Studie zkoumající dlouhodobou bezpečnost, snášenlivost a účinnost kombinované terapie pozelimab a cemdisiran u dospělých pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií (ACCESS-EXT)
15. září 2026 aktualizováno: Regeneron Pharmaceuticals
Otevřená rozšiřující studie k hodnocení dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti kombinované terapie pozelimabem a cemdisiranem u pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií
Primárním cílem studie je popsat dlouhodobou bezpečnost, snášenlivost a účinnost kombinované terapie pozelimab a cemdisiran u pacientů s PNH
Sekundárními cíli studie je popsat dlouhodobý účinek kombinace pozelimabu a cemdisiranu na:
- Měření intravaskulární hemolýzy
- Transfuzní parametry
- Hladiny hemoglobinu
- Únava hodnocená pacientem hlášeným výsledkem (PRO)
- Fyzikální funkce (PF) podle hodnocení PRO
- Změna globálního zdravotního stavu (GHS) posouzená odborníkem
- Aktivace doplňku
- Koncentrace celkového pozelimabu v séru a cemdisiranu a celkového proteinu složky 5 (C5) komplementu v plazmě
- Imunogenicita pozelimabu a cemdisiranu
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
202
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Clinical Trials Administrator
- Telefonní číslo: 844-734-6643
- E-mail: clinicaltrials@regeneron.com
Studijní místa
-
-
National Capital Region
-
Quezon City, National Capital Region, Filipíny, 1634
- Nábor
- St Lukes Medical Center
-
-
-
-
-
Chandigarh, Indie, 160012
- Nábor
- Postgraduate Institute of Medical Education & Research
-
Jaipur, Indie, 302017
- Nábor
- Bhagwan Mahaveer Cancer Hospital and Research Centre (BMCHRC)
-
-
Kerala
-
Kochi, Kerala, Indie, 682041
- Nábor
- Amrita Institute of Medical Sciences (AIMS) and Research Centre Aims
-
-
Maharashtra
-
Mumbai, Maharashtra, Indie, 400022
- Nábor
- K J Somaiya Super Specialty Hospital & Research Centre
-
-
National Capital Territory of Delhi
-
New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indie, 110085
- Nábor
- Rajiv Gandhi Cancer Institute & Research Center (RGCIRC) - Rohini Campus
-
-
-
-
-
Torino, Itálie, 10126
- Nábor
- SC Hematology, AOU Città della Salute e della Scienza di Torino
-
-
Firenze
-
Florence, Firenze, Itálie, 50139
- Nábor
- Aou Careggi
-
-
-
-
Aichi-ken
-
Nagoya, Aichi-ken, Japonsko, 466-8650
- Staženo
- Japanese Red Cross Aichi Medical Center Nagoya Daini Hospital
-
-
Ibaraki
-
Tsukuba, Ibaraki, Japonsko, 305-8576
- Nábor
- University of Tsukuba Hospital
-
-
-
-
-
Busan, Jižní Korea, 49241
- Nábor
- Pusan National University Hospital
-
Seoul, Jižní Korea, 06351
- Nábor
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Jižní Korea, 03722
- Nábor
- Severance Hospital Yonsei University Health System
-
Seoul, Jižní Korea, 06591
- Nábor
- The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
-
Seoul, Jižní Korea, 07985
- Nábor
- Ewha Womans University Mokdong Hospital
-
-
Gyeonggi-do
-
Suwon, Gyeonggi-do, Jižní Korea, 16247
- Nábor
- St. Vincent Hospital
-
Suwon, Gyeonggi-do, Jižní Korea, 16499
- Nábor
- Ajou University Medical Center
-
-
Namdong-Gu
-
Incheon, Namdong-Gu, Jižní Korea, 21565
- Nábor
- Gachon University Gil Medical Center
-
-
-
-
-
Amman, Jordán, 11942
- Nábor
- Jordan University Hospital (JUH)
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- Nábor
- Toronto General Hospital
-
-
-
-
Antioquia
-
Medellín, Antioquia, Kolumbie, 050034
- Nábor
- Hospital Pablo Tobon Uribe
-
-
-
-
Pahang
-
Kuantan, Pahang, Malajsie, 25200
- Nábor
- Hospital Tg Ampuan Afzan
-
-
Sabah
-
Kota Kinabalu, Sabah, Malajsie, 88200
- Nábor
- Hospital Queen Elizabeth
-
-
Selangor
-
Ampang, Selangor, Malajsie, 68000
- Nábor
- Hospital Ampang
-
-
-
-
-
Budapest, Maďarsko, 1083
- Nábor
- Semmelweis University/Semmelweis Egyetem
-
-
-
-
-
Lima, Peru, 15072
- Nábor
- Clinica San Felipe
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Polsko, 85-168
- Dokončeno
- Szpital Uniwersytecki Nr2 Bydgoszcz
-
-
Kuyavian-Pomeranian Voivodeship
-
Bydgoszcz, Kuyavian-Pomeranian Voivodeship, Polsko, 85-048
- Nábor
- In-Vivo Sp. z o.o.
-
-
Pomeranian Voivodeship
-
Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polsko, 80-214
- Nábor
- University Clinical Center Medical University of Gdansk
-
-
-
-
Cluj
-
Cluj-Napoca, Cluj, Rumunsko, 400015
- Nábor
- Prof Dr Ion Chiricuta Cancer Institute
-
-
-
-
-
Singapore, Singapur, 119074
- Nábor
- National University Hospital
-
-
-
-
-
Leeds, Spojené království, LS97TF
- Nábor
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust - St. James Institute of Oncology
-
-
-
-
-
Changhua, Tchaj-wan, 500
- Nábor
- Changhua Christian Hospital
-
Hualien City, Tchaj-wan, 97002
- Nábor
- Hualien Tzu Chi Hospital
-
Taichung, Tchaj-wan, 4070
- Nábor
- Taichung Veterans General Hospital (VGHTC)
-
Taipei, Tchaj-wan, 10002
- Nábor
- National Taiwan University Hospital
-
Taipei, Tchaj-wan, 11490
- Nábor
- Tri-Service General Hospital
-
-
Central Taiwan
-
Taichung, Central Taiwan, Tchaj-wan, 40447
- Nábor
- China Medical University Hospital
-
-
Hunan Province
-
Taoyuan, Hunan Province, Tchaj-wan, 33305
- Nábor
- Chang Gung Memorial Hospital - Linkou Branch
-
-
-
-
-
Bangkok, Thajsko, 10330
- Nábor
- King Chulalongkorn Memorial Hospital
-
Chiang Mai, Thajsko, 50200
- Nábor
- Chiang Mai University
-
Khon Kaen, Thajsko, 40002
- Nábor
- Faculty of Medicine Khon Kaen University
-
-
Changwat Songkhla
-
Hat Yai, Changwat Songkhla, Thajsko, 90110
- Nábor
- Prince Of Songkla Hospital, Prince Of Songkhla University
-
-
-
-
-
Istanbul, Turecko (Türkiye), 34418
- Nábor
- Istanbul University
-
-
İzmir
-
Bornova, İzmir, Turecko (Türkiye), 35100
- Nábor
- Ege University Faculty of Medicine
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08036
- Nábor
- Hospital Clinic de Barcelona
-
-
Vizcaya
-
Bilbao, Vizcaya, Španělsko, 48013
- Nábor
- Hospital Universitario Basurto
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
Pacienti vstupující z rodičovských studií
1. Pacienti s PNH, kteří dokončili bez trvalého přerušení studijní léčbu v alespoň 1 z rodičovských studií (R3918-PNH-2021[NCT05133531] a/nebo R3918-PNH-2022 [NCT05131204]), pokud je to vhodné.
Pacienti vstupující s polymorfismem C5
- Pacienti s PNH, kteří mají zdokumentovaný polymorfismus C5, který je činí refrakterními na eculizumab nebo ravulizumab (např. p.Arg885His, p.Arg885Cys), jak je popsáno v protokolu
- Diagnóza PNH potvrzená vysoce citlivým průtokovým cytometrickým vyšetřením
- Aktivní onemocnění, jak je definováno přítomností 1 nebo více příznaků nebo symptomů souvisejících s PNH, jak je popsáno v protokolu
- Hladina LDH ≥2 × horní hranice normálu (ULN) při screeningové návštěvě
Klíčová kritéria vyloučení:
Pacienti vstupující z rodičovských studií
- Významné odchylky protokolu v rodičovské studii na základě úsudku zkoušejícího a do té míry, že by (pokud by pokračovaly) ovlivnily cíle studie a/nebo bezpečnost pacienta
- Jakýkoli nový stav nebo zhoršení stávajícího stavu, které by podle názoru zkoušejícího učinily pacienta nevhodným pro zařazení do studie nebo by mohly narušit účast pacienta ve studii nebo její dokončení
Pacienti vstupující s polymorfismem C5
- Předchozí léčba inhibitory komplementu během 5 poločasů příslušné látky před screeningem, s výjimkou předchozího ekulizumabu nebo ravulizumabu, které nejsou vylučující
- Příjem transplantace orgánu, historie transplantace kostní dřeně nebo jiné hematologické transplantace
- Žádná dokumentace o očkování proti meningokokům během 5 let před zařazením
- Pozitivní povrchový antigen hepatitidy B nebo RNA viru hepatitidy C během screeningu
- Pacienti se známým HIV s anamnézou oportunních infekcí za poslední 1 rok, jak je popsáno v protokolu
- Známý dědičný nedostatek komplementu
- Zdokumentovaná historie aktivních, nekontrolovaných, probíhajících systémových autoimunitních onemocnění
- Zdokumentovaná anamnéza jaterní cirhózy nebo pacientů s onemocněním jater s prokázanou současnou poruchou funkce jater nebo pacienti s ALT nebo AST (nesouvisející s PNH nebo jejími komplikacemi), jak je popsáno v protokolu
Poznámka: Platí další kritéria zahrnutí/vyloučení definovaná protokolem
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Pacienti s polymorfismem C5
Pacienti, kteří nebyli léčeni v žádné z rodičovských studií, ale kteří mají zdokumentovanou variaci složky komplementu 5 (C5), která je činí refrakterními na ekulizumab/ravulizumab. Poznámka: Nasycovací dávka pozelimabu podávaná IV v den 1.
|
Spravováno podle protokolu
Ostatní jména:
Spravováno podle protokolu
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Přechodní pacienti PNH
Pacienti s PNH, kteří dokončili léčbu/požadavky protokolu (podle potřeby) v rodičovské studii (R3918-PNH-2021 [NCT05133531])
|
Spravováno podle protokolu
Ostatní jména:
Spravováno podle protokolu
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt závažných nežádoucích účinků (SAE) souvisejících s léčbou
Časové okno: Do týdne 108
|
SAE je jakákoli neobvyklá lékařská událost, která při jakékoli dávce:
|
Do týdne 108
|
|
Závažnost SAE souvisejících s léčbou
Časové okno: Do týdne 108
|
Do týdne 108
|
|
|
Výskyt nežádoucích účinků zvláštního zájmu vzniklých při léčbě (AESI)
Časové okno: Do týdne 108
|
AESI (závažné nebo nezávažné) je záležitost vědeckého a lékařského zájmu specifická pro sponzorův produkt nebo program, pro který může být vhodné průběžné monitorování a rychlá komunikace ze strany zkoušejícího se sponzorem.
Taková událost by mohla vyžadovat další zkoumání, aby bylo možné ji charakterizovat a pochopit
|
Do týdne 108
|
|
Závažnost léčby akutní AESI
Časové okno: Do týdne 108
|
Do týdne 108
|
|
|
Procentuální změna oproti výchozí hodnotě v laktátdehydrogenáze (LDH)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 36
|
Výchozí stav do týdne 36
|
|
|
Výskyt nežádoucích účinků (AE) vedoucích k trvalému přerušení léčby
Časové okno: Do týdne 108
|
Jakákoli neobvyklá zdravotní událost u pacienta, kterému byl podán studovaný lék, který může, ale nemusí mít kauzální vztah se studovaným lékem.
|
Do týdne 108
|
|
Závažnost nežádoucích účinků (AE) vedoucích k trvalému přerušení léčby
Časové okno: Do týdne 108
|
Jakákoli neobvyklá zdravotní událost u pacienta, kterému byl podán studovaný lék, který může, ale nemusí mít kauzální vztah se studovaným lékem.
|
Do týdne 108
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Adekvátní kontrola hemolýzy (LDH ≤ 1,5 × ULN)
Časové okno: Po výchozím stavu do týdne 108
|
Po výchozím stavu do týdne 108
|
|
|
Vyhýbání se transfuzi
Časové okno: Po výchozím stavu do 36. týdne
|
Nevyžaduje transfuzi červených krvinek (RBC) podle protokolového algoritmu založeného na hodnotách hemoglobinu
|
Po výchozím stavu do 36. týdne
|
|
Vyhýbání se transfuzi
Časové okno: Po výchozím stavu do 48. týdne
|
Nevyžaduje transfuzi červených krvinek (RBC) podle protokolového algoritmu založeného na hodnotách hemoglobinu
|
Po výchozím stavu do 48. týdne
|
|
Vyhýbání se transfuzi
Časové okno: Po výchozím stavu do 76. týdne
|
Nevyžaduje transfuzi červených krvinek (RBC) podle protokolového algoritmu založeného na hodnotách hemoglobinu
|
Po výchozím stavu do 76. týdne
|
|
Vyhýbání se transfuzi
Časové okno: Po výchozím stavu do týdne 108
|
Nevyžaduje transfuzi červených krvinek (RBC) podle protokolového algoritmu založeného na hodnotách hemoglobinu
|
Po výchozím stavu do týdne 108
|
|
Průlomová hemolýza (definovaná jako LDH ≥ 2 × ULN [po počátečním dosažení LDH ≤ 1,5 × ULN] současně se známkami nebo symptomy spojenými s hemolýzou)
Časové okno: Po výchozím stavu do 36. týdne
|
Po výchozím stavu do 36. týdne
|
|
|
Průlomová hemolýza (definovaná jako LDH ≥ 2 × ULN [po počátečním dosažení LDH ≤ 1,5 × ULN] současně se známkami nebo symptomy spojenými s hemolýzou)
Časové okno: Po výchozím stavu do 48. týdne
|
Po výchozím stavu do 48. týdne
|
|
|
Průlomová hemolýza (definovaná jako LDH ≥ 2 × ULN [po počátečním dosažení LDH ≤ 1,5 × ULN] současně se známkami nebo symptomy spojenými s hemolýzou)
Časové okno: Po výchozím stavu do 76. týdne
|
Po výchozím stavu do 76. týdne
|
|
|
Průlomová hemolýza (definovaná jako LDH ≥ 2 × ULN [po počátečním dosažení LDH ≤ 1,5 × ULN] současně se známkami nebo symptomy spojenými s hemolýzou)
Časové okno: Po výchozím stavu do týdne 108
|
Po výchozím stavu do týdne 108
|
|
|
Stabilizace hemoglobinu
Časové okno: Po výchozím stavu do 36. týdne
|
Pacienti, kteří nedostávají transfuzi červených krvinek a nemají pokles hladiny hemoglobinu ≥2 g/dl
|
Po výchozím stavu do 36. týdne
|
|
Stabilizace hemoglobinu
Časové okno: Po výchozím stavu do 48. týdne
|
Pacienti, kteří nedostávají transfuzi červených krvinek a nemají pokles hladiny hemoglobinu ≥2 g/dl
|
Po výchozím stavu do 48. týdne
|
|
Stabilizace hemoglobinu
Časové okno: Po výchozím stavu do 76. týdne
|
Pacienti, kteří nedostávají transfuzi červených krvinek a nemají pokles hladiny hemoglobinu ≥2 g/dl
|
Po výchozím stavu do 76. týdne
|
|
Stabilizace hemoglobinu
Časové okno: Po výchozím stavu do týdne 108
|
Pacienti, kteří nedostávají transfuzi červených krvinek a nemají pokles hladiny hemoglobinu ≥2 g/dl
|
Po výchozím stavu do týdne 108
|
|
Procentuální změna LDH
Časové okno: Od základního stavu do týdne 48
|
Od základního stavu do týdne 48
|
|
|
Procentuální změna LDH
Časové okno: Od výchozího stavu do 76. týdne
|
Od výchozího stavu do 76. týdne
|
|
|
Procentuální změna LDH
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 108
|
Od výchozího stavu do týdne 108
|
|
|
Změna únavy
Časové okno: Od základního stavu do týdne 36
|
Měřeno pomocí stupnice FACIT-Fatigue FACIT-F je 13-položkové, samovykazované PRO měření, které hodnotí míru únavy jednotlivce během jeho obvyklých denních aktivit za poslední týden.
Tento dotazník je součástí systému měření FACIT, což je kompilace otázek měřících QoL související se zdravím u pacientů s rakovinou a jinými chronickými onemocněními.
FACIT-únava posuzuje úroveň únavy pomocí 5bodové Likertovy stupnice v rozsahu od 0 (vůbec ne) do 4 (velmi velká).
Skóre se pohybuje od 0 do 52, přičemž vyšší skóre ukazuje na větší únavu.
|
Od základního stavu do týdne 36
|
|
Změna únavy
Časové okno: Od základního stavu do týdne 48
|
Měřeno pomocí stupnice FACIT-Fatigue FACIT-F je 13-položkové, samovykazované PRO měření, které hodnotí míru únavy jednotlivce během jeho obvyklých denních aktivit za poslední týden.
Tento dotazník je součástí systému měření FACIT, což je kompilace otázek měřících QoL související se zdravím u pacientů s rakovinou a jinými chronickými onemocněními.
FACIT-únava posuzuje úroveň únavy pomocí 4bodové Likertovy stupnice v rozsahu od 0 (vůbec ne) do 4 (velmi velká).
Skóre se pohybuje od 0 do 52, přičemž vyšší skóre ukazuje na větší únavu.
|
Od základního stavu do týdne 48
|
|
Změna únavy
Časové okno: Od výchozího stavu do 76. týdne
|
Měřeno pomocí stupnice FACIT-Fatigue FACIT-F je 13-položkové, samovykazované PRO měření, které hodnotí míru únavy jednotlivce během jeho obvyklých denních aktivit za poslední týden.
Tento dotazník je součástí systému měření FACIT, což je kompilace otázek měřících QoL související se zdravím u pacientů s rakovinou a jinými chronickými onemocněními.
FACIT-únava posuzuje úroveň únavy pomocí 4bodové Likertovy stupnice v rozsahu od 0 (vůbec ne) do 4 (velmi velká).
Skóre se pohybuje od 0 do 52, přičemž vyšší skóre ukazuje na větší únavu.
|
Od výchozího stavu do 76. týdne
|
|
Změna únavy
Časové okno: Od výchozího stavu do 108. týdne
|
Měřeno pomocí stupnice FACIT-Fatigue FACIT-F je 13-položkové, samovykazované PRO měření, které hodnotí míru únavy jednotlivce během jeho obvyklých denních aktivit za poslední týden.
Tento dotazník je součástí systému měření FACIT, což je kompilace otázek měřících QoL související se zdravím u pacientů s rakovinou a jinými chronickými onemocněními.
FACIT-únava posuzuje úroveň únavy pomocí 4bodové Likertovy stupnice v rozsahu od 0 (vůbec ne) do 4 (velmi velká).
Skóre se pohybuje od 0 do 52, přičemž vyšší skóre ukazuje na větší únavu.
|
Od výchozího stavu do 108. týdne
|
|
Změna skóre fyzické funkce (PF) na EORTC QLQ-C30
Časové okno: Od základního stavu do týdne 36
|
EORTC QLQ-C30 (Evropská organizace pro výzkum a léčbu rakoviny Základní dotazník kvality života) EORTC-QLQ-C30 je dotazník o 30 položkách, který se skládá z vícepoložkových i jednotlivých škál, včetně škály globálního zdravotního stavu/kvality života (GHS/QoL). Účastníci hodnotí položky na čtyřbodové škále, přičemž 1 jako „vůbec ne“ a 4 jako „velmi moc“. Změna o 5 - 10 bodů se považuje za malou změnu. Změna o 10 - 20 bodů se považuje za střední změnu. |
Od základního stavu do týdne 36
|
|
Změna skóre PF na EORTC QLQ-C30
Časové okno: Od základního stavu do týdne 48
|
EORTC QLQ-C30 (Evropská organizace pro výzkum a léčbu rakoviny Základní dotazník kvality života) EORTC-QLQ-C30 je dotazník o 30 položkách, který se skládá z vícepoložkových i jednotlivých škál, včetně škály globálního zdravotního stavu/kvality života (GHS/QoL). Účastníci hodnotí položky na čtyřbodové škále, přičemž 1 jako „vůbec ne“ a 4 jako „velmi moc“. Změna o 5 - 10 bodů se považuje za malou změnu. Změna o 10 - 20 bodů se považuje za střední změnu. |
Od základního stavu do týdne 48
|
|
Změna skóre PF na EORTC QLQ-C30
Časové okno: Od výchozího stavu do 76. týdne
|
EORTC QLQ-C30 (Evropská organizace pro výzkum a léčbu rakoviny Základní dotazník kvality života) EORTC-QLQ-C30 je dotazník o 30 položkách, který se skládá z vícepoložkových i jednotlivých škál, včetně škály globálního zdravotního stavu/kvality života (GHS/QoL). Účastníci hodnotí položky na čtyřbodové škále, přičemž 1 jako „vůbec ne“ a 4 jako „velmi moc“. Změna o 5 - 10 bodů se považuje za malou změnu. Změna o 10 - 20 bodů se považuje za střední změnu. |
Od výchozího stavu do 76. týdne
|
|
Změna skóre PF na EORTC QLQ-C30
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 108
|
EORTC QLQ-C30 (Evropská organizace pro výzkum a léčbu rakoviny Základní dotazník kvality života) EORTC-QLQ-C30 je dotazník o 30 položkách, který se skládá z vícepoložkových i jednotlivých škál, včetně škály globálního zdravotního stavu/kvality života (GHS/QoL). Účastníci hodnotí položky na čtyřbodové škále, přičemž 1 jako „vůbec ne“ a 4 jako „velmi moc“. Změna o 5 - 10 bodů se považuje za malou změnu. Změna o 10 - 20 bodů se považuje za střední změnu. |
Od výchozího stavu do týdne 108
|
|
Změna stupnice GHS/kvality života (QOL) na EORTC QLQ-C30
Časové okno: Od základního stavu do týdne 36
|
GHS/QoL (globální zdravotní stav/kvalita života) Globální skóre zdravotního stavu/kvality života (GHS/Qol) (položky 29 a 30) S využitím dotazníku kvality života Evropské organizace pro výzkum a léčbu rakoviny – jádro 30 (EORTC QLQ-C30). Účastníci hodnotí položky na čtyřbodové škále, přičemž 1 jako „vůbec ne“ a 4 jako „velmi moc“. Změna o 5 - 10 bodů se považuje za malou změnu. Změna o 10 - 20 bodů se považuje za střední změnu. |
Od základního stavu do týdne 36
|
|
Změna stupnice GHS/kvality života (QOL) na EORTC QLQ-C30
Časové okno: Od základního stavu do týdne 48
|
GHS/QoL (globální zdravotní stav/kvalita života) Globální skóre zdravotního stavu/kvality života (GHS/Qol) (položky 29 a 30) S využitím dotazníku kvality života Evropské organizace pro výzkum a léčbu rakoviny – jádro 30 (EORTC QLQ-C30). Účastníci hodnotí položky na čtyřbodové škále, přičemž 1 jako „vůbec ne“ a 4 jako „velmi moc“. Změna o 5 - 10 bodů se považuje za malou změnu. Změna o 10 - 20 bodů se považuje za střední změnu. |
Od základního stavu do týdne 48
|
|
Změna stupnice GHS/kvality života (QOL) na EORTC QLQ-C30
Časové okno: Od výchozího stavu do 76. týdne
|
GHS/QoL (globální zdravotní stav/kvalita života) Globální skóre zdravotního stavu/kvality života (GHS/Qol) (položky 29 a 30) S využitím dotazníku kvality života Evropské organizace pro výzkum a léčbu rakoviny – jádro 30 (EORTC QLQ-C30). Účastníci hodnotí položky na čtyřbodové škále, přičemž 1 jako „vůbec ne“ a 4 jako „velmi moc“. Změna o 5 - 10 bodů se považuje za malou změnu. Změna o 10 - 20 bodů se považuje za střední změnu. |
Od výchozího stavu do 76. týdne
|
|
Změna stupnice GHS/kvality života (QOL) na EORTC QLQ-C30
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 108
|
GHS/QoL (globální zdravotní stav/kvalita života) Globální skóre zdravotního stavu/kvality života (GHS/Qol) (položky 29 a 30) S využitím dotazníku kvality života Evropské organizace pro výzkum a léčbu rakoviny – jádro 30 (EORTC QLQ-C30). Účastníci hodnotí položky na čtyřbodové škále, přičemž 1 jako „vůbec ne“ a 4 jako „velmi moc“. Změna o 5 - 10 bodů se považuje za malou změnu. Změna o 10 - 20 bodů se považuje za střední změnu. |
Od výchozího stavu do týdne 108
|
|
Normalizace LDH
Časové okno: Od základního stavu do týdne 108
|
Od základního stavu do týdne 108
|
|
|
Rychlost transfuze červených krvinek (RBC).
Časové okno: Po výchozím stavu do 36. týdne
|
Podle algoritmu protokolu
|
Po výchozím stavu do 36. týdne
|
|
Rychlost transfuze červených krvinek
Časové okno: Po výchozím stavu do 48. týdne
|
Podle algoritmu protokolu
|
Po výchozím stavu do 48. týdne
|
|
Rychlost transfuze červených krvinek
Časové okno: Po výchozím stavu do 76. týdne
|
Podle algoritmu protokolu
|
Po výchozím stavu do 76. týdne
|
|
Rychlost transfuze červených krvinek
Časové okno: Po výchozím stavu do týdne 108
|
Podle algoritmu protokolu
|
Po výchozím stavu do týdne 108
|
|
Počet jednotek transfuze červených krvinek
Časové okno: Po výchozím stavu do 36. týdne
|
Podle algoritmu protokolu
|
Po výchozím stavu do 36. týdne
|
|
Počet jednotek transfuze červených krvinek
Časové okno: Po výchozím stavu do 48. týdne
|
Podle algoritmu protokolu
|
Po výchozím stavu do 48. týdne
|
|
Počet jednotek transfuze červených krvinek
Časové okno: Po výchozím stavu do 76. týdne
|
Podle algoritmu protokolu
|
Po výchozím stavu do 76. týdne
|
|
Počet jednotek transfuze červených krvinek
Časové okno: Po výchozím stavu do týdne 108
|
Podle algoritmu protokolu
|
Po výchozím stavu do týdne 108
|
|
Procento dní s LDH ≤ 1,5x horní hranice normálu (ULN)
Časové okno: Po výchozím stavu do 36. týdne
|
Po výchozím stavu do 36. týdne
|
|
|
Procento dní s LDH ≤1,5x ULN
Časové okno: Po výchozím stavu do 48. týdne
|
Po výchozím stavu do 48. týdne
|
|
|
Procento dní s LDH ≤1,5x ULN
Časové okno: Po výchozím stavu do 76. týdne
|
Po výchozím stavu do 76. týdne
|
|
|
Procento dní s LDH ≤1,5x ULN
Časové okno: Po výchozím stavu do týdne 108
|
Po výchozím stavu do týdne 108
|
|
|
Změna hladiny hemoglobinu
Časové okno: Od základního stavu do týdne 36
|
Od základního stavu do týdne 36
|
|
|
Změna hladiny hemoglobinu
Časové okno: Od základního stavu do týdne 48
|
Od základního stavu do týdne 48
|
|
|
Změna hladiny hemoglobinu
Časové okno: Od výchozího stavu do 76. týdne
|
Od výchozího stavu do 76. týdne
|
|
|
Změna hladiny hemoglobinu
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 108
|
Od výchozího stavu do týdne 108
|
|
|
Změna v testu celkové hemolytické aktivity komplementu (CH50)
Časové okno: Do týdne 108
|
Do týdne 108
|
|
|
Procentuální změna v CH50
Časové okno: Do týdne 108
|
Do týdne 108
|
|
|
Koncentrace celkového pozelimabu v séru
Časové okno: Do týdne 108
|
Do týdne 108
|
|
|
Koncentrace cemdisiranu v plazmě
Časové okno: Do týdne 24
|
Do týdne 24
|
|
|
Výskyt protilátek proti pozelimabu vzniklých při léčbě
Časové okno: Do týdne 108
|
Do týdne 108
|
|
|
Výskyt protilátek proti cemdisiranu vzniklých při léčbě
Časové okno: Do týdne 108
|
Do týdne 108
|
|
|
Koncentrace celkové složky komplementu 5 (C5) v plazmě
Časové okno: Do týdne 108
|
Do týdne 108
|
|
|
Procentuální změna koncentrace celkového C5 v plazmě
Časové okno: Do týdne 108
|
Do týdne 108
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
7. března 2023
Primární dokončení (Odhadovaný)
10. října 2028
Dokončení studie (Odhadovaný)
10. října 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
6. února 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
22. února 2023
První zveřejněno (Aktuální)
27. února 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
17. září 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
15. září 2026
Naposledy ověřeno
1. září 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- R3918-PNH-2050
- 2023 (Grant/smlouva NIH USA: GRAMMY Museum Foundation)
- 2021-004931-10 (Číslo EudraCT)
- 2023-510336-36-00 (Ctis: EU CT Number)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Všechny údaje o jednotlivých pacientech (IPD), které jsou základem veřejně dostupných výsledků, budou zváženy pro sdílení
Časový rámec sdílení IPD
Když Regeneron získal povolení k uvedení na trh od hlavních zdravotnických úřadů (např. FDA, Evropská agentura pro léčiva (EMA), Agentura pro léčiva a zdravotnické prostředky (PMDA) atd.) pro produkt a indikaci, zveřejnil výsledky studie (např. vědecká publikace, vědecká konference, registr klinických studií), má zákonnou pravomoc sdílet data a zajistila schopnost chránit soukromí účastníků.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou prostřednictvím společnosti Vivli předložit návrh na přístup k jednotlivým pacientům nebo souhrnným údajům z klinické studie sponzorované Regeneronem.
Kritéria hodnocení žádosti o nezávislý výzkum společnosti Regeneron lze nalézt na adrese: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- MÍZA
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .