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Innocuité et efficacité du belumosudil oral chez les participants noirs ou afro-américains de sexe masculin et féminin âgés de 12 ans et plus atteints de maladie chronique du greffon contre l'hôte (cGVHD) après au moins 2 lignes antérieures de traitement systémique

18 mars 2024 mis à jour par: Kadmon, a Sanofi Company

Une étude multicentrique ouverte de phase 2 pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du Belumosudil chez des sujets noirs ou afro-américains atteints de maladie chronique du greffon contre l'hôte (cGVHD) après au moins 2 lignes antérieures de traitement systémique

Le but de cette étude est de mesurer l'innocuité et l'efficacité du belumosudil oral chez des participants noirs ou afro-américains de sexe masculin et féminin atteints de cGVHD qui ont déjà été traités avec au moins 2 lignes antérieures de traitement systémique âgés de 12 ans et plus.

La durée de la participation des sujets sera jusqu'à 4 semaines pour le dépistage, le traitement jusqu'à la progression cliniquement significative de la maladie et 4 semaines de suivi, c'est-à-dire jusqu'à environ 12 mois. 1 cycle = 28 jours.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Jusqu'à 4 semaines pour le dépistage, le traitement jusqu'à progression cliniquement significative de la maladie et 4 semaines de suivi.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

36

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Numéro de téléphone: option 6 800-633-1610
  • E-mail: Contact-US@sanofi.com

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Recrutement
        • Massachusetts General Hospital Site Number : 002
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
        • Recrutement
        • Dana-Farber Cancer Institute Site Number : 004
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Recrutement
        • Washington University School of Medicine Site Number : 125

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Les participants sont inclus dans l'étude si l'un des critères suivants s'applique :
  • Le sujet est noir ou afro-américain par auto-identification.
  • A déjà reçu au moins 2 et pas plus de 5 lignes de traitement systémique pour la cGVHD.
  • Recevoir une corticothérapie avec une dose stable au cours des 2 semaines précédant le dépistage.
  • Avoir des manifestations persistantes de GVHDc et un traitement systémique est indiqué.
  • Karnofsky (si âgé ≥ 16 ans) / Lansky (si âgé < 16 ans) Score de performance ≥ 60.
  • Au moins 12 ans; poids ≥ 40 kilogrammes (kg).
  • Alanine aminotransférase (ALT) et aspartate aminotransférase (AST) ≤ 3 x limite supérieure de la normale (LSN).
  • Bilirubine totale ≤ 1,5 x LSN.
  • Contraception (avec méthodes de double contraception) pour les participants masculins et féminins ; pas enceinte ou allaitante pour les participantes
  • Capable de donner un consentement éclairé signé.

Critère d'exclusion:

  • Les participants sont exclus de l'étude si l'un des critères suivants s'applique :
  • Le sujet n'a pas reçu de dose/régime stable de traitement(s) systémique(s) de cGVHD pendant au moins 2 semaines avant le dépistage. (Remarque : les corticostéroïdes, les inhibiteurs de la calcineurine, le sirolimus, le MMF, le méthotrexate, le rituximab et l'ECP sont acceptables. Les traitements expérimentaux systémiques de la GVHD ne sont pas autorisés).
  • Rechute histologique du cancer sous-jacent ou de la maladie lymphoproliférative post-transplantation au moment du dépistage.
  • Traitement actuel par ibrutinib ou ruxolitinib. Un traitement antérieur par ibrutinib ou ruxolitinib est autorisé avec un sevrage d'au moins 28 jours avant l'inscription.
  • Antécédents ou autre preuve de maladie grave ou de toute autre condition qui rendrait le sujet, de l'avis de l'investigateur, inapte à l'étude (comme les syndromes de malabsorption, une maladie psychiatrique mal contrôlée ou une maladie coronarienne).
  • Intervalle QT corrigé à l'aide de la formule de Fridericia (QTc[F]) > 480 ms.
  • Volume expiratoire maximal (dans la première seconde ; VEMS) ≤ 39 % Les informations ci-dessus ne sont pas destinées à contenir toutes les considérations relatives à la participation potentielle à un essai clinique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Belumosudil
Les participants recevront du belumosudil par voie orale, une fois par jour (QD) ou deux fois par jour (BID) s'ils prennent des inducteurs puissants du CYP3A4 ou des inhibiteurs de la pompe à protons.
Médicament: Belumosudil
Forme pharmaceutique : Comprimé ; Voie d'administration : orale
Autres noms:
  • KD025
  • SAR445761
  • Rezurock

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des anomalies de laboratoire cliniquement significatives
Délai: Jusqu'à environ 12 mois
Jusqu'à environ 12 mois
Changement par rapport à la ligne de base de la pression artérielle systolique et diastolique
Délai: Base de référence ; jusqu'à environ 12 mois
Base de référence ; jusqu'à environ 12 mois
Changement de la fréquence cardiaque par rapport à la ligne de base
Délai: Base de référence ; jusqu'à environ 12 mois
Base de référence ; jusqu'à environ 12 mois
Changement par rapport à la ligne de base de l'intervalle QT corrigé à l'aide de la formule de Fridericia (QTc[F])
Délai: Base de référence ; jusqu'à environ 12 mois
Base de référence ; jusqu'à environ 12 mois
Taux de réponse global (ORR)
Délai: Jusqu'à environ 12 mois
L'ORR est défini comme la proportion de participants répondant à l'évaluation des critères de réponse globale de la réponse complète (RC) ou de la réponse partielle (RP) tels que définis par le projet de développement de consensus des NIH de 2014 sur les essais cliniques dans la cGVHD à toute évaluation de la réponse post-baseline.
Jusqu'à environ 12 mois
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement et des événements indésirables graves
Délai: Jusqu'à environ 48 mois
La sécurité sera évaluée en surveillant les événements indésirables, les examens physiques, les évaluations de laboratoire clinique, les mesures des signes vitaux et les paramètres ECG.
Jusqu'à environ 48 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Durée de la réponse (DOR)
Délai: Jusqu'à environ 12 mois

Les évaluations de DOR comprennent

  • Le temps écoulé entre la première réponse et la progression, le décès ou un nouveau traitement systémique pour la cGVHD
  • Délai entre la réponse initiale et le début d'un traitement systémique supplémentaire contre la GVHDc ou le décès
Jusqu'à environ 12 mois
Taux de réponse par système organique
Délai: Jusqu'à environ 12 mois
Le taux de réponse pour les neuf organes individuels (peau, yeux, bouche, œsophage, GI supérieur, GI inférieur, foie, poumons et articulations et fascia) sera évalué par le clinicien.
Jusqu'à environ 12 mois
Délai de réponse (TTR)
Délai: Jusqu'à environ 12 mois
Le TTR est défini comme le temps entre la première dose de belumosudil et la première réponse cGVHD documentée.
Jusqu'à environ 12 mois
Délai avant le prochain traitement (TTNT)
Délai: Jusqu'à environ 12 mois
TTNT défini comme le temps écoulé entre la première dose de belumosudil et le début d'un traitement systémique supplémentaire contre la GVHDc.
Jusqu'à environ 12 mois
Nombre de participants qui ont une meilleure réponse de PR et CR
Délai: Jusqu'à environ 12 mois
La RC est définie comme la résolution de toutes les manifestations de GVHDc dans chaque organe ou site. La RP est définie comme une amélioration dans au moins 1 organe ou site sans progression dans aucun autre organe ou site.
Jusqu'à environ 12 mois
Changement par rapport à la valeur initiale de la dose de corticoïdes
Délai: Base de référence ; jusqu'à environ 12 mois
La dose équivalente de prednisone de corticostéroïdes (mg/kg/jour) pendant l'étude sera analysée. La variation de la dose systémique de corticostéroïdes au fil du temps sera déterminée.
Base de référence ; jusqu'à environ 12 mois
Changement par rapport à la valeur initiale de la dose d'inhibiteur de la calcineurine
Délai: Base de référence ; jusqu'à environ 12 mois
La variation de la dose d'inhibiteur de la calcineurine au fil du temps sera déterminée.
Base de référence ; jusqu'à environ 12 mois
Survie sans échec (FFS)
Délai: Jusqu'à environ 12 mois
FFS défini comme l'absence de nouveau traitement systémique cGVHD, la mortalité sans rechute et la malignité récurrente. La FFS médiane (à partir de la première dose de belumosudil) sera analysée.
Jusqu'à environ 12 mois
Survie globale (SG)
Délai: Jusqu'à environ 12 mois
La SG est définie comme le temps écoulé entre la première dose de belumosudil et la date du décès quelle qu'en soit la cause.
Jusqu'à environ 12 mois
Changement par rapport à la ligne de base de l'évaluation globale de la gravité de la GVHDc à l'aide de l'évaluation de l'activité globale de la GVHDc rapportée par le clinicien
Délai: Base de référence ; jusqu'à environ 12 mois
Résultat rapporté par le patient
Base de référence ; jusqu'à environ 12 mois
Changement par rapport au départ dans l'activité des symptômes, basé sur l'évaluation de l'activité de la GVHDc Auto-évaluation du patient
Délai: Base de référence ; jusqu'à environ 12 mois
Résultat rapporté par le patient
Base de référence ; jusqu'à environ 12 mois
Concentrations plasmatiques de belumosudil
Délai: Jour 1 des cycles 2, 3, 5 et 7 (1 cycle = 28 jours)
Jour 1 des cycles 2, 3, 5 et 7 (1 cycle = 28 jours)
Changement par rapport au départ dans le score de l'échelle des symptômes de Lee : nombre de participants avec une réduction ≥ 7 points
Délai: Base de référence ; jusqu'à environ 12 mois
Les changements dans la charge/la gêne des symptômes seront évalués à l'aide de l'échelle des symptômes de Lee, une échelle des symptômes conçue pour les personnes atteintes de la maladie chronique du greffon contre l'hôte (cGVHD). Le questionnaire demande aux participants d'indiquer le degré de gêne qu'ils ont ressenti en raison de symptômes dans sept domaines potentiellement affectés par la cGVHD (peau, yeux, bouche, respiration, alimentation et digestion, énergie et détresse émotionnelle). La réponse sera déterminée en fonction de l'évaluation du clinicien.
Base de référence ; jusqu'à environ 12 mois
Changement par rapport au départ dans le score de l'échelle des symptômes de Lee : nombre de participants avec une réduction ≥ 7 points sur 2 évaluations consécutives
Délai: Base de référence ; jusqu'à environ 12 mois
Les changements dans la charge/la gêne des symptômes seront évalués à l'aide de l'échelle des symptômes de Lee, une échelle des symptômes conçue pour les personnes atteintes de la maladie chronique du greffon contre l'hôte (cGVHD). Le questionnaire demande aux participants d'indiquer le degré de gêne qu'ils ont ressenti en raison de symptômes dans sept domaines potentiellement affectés par la cGVHD (peau, yeux, bouche, respiration, alimentation et digestion, énergie et détresse émotionnelle). La réponse sera déterminée en fonction de l'évaluation du clinicien.
Base de référence ; jusqu'à environ 12 mois
Changement par rapport au départ dans le score de l'échelle des symptômes de Lee : durée d'une réduction ≥ 7 points
Délai: Base de référence ; jusqu'à environ 12 mois
Les changements dans la charge/la gêne des symptômes seront évalués à l'aide de l'échelle des symptômes de Lee, une échelle des symptômes conçue pour les personnes atteintes de la maladie chronique du greffon contre l'hôte (cGVHD). Le questionnaire demande aux participants d'indiquer le degré de gêne qu'ils ont ressenti en raison de symptômes dans sept domaines potentiellement affectés par la cGVHD (peau, yeux, bouche, respiration, alimentation et digestion, énergie et détresse émotionnelle). La réponse sera déterminée en fonction de l'évaluation du clinicien.
Base de référence ; jusqu'à environ 12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Kadmon, a Sanofi Company

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

2 mai 2024

Achèvement primaire (Estimé)

27 août 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

27 août 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 octobre 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 octobre 2022

Première publication (Réel)

5 octobre 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

19 mars 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 mars 2024

Dernière vérification

1 mars 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SFY17661
  • U1111-1277-6715 (Identificateur de registre: ICTRP)
  • KD025-218 (Autre identifiant: Kadmon Identifier)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données au niveau du patient et aux documents d'étude connexes, y compris le rapport d'étude clinique, le protocole d'étude avec toutes les modifications, le formulaire de rapport de cas vierge, le plan d'analyse statistique et les spécifications de l'ensemble de données. Les données au niveau des patients seront anonymisées et les documents de l'étude seront expurgés pour protéger la vie privée des participants à l'essai. De plus amples détails sur les critères de partage des données de Sanofi, les études éligibles et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://vivli.org

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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