Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost perorálního belumosudilu u černochů nebo afroamerických účastníků mužského a ženského pohlaví ve věku 12 let a více s chronickým onemocněním štěpu proti hostiteli (cGVHD) po nejméně 2 předchozích liniích systémové terapie

18. března 2024 aktualizováno: Kadmon, a Sanofi Company

Otevřená, multicentrická studie fáze 2 k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti belumosudilu u černošských nebo afroamerických subjektů s chronickým onemocněním štěpu proti hostiteli (cGVHD) po nejméně 2 předchozích liniích systémové terapie

Účelem této studie je změřit bezpečnost a účinnost perorálního belumosudilu u černých nebo afroamerických účastníků mužského a ženského pohlaví s cGVHD, kteří byli dříve léčeni alespoň 2 předchozími liniemi systémové terapie ve věku 12 let a více.

Délka účasti subjektu bude až 4 týdny pro screening, léčbu do klinicky významné progrese onemocnění a 4 týdny sledování, tj. až přibližně 12 měsíců. 1 cyklus = 28 dní.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Až 4 týdny na screening, léčbu do klinicky významné progrese onemocnění a 4 týdny sledování.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

36

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Telefonní číslo: option 6 800-633-1610
  • E-mail: Contact-US@sanofi.com

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Nábor
        • Massachusetts General Hospital Site Number : 002
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Nábor
        • Dana-Farber Cancer Institute Site Number : 004
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Nábor
        • Washington University School of Medicine Site Number : 125

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci jsou zahrnuti do studie, pokud platí některé z následujících kritérií:
  • Subjekt je černoch nebo Afroameričan podle sebeidentifikace.
  • Dříve dostávali alespoň 2 a ne více než 5 linií systémové terapie cGVHD.
  • Léčba glukokortikoidy se stabilní dávkou po dobu 2 týdnů před screeningem.
  • Mají přetrvávající cGVHD projevy a je indikována systémová léčba.
  • Karnofsky (pokud je ve věku ≥ 16 let) / Lansky (pokud je ve věku < 16 let) Skóre výkonu ≥ 60.
  • Minimálně 12 let; hmotnost ≥ 40 kilogramů (kg).
  • Alaninaminotransferáza (ALT) a aspartátaminotransferáza (AST) ≤ 3 x horní hranice normy (ULN).
  • Celkový bilirubin ≤ 1,5 x ULN.
  • Antikoncepce (s metodami dvojité antikoncepce) pro mužské a ženské účastníky; není těhotná nebo nekojící pro ženy
  • Schopný dát podepsaný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Účastníci jsou ze studie vyloučeni, pokud platí některé z následujících kritérií:
  • Subjekt nebyl na stabilní dávce/režimu systémové léčby(í) cGVHD alespoň 2 týdny před screeningem. (Poznámka: Souběžně podávané kortikosteroidy, inhibitory kalcineurinu, sirolimus, MMF, methotrexát, rituximab a ECP jsou přijatelné. Systémová výzkumná léčba GVHD není povolena).
  • Histologický relaps základního karcinomu nebo potransplantačního lymfoproliferativního onemocnění v době screeningu.
  • Současná léčba ibrutinibem nebo ruxolitinibem. Předchozí léčba ibrutinibem nebo ruxolitinibem je povolena s výplachem nejméně 28 dní před zařazením.
  • Anamnéza nebo jiný důkaz vážného onemocnění nebo jakýchkoli jiných stavů, které by podle názoru výzkumníka činily subjekt nevhodným pro studii (jako jsou malabsorpční syndromy, špatně kontrolované psychiatrické onemocnění nebo onemocnění koronárních tepen).
  • Opravený QT interval pomocí Fridericiova vzorce (QTc[F]) > 480 ms.
  • Objem usilovného výdechu (v první sekundě; FEV1) ≤ 39 % Výše ​​uvedené informace nejsou určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy související s potenciální účastí na klinickém hodnocení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Belumodulil
Účastníci budou dostávat belumosudil perorálně, jednou denně (QD) nebo dvakrát denně (BID), pokud užívají silné induktory CYP3A4 nebo inhibitory protonové pumpy.
Lék: Belumodulil
Léková forma: Tableta; Způsob podání: Orální
Ostatní jména:
  • KD025
  • SAR445761
  • Rezurock

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s klinicky významnými laboratorními abnormalitami
Časové okno: Do cca 12 měsíců
Do cca 12 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v systolickém a diastolickém krevním tlaku
Časové okno: Základní linie; do cca 12 měsíců
Základní linie; do cca 12 měsíců
Změna srdeční frekvence od výchozí hodnoty
Časové okno: Základní linie; do cca 12 měsíců
Základní linie; do cca 12 měsíců
Změna korigovaného QT intervalu od výchozí hodnoty pomocí Fridericiina vzorce (QTc[F])
Časové okno: Základní linie; do cca 12 měsíců
Základní linie; do cca 12 měsíců
Celková míra odezvy (ORR)
Časové okno: Do cca 12 měsíců
ORR je definován jako podíl účastníků, kteří splňují kritéria celkové odpovědi na hodnocení úplné odpovědi (CR) nebo částečné odpovědi (PR), jak je definováno v projektu NIH Consensus Development Project z roku 2014 o klinických zkouškách v cGVHD při jakémkoli hodnocení odezvy po výchozím stavu.
Do cca 12 měsíců
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou a závažnými nežádoucími účinky
Časové okno: Přibližně do 48 měsíců
Bezpečnost bude hodnocena sledováním nežádoucích příhod, fyzikálními vyšetřeními, klinickými laboratorními hodnoceními, měřením vitálních funkcí a parametrů EKG.
Přibližně do 48 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Doba odezvy (DOR)
Časové okno: Do cca 12 měsíců

Hodnocení DOR zahrnuje

  • Doba od první odpovědi do progrese, úmrtí nebo nové systémové terapie cGVHD
  • Doba od počáteční odpovědi do zahájení další systémové terapie cGVHD nebo úmrtí
Do cca 12 měsíců
Míra odezvy podle orgánového systému
Časové okno: Do cca 12 měsíců
Míra odezvy pro devět jednotlivých orgánů (kůže, oči, ústa, jícen, horní GI, dolní GI, játra, plíce a klouby a fascie) bude hodnocena klinikem.
Do cca 12 měsíců
Čas na odpověď (TTR)
Časové okno: Do cca 12 měsíců
TTR je definována jako doba od první dávky belumosudilu do první dokumentované odpovědi cGVHD.
Do cca 12 měsíců
Čas do další léčby (TTNT)
Časové okno: Do cca 12 měsíců
TTNT definována jako doba od první dávky belumodilu do zahájení další systémové cGVHD terapie.
Do cca 12 měsíců
Počet účastníků, kteří mají nejlepší odezvu PR a CR
Časové okno: Do cca 12 měsíců
CR je definována jako vyřešení všech projevů cGVHD v každém orgánu nebo místě. PR je definována jako zlepšení alespoň v 1 orgánu nebo místě bez progrese v jakémkoli jiném orgánu nebo místě.
Do cca 12 měsíců
Změna dávky kortikosteroidů oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Základní linie; do cca 12 měsíců
Bude analyzována ekvivalentní dávka kortikosteroidů prednisonu (mg/kg/den) během studie. Bude stanovena změna dávky systémových kortikosteroidů v průběhu času.
Základní linie; do cca 12 měsíců
Změna dávky inhibitoru kalcineurinu oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Základní linie; do cca 12 měsíců
Bude stanovena změna dávky inhibitoru kalcineurinu v průběhu času.
Základní linie; do cca 12 měsíců
Přežití bez selhání (FFS)
Časové okno: Do cca 12 měsíců
FFS definovaná jako nepřítomnost nové systémové terapie cGVHD, mortalita bez relapsu a recidivující malignita. Bude analyzován medián FFS (od první dávky belumosudilu).
Do cca 12 měsíců
Celkové přežití (OS)
Časové okno: Do cca 12 měsíců
OS je definován jako doba od první dávky belumosudilu do data úmrtí z jakékoli příčiny.
Do cca 12 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v globálním hodnocení závažnosti cGVHD pomocí globálního hodnocení aktivity cGVHD hlášeného lékařem
Časové okno: Základní linie; do cca 12 měsíců
Výsledek hlášený pacientem
Základní linie; do cca 12 měsíců
Změna aktivity symptomů od výchozí hodnoty na základě vlastní zprávy pacienta s hodnocením aktivity cGVHD
Časové okno: Základní linie; do cca 12 měsíců
Výsledek hlášený pacientem
Základní linie; do cca 12 měsíců
Plazmatické koncentrace belumodulilu
Časové okno: 1. den cyklů 2, 3, 5 a 7 (1 cyklus = 28 dní)
1. den cyklů 2, 3, 5 a 7 (1 cyklus = 28 dní)
Změna od výchozí hodnoty ve skóre Lee Symptom Scale: Počet účastníků s ≥ 7bodovým snížením
Časové okno: Základní linie; do cca 12 měsíců
Změny v zátěži/obtížích symptomů budou hodnoceny pomocí Lee Symptom Scale, což je stupnice symptomů navržená pro jedince s chronickým onemocněním graft versus hostitel (cGVHD). Dotazník žádá účastníky, aby uvedli míru obtěžování, které zažili kvůli symptomům v sedmi oblastech potenciálně ovlivněných cGVHD (kůže, oči, ústa, dýchání, jídlo a trávení, energie a emocionální stres). Odpověď bude stanovena na základě hodnocení lékaře.
Základní linie; do cca 12 měsíců
Změna od výchozí hodnoty ve skóre Lee Symptom Scale: Počet účastníků s ≥ 7bodovým snížením při 2 po sobě jdoucích hodnoceních
Časové okno: Základní linie; do cca 12 měsíců
Změny v zátěži/obtížích symptomů budou hodnoceny pomocí Lee Symptom Scale, což je stupnice symptomů navržená pro jedince s chronickým onemocněním graft versus hostitel (cGVHD). Dotazník žádá účastníky, aby uvedli míru obtěžování, které zažili kvůli symptomům v sedmi oblastech potenciálně ovlivněných cGVHD (kůže, oči, ústa, dýchání, jídlo a trávení, energie a emocionální stres). Odpověď bude stanovena na základě hodnocení lékaře.
Základní linie; do cca 12 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v Lee Symptom Scale Score: Trvání snížení o ≥ 7 bodů
Časové okno: Základní linie; do cca 12 měsíců
Změny v zátěži/obtížích symptomů budou hodnoceny pomocí Lee Symptom Scale, což je stupnice symptomů navržená pro jedince s chronickým onemocněním graft versus hostitel (cGVHD). Dotazník žádá účastníky, aby uvedli míru obtěžování, které zažili kvůli symptomům v sedmi oblastech potenciálně ovlivněných cGVHD (kůže, oči, ústa, dýchání, jídlo a trávení, energie a emocionální stres). Odpověď bude stanovena na základě hodnocení lékaře.
Základní linie; do cca 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Kadmon, a Sanofi Company

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

2. května 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

27. srpna 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

27. srpna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. října 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. října 2022

První zveřejněno (Aktuální)

5. října 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. března 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. března 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SFY17661
  • U1111-1277-6715 (Identifikátor registru: ICTRP)
  • KD025-218 (Jiný identifikátor: Kadmon Identifier)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady. Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Chronická choroba štěpu versus hostitel

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Hong Kong

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit