Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i skuteczność doustnego belumosudilu u uczestników płci męskiej i żeńskiej rasy czarnej lub Afroamerykanów w wieku 12 lat i starszych z przewlekłą chorobą przeszczep przeciw gospodarzowi (cGVHD) po co najmniej 2 wcześniejszych liniach terapii ogólnoustrojowej

10 lutego 2026 zaktualizowane przez: Kadmon, a Sanofi Company

Otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy 2 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność belumosudylu u pacjentów rasy czarnej lub Afroamerykanów z przewlekłą chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi (cGVHD) po co najmniej 2 wcześniejszych liniach leczenia ogólnoustrojowego

Celem tego badania jest zmierzenie bezpieczeństwa i skuteczności doustnego belumosudilu u uczestników płci męskiej i żeńskiej rasy czarnej lub Afroamerykanów z cGVHD, którzy byli wcześniej leczeni co najmniej 2 wcześniejszymi liniami terapii systemowej w wieku 12 lat i starszymi.

Czas trwania udziału osobnika będzie wynosił do 4 tygodni na badania przesiewowe, leczenie do klinicznie znaczącej progresji choroby i 4 tygodnie obserwacji, tj. do około 12 miesięcy. 1 cykl = 28 dni.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Do 4 tygodni na badania przesiewowe, leczenie do klinicznie istotnej progresji choroby i 4 tygodnie na obserwację.

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
        • Rekrutacyjny
        • Nicklaus Children's Hospital - Miami - Southwest 62nd Avenue- Site Number : 129
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21201
        • Rekrutacyjny
        • University of Maryland School of Medicine - Baltimore- Site Number : 128
    • New York
      • Valhalla, New York, Stany Zjednoczone, 10595
        • Rekrutacyjny
        • Westchester Medical Center- Site Number : 130

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy są włączani do badania, jeśli spełnia którekolwiek z poniższych kryteriów:
  • Podmiot jest czarnoskóry lub Afroamerykanin na podstawie samoidentyfikacji.
  • Wcześniej otrzymał co najmniej 2 i nie więcej niż 5 linii leczenia systemowego cGVHD.
  • Otrzymywanie terapii glukokortykoidami w stabilnej dawce przez 2 tygodnie przed badaniem przesiewowym.
  • Jeśli występują uporczywe objawy cGVHD, wskazana jest terapia ogólnoustrojowa.
  • Karnofsky (w wieku ≥ 16 lat) / Lansky (w wieku < 16 lat) Wynik wydajności ≥ 60.
  • Co najmniej 12 lat; waga ≥ 40 kilogramów (kg).
  • Aminotransferaza alaninowa (ALT) i aminotransferaza asparaginianowa (AST) ≤ 3 x górna granica normy (GGN).
  • Bilirubina całkowita ≤ 1,5 x GGN.
  • Antykoncepcja (podwójne metody antykoncepcji) dla uczestników płci męskiej i żeńskiej; kobiet niebędących w ciąży ani karmiących piersią
  • Zdolny do wyrażenia świadomej zgody podpisanej.

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnicy są wykluczeni z badania, jeśli spełnia którekolwiek z poniższych kryteriów:
  • Pacjent nie stosował stabilnej dawki/schematu ogólnoustrojowego leczenia cGVHD przez co najmniej 2 tygodnie przed badaniem przesiewowym. (Uwaga: jednoczesne stosowanie kortykosteroidów, inhibitorów kalcyneuryny, syrolimusu, MMF, metotreksatu, rytuksymabu i ECP jest dopuszczalne. Ogólnoustrojowe eksperymentalne terapie GVHD są niedozwolone).
  • Nawrót histologiczny raka podstawowego lub choroby limfoproliferacyjnej po przeszczepie w czasie badania przesiewowego.
  • Obecne leczenie ibrutynibem lub ruksolitynibem. Dozwolone jest wcześniejsze leczenie ibrutynibem lub ruksolitynibem z wymywaniem na co najmniej 28 dni przed włączeniem.
  • Historia lub inne dowody ciężkiej choroby lub innych schorzeń, które w opinii badacza czynią badanego nieodpowiednim do badania (takich jak zespoły złego wchłaniania, źle kontrolowana choroba psychiczna lub choroba wieńcowa).
  • Skorygowany odstęp QT za pomocą wzoru Fridericia (QTc[F]) > 480 ms.
  • Natężona objętość wydechowa (w pierwszej sekundzie; FEV1) ≤ 39% Powyższe informacje nie wyczerpują wszystkich kwestii istotnych dla potencjalnego udziału w badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Belumosudil
Uczestnicy będą otrzymywać belumosudil doustnie, raz dziennie (QD) lub dwa razy dziennie (BID), jeśli przyjmują silne induktory CYP3A4 lub inhibitory pompy protonowej.
Lek: Belumosudil
Postać farmaceutyczna: Tabletka; Droga podania: Doustnie
Inne nazwy:
  • KD025
  • SAR445761
  • Rezurock

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami laboratoryjnymi
Ramy czasowe: Do około 12 miesięcy
Do około 12 miesięcy
Zmiana skurczowego i rozkurczowego ciśnienia krwi w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Linia bazowa; do około 12 miesięcy
Linia bazowa; do około 12 miesięcy
Zmiana tętna w stosunku do wartości początkowej
Ramy czasowe: Linia bazowa; do około 12 miesięcy
Linia bazowa; do około 12 miesięcy
Zmiana skorygowanego odstępu QT w stosunku do wartości wyjściowych przy użyciu wzoru Fridericia (QTc[F])
Ramy czasowe: Linia bazowa; do około 12 miesięcy
Linia bazowa; do około 12 miesięcy
Ogólny wskaźnik odpowiedzi (ORR)
Ramy czasowe: Do około 12 miesięcy
ORR definiuje się jako odsetek uczestników spełniających ogólne kryteria oceny odpowiedzi całkowitej (CR) lub częściowej odpowiedzi (PR) zgodnie z definicją NIH Consensus Development Project on Clinical Trials in cGVHD z 2014 r. w dowolnej ocenie odpowiedzi po linii podstawowej.
Do około 12 miesięcy
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: Do około 48 miesięcy
Bezpieczeństwo zostanie ocenione poprzez monitorowanie zdarzeń niepożądanych, badań fizykalnych, klinicznych ocen laboratoryjnych, pomiarów parametrów życiowych i parametrów EKG.
Do około 48 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas trwania odpowiedzi (DOR)
Ramy czasowe: Do około 12 miesięcy

Oceny DOR obejmują

  • Czas od pierwszej odpowiedzi do progresji, śmierci lub nowej terapii systemowej dla cGVHD
  • Czas od początkowej odpowiedzi do rozpoczęcia dodatkowej ogólnoustrojowej terapii cGVHD lub zgonu
Do około 12 miesięcy
Wskaźnik odpowiedzi według układu narządów
Ramy czasowe: Do około 12 miesięcy
Wskaźnik odpowiedzi dla dziewięciu poszczególnych narządów (skóry, oczu, jamy ustnej, przełyku, górnego i dolnego odcinka przewodu pokarmowego, wątroby, płuc oraz stawów i powięzi) zostanie oceniony przez klinicystę.
Do około 12 miesięcy
Czas reakcji (TTR)
Ramy czasowe: Do około 12 miesięcy
TTR zdefiniowano jako czas od pierwszej dawki belumosudylu do pierwszej udokumentowanej odpowiedzi cGVHD.
Do około 12 miesięcy
Czas do następnego leczenia (TTNT)
Ramy czasowe: Do około 12 miesięcy
TTNT zdefiniowano jako czas od pierwszej dawki belumosudylu do rozpoczęcia dodatkowej ogólnoustrojowej terapii cGVHD.
Do około 12 miesięcy
Liczba uczestników, którzy uzyskali najlepszą odpowiedź PR i CR
Ramy czasowe: Do około 12 miesięcy
CR definiuje się jako ustąpienie wszystkich objawów cGVHD w każdym narządzie lub miejscu. PR definiuje się jako poprawę w co najmniej 1 narządzie lub miejscu bez progresji w jakimkolwiek innym narządzie lub miejscu.
Do około 12 miesięcy
Zmiana dawki kortykosteroidu w stosunku do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Linia bazowa; do około 12 miesięcy
Zostanie przeanalizowana równoważna dawka prednizonu kortykosteroidów (mg/kg/dzień) podczas badania. Określona zostanie zmiana ogólnoustrojowej dawki kortykosteroidu w czasie.
Linia bazowa; do około 12 miesięcy
Zmiana dawki inhibitora kalcyneuryny w stosunku do wartości początkowej
Ramy czasowe: Linia bazowa; do około 12 miesięcy
Określona zostanie zmiana dawki inhibitora kalcyneuryny w czasie.
Linia bazowa; do około 12 miesięcy
Bezawaryjne przeżycie (FFS)
Ramy czasowe: Do około 12 miesięcy
FFS zdefiniowano jako brak nowej terapii systemowej cGVHD, śmiertelność bez nawrotów i nawrót nowotworu. Przeanalizowana zostanie mediana FFS (od pierwszej dawki belumosudilu).
Do około 12 miesięcy
Całkowite przeżycie (OS)
Ramy czasowe: Do około 12 miesięcy
OS zdefiniowane jako czas od pierwszej dawki belumosudylu do daty zgonu z dowolnej przyczyny.
Do około 12 miesięcy
Zmiana globalnej oceny nasilenia cGVHD w stosunku do wartości początkowej na podstawie globalnej oceny aktywności cGVHD zgłaszanej przez klinicystów
Ramy czasowe: Linia bazowa; do około 12 miesięcy
Wynik zgłaszany przez pacjentów
Linia bazowa; do około 12 miesięcy
Zmiana aktywności objawów w stosunku do wartości początkowej na podstawie samoopisu pacjenta dotyczącego oceny aktywności cGVHD
Ramy czasowe: Linia bazowa; do około 12 miesięcy
Wynik zgłaszany przez pacjentów
Linia bazowa; do około 12 miesięcy
Stężenia belumosudylu w osoczu
Ramy czasowe: Dzień 1 cykli 2, 3, 5 i 7 (1 cykl = 28 dni)
Dzień 1 cykli 2, 3, 5 i 7 (1 cykl = 28 dni)
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w skali objawów Lee: Liczba uczestników z redukcją o ≥ 7 punktów
Ramy czasowe: Linia bazowa; do około 12 miesięcy
Zmiany w obciążeniu objawami/uciążliwości zostaną ocenione przy użyciu Skali Objawów Lee, skali objawów przeznaczonej dla osób z przewlekłą chorobą przeszczep przeciw gospodarzowi (cGVHD). Kwestionariusz prosi uczestników o wskazanie stopnia niepokoju, jakiego doświadczyli z powodu objawów w siedmiu obszarach potencjalnie dotkniętych przez cGVHD (skóra, oczy, usta, oddychanie, jedzenie i trawienie, energia i stres emocjonalny). Odpowiedź zostanie określona na podstawie oceny lekarza.
Linia bazowa; do około 12 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w skali objawów Lee: Liczba uczestników z redukcją o ≥ 7 punktów w 2 kolejnych ocenach
Ramy czasowe: Linia bazowa; do około 12 miesięcy
Zmiany w obciążeniu objawami/uciążliwości zostaną ocenione przy użyciu Skali Objawów Lee, skali objawów przeznaczonej dla osób z przewlekłą chorobą przeszczep przeciw gospodarzowi (cGVHD). Kwestionariusz prosi uczestników o wskazanie stopnia niepokoju, jakiego doświadczyli z powodu objawów w siedmiu obszarach potencjalnie dotkniętych przez cGVHD (skóra, oczy, usta, oddychanie, jedzenie i trawienie, energia i stres emocjonalny). Odpowiedź zostanie określona na podstawie oceny lekarza.
Linia bazowa; do około 12 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w punktacji w skali objawów Lee: Czas trwania redukcji o ≥ 7 punktów
Ramy czasowe: Linia bazowa; do około 12 miesięcy
Zmiany w obciążeniu objawami/uciążliwości zostaną ocenione przy użyciu Skali Objawów Lee, skali objawów przeznaczonej dla osób z przewlekłą chorobą przeszczep przeciw gospodarzowi (cGVHD). Kwestionariusz prosi uczestników o wskazanie stopnia niepokoju, jakiego doświadczyli z powodu objawów w siedmiu obszarach potencjalnie dotkniętych przez cGVHD (skóra, oczy, usta, oddychanie, jedzenie i trawienie, energia i stres emocjonalny). Odpowiedź zostanie określona na podstawie oceny lekarza.
Linia bazowa; do około 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Kadmon, a Sanofi Company

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

16 czerwca 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 sierpnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 sierpnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 października 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 października 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

5 października 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SFY17661
  • U1111-1277-6715 (Identyfikator rejestru: ICTRP)
  • KD025-218 (Inny identyfikator: Sanofi Identifier)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, czystego formularza opisu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zbioru danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badawcze zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj