Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie hodnotící dlouhodobou bezpečnost a účinnost kombinované terapie VX-121

21. prosince 2023 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Fáze 3, otevřená studie hodnotící dlouhodobou bezpečnost a účinnost kombinované terapie VX-121 u pacientů s cystickou fibrózou

Účelem této studie je vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost, snášenlivost a účinnost VX-121/tezacaftor/deutivakaftor (VX-121/TEZ/D-IVA) u účastníků s cystickou fibrózou.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

822

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

      • Camperdown, Austrálie
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Chermside, Austrálie
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, Austrálie
        • Alfred Hospital
      • Nedlands, Austrálie
        • Institute for Respiratory Health
      • Nedlands, Austrálie
        • Telethon Kids Institute
      • Parkville, Austrálie
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Austrálie
        • Queensland Children's Hospital
      • South Brisbane, Austrálie
        • Mater Adult Hospital
      • Westmead, Austrálie
        • Westmead Hospital
      • Brussels, Belgie
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Brussels, Belgie
        • Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
      • Gent, Belgie
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgie
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
      • Woluwe-Saint-Lambert, Belgie
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
      • Aarhus, Dánsko
        • Aarhus University Hospital
      • Copenhagen, Dánsko
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
      • Bordeaux cedex, Francie
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Bron Cedex, Francie
        • CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
      • Creteil, Francie
        • Centre Hospitalier Intercommunal Creteil
      • Lille, Francie
        • Institut Cœur Poumon, CHU de Lille
      • Montpellier Cedex 5, Francie
        • Hopital Arnaud de Villeneuve
      • Nice, Francie
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Nice - Hopital Pasteur
      • Paris, Francie
        • Hopital Robert Debre
      • Paris, Francie
        • Hôpital Cochin
      • Pierre-Benite, Francie
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Roscoff cedex, Francie
        • Centre de Perharidy
      • Rouen, Francie
        • CHU de Rouen - Hopital Charles Nicolle
      • Strasbourg, Francie
        • Hôpital de Hautepierre, AX5
      • Suresnes, Francie
        • Hopital Foch (Suresnes), Hopital Foch, Adultes
      • Tours, Francie
        • Hôpital Bretonneau
      • Amsterdam, Holandsko
        • Academisch Medisch Centrum (Academic Medical Centre)
      • Den Haag, Holandsko
        • HagaZiekenhuis van den Haag
      • Nijmegen, Holandsko
        • UMC St. Radboud
      • Rotterdam, Holandsko
        • Erasmus Medical Center
      • Utrecht, Holandsko
        • University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
      • Cork, Irsko
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irsko
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Irsko
        • Children's Health Ireland at Temple Street
      • Dublin, Irsko
        • St. Vincent's University Hospital
      • Limerick, Irsko
        • University Hospital Limerick (Pediatrics)
      • Ancona, Itálie
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Riuniti
      • Firenze, Itálie
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
      • Genova, Itálie
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
      • Milan, Itálie
        • Fondazione IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
      • Milano, Itálie
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Orbassano, Itálie
        • Malattie Apparato Respiratorio 2 - Centro Fibrosi Cistica
      • Potenza, Itálie
        • Centro Regionale Fibrosi Cistica, A.O. Ospedale San Carlo
      • Verona, Itálie
        • Azienda Ospedaliera di Verona - Ospedale Civile Maggiore
      • Jerusalem, Izrael
        • Hadassah Medical Organization
      • Petach Tikvah, Izrael
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
      • Tel HaShomer, Izrael
        • Sheba Medical Center - The Edmond and Lili Safra Children's Hospital
      • Calgary, Kanada
        • University of Calgary Medical Clinic of the Foothills Medical Centre
      • Edmonton, Kanada
        • Stollery Children's Hospital
      • London, Kanada
        • St. Joseph's Health Care London
      • Montreal, Kanada
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Montreal, Kanada
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM) Hotel-Dieu
      • Quebec, Kanada
        • Institut Universitaire de Cardiologie et Pneumologie de Quebec - Universite Laval
      • Vancouver, Kanada
        • British Columbia Children's Hospital
      • Vancouver, Kanada
        • St. Paul's Hospital
      • Budapest, Maďarsko
        • National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
      • Torokbalint, Maďarsko
        • Pulmonology Institute Torokbalint
      • Bergen, Norsko
        • Haukeland Universitetssjukehus (CF)
      • Oslo, Norsko
        • Oslo University Hospital, Department of Paediatric Medicine
      • Christchurch, Nový Zéland
        • Canterbury District Health Board
      • Grafton, Nový Zéland
        • Starship Children's Hospital
      • Hamilton, Nový Zéland
        • Waikato Hospital
      • One Tree Hill, Nový Zéland
        • Greenlane Clinical Centre
      • Berlin, Německo
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Erlangen, Německo
        • Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
      • Essen, Německo
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Essen, Německo
        • Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
      • Frankfurt, Německo
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Gießen, Německo
        • Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Hannover, Německo
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Hannover, Německo
        • Hannover Medical School
      • Jena, Německo
        • Mukoviszidose-Zentrum am Universitätsklinikum Jena, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Mainz, Německo
        • Johannes Gutenberg-Universitaet
      • Muenchen, Německo
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • Potsdam, Německo
        • Klinikum Westbrandenburg (CF)
      • Ulm, Německo
        • Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (CF)
      • Würzburg, Německo
        • Universitatsklinikum Wurzburg
      • Gdańsk, Polsko
        • Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
      • Lomianki, Polsko
        • Klinika Mukowiscydozy IMD Oddozial Chorob Pluc Szpzoz IM. Dzieci WarszaWY
      • Lisbon, Portugalsko
        • Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugalsko
        • Hospital Sao Joao
      • Porto, Portugalsko
        • CHP - Hospital de Santo Antonio
      • Graz, Rakousko
        • University of Graz
      • Innsbruck, Rakousko
        • Medizinische Universität Innsbruck
      • Salzburg, Rakousko
        • Uniklinikum Salzburg - Universitätsklinik für Pneumologie/Lungenheilkunde
      • Vienna, Rakousko
        • Medizinische Universität Wien
      • Birmingham, Spojené království
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Bristol, Spojené království
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
      • Cambridge, Spojené království
        • Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust
      • Edinburgh, Spojené království
        • Western General Hospital
      • Exeter, Spojené království
        • Royal Devon University Healthcare NHS Foundation Trust
      • Glasgow, Spojené království
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Spojené království
        • Leeds General Infirmary
      • Leeds, Spojené království
        • St. James University Hospital
      • Liverpool, Spojené království
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Spojené království
        • Royal Brompton Hospital
      • London, Spojené království
        • King's College Hospital
      • London, Spojené království
        • St. Bartholomew's Hospital
      • Manchester, Spojené království
        • Wythenshawe Hospital
      • Manchester, Spojené království
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Spojené království
        • Clinical Research Facility
      • Penarth, Spojené království
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
      • Southampton, Spojené království
        • Southampton General Hospital
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Spojené státy, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Long Beach, California, Spojené státy, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Spojené státy, 94611
        • Kaiser Permanente
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California San Francisco, Lung Transplant Program
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida, Shands Hospital
      • Hollywood, Florida, Spojené státy, 33021
        • Joe DiMaggio Cystic Fibrosis & Pulmonary Center
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group,PA
      • Pensacola, Florida, Spojené státy, 32514
        • Nemours Children's Specialty Care
      • Saint Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30324
        • The Emory Clinic at Chantilly
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Augusta University
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Spojené státy, 83702
        • St. Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Indiana University
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40508
        • University of Kentucky
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Maine
      • Portland, Maine, Spojené státy, 04102
        • Maine Medical Partners
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Research Center
      • Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01655
        • UMASS Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109-5212
        • Michigan Medicine
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Harper University Hospital
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49546
        • Spectrum Health Medical Group Adult Cystic Fibrosis Care Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Spojené státy, 65212
        • Childrens Hospital University of Missouri Health Sciences Center
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
    • Montana
      • Billings, Montana, Spojené státy, 59101
        • Billings Clinic
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198
        • Nebraska Medical Center
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Spojené státy, 03104
        • Dartmouth Hitchcock
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Spojené státy, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Spojené státy, 12208
        • Albany Medical College, Pulmonary and Critical Care Medicine
      • Buffalo, New York, Spojené státy, 14203
        • CF Therapeutics Development Center of Western New York
      • New Hyde Park, New York, Spojené státy, 11040
        • Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Spojené státy, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
      • Valhalla, New York, Spojené státy, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28207
        • Atrium Health Levine Children's Hospital
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27104
        • Wake Forest Baptist Health
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Spojené státy, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Spojené státy, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Spojené státy, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73112
        • Santiago Reyes, M.D.
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Spojené státy, 29203
        • Prisma Health Richland Campus
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Spojené státy, 57105
        • Sanford Children's Speciality Clinic
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Spojené státy, 37920
        • University of Tennessee Medical Center
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center, Nephrology Clinical Trials Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390-8558
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Children's Health Care System
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Hospital - Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Spojené státy, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
        • University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195-6522
        • University of Washington Medical Center
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99204
        • Providence Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Clinic
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Spojené státy, 26506
        • West Virginia University
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
        • University Hospital and UW Health Clinics
      • Brno, Česko
        • Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
      • Praha 5, Česko
        • Fakultní nemocnice v Motole
      • Thessaloniki, Řecko
        • General Hospital of Thessaloniki 'Hippokratio', 3rd Pediatrics Department of Aristotle University of Thessaloniki
      • Thessaloniki, Řecko
        • General Hospital of Thessaloniki "Papanikolaou"
      • Barcelona, Španělsko
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Španělsko
        • Hospital Saint Joan de Deu
      • Madrid, Španělsko
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Španělsko
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
      • Murcia, Španělsko
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
      • Sabadell, Španělsko
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Sabadell Hospital Universitari
      • Sevilla, Španělsko
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Španělsko
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe
      • Göteborg, Švédsko
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Lund, Švédsko
        • Lund University Skanes Universitetssjukhus
      • Stockholm, Švédsko
        • Karolinska Universitetssjukhuset, Huddinge
      • Zurich, Švýcarsko
        • Kinderspital Zuerich

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Dokončená studijní medikamentózní léčba v rodičovské studii VX20-121-102 (NCT05033080) a VX20-121-103 (NCT05076149); nebo měl(a) přerušení(a) studovaného léku v rodičovské studii, ale nepřerušil(a) trvale studovaný lék a dokončil(a) studijní návštěvy až do poslední plánované návštěvy léčebného období v rodičovské studii

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Historie lékové intolerance v rodičovské studii
  • Těhotné nebo kojící ženy

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: VX-121/TEZ/D-IVA
Účastníci obdrží VX-121/TEZ/D-IVA jednou denně.
Kombinované tablety s fixní dávkou pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-121/VX-661/CTP-656
  • VX-121/VX-661/VX-561
  • VX-121/tezacaftor/deutivakaftor

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost podle počtu účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Od 1. dne do 100. týdne
Od 1. dne do 100. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet plicních exacerbací (PEx)
Časové okno: Od základního stavu do 96. týdne
Od základního stavu do 96. týdne
Absolutní změna od výchozí hodnoty v procentech předpokládaného vynuceného exspiračního objemu za 1 sekundu (ppFEV1)
Časové okno: Od základního stavu do 96. týdne
Od základního stavu do 96. týdne
Absolutní změna oproti výchozí hodnotě v chloridech potu (SwCl)
Časové okno: Od základního stavu do 96. týdne
Od základního stavu do 96. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. listopadu 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. října 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. října 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. června 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. června 2022

První zveřejněno (Aktuální)

5. července 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. prosince 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. prosince 2023

Naposledy ověřeno

1. prosince 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Podrobnosti o kritériích sdílení dat Vertex a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na VX-121/TEZ/D-IVA

3
Předplatit