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성인 발작성야간혈색소뇨증 환자에서 포젤리맙과 켐디시란 병용요법의 장기 안전성, 내약성 및 유효성을 알아보기 위한 연구 (ACCESS-EXT)

2026년 9월 15일 업데이트: Regeneron Pharmaceuticals

발작성 야간 혈색소뇨증 환자에서 포젤리맙과 젬디시란 병용 요법의 장기 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 공개 확장 연구

이 연구의 주요 목적은 PNH 환자에서 포젤리맙과 셈디시란 병용 요법의 장기 안전성, 내약성 및 효능을 설명하는 것입니다.

이 연구의 2차 목적은 다음에 대한 포젤리맙과 셈디시란의 조합의 장기적인 효과를 설명하는 것입니다.

  • 혈관 내 용혈 측정
  • 수혈 매개변수
  • 헤모글로빈 수치
  • 환자가 보고한 결과(PRO)로 평가한 피로
  • PRO가 평가한 신체 기능(PF)
  • PRO가 평가한 글로벌 건강 상태(GHS)의 변화
  • 보완 활성화
  • 혈청 및 cemdisiran의 총 포젤리맙 및 혈장의 총 보체 성분 5(C5) 단백질의 농도
  • 포젤리맙 및 셈디시란의 면역원성

연구 개요

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

202

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

      • Changhua, 대만, 500
        • 모병
        • Changhua Christian Hospital
      • Hualien City, 대만, 97002
        • 모병
        • Hualien Tzu Chi Hospital
      • Taichung, 대만, 4070
        • 모병
        • Taichung Veterans General Hospital (VGHTC)
      • Taipei, 대만, 10002
        • 모병
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, 대만, 11490
        • 모병
        • Tri-Service General Hospital
    • Central Taiwan
      • Taichung, Central Taiwan, 대만, 40447
        • 모병
        • China Medical University Hospital
    • Hunan Province
      • Taoyuan, Hunan Province, 대만, 33305
        • 모병
        • Chang Gung Memorial Hospital - Linkou Branch
      • Busan, 대한민국, 49241
        • 모병
        • Pusan National University Hospital
      • Seoul, 대한민국, 06351
        • 모병
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, 대한민국, 03722
        • 모병
        • Severance Hospital Yonsei University Health System
      • Seoul, 대한민국, 06591
        • 모병
        • The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
      • Seoul, 대한민국, 07985
        • 모병
        • Ewha Womans University Mokdong Hospital
    • Gyeonggi-do
      • Suwon, Gyeonggi-do, 대한민국, 16247
        • 모병
        • St. Vincent Hospital
      • Suwon, Gyeonggi-do, 대한민국, 16499
        • 모병
        • Ajou University Medical Center
    • Namdong-Gu
      • Incheon, Namdong-Gu, 대한민국, 21565
        • 모병
        • Gachon University Gil Medical Center
    • Cluj
      • Cluj-Napoca, Cluj, 루마니아, 400015
        • 모병
        • Prof Dr Ion Chiricuta Cancer Institute
    • Pahang
      • Kuantan, Pahang, 말레이시아, 25200
        • 모병
        • Hospital Tg Ampuan Afzan
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, 말레이시아, 88200
        • 모병
        • Hospital Queen Elizabeth
    • Selangor
      • Ampang, Selangor, 말레이시아, 68000
        • 모병
        • Hospital Ampang
      • Barcelona, 스페인, 08036
        • 모병
        • Hospital Clinic de Barcelona
    • Vizcaya
      • Bilbao, Vizcaya, 스페인, 48013
        • 모병
        • Hospital Universitario Basurto
      • Singapore, 싱가포르, 119074
        • 모병
        • National University Hospital
      • Leeds, 영국, LS97TF
        • 모병
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust - St. James Institute of Oncology
      • Amman, 요르단, 11942
        • 모병
        • Jordan University Hospital (JUH)
      • Torino, 이탈리아, 10126
        • 모병
        • SC Hematology, AOU Città della Salute e della Scienza di Torino
    • Firenze
      • Florence, Firenze, 이탈리아, 50139
        • 모병
        • Aou Careggi
      • Chandigarh, 인도, 160012
        • 모병
        • Postgraduate Institute of Medical Education & Research
      • Jaipur, 인도, 302017
        • 모병
        • Bhagwan Mahaveer Cancer Hospital and Research Centre (BMCHRC)
    • Kerala
      • Kochi, Kerala, 인도, 682041
        • 모병
        • Amrita Institute of Medical Sciences (AIMS) and Research Centre Aims
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, 인도, 400022
        • 모병
        • K J Somaiya Super Specialty Hospital & Research Centre
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, 인도, 110085
        • 모병
        • Rajiv Gandhi Cancer Institute & Research Center (RGCIRC) - Rohini Campus
    • Aichi-ken
      • Nagoya, Aichi-ken, 일본, 466-8650
        • 빼는
        • Japanese Red Cross Aichi Medical Center Nagoya Daini Hospital
    • Ibaraki
      • Tsukuba, Ibaraki, 일본, 305-8576
        • 모병
        • University of Tsukuba Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 2C4
        • 모병
        • Toronto General Hospital
    • Antioquia
      • Medellín, Antioquia, 콜롬비아, 050034
        • 모병
        • Hospital Pablo Tobon Uribe
      • Bangkok, 태국, 10330
        • 모병
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital
      • Chiang Mai, 태국, 50200
        • 모병
        • Chiang Mai University
      • Khon Kaen, 태국, 40002
        • 모병
        • Faculty of Medicine Khon Kaen University
    • Changwat Songkhla
      • Hat Yai, Changwat Songkhla, 태국, 90110
        • 모병
        • Prince Of Songkla Hospital, Prince Of Songkhla University
      • Istanbul, 터키 (Türkiye), 34418
        • 모병
        • Istanbul University
    • İzmir
      • Bornova, İzmir, 터키 (Türkiye), 35100
        • 모병
        • Ege University Faculty of Medicine
      • Lima, 페루, 15072
        • 모병
        • Clinica San Felipe
      • Bydgoszcz, 폴란드, 85-168
        • 완전한
        • Szpital Uniwersytecki Nr2 Bydgoszcz
    • Kuyavian-Pomeranian Voivodeship
      • Bydgoszcz, Kuyavian-Pomeranian Voivodeship, 폴란드, 85-048
        • 모병
        • In-Vivo Sp. z o.o.
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, 폴란드, 80-214
        • 모병
        • University Clinical Center Medical University of Gdansk
    • National Capital Region
      • Quezon City, National Capital Region, 필리핀 제도, 1634
        • 모병
        • St Lukes Medical Center
      • Budapest, 헝가리, 1083
        • 모병
        • Semmelweis University/Semmelweis Egyetem

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

주요 포함 기준:

모 연구에서 들어오는 환자

1. 해당되는 경우, 영구 중단 없이 모 연구(R3918-PNH-2021[NCT05133531] 및/또는 R3918-PNH-2022[NCT05131204]) 중 최소 1개에서 연구 치료를 완료한 PNH 환자.

C5 다형성으로 들어오는 환자

  1. 프로토콜에 설명된 대로 eculizumab 또는 ravulizumab(예: p.Arg885His, p.Arg885Cys)에 대해 불응성을 나타내는 문서화된 C5 다형성이 있는 PNH 환자
  2. 고감도 유세포 분석법 검사로 확인된 PNH 진단
  3. 프로토콜에 기술된 바와 같이 PNH 관련 징후 또는 증상이 1개 이상 존재하는 것으로 정의되는 활동성 질병
  4. 스크리닝 방문 시 LDH 수준 ≥2 × 정상 상한(ULN)

주요 제외 기준:

모 연구에서 들어오는 환자

  1. 조사자의 판단에 기초한 모 연구의 중대한 프로토콜 편차(들) 및 이것이 (계속되는 경우) 연구 목적 및/또는 환자의 안전에 영향을 미칠 정도
  2. 연구자의 의견에 따라 환자가 등록에 적합하지 않거나 환자가 연구에 참여하거나 완료하는 데 지장을 줄 수 있는 모든 새로운 상태 또는 기존 상태의 악화

C5 다형성으로 들어오는 환자

  1. 배타적이지 않은 이전의 에쿨리주맙 또는 라불리주맙을 제외하고 스크리닝 전 각 제제의 5 반감기 이내에 보체 억제제를 사용한 사전 치료
  2. 장기 이식, 골수 이식 또는 기타 혈액 이식 이력
  3. 등록 전 5년 이내에 수막구균 백신 접종 기록이 없는 경우
  4. 스크리닝 중 양성 B형 간염 표면 항원 또는 C형 간염 바이러스 RNA
  5. 프로토콜에 설명된 대로 지난 1년 동안 기회 감염 이력이 있는 알려진 HIV 환자
  6. 알려진 유전성 보체 결핍
  7. 활동적이고 통제되지 않으며 진행 중인 전신 자가면역 질환의 기록된 병력
  8. 문서화된 간경변 병력 또는 현재 간 기능 장애의 증거가 있는 간 질환 환자 또는 프로토콜에 설명된 ALT 또는 AST(PNH 또는 그 합병증과 관련 없음) 환자

참고: 다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용됩니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: C5 다형성 환자
모 연구에서 치료를 받지 않았지만 문서화된 보체 성분 5(C5) 변이로 인해 에쿨리주맙/라불리주맙에 불응성을 보이는 환자. 참고: 포젤리맙의 부하 용량은 1일차에 IV 투여되었습니다.
프로토콜에 따라 관리됩니다
다른 이름들:
  • REGN3918
프로토콜에 따라 관리됩니다
다른 이름들:
  • ALN-CC5
실험적: PNH 전환 환자
모 연구(R3918-PNH-2021 [NCT05133531])에서 치료/프로토콜 요건(해당되는 경우)을 완료한 PNH 환자
프로토콜에 따라 관리됩니다
다른 이름들:
  • REGN3918
프로토콜에 따라 관리됩니다
다른 이름들:
  • ALN-CC5

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 관련 심각한 부작용(SAE)의 발생률
기간: 108주까지

SAE는 다음과 같은 뜻밖의 의학적 사건입니다.

  • 죽음의 결과
  • 생명을 위협하는
  • 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장이 필요합니다.
  • 지속적이거나 상당한 장애/무능을 초래하는 결과
  • 선천적 기형/출생 결함입니다.
  • 중요한 의료 행사입니다.
108주까지
치료 긴급 SAE의 심각도
기간: 108주까지
108주까지
특별한 관심의 치료 응급 이상 반응(AESI)의 발생률
기간: 108주까지
AESI(심각한 또는 심각하지 않은)는 스폰서의 제품 또는 프로그램에 특정한 과학적 및 의학적 문제 중 하나이며, 이에 대해 조사자가 스폰서에 대한 지속적인 모니터링 및 신속한 커뮤니케이션이 적절할 수 있습니다. 그러한 사건은 그것을 특성화하고 이해하기 위해 추가 조사가 필요할 수 있습니다.
108주까지
치료 응급 AESI의 심각도
기간: 108주까지
108주까지
젖산 탈수소효소(LDH)의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 36주까지의 기준선
36주까지의 기준선
영구적인 치료 중단으로 이어지는 부작용(AE) 발생률
기간: 108주차까지
연구 약물과 인과관계가 있을 수도 있고 없을 수도 있는 연구 약물을 투여받은 환자에게 발생하는 모든 예상치 못한 의학적 사건.
108주차까지
영구적인 치료 중단으로 이어지는 부작용(AE)의 심각도
기간: 108주차까지
연구 약물과 인과관계가 있을 수도 있고 없을 수도 있는 연구 약물을 투여받은 환자에게 발생하는 모든 예상치 못한 의학적 사건.
108주차까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
적절한 용혈 조절(LDH ≤1.5 × ULN)
기간: 기준선 이후부터 108주차까지
기준선 이후부터 108주차까지
수혈 회피
기간: 기준선 이후부터 36주차까지
헤모글로빈 값에 기반한 프로토콜 알고리즘에 따라 적혈구(RBC) 수혈이 필요하지 않음
기준선 이후부터 36주차까지
수혈 회피
기간: 기준선 이후부터 48주차까지
헤모글로빈 값에 기반한 프로토콜 알고리즘에 따라 적혈구(RBC) 수혈이 필요하지 않음
기준선 이후부터 48주차까지
수혈 회피
기간: 기준선 이후부터 76주차까지
헤모글로빈 값에 기반한 프로토콜 알고리즘에 따라 적혈구(RBC) 수혈이 필요하지 않음
기준선 이후부터 76주차까지
수혈 회피
기간: 기준선 이후부터 108주차까지
헤모글로빈 값에 기반한 프로토콜 알고리즘에 따라 적혈구(RBC) 수혈이 필요하지 않음
기준선 이후부터 108주차까지
돌발성 용혈(LDH ≥2 × ULN[LDH ≤1.5 × ULN의 초기 달성에 이어] 용혈과 관련된 징후 또는 증상을 수반하는 것으로 정의됨)
기간: 기준선 이후부터 36주차까지
기준선 이후부터 36주차까지
돌발성 용혈(LDH ≥2 × ULN[LDH ≤1.5 × ULN의 초기 달성에 이어] 용혈과 관련된 징후 또는 증상을 수반하는 것으로 정의됨)
기간: 기준선 이후부터 48주차까지
기준선 이후부터 48주차까지
돌발성 용혈(LDH ≥2 × ULN[LDH ≤1.5 × ULN의 초기 달성에 이어] 용혈과 관련된 징후 또는 증상을 수반하는 것으로 정의됨)
기간: 기준선 이후부터 76주차까지
기준선 이후부터 76주차까지
돌발성 용혈(LDH ≥2 × ULN[LDH ≤1.5 × ULN의 초기 달성에 이어] 용혈과 관련된 징후 또는 증상을 수반하는 것으로 정의됨)
기간: 기준선 이후부터 108주차까지
기준선 이후부터 108주차까지
헤모글로빈 안정화
기간: 기준선 이후부터 36주차까지
적혈구 수혈을 받지 않고 헤모글로빈 수치가 2g/dL 이상 감소하지 않은 환자
기준선 이후부터 36주차까지
헤모글로빈 안정화
기간: 기준선 이후부터 48주차까지
적혈구 수혈을 받지 않고 헤모글로빈 수치가 2g/dL 이상 감소하지 않은 환자
기준선 이후부터 48주차까지
헤모글로빈 안정화
기간: 기준선 이후부터 76주차까지
적혈구 수혈을 받지 않고 헤모글로빈 수치가 2g/dL 이상 감소하지 않은 환자
기준선 이후부터 76주차까지
헤모글로빈 안정화
기간: 기준선 이후부터 108주차까지
적혈구 수혈을 받지 않고 헤모글로빈 수치가 2g/dL 이상 감소하지 않은 환자
기준선 이후부터 108주차까지
LDH의 변화율
기간: 베이스라인부터 48주차까지
베이스라인부터 48주차까지
LDH의 변화율
기간: 베이스라인부터 76주차까지
베이스라인부터 76주차까지
LDH의 변화율
기간: 베이스라인부터 108주차까지
베이스라인부터 108주차까지
피로의 변화
기간: 베이스라인부터 36주차까지
FACIT-Fatigue 척도로 측정 FACIT-F는 지난 주 동안 평소 일상 활동 중 개인의 피로 수준을 평가하는 13개 항목의 자가 보고 PRO 척도입니다. 이 설문지는 암 및 기타 만성 질환 환자의 건강 관련 QoL을 측정하는 질문 모음인 FACIT 측정 시스템의 일부입니다. FACIT-fatigue는 0(전혀 아님)에서 4(매우 많이) 범위의 5점 리커트 척도를 사용하여 피로 수준을 평가합니다. 점수 범위는 0에서 52까지이며 점수가 높을수록 피로도가 높음을 나타냅니다.
베이스라인부터 36주차까지
피로의 변화
기간: 베이스라인부터 48주차까지
FACIT-Fatigue 척도로 측정 FACIT-F는 지난 주 동안 평소 일상 활동 중 개인의 피로 수준을 평가하는 13개 항목의 자가 보고 PRO 척도입니다. 이 설문지는 암 및 기타 만성 질환 환자의 건강 관련 QoL을 측정하는 질문 모음인 FACIT 측정 시스템의 일부입니다. FACIT-fatigue는 0(전혀 아님)에서 4(매우 많이) 범위의 4점 리커트 척도를 사용하여 피로 수준을 평가합니다. 점수 범위는 0에서 52까지이며 점수가 높을수록 피로도가 높음을 나타냅니다.
베이스라인부터 48주차까지
피로의 변화
기간: 베이스라인부터 76주차까지
FACIT-Fatigue 척도로 측정 FACIT-F는 지난 주 동안 평소 일상 활동 중 개인의 피로 수준을 평가하는 13개 항목의 자가 보고 PRO 척도입니다. 이 설문지는 암 및 기타 만성 질환 환자의 건강 관련 QoL을 측정하는 질문 모음인 FACIT 측정 시스템의 일부입니다. FACIT-fatigue는 0(전혀 아님)에서 4(매우 많이) 범위의 4점 리커트 척도를 사용하여 피로 수준을 평가합니다. 점수 범위는 0에서 52까지이며 점수가 높을수록 피로도가 높음을 나타냅니다.
베이스라인부터 76주차까지
피로의 변화
기간: 기준선에서 108주차까지
FACIT-Fatigue 척도로 측정 FACIT-F는 지난 주 동안 평소 일상 활동 중 개인의 피로 수준을 평가하는 13개 항목의 자가 보고 PRO 척도입니다. 이 설문지는 암 및 기타 만성 질환 환자의 건강 관련 QoL을 측정하는 질문 모음인 FACIT 측정 시스템의 일부입니다. FACIT-fatigue는 0(전혀 아님)에서 4(매우 많이) 범위의 4점 리커트 척도를 사용하여 피로 수준을 평가합니다. 점수 범위는 0에서 52까지이며 점수가 높을수록 피로도가 높음을 나타냅니다.
기준선에서 108주차까지
EORTC QLQ-C30의 신체 기능(PF) 점수 변화
기간: 베이스라인부터 36주차까지

EORTC QLQ-C30(유럽 암 연구 및 치료 기구 삶의 질 핵심 설문지)

EORTC-QLQ-C30은 글로벌 건강 상태/삶의 질(GHS/QoL) 척도를 포함하여 다중 항목 및 단일 척도로 구성된 30개 항목으로 구성된 주제 자가 보고 설문지입니다. 참가자는 항목을 4점 척도(1점은 "전혀 그렇지 않음", 4점은 "매우 그렇다")로 평가합니다. 5~10포인트의 변화는 작은 변화로 간주됩니다. 10 - 20점의 변화는 적당한 변화로 간주됩니다.

베이스라인부터 36주차까지
EORTC QLQ-C30의 PF 점수 변경
기간: 베이스라인부터 48주차까지

EORTC QLQ-C30(유럽 암 연구 및 치료 기구 삶의 질 핵심 설문지)

EORTC-QLQ-C30은 글로벌 건강 상태/삶의 질(GHS/QoL) 척도를 포함하여 다중 항목 및 단일 척도로 구성된 30개 항목으로 구성된 주제 자가 보고 설문지입니다. 참가자는 항목을 4점 척도(1점은 "전혀 그렇지 않음", 4점은 "매우 그렇다")로 평가합니다. 5~10포인트의 변화는 작은 변화로 간주됩니다. 10 - 20점의 변화는 적당한 변화로 간주됩니다.

베이스라인부터 48주차까지
EORTC QLQ-C30의 PF 점수 변경
기간: 베이스라인부터 76주차까지

EORTC QLQ-C30(유럽 암 연구 및 치료 기구 삶의 질 핵심 설문지)

EORTC-QLQ-C30은 글로벌 건강 상태/삶의 질(GHS/QoL) 척도를 포함하여 다중 항목 및 단일 척도로 구성된 30개 항목으로 구성된 주제 자가 보고 설문지입니다. 참가자는 항목을 4점 척도(1점은 "전혀 그렇지 않음", 4점은 "매우 그렇다")로 평가합니다. 5~10포인트의 변화는 작은 변화로 간주됩니다. 10 - 20점의 변화는 적당한 변화로 간주됩니다.

베이스라인부터 76주차까지
EORTC QLQ-C30의 PF 점수 변경
기간: 베이스라인부터 108주차까지

EORTC QLQ-C30(유럽 암 연구 및 치료 기구 삶의 질 핵심 설문지)

EORTC-QLQ-C30은 글로벌 건강 상태/삶의 질(GHS/QoL) 척도를 포함하여 다중 항목 및 단일 척도로 구성된 30개 항목으로 구성된 주제 자가 보고 설문지입니다. 참가자는 항목을 4점 척도(1점은 "전혀 그렇지 않음", 4점은 "매우 그렇다")로 평가합니다. 5~10포인트의 변화는 작은 변화로 간주됩니다. 10 - 20점의 변화는 적당한 변화로 간주됩니다.

베이스라인부터 108주차까지
EORTC QLQ-C30에서 GHS/삶의 질(QOL) 척도 변경
기간: 베이스라인부터 36주차까지

GHS/QoL(글로벌 건강 상태/삶의 질)

글로벌 건강 상태/삶의 질(GHS/Qol) 점수(항목 29 및 30) 암 연구 및 치료를 위한 유럽 조직의 삶의 질 설문지-핵심 30(EORTC QLQ-C30) 사용. 참가자는 항목을 4점 척도(1점은 "전혀 그렇지 않음", 4점은 "매우 그렇다")로 평가합니다. 5~10포인트의 변화는 작은 변화로 간주됩니다. 10 - 20점의 변화는 적당한 변화로 간주됩니다.

베이스라인부터 36주차까지
EORTC QLQ-C30에서 GHS/삶의 질(QOL) 척도 변경
기간: 베이스라인부터 48주차까지

GHS/QoL(글로벌 건강 상태/삶의 질)

글로벌 건강 상태/삶의 질(GHS/Qol) 점수(항목 29 및 30) 암 연구 및 치료를 위한 유럽 조직의 삶의 질 설문지-핵심 30(EORTC QLQ-C30) 사용. 참가자는 항목을 4점 척도(1점은 "전혀 그렇지 않음", 4점은 "매우 그렇다")로 평가합니다. 5~10포인트의 변화는 작은 변화로 간주됩니다. 10 - 20점의 변화는 적당한 변화로 간주됩니다.

베이스라인부터 48주차까지
EORTC QLQ-C30에서 GHS/삶의 질(QOL) 척도 변경
기간: 베이스라인부터 76주차까지

GHS/QoL(글로벌 건강 상태/삶의 질)

글로벌 건강 상태/삶의 질(GHS/Qol) 점수(항목 29 및 30) 암 연구 및 치료를 위한 유럽 조직의 삶의 질 설문지-핵심 30(EORTC QLQ-C30) 사용. 참가자는 항목을 4점 척도(1점은 "전혀 그렇지 않음", 4점은 "매우 그렇다")로 평가합니다. 5~10포인트의 변화는 작은 변화로 간주됩니다. 10 - 20점의 변화는 적당한 변화로 간주됩니다.

베이스라인부터 76주차까지
EORTC QLQ-C30에서 GHS/삶의 질(QOL) 척도 변경
기간: 베이스라인부터 108주차까지

GHS/QoL(글로벌 건강 상태/삶의 질)

글로벌 건강 상태/삶의 질(GHS/Qol) 점수(항목 29 및 30) 암 연구 및 치료를 위한 유럽 조직의 삶의 질 설문지-핵심 30(EORTC QLQ-C30) 사용. 참가자는 항목을 4점 척도(1점은 "전혀 그렇지 않음", 4점은 "매우 그렇다")로 평가합니다. 5~10포인트의 변화는 작은 변화로 간주됩니다. 10 - 20점의 변화는 적당한 변화로 간주됩니다.

베이스라인부터 108주차까지
LDH의 정상화
기간: 베이스라인 이후부터 108주차까지
베이스라인 이후부터 108주차까지
적혈구(RBC) 수혈 비율
기간: 기준선 이후부터 36주차까지
프로토콜 알고리즘 당
기준선 이후부터 36주차까지
적혈구 수혈 비율
기간: 기준선 이후부터 48주차까지
프로토콜 알고리즘 당
기준선 이후부터 48주차까지
적혈구 수혈 비율
기간: 기준선 이후부터 76주차까지
프로토콜 알고리즘 당
기준선 이후부터 76주차까지
적혈구 수혈 비율
기간: 기준선 이후부터 108주차까지
프로토콜 알고리즘 당
기준선 이후부터 108주차까지
적혈구 수혈 단위 수
기간: 기준선 이후부터 36주차까지
프로토콜 알고리즘 당
기준선 이후부터 36주차까지
적혈구 수혈 단위 수
기간: 기준선 이후부터 48주차까지
프로토콜 알고리즘 당
기준선 이후부터 48주차까지
적혈구 수혈 단위 수
기간: 기준선 이후부터 76주차까지
프로토콜 알고리즘 당
기준선 이후부터 76주차까지
적혈구 수혈 단위 수
기간: 기준선 이후부터 108주차까지
프로토콜 알고리즘 당
기준선 이후부터 108주차까지
LDH가 정상 상한치(ULN)의 1.5배 이하인 일수의 백분율
기간: 기준선 이후부터 36주차까지
기준선 이후부터 36주차까지
LDH가 ULN의 1.5배 이하인 날의 백분율
기간: 기준선 이후부터 48주차까지
기준선 이후부터 48주차까지
LDH가 ULN의 1.5배 이하인 날의 백분율
기간: 기준선 이후부터 76주차까지
기준선 이후부터 76주차까지
LDH가 ULN의 1.5배 이하인 날의 백분율
기간: 기준선 이후부터 108주차까지
기준선 이후부터 108주차까지
헤모글로빈 수치의 변화
기간: 베이스라인부터 36주차까지
베이스라인부터 36주차까지
헤모글로빈 수치의 변화
기간: 베이스라인부터 48주차까지
베이스라인부터 48주차까지
헤모글로빈 수치의 변화
기간: 베이스라인부터 76주차까지
베이스라인부터 76주차까지
헤모글로빈 수치의 변화
기간: 베이스라인부터 108주차까지
베이스라인부터 108주차까지
총 보체 용혈 활성 분석의 변화(CH50)
기간: 108주까지
108주까지
CH50의 변화율
기간: 108주까지
108주까지
혈청 내 총 포젤리맙 농도
기간: 108주까지
108주까지
혈장 내 cemdisiran 농도
기간: 24주까지
24주까지
포젤리맙에 대한 치료 긴급 항약물 항체의 발생률
기간: 108주까지
108주까지
Cemdisiran에 대한 치료 응급 항 약물 항체의 발생률
기간: 108주까지
108주까지
혈장 내 총 보체 성분 5(C5)의 농도
기간: 108주까지
108주까지
혈장 내 총 C5 농도의 백분율 변화
기간: 108주까지
108주까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

수사관

  • 연구 책임자: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 3월 7일

기본 완료 (추정된)

2028년 10월 10일

연구 완료 (추정된)

2028년 10월 10일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 2월 6일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 2월 22일

처음 게시됨 (실제)

2023년 2월 27일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 9월 17일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 9월 15일

마지막으로 확인됨

2026년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

기타 연구 ID 번호

  • R3918-PNH-2050
  • 2023 (미국 NIH 보조금/계약: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2021-004931-10 (EudraCT 번호)
  • 2023-510336-36-00 (씨티스: EU CT Number)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

공개적으로 이용 가능한 결과의 기초가 되는 모든 개별 환자 데이터(IPD)는 공유 대상으로 간주됩니다.

IPD 공유 기간

Regeneron이 제품 및 적응증에 대해 주요 보건 당국(예: FDA, 유럽 의약품청(EMA), 의약품 및 의료기기청(PMDA) 등)으로부터 시판 승인을 받은 경우 연구 결과를 공개적으로 제공했습니다(예: 과학 간행물, 과학 회의, 임상 시험 등록), 데이터를 공유할 수 있는 법적 권한이 있으며 참가자의 개인 정보를 보호할 수 있는 기능을 보장합니다.

IPD 공유 액세스 기준

자격을 갖춘 연구원은 Vivli를 통해 Regeneron이 후원하는 임상 시험에서 개별 환자 또는 집계 수준 데이터에 액세스하기 위한 제안서를 제출할 수 있습니다. Regeneron의 독립 연구 요청 평가 기준은 https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf에서 확인할 수 있습니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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