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Eine Studie zur Untersuchung der langfristigen Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit der Kombinationstherapie mit Pozelimab und Cemdisiran bei erwachsenen Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (ACCESS-EXT)

15. September 2026 aktualisiert von: Regeneron Pharmaceuticals

Eine offene Verlängerungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit der Kombinationstherapie mit Pozelimab und Cemdisiran bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie

Das primäre Ziel der Studie ist die Beschreibung der langfristigen Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit der Kombinationstherapie aus Pozelimab und Cemdisiran bei Patienten mit PNH

Die sekundären Ziele der Studie sind die Beschreibung der Langzeitwirkung der Kombination von Pozelimab und Cemdisiran auf:

  • Maßnahmen der intravaskulären Hämolyse
  • Transfusionsparameter
  • Hämoglobinwerte
  • Ermüdung, bewertet durch ein Patient Reported Outcome (PRO)
  • Körperliche Funktion (PF) wie von einem PRO beurteilt
  • Änderung des globalen Gesundheitsstatus (GHS), wie von einem PRO bewertet
  • Aktivierung ergänzen
  • Konzentrationen von Gesamt-Pozelimab im Serum und Cemdisiran und Gesamtkomplement-Komponente 5 (C5)-Protein im Plasma
  • Immunogenität von Pozelimab und Cemdisiran

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

202

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Indien
      • Chandigarh, Indien, 160012
        • Rekrutierung
        • Postgraduate Institute of Medical Education & Research
      • Jaipur, Indien, 302017
        • Rekrutierung
        • Bhagwan Mahaveer Cancer Hospital and Research Centre (BMCHRC)
    • Kerala
      • Kochi, Kerala, Indien, 682041
        • Rekrutierung
        • Amrita Institute of Medical Sciences (AIMS) and Research Centre Aims
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indien, 400022
        • Rekrutierung
        • K J Somaiya Super Specialty Hospital & Research Centre
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indien, 110085
        • Rekrutierung
        • Rajiv Gandhi Cancer Institute & Research Center (RGCIRC) - Rohini Campus
  • Italien
      • Torino, Italien, 10126
        • Rekrutierung
        • SC Hematology, AOU Città della Salute e della Scienza di Torino
    • Firenze
      • Florence, Firenze, Italien, 50139
        • Rekrutierung
        • Aou Careggi
  • Japan
    • Aichi-ken
      • Nagoya, Aichi-ken, Japan, 466-8650
        • Zurückgezogen
        • Japanese Red Cross Aichi Medical Center Nagoya Daini Hospital
    • Ibaraki
      • Tsukuba, Ibaraki, Japan, 305-8576
        • Rekrutierung
        • University of Tsukuba Hospital
  • Jordanien
      • Amman, Jordanien, 11942
        • Rekrutierung
        • Jordan University Hospital (JUH)
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Rekrutierung
        • Toronto General Hospital
  • Kolumbien
    • Antioquia
      • Medellín, Antioquia, Kolumbien, 050034
        • Rekrutierung
        • Hospital Pablo Tobon Uribe
  • Malaysia
    • Pahang
      • Kuantan, Pahang, Malaysia, 25200
        • Rekrutierung
        • Hospital Tg Ampuan Afzan
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, Malaysia, 88200
        • Rekrutierung
        • Hospital Queen Elizabeth
    • Selangor
      • Ampang, Selangor, Malaysia, 68000
        • Rekrutierung
        • Hospital Ampang
  • Peru
      • Lima, Peru, 15072
        • Rekrutierung
        • Clinica San Felipe
  • Philippinen
    • National Capital Region
      • Quezon City, National Capital Region, Philippinen, 1634
        • Rekrutierung
        • St Lukes Medical Center
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen, 85-168
        • Abgeschlossen
        • Szpital Uniwersytecki Nr2 Bydgoszcz
    • Kuyavian-Pomeranian Voivodeship
      • Bydgoszcz, Kuyavian-Pomeranian Voivodeship, Polen, 85-048
        • Rekrutierung
        • In-Vivo Sp. z o.o.
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polen, 80-214
        • Rekrutierung
        • University Clinical Center Medical University of Gdansk
  • Rumänien
    • Cluj
      • Cluj-Napoca, Cluj, Rumänien, 400015
        • Rekrutierung
        • Prof Dr Ion Chiricuta Cancer Institute
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 119074
        • Rekrutierung
        • National University Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Rekrutierung
        • Hospital Clinic de Barcelona
    • Vizcaya
      • Bilbao, Vizcaya, Spanien, 48013
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario Basurto
  • Südkorea
      • Busan, Südkorea, 49241
        • Rekrutierung
        • Pusan National University Hospital
      • Seoul, Südkorea, 06351
        • Rekrutierung
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Südkorea, 03722
        • Rekrutierung
        • Severance Hospital Yonsei University Health System
      • Seoul, Südkorea, 06591
        • Rekrutierung
        • The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
      • Seoul, Südkorea, 07985
        • Rekrutierung
        • Ewha Womans University Mokdong Hospital
    • Gyeonggi-do
      • Suwon, Gyeonggi-do, Südkorea, 16247
        • Rekrutierung
        • St. Vincent Hospital
      • Suwon, Gyeonggi-do, Südkorea, 16499
        • Rekrutierung
        • Ajou University Medical Center
    • Namdong-Gu
      • Incheon, Namdong-Gu, Südkorea, 21565
        • Rekrutierung
        • Gachon University Gil Medical Center
  • Taiwan
      • Changhua, Taiwan, 500
        • Rekrutierung
        • Changhua Christian Hospital
      • Hualien City, Taiwan, 97002
        • Rekrutierung
        • Hualien Tzu Chi Hospital
      • Taichung, Taiwan, 4070
        • Rekrutierung
        • Taichung Veterans General Hospital (VGHTC)
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Rekrutierung
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 11490
        • Rekrutierung
        • Tri-Service General Hospital
    • Central Taiwan
      • Taichung, Central Taiwan, Taiwan, 40447
        • Rekrutierung
        • China Medical University Hospital
    • Hunan Province
      • Taoyuan, Hunan Province, Taiwan, 33305
        • Rekrutierung
        • Chang Gung Memorial Hospital - Linkou Branch
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • Rekrutierung
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Rekrutierung
        • Chiang Mai University
      • Khon Kaen, Thailand, 40002
        • Rekrutierung
        • Faculty of Medicine Khon Kaen University
    • Changwat Songkhla
      • Hat Yai, Changwat Songkhla, Thailand, 90110
        • Rekrutierung
        • Prince Of Songkla Hospital, Prince Of Songkhla University
  • Türkei (türkiye)
      • Istanbul, Türkei (türkiye), 34418
        • Rekrutierung
        • Istanbul University
    • İzmir
      • Bornova, İzmir, Türkei (türkiye), 35100
        • Rekrutierung
        • Ege University Faculty of Medicine
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1083
        • Rekrutierung
        • Semmelweis University/Semmelweis Egyetem
  • Vereinigtes Königreich
      • Leeds, Vereinigtes Königreich, LS97TF
        • Rekrutierung
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust - St. James Institute of Oncology

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

Patienten, die aus den Elternstudien eintreten

1. Patienten mit PNH, die die Studienbehandlung in mindestens einer der Stammstudien (R3918-PNH-2021 [NCT05133531] und/oder R3918-PNH-2022 [NCT05131204]) ohne dauerhaften Abbruch abgeschlossen haben, sofern zutreffend.

Patienten, die mit C5-Polymorphismus eintreten

  1. Patienten mit PNH, die einen dokumentierten C5-Polymorphismus aufweisen, der sie refraktär gegenüber Eculizumab oder Ravulizumab macht (z. B. p.Arg885His, p.Arg885Cys), wie im Protokoll beschrieben
  2. Diagnose von PNH bestätigt durch hochempfindliche Durchflusszytometrie-Tests
  3. Aktive Erkrankung, definiert durch das Vorhandensein von 1 oder mehreren PNH-bezogenen Anzeichen oder Symptomen, wie im Protokoll beschrieben
  4. LDH-Spiegel ≥2 × Obergrenze des Normalwerts (ULN) beim Screening-Besuch

Wichtige Ausschlusskriterien:

Patienten, die aus den Elternstudien eintreten

  1. Signifikante Protokollabweichung(en) in der Stammstudie basierend auf der Beurteilung des Prüfarztes und in dem Ausmaß, dass diese (falls fortgesetzt) ​​die Studienziele und/oder die Sicherheit des Patienten beeinträchtigen würden
  2. Jede neue Erkrankung oder Verschlechterung einer bestehenden Erkrankung, die den Patienten nach Meinung des Prüfarztes für die Aufnahme ungeeignet machen würde oder die Teilnahme oder den Abschluss der Studie beeinträchtigen könnte

Patienten, die mit C5-Polymorphismus eintreten

  1. Vorherige Behandlung mit Komplementinhibitoren innerhalb von 5 Halbwertszeiten des jeweiligen Wirkstoffs vor dem Screening, mit Ausnahme von vorherigem Eculizumab oder Ravulizumab, die nicht ausschließend sind
  2. Erhalt einer Organtransplantation, Vorgeschichte einer Knochenmarktransplantation oder einer anderen hämatologischen Transplantation
  3. Keine Dokumentation einer Meningokokken-Impfung innerhalb von 5 Jahren vor der Einschreibung
  4. Positives Hepatitis-B-Oberflächenantigen oder Hepatitis-C-Virus-RNA während des Screenings
  5. Patienten mit bekannter HIV-Infektion mit opportunistischen Infektionen in der Vorgeschichte im letzten 1 Jahr, wie im Protokoll beschrieben
  6. Bekannter hereditärer Komplementmangel
  7. Dokumentierte Vorgeschichte von aktiven, unkontrollierten, andauernden systemischen Autoimmunerkrankungen
  8. Dokumentierte Leberzirrhose in der Anamnese oder Patienten mit Lebererkrankungen mit Anzeichen einer aktuellen eingeschränkten Leberfunktion oder Patienten mit ALT oder AST (ohne Bezug zu PNH oder seinen Komplikationen), wie im Protokoll beschrieben

Hinweis: Es gelten andere protokolldefinierte Einschluss-/Ausschlusskriterien

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Patienten mit C5-Polymorphismus
Patienten, die in keiner Elternstudie behandelt wurden, aber eine dokumentierte Variation der Komplementkomponente 5 (C5) aufweisen, die sie refraktär gegenüber Eculizumab/Ravulizumab macht. Hinweis: Initialdosis von Pozelimab, intravenös verabreicht am Tag 1.
Arzneimittel: Pozelimab
Gemäß dem Protokoll verabreicht
Andere Namen:
  • REGN3918
Arzneimittel: Cemdisiran
Gemäß dem Protokoll verabreicht
Andere Namen:
  • ALN-CC5
Experimental: PNH-Übergangspatienten
Patienten mit PNH, die die Behandlungs-/Protokollanforderungen (sofern zutreffend) in der Elternstudie erfüllt haben (R3918-PNH-2021 [NCT05133531])
Arzneimittel: Pozelimab
Gemäß dem Protokoll verabreicht
Andere Namen:
  • REGN3918
Arzneimittel: Cemdisiran
Gemäß dem Protokoll verabreicht
Andere Namen:
  • ALN-CC5

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz behandlungsbedingter schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs)
Zeitfenster: Bis Woche 108

Ein SAE ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis, das bei jeder Dosis:

  • Führt zum Tod
  • Ist lebensgefährlich
  • Erfordert einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts.
  • Führt zu anhaltender oder erheblicher Behinderung/Unfähigkeit
  • Ist eine angeborene Anomalie/Geburtsfehler.
  • Ist ein wichtiges medizinisches Ereignis
Bis Woche 108
Schweregrad behandlungsbedingter SUE
Zeitfenster: Bis Woche 108
Bis Woche 108
Inzidenz von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESIs)
Zeitfenster: Bis Woche 108
Ein AESI (ernsthaft oder nicht schwerwiegend) ist ein wissenschaftlich und medizinisch besorgniserregendes Ereignis, das für das Produkt oder Programm des Sponsors spezifisch ist und für das eine kontinuierliche Überwachung und schnelle Kommunikation durch den Prüfarzt an den Sponsor angemessen sein kann. Ein solches Ereignis könnte weitere Untersuchungen rechtfertigen, um es zu charakterisieren und zu verstehen
Bis Woche 108
Schweregrad der behandlungsbedingten AESIs
Zeitfenster: Bis Woche 108
Bis Woche 108
Prozentuale Veränderung der Laktatdehydrogenase (LDH) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Woche 36
Baseline bis Woche 36
Auftreten unerwünschter Ereignisse (UE), die zu einem dauerhaften Abbruch der Behandlung führen
Zeitfenster: Bis Woche 108
Jedes ungünstige medizinische Vorkommnis bei einem Patienten, dem ein Studienmedikament verabreicht wurde, das in einem ursächlichen Zusammenhang mit dem Studienmedikament stehen kann oder auch nicht.
Bis Woche 108
Schwere unerwünschter Ereignisse (UE), die zu einem dauerhaften Abbruch der Behandlung führen
Zeitfenster: Bis Woche 108
Jedes ungünstige medizinische Vorkommnis bei einem Patienten, dem ein Studienmedikament verabreicht wurde, das in einem ursächlichen Zusammenhang mit dem Studienmedikament stehen kann oder auch nicht.
Bis Woche 108

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Angemessene Kontrolle der Hämolyse (LDH ≤1,5 ​​× ULN)
Zeitfenster: Nach Baseline bis Woche 108
Nach Baseline bis Woche 108
Transfusionsvermeidung
Zeitfenster: Nach Studienbeginn bis Woche 36
Keine Transfusion roter Blutkörperchen (RBC) gemäß Protokollalgorithmus basierend auf Hämoglobinwerten erforderlich
Nach Studienbeginn bis Woche 36
Transfusionsvermeidung
Zeitfenster: Nach Baseline bis Woche 48
Keine Transfusion roter Blutkörperchen (RBC) gemäß Protokollalgorithmus basierend auf Hämoglobinwerten erforderlich
Nach Baseline bis Woche 48
Transfusionsvermeidung
Zeitfenster: Nach Baseline bis Woche 76
Keine Transfusion roter Blutkörperchen (RBC) gemäß Protokollalgorithmus basierend auf Hämoglobinwerten erforderlich
Nach Baseline bis Woche 76
Transfusionsvermeidung
Zeitfenster: Nach Baseline bis Woche 108
Keine Transfusion roter Blutkörperchen (RBC) gemäß Protokollalgorithmus basierend auf Hämoglobinwerten erforderlich
Nach Baseline bis Woche 108
Durchbruchhämolyse (definiert als LDH ≥ 2 × ULN [nach anfänglichem Erreichen von LDH ≤ 1,5 × ULN], begleitet von Anzeichen oder Symptomen im Zusammenhang mit Hämolyse)
Zeitfenster: Nach Studienbeginn bis Woche 36
Nach Studienbeginn bis Woche 36
Durchbruchhämolyse (definiert als LDH ≥ 2 × ULN [nach anfänglichem Erreichen von LDH ≤ 1,5 × ULN], begleitet von Anzeichen oder Symptomen im Zusammenhang mit Hämolyse)
Zeitfenster: Nach Baseline bis Woche 48
Nach Baseline bis Woche 48
Durchbruchhämolyse (definiert als LDH ≥ 2 × ULN [nach anfänglichem Erreichen von LDH ≤ 1,5 × ULN], begleitet von Anzeichen oder Symptomen im Zusammenhang mit Hämolyse)
Zeitfenster: Nach Baseline bis Woche 76
Nach Baseline bis Woche 76
Durchbruchhämolyse (definiert als LDH ≥ 2 × ULN [nach anfänglichem Erreichen von LDH ≤ 1,5 × ULN], begleitet von Anzeichen oder Symptomen im Zusammenhang mit Hämolyse)
Zeitfenster: Nach Baseline bis Woche 108
Nach Baseline bis Woche 108
Stabilisierung des Hämoglobins
Zeitfenster: Nach Studienbeginn bis Woche 36
Patienten, die keine Erythrozytentransfusion erhalten und keinen Abfall des Hämoglobinspiegels von ≥ 2 g/dl aufweisen
Nach Studienbeginn bis Woche 36
Stabilisierung des Hämoglobins
Zeitfenster: Nach Baseline bis Woche 48
Patienten, die keine Erythrozytentransfusion erhalten und keinen Abfall des Hämoglobinspiegels von ≥ 2 g/dl aufweisen
Nach Baseline bis Woche 48
Stabilisierung des Hämoglobins
Zeitfenster: Nach Baseline bis Woche 76
Patienten, die keine Erythrozytentransfusion erhalten und keinen Abfall des Hämoglobinspiegels von ≥ 2 g/dl aufweisen
Nach Baseline bis Woche 76
Stabilisierung des Hämoglobins
Zeitfenster: Nach Baseline bis Woche 108
Patienten, die keine Erythrozytentransfusion erhalten und keinen Abfall des Hämoglobinspiegels von ≥ 2 g/dl aufweisen
Nach Baseline bis Woche 108
Prozentuale Veränderung des LDH
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 48
Von der Grundlinie bis Woche 48
Prozentuale Veränderung des LDH
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 76
Von der Grundlinie bis Woche 76
Prozentuale Veränderung des LDH
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 108
Von der Grundlinie bis Woche 108
Veränderung der Müdigkeit
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 36
Gemessen mit der FACIT-Müdigkeitsskala Die FACIT-F ist eine 13-Punkte-PRO-Messung mit Selbsteinschätzung, die den Grad der Erschöpfung einer Person während ihrer üblichen täglichen Aktivitäten in der vergangenen Woche bewertet. Dieser Fragebogen ist Teil des FACIT-Messsystems, einer Zusammenstellung von Fragen zur Messung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität bei Patienten mit Krebs und anderen chronischen Erkrankungen. Die FACIT-Müdigkeit bewertet den Grad der Erschöpfung anhand einer 5-Punkte-Likert-Skala von 0 (überhaupt nicht) bis 4 (sehr stark). Die Werte reichen von 0 bis 52, wobei höhere Werte eine stärkere Ermüdung anzeigen.
Von der Grundlinie bis Woche 36
Veränderung der Müdigkeit
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 48
Gemessen mit der FACIT-Müdigkeitsskala Die FACIT-F ist eine 13-Punkte-PRO-Messung mit Selbsteinschätzung, die den Grad der Erschöpfung einer Person während ihrer üblichen täglichen Aktivitäten in der vergangenen Woche bewertet. Dieser Fragebogen ist Teil des FACIT-Messsystems, einer Zusammenstellung von Fragen zur Messung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität bei Patienten mit Krebs und anderen chronischen Erkrankungen. Die FACIT-Müdigkeit bewertet den Grad der Erschöpfung anhand einer 4-Punkte-Likert-Skala von 0 (überhaupt nicht) bis 4 (sehr stark). Die Werte reichen von 0 bis 52, wobei höhere Werte eine stärkere Ermüdung anzeigen.
Von der Grundlinie bis Woche 48
Veränderung der Müdigkeit
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 76
Gemessen mit der FACIT-Müdigkeitsskala Die FACIT-F ist eine 13-Punkte-PRO-Messung mit Selbsteinschätzung, die den Grad der Erschöpfung einer Person während ihrer üblichen täglichen Aktivitäten in der vergangenen Woche bewertet. Dieser Fragebogen ist Teil des FACIT-Messsystems, einer Zusammenstellung von Fragen zur Messung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität bei Patienten mit Krebs und anderen chronischen Erkrankungen. Die FACIT-Müdigkeit bewertet den Grad der Erschöpfung anhand einer 4-Punkte-Likert-Skala von 0 (überhaupt nicht) bis 4 (sehr stark). Die Werte reichen von 0 bis 52, wobei höhere Werte eine stärkere Ermüdung anzeigen.
Von der Grundlinie bis Woche 76
Veränderung der Müdigkeit
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 108
Gemessen mit der FACIT-Müdigkeitsskala Die FACIT-F ist eine 13-Punkte-PRO-Messung mit Selbsteinschätzung, die den Grad der Erschöpfung einer Person während ihrer üblichen täglichen Aktivitäten in der vergangenen Woche bewertet. Dieser Fragebogen ist Teil des FACIT-Messsystems, einer Zusammenstellung von Fragen zur Messung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität bei Patienten mit Krebs und anderen chronischen Erkrankungen. Die FACIT-Müdigkeit bewertet den Grad der Erschöpfung anhand einer 4-Punkte-Likert-Skala von 0 (überhaupt nicht) bis 4 (sehr stark). Die Werte reichen von 0 bis 52, wobei höhere Werte eine stärkere Ermüdung anzeigen.
Von der Grundlinie bis Woche 108
Änderung der körperlichen Funktion (PF)-Scores auf dem EORTC QLQ-C30
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 36

EORTC QLQ-C30 (European Organization for Research and Treatment of Cancer Quality of Life Core Questionnaire)

EORTC-QLQ-C30 ist ein Selbstberichtsfragebogen mit 30 Punkten, der sowohl aus mehreren Punkten als auch Einzelskalen besteht, einschließlich einer globalen Skala für Gesundheitszustand/Lebensqualität (GHS/QoL). Die Teilnehmer bewerten Items auf einer vierstufigen Skala, wobei 1 „überhaupt nicht“ und 4 „sehr stark“ bedeutet. Eine Änderung von 5 - 10 Punkten gilt als kleine Änderung. Eine Änderung von 10 - 20 Punkten gilt als moderate Änderung.
Von der Grundlinie bis Woche 36
Änderung der PF-Werte auf dem EORTC QLQ-C30
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 48

EORTC QLQ-C30 (European Organization for Research and Treatment of Cancer Quality of Life Core Questionnaire)

EORTC-QLQ-C30 ist ein Selbstberichtsfragebogen mit 30 Punkten, der sowohl aus mehreren Punkten als auch Einzelskalen besteht, einschließlich einer globalen Skala für Gesundheitszustand/Lebensqualität (GHS/QoL). Die Teilnehmer bewerten Items auf einer vierstufigen Skala, wobei 1 „überhaupt nicht“ und 4 „sehr stark“ bedeutet. Eine Änderung von 5 - 10 Punkten gilt als kleine Änderung. Eine Änderung von 10 - 20 Punkten gilt als moderate Änderung.
Von der Grundlinie bis Woche 48
Änderung der PF-Werte auf dem EORTC QLQ-C30
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 76

EORTC QLQ-C30 (European Organization for Research and Treatment of Cancer Quality of Life Core Questionnaire)

EORTC-QLQ-C30 ist ein Selbstberichtsfragebogen mit 30 Punkten, der sowohl aus mehreren Punkten als auch Einzelskalen besteht, einschließlich einer globalen Skala für Gesundheitszustand/Lebensqualität (GHS/QoL). Die Teilnehmer bewerten Items auf einer vierstufigen Skala, wobei 1 „überhaupt nicht“ und 4 „sehr stark“ bedeutet. Eine Änderung von 5 - 10 Punkten gilt als kleine Änderung. Eine Änderung von 10 - 20 Punkten gilt als moderate Änderung.
Von der Grundlinie bis Woche 76
Änderung der PF-Werte auf dem EORTC QLQ-C30
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 108

EORTC QLQ-C30 (European Organization for Research and Treatment of Cancer Quality of Life Core Questionnaire)

EORTC-QLQ-C30 ist ein Selbstberichtsfragebogen mit 30 Punkten, der sowohl aus mehreren Punkten als auch Einzelskalen besteht, einschließlich einer globalen Skala für Gesundheitszustand/Lebensqualität (GHS/QoL). Die Teilnehmer bewerten Items auf einer vierstufigen Skala, wobei 1 „überhaupt nicht“ und 4 „sehr stark“ bedeutet. Eine Änderung von 5 - 10 Punkten gilt als kleine Änderung. Eine Änderung von 10 - 20 Punkten gilt als moderate Änderung.
Von der Grundlinie bis Woche 108
Veränderung der GHS/Lebensqualitätsskala (QOL) auf der EORTC QLQ-C30
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 36

GHS/QoL (Globaler Gesundheitszustand/ Lebensqualität)

Global Health Status/Quality of Life (GHS/Qol) Score (Punkte 29 und 30) Unter Verwendung des European Organization for Research and Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire-Core 30 (EORTC QLQ-C30). Die Teilnehmer bewerten Items auf einer vierstufigen Skala, wobei 1 „überhaupt nicht“ und 4 „sehr stark“ bedeutet. Eine Änderung von 5 - 10 Punkten gilt als kleine Änderung. Eine Änderung von 10 - 20 Punkten gilt als moderate Änderung.
Von der Grundlinie bis Woche 36
Veränderung der GHS/Lebensqualitätsskala (QOL) auf der EORTC QLQ-C30
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 48

GHS/QoL (Globaler Gesundheitszustand/ Lebensqualität)

Global Health Status/Quality of Life (GHS/Qol) Score (Punkte 29 und 30) Unter Verwendung des European Organization for Research and Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire-Core 30 (EORTC QLQ-C30). Die Teilnehmer bewerten Items auf einer vierstufigen Skala, wobei 1 „überhaupt nicht“ und 4 „sehr stark“ bedeutet. Eine Änderung von 5 - 10 Punkten gilt als kleine Änderung. Eine Änderung von 10 - 20 Punkten gilt als moderate Änderung.
Von der Grundlinie bis Woche 48
Veränderung der GHS/Lebensqualitätsskala (QOL) auf der EORTC QLQ-C30
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 76

GHS/QoL (Globaler Gesundheitszustand/ Lebensqualität)

Global Health Status/Quality of Life (GHS/Qol) Score (Punkte 29 und 30) Unter Verwendung des European Organization for Research and Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire-Core 30 (EORTC QLQ-C30). Die Teilnehmer bewerten Items auf einer vierstufigen Skala, wobei 1 „überhaupt nicht“ und 4 „sehr stark“ bedeutet. Eine Änderung von 5 - 10 Punkten gilt als kleine Änderung. Eine Änderung von 10 - 20 Punkten gilt als moderate Änderung.
Von der Grundlinie bis Woche 76
Veränderung der GHS/Lebensqualitätsskala (QOL) auf der EORTC QLQ-C30
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 108

GHS/QoL (Globaler Gesundheitszustand/ Lebensqualität)

Global Health Status/Quality of Life (GHS/Qol) Score (Punkte 29 und 30) Unter Verwendung des European Organization for Research and Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire-Core 30 (EORTC QLQ-C30). Die Teilnehmer bewerten Items auf einer vierstufigen Skala, wobei 1 „überhaupt nicht“ und 4 „sehr stark“ bedeutet. Eine Änderung von 5 - 10 Punkten gilt als kleine Änderung. Eine Änderung von 10 - 20 Punkten gilt als moderate Änderung.
Von der Grundlinie bis Woche 108
Normalisierung von LDH
Zeitfenster: Von der Post-Baseline bis Woche 108
Von der Post-Baseline bis Woche 108
Rate der Transfusion roter Blutkörperchen (RBC).
Zeitfenster: Nach Studienbeginn bis Woche 36
Per Protokollalgorithmus
Nach Studienbeginn bis Woche 36
Rate der RBC-Transfusion
Zeitfenster: Nach Baseline bis Woche 48
Per Protokollalgorithmus
Nach Baseline bis Woche 48
Rate der RBC-Transfusion
Zeitfenster: Nach Baseline bis Woche 76
Per Protokollalgorithmus
Nach Baseline bis Woche 76
Rate der RBC-Transfusion
Zeitfenster: Nach Baseline bis Woche 108
Per Protokollalgorithmus
Nach Baseline bis Woche 108
Anzahl der RBC-Transfusionseinheiten
Zeitfenster: Nach Studienbeginn bis Woche 36
Per Protokollalgorithmus
Nach Studienbeginn bis Woche 36
Anzahl der RBC-Transfusionseinheiten
Zeitfenster: Nach Baseline bis Woche 48
Per Protokollalgorithmus
Nach Baseline bis Woche 48
Anzahl der RBC-Transfusionseinheiten
Zeitfenster: Nach Baseline bis Woche 76
Per Protokollalgorithmus
Nach Baseline bis Woche 76
Anzahl der RBC-Transfusionseinheiten
Zeitfenster: Nach Baseline bis Woche 108
Per Protokollalgorithmus
Nach Baseline bis Woche 108
Prozentsatz der Tage mit LDH ≤1,5x Obergrenze des Normalwerts (ULN)
Zeitfenster: Nach Studienbeginn bis Woche 36
Nach Studienbeginn bis Woche 36
Prozentsatz der Tage mit LDH ≤ 1,5 x ULN
Zeitfenster: Nach Baseline bis Woche 48
Nach Baseline bis Woche 48
Prozentsatz der Tage mit LDH ≤ 1,5 x ULN
Zeitfenster: Nach Baseline bis Woche 76
Nach Baseline bis Woche 76
Prozentsatz der Tage mit LDH ≤ 1,5 x ULN
Zeitfenster: Nach Baseline bis Woche 108
Nach Baseline bis Woche 108
Veränderung des Hämoglobinspiegels
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 36
Von der Grundlinie bis Woche 36
Veränderung des Hämoglobinspiegels
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 48
Von der Grundlinie bis Woche 48
Veränderung des Hämoglobinspiegels
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 76
Von der Grundlinie bis Woche 76
Veränderung des Hämoglobinspiegels
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 108
Von der Grundlinie bis Woche 108
Veränderung des hämolytischen Gesamtkomplement-Aktivitäts-Assays (CH50)
Zeitfenster: Bis Woche 108
Bis Woche 108
Prozentuale Veränderung von CH50
Zeitfenster: Bis Woche 108
Bis Woche 108
Konzentrationen von Gesamt-Pozelimab im Serum
Zeitfenster: Bis Woche 108
Bis Woche 108
Konzentrationen von Cemdisiran im Plasma
Zeitfenster: Bis Woche 24
Bis Woche 24
Inzidenz behandlungsbedingter Anti-Drug-Antikörper gegen Pozelimab
Zeitfenster: Bis Woche 108
Bis Woche 108
Inzidenz behandlungsbedingter Anti-Drug-Antikörper gegen Cemdisiran
Zeitfenster: Bis Woche 108
Bis Woche 108
Konzentration der gesamten Komplementkomponente 5 (C5) im Plasma
Zeitfenster: Bis Woche 108
Bis Woche 108
Prozentuale Änderung der Konzentration von Gesamt-C5 im Plasma
Zeitfenster: Bis Woche 108
Bis Woche 108

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

7. März 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

10. Oktober 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

10. Oktober 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. Februar 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. Februar 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

27. Februar 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. September 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. September 2026

Zuletzt verifiziert

1. September 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • R3918-PNH-2050
  • 2023 (US NIH Stipendium/Vertrag: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2021-004931-10 (EudraCT-Nummer)
  • 2023-510336-36-00 (Ctis: EU CT Number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Alle individuellen Patientendaten (IPD), die öffentlich zugänglichen Ergebnissen zugrunde liegen, werden für die gemeinsame Nutzung in Betracht gezogen

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Wenn Regeneron von den wichtigsten Gesundheitsbehörden (z. B. FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) usw.) die Marktzulassung für das Produkt und die Indikation erhalten hat, die Studienergebnisse öffentlich zugänglich gemacht hat (z. B. wissenschaftliche Veröffentlichung, wissenschaftliche Konferenz, Register klinischer Studien), hat die rechtliche Befugnis, die Daten weiterzugeben, und hat sichergestellt, dass die Privatsphäre der Teilnehmer geschützt werden kann.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Qualifizierte Forscher können über Vivli einen Vorschlag für den Zugang zu individuellen Patientendaten oder aggregierten Daten aus einer von Regeneron gesponserten klinischen Studie einreichen. Die Bewertungskriterien für unabhängige Forschungsanfragen von Regeneron finden Sie unter: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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