Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse, der evaluerer den langsigtede sikkerhed og effektivitet af VX-121 kombinationsterapi

21. december 2023 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Et fase 3, åbent studie, der evaluerer den langsigtede sikkerhed og effektivitet af VX-121 kombinationsterapi hos forsøgspersoner med cystisk fibrose

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af VX-121/tezacaftor/deutivacaftor (VX-121/TEZ/D-IVA) hos deltagere med cystisk fibrose.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

822

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

      • Camperdown, Australien
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Chermside, Australien
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, Australien
        • Alfred Hospital
      • Nedlands, Australien
        • Institute for Respiratory Health
      • Nedlands, Australien
        • Telethon Kids Institute
      • Parkville, Australien
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Australien
        • Queensland Children's Hospital
      • South Brisbane, Australien
        • Mater Adult Hospital
      • Westmead, Australien
        • Westmead Hospital
      • Brussels, Belgien
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Brussels, Belgien
        • Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
      • Gent, Belgien
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgien
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
      • Woluwe-Saint-Lambert, Belgien
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
      • Calgary, Canada
        • University of Calgary Medical Clinic of the Foothills Medical Centre
      • Edmonton, Canada
        • Stollery Children's Hospital
      • London, Canada
        • St. Joseph's Health Care London
      • Montreal, Canada
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Montreal, Canada
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM) Hotel-Dieu
      • Quebec, Canada
        • Institut Universitaire de Cardiologie et Pneumologie de Quebec - Universite Laval
      • Vancouver, Canada
        • British Columbia Children's Hospital
      • Vancouver, Canada
        • St. Paul's Hospital
      • Aarhus, Danmark
        • Aarhus University Hospital
      • Copenhagen, Danmark
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Bristol, Det Forenede Kongerige
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige
        • Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust
      • Edinburgh, Det Forenede Kongerige
        • Western General Hospital
      • Exeter, Det Forenede Kongerige
        • Royal Devon University Healthcare NHS Foundation Trust
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Det Forenede Kongerige
        • Leeds General Infirmary
      • Leeds, Det Forenede Kongerige
        • St. James University Hospital
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Royal Brompton Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • King's College Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • St. Bartholomew's Hospital
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • Wythenshawe Hospital
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Det Forenede Kongerige
        • Clinical Research Facility
      • Penarth, Det Forenede Kongerige
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
      • Southampton, Det Forenede Kongerige
        • Southampton General Hospital
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Long Beach, California, Forenede Stater, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94611
        • Kaiser Permanente
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California San Francisco, Lung Transplant Program
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida, Shands Hospital
      • Hollywood, Florida, Forenede Stater, 33021
        • Joe DiMaggio Cystic Fibrosis & Pulmonary Center
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group,PA
      • Pensacola, Florida, Forenede Stater, 32514
        • Nemours Children's Specialty Care
      • Saint Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30324
        • The Emory Clinic at Chantilly
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Augusta University
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forenede Stater, 83702
        • St. Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40508
        • University of Kentucky
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Maine
      • Portland, Maine, Forenede Stater, 04102
        • Maine Medical Partners
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Research Center
      • Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01655
        • UMASS Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109-5212
        • Michigan Medicine
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Harper University Hospital
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49546
        • Spectrum Health Medical Group Adult Cystic Fibrosis Care Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forenede Stater, 65212
        • Childrens Hospital University of Missouri Health Sciences Center
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
    • Montana
      • Billings, Montana, Forenede Stater, 59101
        • Billings Clinic
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
        • Nebraska Medical Center
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Forenede Stater, 03104
        • Dartmouth Hitchcock
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Forenede Stater, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Forenede Stater, 12208
        • Albany Medical College, Pulmonary and Critical Care Medicine
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14203
        • CF Therapeutics Development Center of Western New York
      • New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11040
        • Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Forenede Stater, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
      • Valhalla, New York, Forenede Stater, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28207
        • Atrium Health Levine Children's Hospital
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27104
        • Wake Forest Baptist Health
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forenede Stater, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Forenede Stater, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Forenede Stater, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73112
        • Santiago Reyes, M.D.
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Forenede Stater, 29203
        • Prisma Health Richland Campus
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Forenede Stater, 57105
        • Sanford Children's Speciality Clinic
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forenede Stater, 37920
        • University of Tennessee Medical Center
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center, Nephrology Clinical Trials Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390-8558
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Health Care System
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital - Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Forenede Stater, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22908
        • University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195-6522
        • University of Washington Medical Center
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99204
        • Providence Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Clinic
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forenede Stater, 26506
        • West Virginia University
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • University Hospital and UW Health Clinics
      • Bordeaux cedex, Frankrig
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Bron Cedex, Frankrig
        • CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
      • Creteil, Frankrig
        • Centre Hospitalier Intercommunal Creteil
      • Lille, Frankrig
        • Institut Cœur Poumon, CHU de Lille
      • Montpellier Cedex 5, Frankrig
        • Hôpital Arnaud de Villeneuve
      • Nice, Frankrig
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Nice - Hopital Pasteur
      • Paris, Frankrig
        • Hôpital Robert Debré
      • Paris, Frankrig
        • Hopital Cochin
      • Pierre-Benite, Frankrig
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Roscoff cedex, Frankrig
        • Centre de Perharidy
      • Rouen, Frankrig
        • CHU de Rouen - Hopital Charles Nicolle
      • Strasbourg, Frankrig
        • Hôpital de Hautepierre, AX5
      • Suresnes, Frankrig
        • Hopital Foch (Suresnes), Hopital Foch, Adultes
      • Tours, Frankrig
        • Hôpital Bretonneau
      • Thessaloniki, Grækenland
        • General Hospital of Thessaloniki 'Hippokratio', 3rd Pediatrics Department of Aristotle University of Thessaloniki
      • Thessaloniki, Grækenland
        • General Hospital of Thessaloniki "Papanikolaou"
      • Amsterdam, Holland
        • Academisch Medisch Centrum (Academic Medical Centre)
      • Den Haag, Holland
        • HagaZiekenhuis van Den Haag
      • Nijmegen, Holland
        • UMC St. Radboud
      • Rotterdam, Holland
        • Erasmus Medical Center
      • Utrecht, Holland
        • University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
      • Cork, Irland
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irland
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Irland
        • Children's Health Ireland at Temple Street
      • Dublin, Irland
        • St. Vincent's University Hospital
      • Limerick, Irland
        • University Hospital Limerick (Pediatrics)
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah Medical Organization
      • Petach Tikvah, Israel
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
      • Tel HaShomer, Israel
        • Sheba Medical Center - The Edmond and Lili Safra Children's Hospital
      • Ancona, Italien
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Riuniti
      • Firenze, Italien
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
      • Genova, Italien
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
      • Milan, Italien
        • Fondazione IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
      • Milano, Italien
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Orbassano, Italien
        • Malattie Apparato Respiratorio 2 - Centro Fibrosi Cistica
      • Potenza, Italien
        • Centro Regionale Fibrosi Cistica, A.O. Ospedale San Carlo
      • Verona, Italien
        • Azienda Ospedaliera di Verona - Ospedale Civile Maggiore
      • Christchurch, New Zealand
        • Canterbury District Health Board
      • Grafton, New Zealand
        • Starship Children's Hospital
      • Hamilton, New Zealand
        • Waikato Hospital
      • One Tree Hill, New Zealand
        • Greenlane Clinical Centre
      • Bergen, Norge
        • Haukeland Universitetssjukehus (CF)
      • Oslo, Norge
        • Oslo University Hospital, Department of Paediatric Medicine
      • Gdańsk, Polen
        • Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
      • Lomianki, Polen
        • Klinika Mukowiscydozy IMD Oddozial Chorob Pluc Szpzoz IM. Dzieci WarszaWY
      • Lisbon, Portugal
        • Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugal
        • Hospital Sao Joao
      • Porto, Portugal
        • CHP - Hospital de Santo Antonio
      • Zurich, Schweiz
        • Kinderspital Zuerich
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Saint Joan de Deu
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario 12 De Octubre
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Murcia, Spanien
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
      • Sabadell, Spanien
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Sabadell Hospital Universitari
      • Sevilla, Spanien
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanien
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe
      • Göteborg, Sverige
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Lund, Sverige
        • Lund University Skanes Universitetssjukhus
      • Stockholm, Sverige
        • Karolinska Universitetssjukhuset, Huddinge
      • Brno, Tjekkiet
        • Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
      • Praha 5, Tjekkiet
        • Fakultni nemocnice v Motole
      • Berlin, Tyskland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Erlangen, Tyskland
        • Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
      • Essen, Tyskland
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Essen, Tyskland
        • Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
      • Frankfurt, Tyskland
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Gießen, Tyskland
        • Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Hannover, Tyskland
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Hannover, Tyskland
        • Hannover Medical School
      • Jena, Tyskland
        • Mukoviszidose-Zentrum am Universitätsklinikum Jena, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Mainz, Tyskland
        • Johannes Gutenberg-Universitaet
      • Muenchen, Tyskland
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • Potsdam, Tyskland
        • Klinikum Westbrandenburg (CF)
      • Ulm, Tyskland
        • Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (CF)
      • Würzburg, Tyskland
        • Universitätsklinikum Würzburg
      • Budapest, Ungarn
        • National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
      • Torokbalint, Ungarn
        • Pulmonology Institute Torokbalint
      • Graz, Østrig
        • University of Graz
      • Innsbruck, Østrig
        • Medizinische Universität Innsbruck
      • Salzburg, Østrig
        • Uniklinikum Salzburg - Universitätsklinik für Pneumologie/Lungenheilkunde
      • Vienna, Østrig
        • Medizinische Universität Wien

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Afsluttet lægemiddelbehandling i et moderstudie VX20-121-102 (NCT05033080) og VX20-121-103 (NCT05076149); eller havde afbrydelser af studielægemidlet i en moderundersøgelse, men stoppede ikke permanent med studielægemidlet, og gennemførte studiebesøg op til det sidste planlagte besøg i behandlingsperioden i moderstudiet

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Historie om stofintolerance i en forældreundersøgelse
  • Gravide eller ammende kvinder

Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: VX-121/TEZ/D-IVA
Deltagerne vil modtage VX-121/TEZ/D-IVA én gang dagligt.
Fastdosis kombinationstabletter til oral administration.
Andre navne:
  • VX-121/VX-661/CTP-656
  • VX-121/VX-661/VX-561
  • VX-121/tezacaftor/deutivacaftor

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet vurderet af antallet af deltagere med uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Fra dag 1 op til uge 100
Fra dag 1 op til uge 100

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal pulmonale eksacerbationer (PEx)
Tidsramme: Fra baseline op til uge 96
Fra baseline op til uge 96
Absolut ændring fra baseline i procent forudsagt forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsramme: Fra baseline op til uge 96
Fra baseline op til uge 96
Absolut ændring fra baseline i svedklorid (SwCl)
Tidsramme: Fra baseline op til uge 96
Fra baseline op til uge 96

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. november 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. oktober 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. oktober 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. juni 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. juni 2022

Først opslået (Faktiske)

5. juli 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. december 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. december 2023

Sidst verificeret

1. december 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Andre undersøgelses-id-numre

  • VX20-121-104
  • 2021-000713-17 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Detaljer om Vertex datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med VX-121/TEZ/D-IVA

3
Abonner