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Sicurezza ed efficacia di Belumosudil orale in partecipanti maschi e femmine neri o afroamericani di età pari o superiore a 12 anni con malattia cronica del trapianto contro l'ospite (cGVHD) dopo almeno 2 precedenti linee di terapia sistemica

10 febbraio 2026 aggiornato da: Kadmon, a Sanofi Company

Uno studio di fase 2, in aperto, multicentrico per valutare la sicurezza e l'efficacia di Belumosudil in soggetti neri o afroamericani con malattia cronica del trapianto contro l'ospite (cGVHD) dopo almeno 2 precedenti linee di terapia sistemica

Lo scopo di questo studio è misurare la sicurezza e l'efficacia del belumosudil orale nei partecipanti maschi e femmine neri o afroamericani con cGVHD che sono stati precedentemente trattati con almeno 2 precedenti linee di terapia sistemica di età pari o superiore a 12 anni.

La durata della partecipazione del soggetto sarà fino a 4 settimane per lo screening, il trattamento fino alla progressione clinicamente significativa della malattia e 4 settimane di follow-up, ovvero fino a circa 12 mesi. 1 ciclo = 28 giorni.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Fino a 4 settimane per lo screening, il trattamento fino alla progressione clinicamente significativa della malattia e 4 settimane di follow-up.

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • Reclutamento
        • Nicklaus Children's Hospital - Miami - Southwest 62nd Avenue- Site Number : 129
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
        • Reclutamento
        • University of Maryland School of Medicine - Baltimore- Site Number : 128
    • New York
      • Valhalla, New York, Stati Uniti, 10595
        • Reclutamento
        • Westchester Medical Center- Site Number : 130

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I partecipanti sono inclusi nello studio se si applica uno dei seguenti criteri:
  • Il soggetto è nero o afroamericano per autoidentificazione.
  • Precedentemente ricevuto almeno 2 e non più di 5 linee di terapia sistemica per cGVHD.
  • Ricevere una terapia con glucocorticoidi con una dose stabile nelle 2 settimane precedenti lo screening.
  • Avere manifestazioni persistenti di cGVHD ed è indicata la terapia sistemica.
  • Karnofsky (se di età ≥ 16 anni) / Lansky (se di età < 16 anni) Performance Score ≥ 60.
  • Almeno 12 anni di età; peso ≥ 40 chilogrammi (kg).
  • Alanina aminotransferasi (ALT) e aspartato aminotransferasi (AST) ≤ 3 x limite superiore della norma (ULN).
  • Bilirubina totale ≤ 1,5 x ULN.
  • Contraccezione (con metodi di doppia contraccezione) per partecipanti di sesso maschile e femminile; non incinta o in allattamento per le partecipanti di sesso femminile
  • In grado di dare il consenso informato firmato.

Criteri di esclusione:

  • I partecipanti sono esclusi dallo studio se si applica uno dei seguenti criteri:
  • Il soggetto non ha ricevuto una dose/regime stabile di trattamento/i sistemico/i di cGVHD per almeno 2 settimane prima dello screening. (Nota: sono accettabili corticosteroidi concomitanti, inibitori della calcineurina, sirolimus, MMF, metotrexato, rituximab ed ECP. Non sono consentiti trattamenti GVHD sperimentali sistemici).
  • Recidiva istologica del tumore sottostante o malattia linfoproliferativa post-trapianto al momento dello screening.
  • Trattamento in corso con ibrutinib o ruxolitinib. Il precedente trattamento con ibrutinib o ruxolitinib è consentito con un washout di almeno 28 giorni prima dell'arruolamento.
  • Anamnesi o altra evidenza di malattia grave o qualsiasi altra condizione che renderebbe il soggetto, a parere dello sperimentatore, inadatto allo studio (come sindromi da malassorbimento, malattia psichiatrica scarsamente controllata o malattia coronarica).
  • Intervallo QT corretto utilizzando la formula di Fridericia (QTc[F]) > 480 ms.
  • Volume espiratorio forzato (nel primo secondo; FEV1) ≤ 39% Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni relative alla potenziale partecipazione a uno studio clinico.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Belumodil
I partecipanti riceveranno belumosudil per via orale, una volta al giorno (QD) o due volte al giorno (BID) se stanno assumendo forti induttori del CYP3A4 o inibitori della pompa protonica.
Droga: Belumodil
Forma farmaceutica: Compressa; Via di somministrazione: Orale
Altri nomi:
  • KD025
  • SAR445761
  • Rezurock

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con anomalie di laboratorio clinicamente significative
Lasso di tempo: Fino a circa 12 mesi
Fino a circa 12 mesi
Variazione rispetto al basale della pressione arteriosa sistolica e diastolica
Lasso di tempo: Linea di base; fino a circa 12 mesi
Linea di base; fino a circa 12 mesi
Variazione rispetto al basale della frequenza cardiaca
Lasso di tempo: Linea di base; fino a circa 12 mesi
Linea di base; fino a circa 12 mesi
Variazione rispetto al basale nell'intervallo QT corretto utilizzando la formula di Fridericia (QTc[F])
Lasso di tempo: Linea di base; fino a circa 12 mesi
Linea di base; fino a circa 12 mesi
Tasso di risposta globale (ORR)
Lasso di tempo: Fino a circa 12 mesi
L'ORR è definito come la percentuale di partecipanti che soddisfano la valutazione dei criteri di risposta globale di risposta completa (CR) o risposta parziale (PR) come definito dal NIH Consensus Development Project on Clinical Trials in cGVHD del 2014 a qualsiasi valutazione della risposta post-basale.
Fino a circa 12 mesi
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento ed eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Fino a circa 48 mesi
La sicurezza sarà valutata monitorando eventi avversi, esami fisici, valutazioni cliniche di laboratorio, misurazioni dei segni vitali e parametri ECG.
Fino a circa 48 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Durata della risposta (DOR)
Lasso di tempo: Fino a circa 12 mesi

Le valutazioni del DOR includono

  • Il tempo dalla prima risposta alla progressione, morte o nuova terapia sistemica per cGVHD
  • Tempo dalla risposta iniziale all'inizio della terapia sistemica aggiuntiva con cGVHD o al decesso
Fino a circa 12 mesi
Tasso di risposta per sistema di organi
Lasso di tempo: Fino a circa 12 mesi
Il tasso di risposta per i nove singoli organi (pelle, occhi, bocca, esofago, tratto gastrointestinale superiore, tratto gastrointestinale inferiore, fegato, polmoni, articolazioni e fascia) sarà valutato dal medico.
Fino a circa 12 mesi
Tempo di risposta (TTR)
Lasso di tempo: Fino a circa 12 mesi
TTR definito come il tempo dalla prima dose di belumosudil alla prima risposta cGVHD documentata.
Fino a circa 12 mesi
Tempo al trattamento successivo (TTNT)
Lasso di tempo: Fino a circa 12 mesi
TTNT definito come il tempo dalla prima dose di belumosudil all'inizio della terapia sistemica aggiuntiva con cGVHD.
Fino a circa 12 mesi
Numero di partecipanti che hanno una migliore risposta di PR e CR
Lasso di tempo: Fino a circa 12 mesi
La CR è definita come la risoluzione di tutte le manifestazioni di cGVHD in ciascun organo o sede. PR è definito come miglioramento in almeno 1 organo o sede senza progressione in qualsiasi altro organo o sede.
Fino a circa 12 mesi
Variazione rispetto al basale della dose di corticosteroidi
Lasso di tempo: Linea di base; fino a circa 12 mesi
Verrà analizzata la dose equivalente di prednisone di corticosteroidi (mg/kg/giorno) durante lo studio. Verrà determinata la variazione della dose sistemica di corticosteroidi nel tempo.
Linea di base; fino a circa 12 mesi
Variazione rispetto al basale della dose di inibitore della calcineurina
Lasso di tempo: Linea di base; fino a circa 12 mesi
Verrà determinata la variazione della dose di inibitore della calcineurina nel tempo.
Linea di base; fino a circa 12 mesi
Sopravvivenza senza guasti (FFS)
Lasso di tempo: Fino a circa 12 mesi
FFS definita come assenza di nuova terapia sistemica cGVHD, mortalità senza recidiva e tumore maligno ricorrente. Verrà analizzata la FFS mediana (dalla prima dose di belumosudil).
Fino a circa 12 mesi
Sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: Fino a circa 12 mesi
OS definita come il tempo trascorso dalla prima dose di belumosudil alla data del decesso dovuto a qualsiasi causa.
Fino a circa 12 mesi
Variazione rispetto al basale nella valutazione globale della gravità della cGVHD utilizzando la valutazione dell'attività globale della cGVHD segnalata dal medico
Lasso di tempo: Linea di base; fino a circa 12 mesi
Risultato riportato dal paziente
Linea di base; fino a circa 12 mesi
Variazione rispetto al basale nell'attività sintomatica basata sull'autovalutazione del paziente per la valutazione dell'attività cGVHD
Lasso di tempo: Linea di base; fino a circa 12 mesi
Risultato riportato dal paziente
Linea di base; fino a circa 12 mesi
Concentrazioni plasmatiche di belumosudil
Lasso di tempo: Giorno 1 dei cicli 2, 3, 5 e 7 (1 ciclo = 28 giorni)
Giorno 1 dei cicli 2, 3, 5 e 7 (1 ciclo = 28 giorni)
Variazione rispetto al basale nel punteggio della scala dei sintomi di Lee: numero di partecipanti con una riduzione ≥ 7 punti
Lasso di tempo: Linea di base; fino a circa 12 mesi
I cambiamenti nel carico / disturbo dei sintomi saranno valutati utilizzando la Lee Symptom Scale, una scala dei sintomi progettata per individui con malattia cronica del trapianto contro l'ospite (cGVHD). Il questionario chiede ai partecipanti di indicare il grado di fastidio che hanno sperimentato a causa dei sintomi in sette domini potenzialmente interessati dalla cGVHD (pelle, occhi, bocca, respirazione, alimentazione e digestione, energia e disagio emotivo). La risposta sarà determinata in base alla valutazione del medico.
Linea di base; fino a circa 12 mesi
Variazione rispetto al basale nel punteggio della scala dei sintomi di Lee: numero di partecipanti con una riduzione ≥ 7 punti in 2 valutazioni consecutive
Lasso di tempo: Linea di base; fino a circa 12 mesi
I cambiamenti nel carico / disturbo dei sintomi saranno valutati utilizzando la Lee Symptom Scale, una scala dei sintomi progettata per individui con malattia cronica del trapianto contro l'ospite (cGVHD). Il questionario chiede ai partecipanti di indicare il grado di fastidio che hanno sperimentato a causa dei sintomi in sette domini potenzialmente interessati dalla cGVHD (pelle, occhi, bocca, respirazione, alimentazione e digestione, energia e disagio emotivo). La risposta sarà determinata in base alla valutazione del medico.
Linea di base; fino a circa 12 mesi
Variazione rispetto al basale nel punteggio della scala dei sintomi di Lee: durata di una riduzione ≥ 7 punti
Lasso di tempo: Linea di base; fino a circa 12 mesi
I cambiamenti nel carico / disturbo dei sintomi saranno valutati utilizzando la Lee Symptom Scale, una scala dei sintomi progettata per individui con malattia cronica del trapianto contro l'ospite (cGVHD). Il questionario chiede ai partecipanti di indicare il grado di fastidio che hanno sperimentato a causa dei sintomi in sette domini potenzialmente interessati dalla cGVHD (pelle, occhi, bocca, respirazione, alimentazione e digestione, energia e disagio emotivo). La risposta sarà determinata in base alla valutazione del medico.
Linea di base; fino a circa 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Kadmon, a Sanofi Company

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

16 giugno 2025

Completamento primario (Stimato)

31 agosto 2026

Completamento dello studio (Stimato)

31 agosto 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 ottobre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 ottobre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

5 ottobre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SFY17661
  • U1111-1277-6715 (Identificatore di registro: ICTRP)
  • KD025-218 (Altro identificatore: Sanofi Identifier)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo di segnalazione del caso in bianco, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati. I dati a livello di paziente saranno resi anonimi e i documenti dello studio saranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Sanofi, sugli studi ammissibili e sulla procedura per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://vivli.org

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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