hemofilia)
Prazo: Do início do tratamento ao fim do tratamento (semana 0 à semana 52)
|
Pontue em uma escala de 0 a 100 (aplica-se a pontuações em escala e pontuação total).
Uma pontuação mais baixa indica uma carga de tratamento menor.
|
Do início do tratamento ao fim do tratamento (semana 0 à semana 52)
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
4 de abril de 2022
Conclusão Primária (Real)
13 de novembro de 2024
Conclusão do estudo (Real)
13 de novembro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
23 de março de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
23 de março de 2022
Primeira postagem (Real)
1 de abril de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
13 de novembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
11 de novembro de 2025
Última verificação
1 de novembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- NN7769-4516
- U1111-1255-1540 (Outro identificador: World Health Organization (WHO)
- 2020-003467-26 (Número EudraCT)
- jRCT2031220670 (Identificador de registro: jRCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
De acordo com o compromisso de divulgação da Novo Nordisk em novonordisk-trials.com
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .