만성 이식편대숙주병(cGVHD)을 앓고 있는 12세 이상의 흑인 또는 아프리카계 미국인 남성 및 여성 참가자의 경구 벨루모수딜의 안전성 및 효능
2026년 2월 10일 업데이트: Kadmon, a Sanofi Company
만성 이식편대숙주병(cGVHD)을 앓는 흑인 또는 아프리카계 미국인 피험자를 대상으로 최소 2회 이상의 이전 전신 요법 후 Belumosudil의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 2상, 공개 라벨, 다기관 연구
이 연구의 목적은 이전에 12세 이상의 이전에 적어도 2개의 전신 요법으로 치료받은 적이 있는 cGVHD를 가진 흑인 또는 아프리카계 미국인 남성 및 여성 참가자에서 경구 벨루모수딜의 안전성과 효능을 측정하는 것입니다.
피험자 참여 기간은 임상적으로 유의한 질병 진행까지 스크리닝, 치료를 위한 최대 4주 및 후속 조치의 4주, 즉 최대 약 12개월입니다. 1주기 = 28일.
연구 개요
상세 설명
최대 4주 동안 스크리닝, 임상적으로 유의미한 질병 진행까지 치료, 4주 추적.
연구 유형
중재적
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33155
- 모병
- Nicklaus Children's Hospital - Miami - Southwest 62nd Avenue- Site Number : 129
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21201
- 모병
- University of Maryland School of Medicine - Baltimore- Site Number : 128
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New York
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Valhalla, New York, 미국, 10595
- 모병
- Westchester Medical Center- Site Number : 130
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 다음 기준 중 하나라도 적용되는 경우 참가자가 연구에 포함됩니다.
- 대상은 자기 식별에 의해 흑인 또는 아프리카계 미국인입니다.
- 이전에 cGVHD에 대해 최소 2회 이상 5회 이하의 전신 요법을 받았습니다.
- 스크리닝 전 2주 동안 안정적인 용량으로 글루코코르티코이드 요법을 받는 것.
- 지속적인 cGVHD 징후가 있고 전신 요법이 필요합니다.
- Karnofsky(16세 이상인 경우) / Lansky(16세 미만인 경우) 수행 점수 ≥ 60.
- 12세 이상 무게 ≥ 40kg(kg).
- 알라닌 아미노전이효소(ALT) 및 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) ≤ 3 x 정상 상한치(ULN).
- 총 빌리루빈 ≤ 1.5 x ULN.
- 남성 및 여성 참가자를 위한 피임(이중 피임법 사용); 여성 참가자의 경우 임신 중이거나 모유 수유 중이 아님
- 서명된 사전 동의를 제공할 수 있습니다.
제외 기준:
- 다음 기준 중 하나라도 적용되는 경우 참가자는 연구에서 제외됩니다.
- 피험자는 스크리닝 전 최소 2주 동안 전신 cGVHD 치료(들)의 안정적인 용량/요법을 받지 않았습니다. (참고: 병용 코르티코스테로이드, 칼시뉴린 억제제, 시롤리무스, MMF, 메토트렉세이트, 리툭시맙 및 ECP는 허용됩니다. 전신 연구 GVHD 치료는 허용되지 않습니다).
- 스크리닝 시점에 기저 암 또는 이식후 림프증식성 질환의 조직학적 재발.
- 이브루티닙 또는 룩솔리티닙을 사용한 현재 치료. 이브루티닙 또는 룩솔리티닙을 사용한 사전 치료는 등록 전 최소 28일의 휴약으로 허용됩니다.
- 중증 질환의 병력 또는 기타 증거 또는 조사자의 의견에 따라 피험자를 연구에 부적합하게 만드는 임의의 기타 상태(예: 흡수 장애 증후군, 잘 조절되지 않는 정신 질환 또는 관상 동맥 질환).
- Fridericia의 공식(QTc[F]) > 480ms를 사용하여 수정된 QT 간격.
- 강제 호기량(첫 번째 1초, FEV1) ≤ 39% 위의 정보는 잠재적인 임상 시험 참여와 관련된 모든 고려 사항을 포함하기 위한 것이 아닙니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 벨루모수딜
참가자는 강력한 CYP3A4 유도제 또는 양성자 펌프 억제제를 복용하는 경우 벨루모수딜을 1일 1회(QD) 또는 1일 2회(BID) 경구 투여받게 됩니다.
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제약 형태: 정제; 투여 경로: 경구
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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임상적으로 유의미한 검사실 이상이 있는 참가자 수
기간: 최대 약 12개월
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최대 약 12개월
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기준선에서 수축기 및 확장기 혈압의 변화
기간: 기준선 최대 약 12개월
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기준선 최대 약 12개월
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기준선에서 심박수의 변화
기간: 기준선 최대 약 12개월
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기준선 최대 약 12개월
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Fridericia의 공식(QTc[F])을 사용하여 수정된 QT 간격의 기준선에서 변경
기간: 기준선 최대 약 12개월
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기준선 최대 약 12개월
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전체 응답률(ORR)
기간: 최대 약 12개월
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ORR은 임의의 기준선 후 반응 평가에서 cGVHD의 임상 시험에 대한 2014 NIH 합의 개발 프로젝트에 의해 정의된 완전 반응(CR) 또는 부분 반응(PR)의 전체 반응 기준 평가를 충족하는 참가자의 비율로 정의됩니다.
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최대 약 12개월
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치료 응급 부작용 및 심각한 부작용이 있는 참가자 수
기간: 최대 약 48개월
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부작용, 신체 검사, 임상 실험실 평가, 활력 징후 측정 및 ECG 매개변수를 모니터링하여 안전성을 평가합니다.
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최대 약 48개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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응답 기간(DOR)
기간: 최대 약 12개월
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DOR 평가에는 다음이 포함됩니다.
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최대 약 12개월
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기관계별 반응률
기간: 최대 약 12개월
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9개의 개별 기관(피부, 눈, 입, 식도, 상부 위장관, 하부 위장관, 간, 폐, 관절 및 근막)에 대한 반응률을 임상의가 평가합니다.
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최대 약 12개월
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응답 시간(TTR)
기간: 최대 약 12개월
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TTR은 belumosudil의 첫 번째 용량부터 처음으로 문서화된 cGVHD 반응까지의 시간으로 정의됩니다.
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최대 약 12개월
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다음 치료까지의 시간(TTNT)
기간: 최대 약 12개월
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TTNT는 벨루모수딜의 첫 번째 용량부터 추가적인 전신 cGVHD 요법 시작까지의 시간으로 정의됩니다.
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최대 약 12개월
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PR 및 CR의 최상의 응답을 가진 참가자 수
기간: 최대 약 12개월
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CR은 각 기관 또는 부위에서 cGVHD의 모든 징후의 해상도로 정의됩니다.
PR은 다른 장기 또는 부위에서 진행 없이 최소 1개 장기 또는 부위의 개선으로 정의됩니다.
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최대 약 12개월
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기준선에서 코르티코스테로이드 용량의 변화
기간: 기준선 최대 약 12개월
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연구 동안 코르티코스테로이드의 프레드니손 등가 용량(mg/kg/일)을 분석할 것이다.
시간 경과에 따른 전신 코르티코스테로이드 용량의 변화가 결정될 것이다.
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기준선 최대 약 12개월
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기준선에서 칼시뉴린 억제제 용량의 변화
기간: 기준선 최대 약 12개월
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시간 경과에 따른 칼시뉴린 억제제 투여량의 변화가 결정될 것이다.
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기준선 최대 약 12개월
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무고장 생존(FFS)
기간: 최대 약 12개월
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FFS는 새로운 cGVHD 전신 요법의 부재, 비재발성 사망 및 재발성 악성 종양으로 정의됩니다.
FFS 중앙값(벨루모수딜의 첫 번째 용량부터)이 분석됩니다.
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최대 약 12개월
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전체 생존(OS)
기간: 최대 약 12개월
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OS는 belumosudil의 첫 번째 투여부터 모든 원인으로 인한 사망 날짜까지의 시간으로 정의됩니다.
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최대 약 12개월
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임상의가 보고한 글로벌 cGVHD 활동 평가를 사용하여 cGVHD 글로벌 심각도 등급의 기준선에서 변경
기간: 기준선 최대 약 12개월
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환자가 보고한 결과
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기준선 최대 약 12개월
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CGVHD 활동 평가 환자 자가 보고에 기초한 증상 활동의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 최대 약 12개월
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환자가 보고한 결과
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기준선 최대 약 12개월
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혈장 벨루모수딜 농도
기간: 주기 2, 3, 5, 7의 1일차(1주기 = 28일)
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주기 2, 3, 5, 7의 1일차(1주기 = 28일)
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Lee Symptom Scale Score의 기준선으로부터의 변화: 7점 이상 감소한 참가자 수
기간: 기준선 최대 약 12개월
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증상 부담/괴로움의 변화는 만성 이식편대숙주병(cGVHD) 환자를 위해 고안된 증상 척도인 Lee Symptom Scale을 사용하여 평가됩니다.
설문지는 참가자들에게 cGVHD에 의해 잠재적으로 영향을 받은 7개 영역(피부, 눈, 입, 호흡, 식사 및 소화, 에너지 및 정서적 고통)의 증상으로 인해 경험한 성가신 정도를 표시하도록 요청합니다.
응답은 임상의의 평가에 따라 결정됩니다.
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기준선 최대 약 12개월
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Lee 증상 척도 점수 기준선에서 변경: 2회 연속 평가에서 7점 이상 감소한 참가자 수
기간: 기준선 최대 약 12개월
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증상 부담/괴로움의 변화는 만성 이식편대숙주병(cGVHD) 환자를 위해 고안된 증상 척도인 Lee Symptom Scale을 사용하여 평가됩니다.
설문지는 참가자들에게 cGVHD에 의해 잠재적으로 영향을 받은 7개 영역(피부, 눈, 입, 호흡, 식사 및 소화, 에너지 및 정서적 고통)의 증상으로 인해 경험한 성가신 정도를 표시하도록 요청합니다.
응답은 임상의의 평가에 따라 결정됩니다.
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기준선 최대 약 12개월
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Lee Symptom Scale Score의 기준선으로부터의 변화: ≥ 7점 감소 기간
기간: 기준선 최대 약 12개월
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증상 부담/괴로움의 변화는 만성 이식편대숙주병(cGVHD) 환자를 위해 고안된 증상 척도인 Lee Symptom Scale을 사용하여 평가됩니다.
설문지는 참가자들에게 cGVHD에 의해 잠재적으로 영향을 받은 7개 영역(피부, 눈, 입, 호흡, 식사 및 소화, 에너지 및 정서적 고통)의 증상으로 인해 경험한 성가신 정도를 표시하도록 요청합니다.
응답은 임상의의 평가에 따라 결정됩니다.
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기준선 최대 약 12개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2025년 6월 16일
기본 완료 (추정된)
2026년 8월 31일
연구 완료 (추정된)
2026년 8월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 10월 3일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 10월 3일
처음 게시됨 (실제)
2022년 10월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 2월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 2월 10일
마지막으로 확인됨
2026년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SFY17661
- U1111-1277-6715 (레지스트리 식별자: ICTRP)
- KD025-218 (기타 식별자: Sanofi Identifier)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구원은 임상 연구 보고서, 수정된 연구 프로토콜, 백지 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함하여 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
시험 참가자의 개인 정보를 보호하기 위해 환자 수준 데이터는 익명으로 처리되고 연구 문서는 편집됩니다.
Sanofi의 데이터 공유 기준, 적격 연구 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://vivli.org에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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