Sikkerhed og effektivitet af oral Belumosudil hos sorte eller afroamerikanske mandlige og kvindelige deltagere i alderen 12 år og derover med kronisk graft versus værtssygdom (cGVHD) efter mindst 2 tidligere linjer med systemisk terapi
10. februar 2026 opdateret af: Kadmon, a Sanofi Company
Et fase 2, åbent, multicenter-studie til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af Belumosudil hos sorte eller afroamerikanske personer med kronisk graft versus værtssygdom (cGVHD) efter mindst 2 tidligere linjer med systemisk terapi
Formålet med denne undersøgelse er at måle sikkerhed og effekt af oral belumosudil hos sorte eller afroamerikanske mandlige og kvindelige deltagere med cGVHD, som tidligere er blevet behandlet med mindst 2 tidligere linjer af systemisk terapi i alderen 12 år og derover.
Varigheden af forsøgspersonens deltagelse vil være op til 4 uger til screening, behandling indtil klinisk signifikant progression af sygdommen og 4 ugers opfølgning, dvs. op til ca. 12 måneder. 1 cyklus = 28 dage.
Studieoversigt
Status
Trukket tilbage
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Op til 4 uger til screening, behandling indtil klinisk signifikant progression af sygdommen og 4 ugers opfølgning.
Undersøgelsestype
Interventionel
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
- Rekruttering
- Nicklaus Children's Hospital - Miami - Southwest 62nd Avenue- Site Number : 129
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21201
- Rekruttering
- University of Maryland School of Medicine - Baltimore- Site Number : 128
-
-
New York
-
Valhalla, New York, Forenede Stater, 10595
- Rekruttering
- Westchester Medical Center- Site Number : 130
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Deltagerne er inkluderet i undersøgelsen, hvis et af følgende kriterier gælder:
- Emnet er sort eller afroamerikaner ved selvidentifikation.
- Har tidligere modtaget mindst 2 og ikke mere end 5 linjer med systemisk terapi for cGVHD.
- Modtager glukokortikoidbehandling med en stabil dosis over de 2 uger før screening.
- Har vedvarende cGVHD-manifestationer og systemisk terapi er indiceret.
- Karnofsky (hvis alderen ≥ 16 år) / Lansky (hvis alderen < 16 år) Performance Score på ≥ 60.
- mindst 12 år gammel; vægt ≥ 40 kg (kg).
- Alaninaminotransferase (ALT) og aspartataminotransferase (AST) ≤ 3 x øvre normalgrænse (ULN).
- Total bilirubin ≤ 1,5 x ULN.
- Prævention (med dobbelt præventionsmetoder) til mandlige og kvindelige deltagere; ikke gravid eller ammende for kvindelige deltagere
- I stand til at give underskrevet informeret samtykke.
Ekskluderingskriterier:
- Deltagerne udelukkes fra undersøgelsen, hvis et af følgende kriterier gælder:
- Forsøgspersonen har ikke været på en stabil dosis/regimen af systemisk cGVHD-behandling(er) i mindst 2 uger før screening. (Bemærk: Samtidige kortikosteroider, calcineurinhæmmere, sirolimus, MMF, methotrexat, rituximab og ECP er acceptable. Systemiske undersøgelser af GVHD-behandlinger er ikke tilladt).
- Histologisk tilbagefald af den underliggende cancer eller post-transplantation lymfoproliferativ sygdom på tidspunktet for screening.
- Nuværende behandling med ibrutinib eller ruxolitinib. Forudgående behandling med ibrutinib eller ruxolitinib er tilladt med en udvaskning på mindst 28 dage før indskrivning.
- Anamnese eller andre tegn på alvorlig sygdom eller andre tilstande, der efter investigatorens mening ville gøre forsøgspersonen uegnet til undersøgelsen (såsom malabsorptionssyndromer, dårligt kontrolleret psykiatrisk sygdom eller koronararteriesygdom).
- Korrigeret QT-interval ved hjælp af Fridericias formel (QTc[F]) > 480 ms.
- Forceret ekspiratorisk volumen (i det første sekund; FEV1) ≤ 39 % Ovenstående information er ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for den potentielle deltagelse i et klinisk forsøg.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Belumosudil
Deltagerne vil modtage belumosudil oralt, én gang dagligt (QD) eller to gange dagligt (BID), hvis de tager stærke CYP3A4-inducere eller protonpumpehæmmere.
|
Lægemiddelform: Tablet; Administrationsvej: Oral
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere med klinisk signifikante laboratorieabnormiteter
Tidsramme: Op til cirka 12 måneder
|
Op til cirka 12 måneder
|
|
|
Ændring fra baseline i systolisk og diastolisk blodtryk
Tidsramme: Baseline; op til cirka 12 måneder
|
Baseline; op til cirka 12 måneder
|
|
|
Ændring fra baseline i puls
Tidsramme: Baseline; op til cirka 12 måneder
|
Baseline; op til cirka 12 måneder
|
|
|
Ændring fra baseline i korrigeret QT-interval ved hjælp af Fridericias formel (QTc[F])
Tidsramme: Baseline; op til cirka 12 måneder
|
Baseline; op til cirka 12 måneder
|
|
|
Samlet svarprocent (ORR)
Tidsramme: Op til cirka 12 måneder
|
ORR er defineret som andelen af deltagere, der opfylder den overordnede responskriterievurdering af komplet respons (CR) eller delvis respons (PR) som defineret af 2014 NIH Consensus Development Project on Clinical Trials in cGVHD ved enhver post-baseline responsvurdering.
|
Op til cirka 12 måneder
|
|
Antal deltagere med behandlingsudspringende bivirkninger og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Op til cirka 48 måneder
|
Sikkerheden vil blive vurderet ved at overvåge uønskede hændelser, fysiske undersøgelser, kliniske laboratorieevalueringer, målinger af vitale tegn og EKG-parametre.
|
Op til cirka 48 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Varighed af svar (DOR)
Tidsramme: Op til cirka 12 måneder
|
Vurderinger af DOR omfatter
|
Op til cirka 12 måneder
|
|
Responsrate efter organsystem
Tidsramme: Op til cirka 12 måneder
|
Responsraten for de ni individuelle organer (hud, øjne, mund, esophagus, øvre GI, nedre GI, lever, lunger og led og fascia) vil blive vurderet af klinikeren.
|
Op til cirka 12 måneder
|
|
Tid til svar (TTR)
Tidsramme: Op til cirka 12 måneder
|
TTR defineret som tiden fra den første dosis af belumosudil til det første dokumenterede cGVHD-respons.
|
Op til cirka 12 måneder
|
|
Tid til næste behandling (TTNT)
Tidsramme: Op til cirka 12 måneder
|
TTNT defineret som tiden fra den første dosis af belumosudil til starten af yderligere systemisk cGVHD-behandling.
|
Op til cirka 12 måneder
|
|
Antal deltagere, der har den bedste respons på PR og CR
Tidsramme: Op til cirka 12 måneder
|
CR er defineret som opløsning af alle manifestationer af cGVHD i hvert organ eller sted.
PR er defineret som forbedring i mindst 1 organ eller sted uden progression i noget andet organ eller sted.
|
Op til cirka 12 måneder
|
|
Ændring fra baseline i kortikosteroiddosis
Tidsramme: Baseline; op til cirka 12 måneder
|
Den prednisonækvivalente dosis af kortikosteroider (mg/kg/dag) under undersøgelsen vil blive analyseret.
Ændringen i systemisk kortikosteroiddosis over tid vil blive bestemt.
|
Baseline; op til cirka 12 måneder
|
|
Ændring fra baseline i dosis af calcineurinhæmmer
Tidsramme: Baseline; op til cirka 12 måneder
|
Ændringen i dosis af calcineurinhæmmer over tid vil blive bestemt.
|
Baseline; op til cirka 12 måneder
|
|
Fejlfri overlevelse (FFS)
Tidsramme: Op til cirka 12 måneder
|
FFS defineret som fravær af ny cGVHD systemisk terapi, ikke-tilbagefaldsdødelighed og tilbagevendende malignitet.
Median FFS (fra første dosis belumosudil) vil blive analyseret.
|
Op til cirka 12 måneder
|
|
Samlet overlevelse (OS)
Tidsramme: Op til cirka 12 måneder
|
OS defineret som tiden fra første dosis af belumosudil til datoen for dødsfald på grund af en hvilken som helst årsag.
|
Op til cirka 12 måneder
|
|
Ændring fra baseline i cGVHD global sværhedsgrad ved hjælp af den kliniske rapporterede globale cGVHD-aktivitetsvurdering
Tidsramme: Baseline; op til cirka 12 måneder
|
Patientrapporteret resultat
|
Baseline; op til cirka 12 måneder
|
|
Ændring fra baseline i symptomaktivitet baseret på cGVHD Activity Assessment Patient Self-Report
Tidsramme: Baseline; op til cirka 12 måneder
|
Patientrapporteret resultat
|
Baseline; op til cirka 12 måneder
|
|
Plasma belumosudil koncentrationer
Tidsramme: Dag 1 i cyklus 2, 3, 5 og 7 (1 cyklus = 28 dage)
|
Dag 1 i cyklus 2, 3, 5 og 7 (1 cyklus = 28 dage)
|
|
|
Ændring fra baseline i Lee Symptom Scale Score: Antal deltagere med en ≥ 7-point reduktion
Tidsramme: Baseline; op til cirka 12 måneder
|
Ændringer i symptombyrde/besvær vil blive vurderet ved hjælp af Lee Symptom Scale, en symptomskala designet til personer med kronisk graft versus host sygdom (cGVHD).
Spørgeskemaet beder deltagerne om at angive graden af gener, som de oplevede på grund af symptomer i syv domæner, der potentielt er påvirket af cGVHD (hud, øjne, mund, vejrtrækning, spisning og fordøjelse, energi og følelsesmæssig nød).
Svaret vil blive bestemt ud fra klinikerens vurdering.
|
Baseline; op til cirka 12 måneder
|
|
Ændring fra baseline i Lee Symptom Scale Score: Antal deltagere med en ≥ 7-point reduktion på 2 på hinanden følgende vurderinger
Tidsramme: Baseline; op til cirka 12 måneder
|
Ændringer i symptombyrde/besvær vil blive vurderet ved hjælp af Lee Symptom Scale, en symptomskala designet til personer med kronisk graft versus host sygdom (cGVHD).
Spørgeskemaet beder deltagerne om at angive graden af gener, som de oplevede på grund af symptomer i syv domæner, der potentielt er påvirket af cGVHD (hud, øjne, mund, vejrtrækning, spisning og fordøjelse, energi og følelsesmæssig nød).
Svaret vil blive bestemt ud fra klinikerens vurdering.
|
Baseline; op til cirka 12 måneder
|
|
Ændring fra baseline i Lee Symptom Scale Score: Varighed af en ≥ 7 point reduktion
Tidsramme: Baseline; op til cirka 12 måneder
|
Ændringer i symptombyrde/besvær vil blive vurderet ved hjælp af Lee Symptom Scale, en symptomskala designet til personer med kronisk graft versus host sygdom (cGVHD).
Spørgeskemaet beder deltagerne om at angive graden af gener, som de oplevede på grund af symptomer i syv domæner, der potentielt er påvirket af cGVHD (hud, øjne, mund, vejrtrækning, spisning og fordøjelse, energi og følelsesmæssig nød).
Svaret vil blive bestemt ud fra klinikerens vurdering.
|
Baseline; op til cirka 12 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Anslået)
16. juni 2025
Primær færdiggørelse (Anslået)
31. august 2026
Studieafslutning (Anslået)
31. august 2026
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
3. oktober 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
3. oktober 2022
Først opslået (Faktiske)
5. oktober 2022
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
12. februar 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
10. februar 2026
Sidst verificeret
1. februar 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Organisering af lungebetændelse
- Sygdomme i immunsystemet
- Luftvejssygdomme
- Lungesygdomme
- Bronchiale sygdomme
- Lungesygdomme, obstruktiv
- Bronchiolitis Obliterans
- Bronchiolitis
- Bronkitis
- Graft vs værtssygdom
- Bronchiolitis Obliterans syndrom
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Enzymhæmmere
- Proteinkinasehæmmere
- Belumosudil
- KD025
Andre undersøgelses-id-numre
- SFY17661
- U1111-1277-6715 (Registry Identifier: ICTRP)
- KD025-218 (Anden identifikator: Sanofi Identifier)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer.
Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv.
Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .