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VX-121 병용 요법의 장기 안전성 및 유효성 평가 연구

2026년 9월 7일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

낭포성 섬유증 대상자에서 VX-121 병용 요법의 장기 안전성 및 효능을 평가하는 3상 오픈 라벨 연구

이 연구의 목적은 낭포성 섬유증 환자에서 VX-121/tezacaftor/deutivacaftor(VX-121/TEZ/D-IVA)의 장기 안전성, 내약성 및 효능을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

연구 유형

중재적

등록 (실제)

822

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

      • Thessaloniki, 그리스
        • General Hospital of Thessaloniki 'Hippokratio', 3rd Pediatrics Department of Aristotle University of Thessaloniki
      • Thessaloniki, 그리스
        • General Hospital of Thessaloniki "Papanikolaou"
      • Amsterdam, 네덜란드
        • Academisch Medisch Centrum (Academic Medical Centre)
      • Nijmegen, 네덜란드
        • UMC St. Radboud
      • Rotterdam, 네덜란드
        • Erasmus Medical Center
      • The Hague, 네덜란드
        • HagaZiekenhuis van den Haag
      • Utrecht, 네덜란드
        • University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
      • Bergen, 노르웨이
        • Haukeland Universitetssjukehus (CF)
      • Oslo, 노르웨이
        • Oslo University Hospital, Department of Paediatric Medicine
      • Christchurch, 뉴질랜드
        • Canterbury District Health Board
      • Grafton, 뉴질랜드
        • Starship Children's Hospital
      • Hamilton, 뉴질랜드
        • Waikato Hospital
      • One Tree Hill, 뉴질랜드
        • Greenlane Clinical Centre
      • Aarhus, 덴마크
        • Aarhus University Hospital
      • Copenhagen, 덴마크
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
      • Berlin, 독일
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Erlangen, 독일
        • Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
      • Essen, 독일
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Essen, 독일
        • Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
      • Frankfurt, 독일
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Giessen, 독일
        • Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Hanover, 독일
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Hanover, 독일
        • Hannover Medical School
      • Jena, 독일
        • Mukoviszidose-Zentrum am Universitätsklinikum Jena, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Mainz, 독일
        • Johannes Gutenberg-Universitaet
      • München, 독일
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • Potsdam, 독일
        • Klinikum Westbrandenburg (CF)
      • Ulm, 독일
        • Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (CF)
      • Würzburg, 독일
        • Universitätsklinikum Würzburg
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, 미국, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, 미국, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Long Beach, California, 미국, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, 미국, 94611
        • Kaiser Permanente
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, 미국, 94143
        • University of California San Francisco, Lung Transplant Program
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
      • Denver, Colorado, 미국, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610
        • University of Florida, Shands Hospital
      • Hollywood, Florida, 미국, 33021
        • Joe DiMaggio Cystic Fibrosis & Pulmonary Center
      • Miami, Florida, 미국, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, 미국, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group,PA
      • Pensacola, Florida, 미국, 32514
        • Nemours Children's Specialty Care
      • St. Petersburg, Florida, 미국, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30324
        • The Emory Clinic at Chantilly
      • Augusta, Georgia, 미국, 30912
        • Augusta University
    • Idaho
      • Boise, Idaho, 미국, 83702
        • St. Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
        • Indiana University
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, 미국, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, 미국, 40508
        • University of Kentucky
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, 미국, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Maine
      • Portland, Maine, 미국, 04102
        • Maine Medical Partners
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Research Center
      • Worcester, Massachusetts, 미국, 01655
        • UMass Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
        • Michigan Medicine
      • Detroit, Michigan, 미국, 48201
        • Harper University Hospital
      • Grand Rapids, Michigan, 미국, 49546
        • Spectrum Health Medical Group Adult Cystic Fibrosis Care Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, 미국, 65212
        • Childrens Hospital University of Missouri Health Sciences Center
      • Kansas City, Missouri, 미국, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • St Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
      • St Louis, Missouri, 미국, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
    • Montana
      • Billings, Montana, 미국, 59101
        • Billings Clinic
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, 미국, 68198
        • Nebraska Medical Center
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, 미국, 03104
        • Dartmouth Hitchcock
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, 미국, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, 미국, 12208
        • Albany Medical College, Pulmonary and Critical Care Medicine
      • Buffalo, New York, 미국, 14203
        • CF Therapeutics Development Center of Western New York
      • New Hyde Park, New York, 미국, 11040
        • Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, 미국, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
      • Valhalla, New York, 미국, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, 미국, 28207
        • Atrium Health Levine Children's Hospital
      • Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27104
        • Wake Forest Baptist Health
    • Ohio
      • Akron, Ohio, 미국, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, 미국, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, 미국, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
      • Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73112
        • Santiago Reyes, M.D.
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, 미국, 29203
        • Prisma Health Richland Campus
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, 미국, 57105
        • Sanford Children's Speciality Clinic
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, 미국, 37920
        • University of Tennessee Medical Center
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center, Nephrology Clinical Trials Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
      • Fort Worth, Texas, 미국, 76104
        • Cook Children's Health Care System
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Texas Children's Hospital - Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
        • University of Utah
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, 미국, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, 미국, 22908
        • University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98195
        • University of Washington Medical Center
      • Spokane, Washington, 미국, 99204
        • Providence Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Clinic
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, 미국, 26506
        • West Virginia University
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, 미국, 53792
        • University Hospital and UW Health Clinics
      • Brussels, 벨기에
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Brussels, 벨기에
        • Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
      • Ghent, 벨기에
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, 벨기에
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
      • Woluwe-Saint-Lambert, 벨기에
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
      • Gothenburg, 스웨덴
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Lund, 스웨덴
        • Lund University Skanes Universitetssjukhus
      • Stockholm, 스웨덴
        • Karolinska Universitetssjukhuset, Huddinge
      • Zurich, 스위스
        • Kinderspital Zuerich
      • Barcelona, 스페인
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, 스페인
        • Hospital Saint Joan de Deu
      • Madrid, 스페인
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, 스페인
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Murcia, 스페인
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
      • Sabadell, 스페인
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Sabadell Hospital Universitari
      • Seville, 스페인
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, 스페인
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
      • Cork, 아일랜드
        • Cork University Hospital
      • Dublin, 아일랜드
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, 아일랜드
        • Children's Health Ireland at Temple Street
      • Dublin, 아일랜드
        • St. Vincent'S University Hospital
      • Limerick, 아일랜드
        • University Hospital Limerick (Pediatrics)
      • Birmingham, 영국
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Bristol, 영국
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
      • Cambridge, 영국
        • Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust
      • Edinburgh, 영국
        • Western General Hospital
      • Exeter, 영국
        • Royal Devon University Healthcare NHS Foundation Trust
      • Glasgow, 영국
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, 영국
        • Leeds General Infirmary
      • Leeds, 영국
        • St. James University Hospital
      • Liverpool, 영국
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, 영국
        • Royal Brompton Hospital
      • London, 영국
        • King's College Hospital
      • London, 영국
        • St. Bartholomew's Hospital
      • Manchester, 영국
        • Wythenshawe Hospital
      • Manchester, 영국
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Newcastle upon Tyne, 영국
        • Clinical Research Facility
      • Penarth, 영국
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
      • Southampton, 영국
        • Southampton General Hospital
      • Graz, 오스트리아
        • University of Graz
      • Innsbruck, 오스트리아
        • Medizinische Universität Innsbruck
      • Salzburg, 오스트리아
        • Uniklinikum Salzburg - Universitätsklinik für Pneumologie/Lungenheilkunde
      • Vienna, 오스트리아
        • Medizinische Universität Wien
      • Jerusalem, 이스라엘
        • Hadassah Medical Organization
      • Petach Tikvah, 이스라엘
        • Clalit Health Services
      • Tel Litwinsky, 이스라엘
        • Safra Children's Hospital
      • Ancona, 이탈리아
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Riuniti
      • Florence, 이탈리아
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
      • Genova, 이탈리아
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
      • Milan, 이탈리아
        • Fondazione IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
      • Milan, 이탈리아
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Orbassano, 이탈리아
        • Malattie Apparato Respiratorio 2 - Centro Fibrosi Cistica
      • Potenza, 이탈리아
        • Centro Regionale Fibrosi Cistica, A.O. Ospedale San Carlo
      • Verona, 이탈리아
        • Azienda Ospedaliera di Verona - Ospedale Civile Maggiore
      • Brno, 체코
        • Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
      • Prague, 체코
        • Fakultni nemocnice v Motole
      • Calgary, 캐나다
        • University of Calgary Medical Clinic of the Foothills Medical Centre
      • Edmonton, 캐나다
        • Stollery Children's Hospital
      • London, 캐나다
        • St. Joseph's Health Care London
      • Montreal, 캐나다
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Montreal, 캐나다
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM) Hotel-Dieu
      • Québec, 캐나다
        • Institut Universitaire de Cardiologie et Pneumologie de Quebec - Universite Laval
      • Vancouver, 캐나다
        • British Columbia Children's Hospital
      • Vancouver, 캐나다
        • St. Paul's Hospital
      • Lisbon, 포르투갈
        • Hospital de Santa Maria
      • Porto, 포르투갈
        • Hospital Sao Joao
      • Porto, 포르투갈
        • CHP - Hospital de Santo Antonio
      • Gdansk, 폴란드
        • Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
      • Łomianki, 폴란드
        • Klinika Mukowiscydozy IMD Oddozial Chorob Pluc Szpzoz IM. Dzieci WarszaWY
      • Bordeaux, 프랑스
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Bron, 프랑스
        • CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
      • Créteil, 프랑스
        • Centre Hospitalier Intercommunal Créteil
      • Lille, 프랑스
        • Institut Cœur Poumon, CHU de Lille
      • Montpellier, 프랑스
        • Hopital Arnaud de Villeneuve
      • Nice, 프랑스
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Nice - Hopital Pasteur
      • Paris, 프랑스
        • Hopital Robert Debre
      • Paris, 프랑스
        • Hôpital Cochin
      • Pierre-Bénite, 프랑스
        • Centre Hospitalier LYON SUD
      • Roscoff, 프랑스
        • Centre de Perharidy
      • Rouen, 프랑스
        • CHU de Rouen - Hôpital Charles Nicolle
      • Strasbourg, 프랑스
        • Hôpital de Hautepierre, AX5
      • Suresnes, 프랑스
        • Hopital Foch (Suresnes), Hopital Foch, Adultes
      • Tours, 프랑스
        • Hôpital Bretonneau
      • Budapest, 헝가리
        • National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
      • Törökbálint, 헝가리
        • Pulmonology Institute Torokbalint
      • Camperdown, 호주
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Chermside, 호주
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, 호주
        • Alfred Hospital
      • Nedlands, 호주
        • Institute for Respiratory Health
      • Nedlands, 호주
        • Telethon Kids Institute
      • Parkville, 호주
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, 호주
        • Queensland Children's Hospital
      • South Brisbane, 호주
        • Mater Adult Hospital
      • Westmead, 호주
        • Westmead Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

주요 포함 기준:

  • 모 연구 VX20-121-102(NCT05033080) 및 VX20-121-103(NCT05076149)에서 연구 약물 치료 완료; 또는 모 연구에서 연구 약물 중단(들)이 있었지만 연구 약물을 영구적으로 중단하지 않았으며 모 연구에서 치료 기간의 마지막 예정된 방문까지 연구 방문을 완료했습니다.

주요 제외 기준:

  • 모 연구에서 약물 불내성 이력
  • 임신 또는 수유 중인 여성

다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: VX-121/TEZ/D-IVA

Part A: Participants will receive VX-121/TEZ/D-IVA once daily for 96 weeks.

Part B: Participants will receive VX-121/TEZ/D-IVA once daily for an additional 48 weeks.

경구 투여용 고정 용량 복합 정제.
다른 이름들:
  • VX-121/VX-661/CTP-656
  • VX-121/VX-661/VX-561
  • VX-121/테자카프터/듀티바카프터

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
유해 사례(AE) 및 심각한 유해 사례(SAE)가 발생한 참가자 수에 따라 평가된 안전성 및 내약성
기간: 기준선부터 148주차까지
기준선부터 148주차까지

2차 결과 측정

결과 측정
기간
1초 동안 강제 호기량 예측 백분율(ppFEV1)의 기준선 대비 절대 변화
기간: 기준선부터 144주차까지
기준선부터 144주차까지
땀염화물(SwCl)의 기준선 대비 절대 변화
기간: 기준선부터 144주차까지
기준선부터 144주차까지
폐악화 횟수(PEx)
기간: 기준선부터 144주차까지
기준선부터 144주차까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 11월 8일

기본 완료 (추정된)

2026년 10월 30일

연구 완료 (추정된)

2026년 10월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2022년 6월 29일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2022년 6월 29일

처음 게시됨 (실제)

2022년 7월 5일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 9월 10일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 9월 7일

마지막으로 확인됨

2026년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

기타 연구 ID 번호

  • VX20-121-104
  • 2021-000713-17 (EudraCT 번호)
  • 2024-514173-22-00 (기타 식별자: EU CT Number)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

IPD 계획 설명

Vertex 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing에서 확인할 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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