Uno studio che valuta la sicurezza e l'efficacia a lungo termine della terapia di combinazione VX-121
7 settembre 2026 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Uno studio di fase 3, in aperto, che valuta la sicurezza e l'efficacia a lungo termine della terapia di combinazione VX-121 in soggetti con fibrosi cistica
Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia a lungo termine di VX-121/tezacaftor/deutivacaftor (VX-121/TEZ/D-IVA) nei partecipanti con fibrosi cistica.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
822
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
-
Camperdown, Australia
- Royal Prince Alfred Hospital
-
Chermside, Australia
- The Prince Charles Hospital
-
Melbourne, Australia
- Alfred Hospital
-
Nedlands, Australia
- Institute for Respiratory Health
-
Nedlands, Australia
- Telethon Kids Institute
-
Parkville, Australia
- The Royal Children's Hospital
-
South Brisbane, Australia
- Queensland Children's Hospital
-
South Brisbane, Australia
- Mater Adult Hospital
-
Westmead, Australia
- Westmead Hospital
-
-
-
-
-
Graz, Austria
- University of Graz
-
Innsbruck, Austria
- Medizinische Universität Innsbruck
-
Salzburg, Austria
- Uniklinikum Salzburg - Universitätsklinik für Pneumologie/Lungenheilkunde
-
Vienna, Austria
- Medizinische Universität Wien
-
-
-
-
-
Brussels, Belgio
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
-
Brussels, Belgio
- Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
-
Ghent, Belgio
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, Belgio
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
-
Woluwe-Saint-Lambert, Belgio
- Cliniques universitaires Saint-Luc
-
-
-
-
-
Calgary, Canada
- University of Calgary Medical Clinic of the Foothills Medical Centre
-
Edmonton, Canada
- Stollery Children's Hospital
-
London, Canada
- St. Joseph's Health Care London
-
Montreal, Canada
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
-
Montreal, Canada
- Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM) Hotel-Dieu
-
Québec, Canada
- Institut Universitaire de Cardiologie et Pneumologie de Quebec - Universite Laval
-
Vancouver, Canada
- British Columbia Children's Hospital
-
Vancouver, Canada
- St. Paul's Hospital
-
-
-
-
-
Brno, Cechia
- Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
-
Prague, Cechia
- Fakultni nemocnice v Motole
-
-
-
-
-
Aarhus, Danimarca
- Aarhus University Hospital
-
Copenhagen, Danimarca
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Bordeaux, Francia
- Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
-
Bron, Francia
- CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
-
Créteil, Francia
- Centre Hospitalier Intercommunal Créteil
-
Lille, Francia
- Institut Cœur Poumon, CHU de Lille
-
Montpellier, Francia
- Hopital Arnaud de Villeneuve
-
Nice, Francia
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Nice - Hopital Pasteur
-
Paris, Francia
- Hopital Robert Debre
-
Paris, Francia
- Hôpital Cochin
-
Pierre-Bénite, Francia
- Centre Hospitalier LYON SUD
-
Roscoff, Francia
- Centre de Perharidy
-
Rouen, Francia
- CHU de Rouen - Hôpital Charles Nicolle
-
Strasbourg, Francia
- Hôpital de Hautepierre, AX5
-
Suresnes, Francia
- Hopital Foch (Suresnes), Hopital Foch, Adultes
-
Tours, Francia
- Hôpital Bretonneau
-
-
-
-
-
Berlin, Germania
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Erlangen, Germania
- Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
-
Essen, Germania
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
-
Essen, Germania
- Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
-
Frankfurt, Germania
- Johann Wolfgang Goethe University
-
Giessen, Germania
- Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
-
Hanover, Germania
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Hanover, Germania
- Hannover Medical School
-
Jena, Germania
- Mukoviszidose-Zentrum am Universitätsklinikum Jena, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
-
Mainz, Germania
- Johannes Gutenberg-Universitaet
-
München, Germania
- Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
-
Potsdam, Germania
- Klinikum Westbrandenburg (CF)
-
Ulm, Germania
- Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (CF)
-
Würzburg, Germania
- Universitätsklinikum Würzburg
-
-
-
-
-
Thessaloniki, Grecia
- General Hospital of Thessaloniki 'Hippokratio', 3rd Pediatrics Department of Aristotle University of Thessaloniki
-
Thessaloniki, Grecia
- General Hospital of Thessaloniki "Papanikolaou"
-
-
-
-
-
Cork, Irlanda
- Cork University Hospital
-
Dublin, Irlanda
- Children's Health Ireland at Crumlin
-
Dublin, Irlanda
- Children's Health Ireland at Temple Street
-
Dublin, Irlanda
- St. Vincent'S University Hospital
-
Limerick, Irlanda
- University Hospital Limerick (Pediatrics)
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israele
- Hadassah Medical Organization
-
Petach Tikvah, Israele
- Clalit Health Services
-
Tel Litwinsky, Israele
- Safra Children's Hospital
-
-
-
-
-
Ancona, Italia
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Riuniti
-
Florence, Italia
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
-
Genova, Italia
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
-
Milan, Italia
- Fondazione IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
-
Milan, Italia
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Orbassano, Italia
- Malattie Apparato Respiratorio 2 - Centro Fibrosi Cistica
-
Potenza, Italia
- Centro Regionale Fibrosi Cistica, A.O. Ospedale San Carlo
-
Verona, Italia
- Azienda Ospedaliera di Verona - Ospedale Civile Maggiore
-
-
-
-
-
Bergen, Norvegia
- Haukeland Universitetssjukehus (CF)
-
Oslo, Norvegia
- Oslo University Hospital, Department of Paediatric Medicine
-
-
-
-
-
Christchurch, Nuova Zelanda
- Canterbury District Health Board
-
Grafton, Nuova Zelanda
- Starship Children's Hospital
-
Hamilton, Nuova Zelanda
- Waikato Hospital
-
One Tree Hill, Nuova Zelanda
- Greenlane Clinical Centre
-
-
-
-
-
Amsterdam, Olanda
- Academisch Medisch Centrum (Academic Medical Centre)
-
Nijmegen, Olanda
- UMC St. Radboud
-
Rotterdam, Olanda
- Erasmus Medical Center
-
The Hague, Olanda
- HagaZiekenhuis van den Haag
-
Utrecht, Olanda
- University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
-
-
-
-
-
Gdansk, Polonia
- Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
-
Łomianki, Polonia
- Klinika Mukowiscydozy IMD Oddozial Chorob Pluc Szpzoz IM. Dzieci WarszaWY
-
-
-
-
-
Lisbon, Portogallo
- Hospital de Santa Maria
-
Porto, Portogallo
- Hospital Sao Joao
-
Porto, Portogallo
- CHP - Hospital de Santo Antonio
-
-
-
-
-
Birmingham, Regno Unito
- Birmingham Heartlands Hospital
-
Bristol, Regno Unito
- University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
-
Cambridge, Regno Unito
- Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust
-
Edinburgh, Regno Unito
- Western General Hospital
-
Exeter, Regno Unito
- Royal Devon University Healthcare NHS Foundation Trust
-
Glasgow, Regno Unito
- Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
-
Leeds, Regno Unito
- Leeds General Infirmary
-
Leeds, Regno Unito
- St. James University Hospital
-
Liverpool, Regno Unito
- Liverpool Heart and Chest Hospital
-
London, Regno Unito
- Royal Brompton Hospital
-
London, Regno Unito
- King's College Hospital
-
London, Regno Unito
- St. Bartholomew's Hospital
-
Manchester, Regno Unito
- Wythenshawe Hospital
-
Manchester, Regno Unito
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Newcastle upon Tyne, Regno Unito
- Clinical Research Facility
-
Penarth, Regno Unito
- All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
-
Southampton, Regno Unito
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Spagna
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Barcelona, Spagna
- Hospital Saint Joan de Deu
-
Madrid, Spagna
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Madrid, Spagna
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Murcia, Spagna
- Hospital Virgen de la Arrixaca
-
Sabadell, Spagna
- Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Sabadell Hospital Universitari
-
Seville, Spagna
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
Valencia, Spagna
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85724
- Banner University of Arizona Medical Center
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
-
California
-
Long Beach, California, Stati Uniti, 90806
- Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Oakland, California, Stati Uniti, 94611
- Kaiser Permanente
-
Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
- University of California Davis Medical Center
-
San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
- University of California San Francisco, Lung Transplant Program
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Children's Hospital of Colorado
-
Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
- National Jewish Health
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
- University of Florida, Shands Hospital
-
Hollywood, Florida, Stati Uniti, 33021
- Joe DiMaggio Cystic Fibrosis & Pulmonary Center
-
Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
-
Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
- Central Florida Pulmonary Group,PA
-
Pensacola, Florida, Stati Uniti, 32514
- Nemours Children's Specialty Care
-
St. Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30324
- The Emory Clinic at Chantilly
-
Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
- Augusta University
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Stati Uniti, 83702
- St. Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Northwestern Memorial Hospital
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
- Indiana University
-
Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40508
- University of Kentucky
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
- Tulane Medical Center
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Stati Uniti, 04102
- Maine Medical Partners
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Boston Children's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Research Center
-
Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
- UMass Memorial Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
- Michigan Medicine
-
Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
- Harper University Hospital
-
Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49546
- Spectrum Health Medical Group Adult Cystic Fibrosis Care Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65212
- Childrens Hospital University of Missouri Health Sciences Center
-
Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
- The Children's Mercy Hospital
-
St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
-
St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63104
- Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
-
-
Montana
-
Billings, Montana, Stati Uniti, 59101
- Billings Clinic
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198
- Nebraska Medical Center
-
-
New Hampshire
-
Manchester, New Hampshire, Stati Uniti, 03104
- Dartmouth Hitchcock
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07960
- Morristown Medical Center
-
-
New York
-
Albany, New York, Stati Uniti, 12208
- Albany Medical College, Pulmonary and Critical Care Medicine
-
Buffalo, New York, Stati Uniti, 14203
- CF Therapeutics Development Center of Western New York
-
New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11040
- Long Island Jewish Medical Center
-
New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Columbia University Medical Center
-
Syracuse, New York, Stati Uniti, 13210
- SUNY Upstate Medical University
-
Valhalla, New York, Stati Uniti, 10595
- New York Medical College
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28207
- Atrium Health Levine Children's Hospital
-
Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27104
- Wake Forest Baptist Health
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Stati Uniti, 44308
- Akron Children's Hospital
-
Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Dayton, Ohio, Stati Uniti, 45404
- Dayton Children's Hospital
-
Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43606
- ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73112
- Santiago Reyes, M.D.
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Stati Uniti, 29203
- Prisma Health Richland Campus
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Stati Uniti, 57105
- Sanford Children's Speciality Clinic
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Stati Uniti, 37920
- University of Tennessee Medical Center
-
Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
- Vanderbilt University Medical Center, Nephrology Clinical Trials Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
- The University of Texas Southwestern Medical Center
-
Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
- Cook Children's Health Care System
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Texas Children's Hospital - Baylor College of Medicine
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
- University of Utah
-
-
Vermont
-
Colchester, Vermont, Stati Uniti, 05446
- Vermont Lung Center
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
- University of Virginia Health System
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
- University of Washington Medical Center
-
Spokane, Washington, Stati Uniti, 99204
- Providence Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Clinic
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Stati Uniti, 26506
- West Virginia University
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
- University Hospital and UW Health Clinics
-
-
-
-
-
Gothenburg, Svezia
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
-
Lund, Svezia
- Lund University Skanes Universitetssjukhus
-
Stockholm, Svezia
- Karolinska Universitetssjukhuset, Huddinge
-
-
-
-
-
Zurich, Svizzera
- Kinderspital Zuerich
-
-
-
-
-
Budapest, Ungheria
- National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
-
Törökbálint, Ungheria
- Pulmonology Institute Torokbalint
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Trattamento farmacologico in studio completato in uno studio principale VX20-121-102 (NCT05033080) e VX20-121-103 (NCT05076149); o ha subito un'interruzione/i del farmaco in studio in uno studio principale ma non ha interrotto definitivamente il farmaco in studio e ha completato le visite dello studio fino all'ultima visita programmata del Periodo di trattamento nello studio principale
Criteri chiave di esclusione:
- Storia di intolleranza ai farmaci in uno studio sui genitori
- Donne incinte o che allattano
Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: VX-121/TEZ/D-IVA
Part A: Participants will receive VX-121/TEZ/D-IVA once daily for 96 weeks. Part B: Participants will receive VX-121/TEZ/D-IVA once daily for an additional 48 weeks. |
Compresse combinate a dose fissa per somministrazione orale.
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Sicurezza e tollerabilità valutate in base al numero di partecipanti con eventi avversi (EA) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 148
|
Dal basale fino alla settimana 148
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Variazione assoluta rispetto al basale della percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (ppFEV1)
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 144
|
Dal basale fino alla settimana 144
|
|
Variazione assoluta rispetto al basale del cloruro nel sudore (SwCl)
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 144
|
Dal basale fino alla settimana 144
|
|
Numero di riacutizzazioni polmonari (PEx)
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 144
|
Dal basale fino alla settimana 144
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
8 novembre 2022
Completamento primario (Stimato)
30 ottobre 2026
Completamento dello studio (Stimato)
30 ottobre 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
29 giugno 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
29 giugno 2022
Primo Inserito (Effettivo)
5 luglio 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
10 settembre 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
7 settembre 2026
Ultimo verificato
1 settembre 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- VX20-121-104
- 2021-000713-17 (Numero EudraCT)
- 2024-514173-22-00 (Altro identificatore: EU CT Number)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Descrizione del piano IPD
I dettagli sui criteri di condivisione dei dati Vertex e sul processo per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .