Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке долгосрочной безопасности и эффективности комбинированной терапии VX-121

21 декабря 2023 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Открытое исследование фазы 3 по оценке долгосрочной безопасности и эффективности комбинированной терапии VX-121 у субъектов с кистозным фиброзом

Целью данного исследования является оценка долгосрочной безопасности, переносимости и эффективности VX-121/тезакафтора/дейтивакафтора (VX-121/TEZ/D-IVA) у участников с муковисцидозом.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

822

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

      • Camperdown, Австралия
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Chermside, Австралия
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, Австралия
        • Alfred Hospital
      • Nedlands, Австралия
        • Institute for Respiratory Health
      • Nedlands, Австралия
        • Telethon Kids Institute
      • Parkville, Австралия
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Австралия
        • Queensland Children's Hospital
      • South Brisbane, Австралия
        • Mater Adult Hospital
      • Westmead, Австралия
        • Westmead Hospital
      • Graz, Австрия
        • University of Graz
      • Innsbruck, Австрия
        • Medizinische Universität Innsbruck
      • Salzburg, Австрия
        • Uniklinikum Salzburg - Universitätsklinik für Pneumologie/Lungenheilkunde
      • Vienna, Австрия
        • Medizinische Universität Wien
      • Brussels, Бельгия
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Brussels, Бельгия
        • Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
      • Gent, Бельгия
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Бельгия
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
      • Woluwe-Saint-Lambert, Бельгия
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
      • Budapest, Венгрия
        • National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
      • Torokbalint, Венгрия
        • Pulmonology Institute Torokbalint
      • Berlin, Германия
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Erlangen, Германия
        • Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
      • Essen, Германия
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Essen, Германия
        • Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
      • Frankfurt, Германия
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Gießen, Германия
        • Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Hannover, Германия
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Hannover, Германия
        • Hannover Medical School
      • Jena, Германия
        • Mukoviszidose-Zentrum am Universitätsklinikum Jena, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Mainz, Германия
        • Johannes Gutenberg-Universitaet
      • Muenchen, Германия
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • Potsdam, Германия
        • Klinikum Westbrandenburg (CF)
      • Ulm, Германия
        • Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (CF)
      • Würzburg, Германия
        • Universitätsklinikum Würzburg
      • Thessaloniki, Греция
        • General Hospital of Thessaloniki 'Hippokratio', 3rd Pediatrics Department of Aristotle University of Thessaloniki
      • Thessaloniki, Греция
        • General Hospital of Thessaloniki "Papanikolaou"
      • Aarhus, Дания
        • Aarhus University Hospital
      • Copenhagen, Дания
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
      • Jerusalem, Израиль
        • Hadassah Medical Organization
      • Petach Tikvah, Израиль
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
      • Tel HaShomer, Израиль
        • Sheba Medical Center - The Edmond and Lili Safra Children's Hospital
      • Cork, Ирландия
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Ирландия
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Ирландия
        • Children's Health Ireland at Temple Street
      • Dublin, Ирландия
        • St. Vincent's University Hospital
      • Limerick, Ирландия
        • University Hospital Limerick (Pediatrics)
      • Barcelona, Испания
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Испания
        • Hospital Saint Joan de Deu
      • Madrid, Испания
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Испания
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Murcia, Испания
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
      • Sabadell, Испания
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Sabadell Hospital Universitari
      • Sevilla, Испания
        • Hospital Universitario Virgen Del Rocio
      • Valencia, Испания
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
      • Ancona, Италия
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Riuniti
      • Firenze, Италия
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
      • Genova, Италия
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
      • Milan, Италия
        • Fondazione IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
      • Milano, Италия
        • Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Orbassano, Италия
        • Malattie Apparato Respiratorio 2 - Centro Fibrosi Cistica
      • Potenza, Италия
        • Centro Regionale Fibrosi Cistica, A.O. Ospedale San Carlo
      • Verona, Италия
        • Azienda Ospedaliera di Verona - Ospedale Civile Maggiore
      • Calgary, Канада
        • University of Calgary Medical Clinic of the Foothills Medical Centre
      • Edmonton, Канада
        • Stollery Children's Hospital
      • London, Канада
        • St. Joseph's Health Care London
      • Montreal, Канада
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Montreal, Канада
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM) Hotel-Dieu
      • Quebec, Канада
        • Institut Universitaire de Cardiologie et Pneumologie de Quebec - Universite Laval
      • Vancouver, Канада
        • British Columbia Children's Hospital
      • Vancouver, Канада
        • St. Paul's Hospital
      • Amsterdam, Нидерланды
        • Academisch Medisch Centrum (Academic Medical Centre)
      • Den Haag, Нидерланды
        • HagaZiekenhuis van Den Haag
      • Nijmegen, Нидерланды
        • UMC St. Radboud
      • Rotterdam, Нидерланды
        • Erasmus Medical Center
      • Utrecht, Нидерланды
        • University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
      • Christchurch, Новая Зеландия
        • Canterbury District Health Board
      • Grafton, Новая Зеландия
        • Starship Children's Hospital
      • Hamilton, Новая Зеландия
        • Waikato Hospital
      • One Tree Hill, Новая Зеландия
        • Greenlane Clinical Centre
      • Bergen, Норвегия
        • Haukeland Universitetssjukehus (CF)
      • Oslo, Норвегия
        • Oslo University Hospital, Department of Paediatric Medicine
      • Gdańsk, Польша
        • Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
      • Lomianki, Польша
        • Klinika Mukowiscydozy IMD Oddozial Chorob Pluc Szpzoz IM. Dzieci WarszaWY
      • Lisbon, Португалия
        • Hospital de Santa Maria
      • Porto, Португалия
        • Hospital Sao Joao
      • Porto, Португалия
        • CHP - Hospital de Santo Antonio
      • Birmingham, Соединенное Королевство
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Bristol, Соединенное Королевство
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
      • Cambridge, Соединенное Королевство
        • Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust
      • Edinburgh, Соединенное Королевство
        • Western General Hospital
      • Exeter, Соединенное Королевство
        • Royal Devon University Healthcare NHS Foundation Trust
      • Glasgow, Соединенное Королевство
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Соединенное Королевство
        • Leeds General Infirmary
      • Leeds, Соединенное Королевство
        • St. James University Hospital
      • Liverpool, Соединенное Королевство
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Соединенное Королевство
        • Royal Brompton Hospital
      • London, Соединенное Королевство
        • King's College Hospital
      • London, Соединенное Королевство
        • St. Bartholomew's Hospital
      • Manchester, Соединенное Королевство
        • Wythenshawe Hospital
      • Manchester, Соединенное Королевство
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Соединенное Королевство
        • Clinical Research Facility
      • Penarth, Соединенное Королевство
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
      • Southampton, Соединенное Королевство
        • Southampton General Hospital
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Соединенные Штаты, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Long Beach, California, Соединенные Штаты, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94611
        • Kaiser Permanente
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • University of California San Francisco, Lung Transplant Program
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
      • Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
        • University of Florida, Shands Hospital
      • Hollywood, Florida, Соединенные Штаты, 33021
        • Joe DiMaggio Cystic Fibrosis & Pulmonary Center
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group,PA
      • Pensacola, Florida, Соединенные Штаты, 32514
        • Nemours Children's Specialty Care
      • Saint Petersburg, Florida, Соединенные Штаты, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30324
        • The Emory Clinic at Chantilly
      • Augusta, Georgia, Соединенные Штаты, 30912
        • Augusta University
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Соединенные Штаты, 83702
        • St. Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Indiana University
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Соединенные Штаты, 40508
        • University of Kentucky
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Maine
      • Portland, Maine, Соединенные Штаты, 04102
        • Maine Medical Partners
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Research Center
      • Worcester, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01655
        • UMASS Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109-5212
        • Michigan Medicine
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
        • Harper University Hospital
      • Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49546
        • Spectrum Health Medical Group Adult Cystic Fibrosis Care Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Соединенные Штаты, 65212
        • Childrens Hospital University of Missouri Health Sciences Center
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
    • Montana
      • Billings, Montana, Соединенные Штаты, 59101
        • Billings Clinic
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты, 68198
        • Nebraska Medical Center
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Соединенные Штаты, 03104
        • Dartmouth Hitchcock
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Соединенные Штаты, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Соединенные Штаты, 12208
        • Albany Medical College, Pulmonary and Critical Care Medicine
      • Buffalo, New York, Соединенные Штаты, 14203
        • CF Therapeutics Development Center of Western New York
      • New Hyde Park, New York, Соединенные Штаты, 11040
        • Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Соединенные Штаты, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
      • Valhalla, New York, Соединенные Штаты, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28207
        • Atrium Health Levine Children's Hospital
      • Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27104
        • Wake Forest Baptist Health
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Соединенные Штаты, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Соединенные Штаты, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Соединенные Штаты, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
      • Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73112
        • Santiago Reyes, M.D.
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Соединенные Штаты, 29203
        • Prisma Health Richland Campus
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Соединенные Штаты, 57105
        • Sanford Children's Speciality Clinic
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37920
        • University of Tennessee Medical Center
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center, Nephrology Clinical Trials Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390-8558
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
        • Cook Children's Health Care System
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Texas Children's Hospital - Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • University of Utah
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Соединенные Штаты, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22908
        • University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98195-6522
        • University of Washington Medical Center
      • Spokane, Washington, Соединенные Штаты, 99204
        • Providence Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Clinic
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Соединенные Штаты, 26506
        • West Virginia University
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53792
        • University Hospital and UW Health Clinics
      • Bordeaux cedex, Франция
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Bron Cedex, Франция
        • CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
      • Creteil, Франция
        • Centre Hospitalier Intercommunal Creteil
      • Lille, Франция
        • Institut Cœur Poumon, CHU de Lille
      • Montpellier Cedex 5, Франция
        • Hôpital Arnaud de Villeneuve
      • Nice, Франция
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Nice - Hopital Pasteur
      • Paris, Франция
        • Hôpital Robert Debré
      • Paris, Франция
        • Hôpital Cochin
      • Pierre-Benite, Франция
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Roscoff cedex, Франция
        • Centre de Perharidy
      • Rouen, Франция
        • CHU de Rouen - Hôpital Charles Nicolle
      • Strasbourg, Франция
        • Hôpital de Hautepierre, AX5
      • Suresnes, Франция
        • Hopital Foch (Suresnes), Hopital Foch, Adultes
      • Tours, Франция
        • Hôpital Bretonneau
      • Brno, Чехия
        • Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
      • Praha 5, Чехия
        • Fakultni nemocnice v Motole
      • Zurich, Швейцария
        • Kinderspital Zuerich
      • Göteborg, Швеция
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Lund, Швеция
        • Lund University Skanes Universitetssjukhus
      • Stockholm, Швеция
        • Karolinska Universitetssjukhuset, Huddinge

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Завершено исследование лекарственного лечения в исходном исследовании VX20-121-102 (NCT05033080) и VX20-121-103 (NCT05076149); или имели прерывание(я) приема исследуемого препарата в исходном исследовании, но не прекратили прием исследуемого препарата окончательно и завершили визиты в рамках исследования до последнего запланированного посещения Периода лечения в исходном исследовании

Ключевые критерии исключения:

  • История непереносимости лекарств в родительском исследовании
  • Беременные или кормящие женщины

Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: VX-121/TEZ/D-IVA
Участники будут получать VX-121/TEZ/D-IVA один раз в день.
Комбинированные таблетки с фиксированной дозой для приема внутрь.
Другие имена:
  • VX-121/VX-661/CTP-656
  • ВХ-121/ВХ-661/ВХ-561
  • VX-121/тезакафтор/дейтивакафтор

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Безопасность и переносимость по оценке количества участников с нежелательными явлениями (НЯ) и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: С 1-го дня до 100-й недели
С 1-го дня до 100-й недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Количество легочных обострений (PEx)
Временное ограничение: От исходного уровня до 96-й недели
От исходного уровня до 96-й недели
Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем прогнозируемого объема форсированного выдоха в процентах за 1 секунду (ppFEV1)
Временное ограничение: От исходного уровня до 96-й недели
От исходного уровня до 96-й недели
Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем хлорида пота (SwCl)
Временное ограничение: От исходного уровня до 96-й недели
От исходного уровня до 96-й недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

8 ноября 2022 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 октября 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 октября 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

29 июня 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

29 июня 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

5 июля 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

22 декабря 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

21 декабря 2023 г.

Последняя проверка

1 декабря 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

Подробную информацию о критериях обмена данными Vertex и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования VX-121/ТЭЗ/Д-ИВА

Подписаться