Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude visant à examiner l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité à long terme du traitement combiné au pozelimab et au cemdisiran chez des patients adultes atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (ACCESS-EXT)

22 avril 2024 mis à jour par: Regeneron Pharmaceuticals

Une étude d'extension en ouvert pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité à long terme du traitement combiné au pozelimab et au cemdisiran chez les patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne

L'objectif principal de l'étude est de décrire l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité à long terme de la polythérapie pozelimab et cemdisiran chez les patients atteints d'HPN

Les objectifs secondaires de l'étude sont de décrire l'effet à long terme de l'association du pozelimab et du cemdisiran sur :

  • Mesures de l'hémolyse intravasculaire
  • Paramètres transfusionnels
  • Taux d'hémoglobine
  • Fatigue évaluée par un résultat rapporté par le patient (PRO)
  • Fonction physique (PF) évaluée par un PRO
  • Changement de l'état de santé global (GHS) tel qu'évalué par un PRO
  • Activation du complément
  • Concentrations de pozelimab total dans le sérum et de cemdisiran et de protéine totale du composant 5 (C5) du complément dans le plasma
  • Immunogénicité du pozelimab et du cemdisiran

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

202

Phase

  • Phase 3

Accès étendu

Disponible en dehors de l'essai clinique. Voir enregistrement d'accès étendu.

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Canada
      • Toronto, Canada, M5G2C4
        • Recrutement
        • Toronto General Hospital
  • Corée, République de
      • Busan, Corée, République de, 49241
        • Recrutement
        • Pusan National University Hospital
      • Incheon, Corée, République de, 21565
        • Recrutement
        • Gachon University Gil Medical Center
      • Seoul, Corée, République de, 06351
        • Recrutement
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Corée, République de, 03722
        • Recrutement
        • Severance Hospital Yonsei University Health System
      • Seoul, Corée, République de, 07985
        • Recrutement
        • Ewha Womans University Mokdong Hospital
      • Suwon, Corée, République de, 16247
        • Recrutement
        • St. Vincent Hospital
      • Suwon, Corée, République de, 16499
        • Recrutement
        • Ajou University Medical Center
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08036
        • Recrutement
        • Hospital Clínic de Barcelona
      • Bilbao, Espagne, 48013
        • Recrutement
        • Hospital Universitario de Basurto
  • Italie
      • Firenze, Italie, 50139
        • Recrutement
        • Azienda Ospedaliera Citta Della Salute E Della Scienza Di Torino
  • Japon
      • Tsukuba, Japon, 305-8576
        • Recrutement
        • University of Tsukuba Hospital
  • Malaisie
      • Ampang, Malaisie, 68000
        • Recrutement
        • Hospital Ampang
      • Kota Kinabalu, Malaisie, 88200
        • Recrutement
        • Hospital Queen Elizabeth
      • Kuantan, Malaisie, 25100
        • Recrutement
        • Hospital Tg Ampuan Afzan
  • Pologne
      • Bydgoszcz, Pologne, 85-168
        • Recrutement
        • Szpital Uniwersytecki Nr2 Bydgoszcz
  • Singapour
      • Singapore, Singapour, 119074
        • Recrutement
        • National University Hospital
  • Taïwan
      • Hualien City, Taïwan, 97002
        • Recrutement
        • Hualien Tzu Chi Hospital
      • Taipei, Taïwan, 10002
        • Recrutement
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei City, Taïwan, 114202
        • Recrutement
        • Tri-Service General Hospital
  • Thaïlande
      • Bangkok, Thaïlande, 10330
        • Recrutement
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital
      • Chiang Mai, Thaïlande, 50200
        • Recrutement
        • Chiang Mai University
      • Hat Yai, Thaïlande, 90110
        • Recrutement
        • Songklanagarind Hospital
      • Khon Kaen, Thaïlande, 40002
        • Recrutement
        • Srinagarind Hospital
  • Turquie
      • Izmir, Turquie, 35100
        • Recrutement
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

Patients provenant des études parentales

1. Patients atteints d'HPN qui ont terminé, sans interruption définitive, le traitement de l'étude dans au moins 1 des études parentes (R3918-PNH-2021[NCT05133531] et/ou R3918-PNH-2022 [NCT05131204]), le cas échéant.

Patients entrant avec un polymorphisme C5

  1. Patients atteints d'HPN qui ont un polymorphisme C5 documenté les rendant réfractaires à l'eculizumab ou au ravulizumab (par exemple, p.Arg885His, p.Arg885Cys), comme décrit dans le protocole
  2. Diagnostic d'HPN confirmé par des tests de cytométrie en flux à haute sensibilité
  3. Maladie active, telle que définie par la présence d'au moins un signe ou symptôme lié à l'HPN, tel que décrit dans le protocole
  4. Niveau de LDH ≥2 × limite supérieure de la normale (LSN) lors de la visite de dépistage

Critères d'exclusion clés :

Patients provenant des études parentales

  1. Déviation(s) significative(s) du protocole dans l'étude parente sur la base du jugement de l'investigateur et dans la mesure où celles-ci auraient (si elles se poursuivaient) un impact sur les objectifs de l'étude et/ou la sécurité du patient
  2. Toute nouvelle affection ou aggravation d'une affection existante qui, de l'avis de l'investigateur, rendrait le patient inapte à l'inscription ou pourrait interférer avec la participation ou la fin de l'étude.

Patients entrant avec un polymorphisme C5

  1. Traitement antérieur avec des inhibiteurs du complément dans les 5 demi-vies de l'agent respectif avant le dépistage, à l'exception de l'éculizumab ou du ravulizumab antérieur qui ne sont pas exclusifs
  2. Réception d'une greffe d'organe, antécédents de greffe de moelle osseuse ou autre greffe hématologique
  3. Aucune documentation de vaccination contre le méningocoque dans les 5 ans précédant l'inscription
  4. Antigène de surface de l'hépatite B ou ARN du virus de l'hépatite C positif lors du dépistage
  5. Patients infectés par le VIH et ayant des antécédents d'infections opportunistes au cours de la dernière année, comme décrit dans le protocole
  6. Déficit héréditaire connu en complément
  7. Antécédents documentés de maladies auto-immunes systémiques actives, non contrôlées et en cours
  8. Antécédents documentés de cirrhose du foie ou patients atteints d'une maladie du foie présentant des signes d'insuffisance hépatique actuelle ou patients atteints d'ALT ou d'AST (non liés à l'HPN ou à ses complications) comme décrit dans le protocole

Remarque : d'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole s'appliquent

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Patients en transition HPN
Patients atteints d'HPN qui ont satisfait aux exigences du traitement/du protocole (le cas échéant) dans l'étude mère (R3918-PNH-2021 [NCT05133531]) Remarque : la dose de pozelimab peut être administrée par voie intraveineuse [IV] si nécessaire ou si cela est justifié dans certaines circonstances et avec le promoteur. approbation pour les patients présentant une hémolyse révolutionnaire, une augmentation de la lactate déshydrogénase (LDH), une réaction d'hypersensibilité de type III ou la réintroduction du traitement à l'étude après une période d'interruption du traitement.
Médicament: Pozélimab
Administré par voie sous-cutanée (SC) toutes les 4 semaines (Q4W)
Autres noms:
  • REGN3918
Médicament: Cemdisiran
Administré SC Q4W
Autres noms:
  • ALN-CC5
Expérimental: Patients atteints de polymorphisme C5
Patients qui n'ont été traités dans aucune des études parentales mais qui présentent une variation documentée du composant 5 (C5) du complément les rendant réfractaires à l'éculizumab/ravulizumab. Remarque : Dose de charge de pozelimab administrée IV le jour 1.
Médicament: Pozélimab
Administré par voie sous-cutanée (SC) toutes les 4 semaines (Q4W)
Autres noms:
  • REGN3918
Médicament: Cemdisiran
Administré SC Q4W
Autres noms:
  • ALN-CC5

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des événements indésirables graves (EIG) liés au traitement
Délai: Jusqu'à la semaine 108

Un EIG est tout événement médical indésirable qui, à n'importe quelle dose :

  • Résultats dans la mort
  • Met la vie en danger
  • Nécessite une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante.
  • Entraîne une invalidité/incapacité persistante ou importante
  • Est une anomalie congénitale/malformation congénitale.
  • Est un événement médical important
Jusqu'à la semaine 108
Gravité des EIG apparus sous traitement
Délai: Jusqu'à la semaine 108
Jusqu'à la semaine 108
Incidence des événements indésirables d'intérêt particulier (AESI) liés au traitement
Délai: Jusqu'à la semaine 108
Un AESI (grave ou non grave) est un problème scientifique et médical spécifique au produit ou au programme du promoteur, pour lequel une surveillance continue et une communication rapide par l'investigateur au promoteur peuvent être appropriées. Un tel événement pourrait justifier une enquête plus approfondie afin de le caractériser et de le comprendre
Jusqu'à la semaine 108
Gravité des ESSI apparus sous traitement
Délai: Jusqu'à la semaine 108
Jusqu'à la semaine 108
Pourcentage de variation par rapport au départ de la lactate déshydrogénase (LDH)
Délai: De base à la semaine 36
De base à la semaine 36
Incidence des événements indésirables (EI) conduisant à l'arrêt définitif du traitement
Délai: Jusqu'à la semaine 108
Tout événement médical indésirable chez un patient ayant reçu un médicament à l'étude qui peut ou non avoir une relation causale avec le médicament à l'étude.
Jusqu'à la semaine 108
Gravité des événements indésirables (EI) conduisant à l'arrêt définitif du traitement
Délai: Jusqu'à la semaine 108
Tout événement médical indésirable chez un patient ayant reçu un médicament à l'étude qui peut ou non avoir une relation causale avec le médicament à l'étude.
Jusqu'à la semaine 108

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Maintien d'un contrôle adéquat de l'hémolyse (LDH ≤1,5 ​​× LSN)
Délai: Post-baseline jusqu'à la semaine 36
Post-baseline jusqu'à la semaine 36
Maintien d'un contrôle adéquat de l'hémolyse (LDH ≤1,5 ​​× LSN)
Délai: Après le départ jusqu'à la semaine 48
Après le départ jusqu'à la semaine 48
Maintien d'un contrôle adéquat de l'hémolyse (LDH ≤1,5 ​​× LSN)
Délai: Après le départ jusqu'à la semaine 76
Après le départ jusqu'à la semaine 76
Maintien d'un contrôle adéquat de l'hémolyse (LDH ≤1,5 ​​× LSN)
Délai: Post-ligne de base jusqu'à la semaine 108
Post-ligne de base jusqu'à la semaine 108
Contrôle adéquat de l'hémolyse (LDH ≤1,5 ​​× LSN)
Délai: Post-ligne de base jusqu'à la semaine 108
Post-ligne de base jusqu'à la semaine 108
Évitement des transfusions
Délai: Post-baseline jusqu'à la semaine 36
Ne nécessitant pas de transfusion de globules rouges (GR) selon l'algorithme du protocole basé sur les valeurs d'hémoglobine
Post-baseline jusqu'à la semaine 36
Évitement des transfusions
Délai: Après le départ jusqu'à la semaine 48
Ne nécessitant pas de transfusion de globules rouges (GR) selon l'algorithme du protocole basé sur les valeurs d'hémoglobine
Après le départ jusqu'à la semaine 48
Évitement des transfusions
Délai: Après le départ jusqu'à la semaine 76
Ne nécessitant pas de transfusion de globules rouges (GR) selon l'algorithme du protocole basé sur les valeurs d'hémoglobine
Après le départ jusqu'à la semaine 76
Évitement des transfusions
Délai: Post-ligne de base jusqu'à la semaine 108
Ne nécessitant pas de transfusion de globules rouges (GR) selon l'algorithme du protocole basé sur les valeurs d'hémoglobine
Post-ligne de base jusqu'à la semaine 108
Hémolyse percée (définie comme LDH ≥ 2 × LSN [après l'atteinte initiale de LDH ≤ 1,5 × LSN] concomitante à des signes ou symptômes associés à l'hémolyse)
Délai: Post-baseline jusqu'à la semaine 36
Post-baseline jusqu'à la semaine 36
Hémolyse percée (définie comme LDH ≥ 2 × LSN [après l'atteinte initiale de LDH ≤ 1,5 × LSN] concomitante à des signes ou symptômes associés à l'hémolyse)
Délai: Après le départ jusqu'à la semaine 48
Après le départ jusqu'à la semaine 48
Hémolyse percée (définie comme LDH ≥ 2 × LSN [après l'atteinte initiale de LDH ≤ 1,5 × LSN] concomitante à des signes ou symptômes associés à l'hémolyse)
Délai: Après le départ jusqu'à la semaine 76
Après le départ jusqu'à la semaine 76
Hémolyse percée (définie comme LDH ≥ 2 × LSN [après l'atteinte initiale de LDH ≤ 1,5 × LSN] concomitante à des signes ou symptômes associés à l'hémolyse)
Délai: Post-ligne de base jusqu'à la semaine 108
Post-ligne de base jusqu'à la semaine 108
Stabilisation de l'hémoglobine
Délai: Post-baseline jusqu'à la semaine 36
Patients qui ne reçoivent pas de transfusion de globules rouges et qui n'ont pas de diminution du taux d'hémoglobine ≥ 2 g/dL
Post-baseline jusqu'à la semaine 36
Stabilisation de l'hémoglobine
Délai: Après le départ jusqu'à la semaine 48
Patients qui ne reçoivent pas de transfusion de globules rouges et qui n'ont pas de diminution du taux d'hémoglobine ≥ 2 g/dL
Après le départ jusqu'à la semaine 48
Stabilisation de l'hémoglobine
Délai: Après le départ jusqu'à la semaine 76
Patients qui ne reçoivent pas de transfusion de globules rouges et qui n'ont pas de diminution du taux d'hémoglobine ≥ 2 g/dL
Après le départ jusqu'à la semaine 76
Stabilisation de l'hémoglobine
Délai: Post-ligne de base jusqu'à la semaine 108
Patients qui ne reçoivent pas de transfusion de globules rouges et qui n'ont pas de diminution du taux d'hémoglobine ≥ 2 g/dL
Post-ligne de base jusqu'à la semaine 108
Variation en pourcentage de la LDH
Délai: De la ligne de base à la semaine 48
De la ligne de base à la semaine 48
Variation en pourcentage de la LDH
Délai: De la ligne de base à la semaine 76
De la ligne de base à la semaine 76
Variation en pourcentage de la LDH
Délai: De la ligne de base à la semaine 108
De la ligne de base à la semaine 108
Changement de fatigue
Délai: De la ligne de base à la semaine 36
Mesuré par l'échelle FACIT-Fatigue Le FACIT-F est une mesure PRO autodéclarée en 13 éléments évaluant le niveau de fatigue d'un individu au cours de ses activités quotidiennes habituelles au cours de la semaine écoulée. Ce questionnaire fait partie du système de mesure FACIT, une compilation de questions mesurant la qualité de vie liée à la santé chez les patients atteints de cancer et d'autres maladies chroniques. Le FACIT-fatigue évalue le niveau de fatigue à l'aide d'une échelle de Likert en 5 points allant de 0 (pas du tout) à 4 (énormément). Les scores vont de 0 à 52, les scores les plus élevés indiquant une plus grande fatigue.
De la ligne de base à la semaine 36
Changement de fatigue
Délai: De la ligne de base à la semaine 48
Mesuré par l'échelle FACIT-Fatigue Le FACIT-F est une mesure PRO autodéclarée en 13 éléments évaluant le niveau de fatigue d'un individu au cours de ses activités quotidiennes habituelles au cours de la semaine écoulée. Ce questionnaire fait partie du système de mesure FACIT, une compilation de questions mesurant la qualité de vie liée à la santé chez les patients atteints de cancer et d'autres maladies chroniques. Le FACIT-fatigue évalue le niveau de fatigue à l'aide d'une échelle de Likert en 4 points allant de 0 (pas du tout) à 4 (énormément). Les scores vont de 0 à 52, les scores les plus élevés indiquant une plus grande fatigue.
De la ligne de base à la semaine 48
Changement de fatigue
Délai: De la ligne de base à la semaine 76
Mesuré par l'échelle FACIT-Fatigue Le FACIT-F est une mesure PRO autodéclarée en 13 éléments évaluant le niveau de fatigue d'un individu au cours de ses activités quotidiennes habituelles au cours de la semaine écoulée. Ce questionnaire fait partie du système de mesure FACIT, une compilation de questions mesurant la qualité de vie liée à la santé chez les patients atteints de cancer et d'autres maladies chroniques. Le FACIT-fatigue évalue le niveau de fatigue à l'aide d'une échelle de Likert en 4 points allant de 0 (pas du tout) à 4 (énormément). Les scores vont de 0 à 52, les scores les plus élevés indiquant une plus grande fatigue.
De la ligne de base à la semaine 76
Changement de fatigue
Délai: De la ligne de base aux semaines 108
Mesuré par l'échelle FACIT-Fatigue Le FACIT-F est une mesure PRO autodéclarée en 13 éléments évaluant le niveau de fatigue d'un individu au cours de ses activités quotidiennes habituelles au cours de la semaine écoulée. Ce questionnaire fait partie du système de mesure FACIT, une compilation de questions mesurant la qualité de vie liée à la santé chez les patients atteints de cancer et d'autres maladies chroniques. Le FACIT-fatigue évalue le niveau de fatigue à l'aide d'une échelle de Likert en 4 points allant de 0 (pas du tout) à 4 (énormément). Les scores vont de 0 à 52, les scores les plus élevés indiquant une plus grande fatigue.
De la ligne de base aux semaines 108
Changement des scores de fonction physique (PF) sur l'EORTC QLQ-C30
Délai: De la ligne de base à la semaine 36

EORTC QLQ-C30 (Questionnaire de base sur la qualité de vie de l'Organisation européenne pour la recherche et le traitement du cancer)

L'EORTC-QLQ-C30 est un questionnaire d'auto-évaluation de 30 items composé d'échelles multi-items et d'échelles uniques, y compris une échelle d'état de santé global/qualité de vie (GHS/QoL). Les participants évaluent les éléments sur une échelle de quatre points, 1 correspondant à « pas du tout » et 4 à « tout à fait ». Un changement de 5 à 10 points est considéré comme un petit changement. Un changement de 10 à 20 points est considéré comme un changement modéré.
De la ligne de base à la semaine 36
Changement des scores PF sur l'EORTC QLQ-C30
Délai: De la ligne de base à la semaine 48

EORTC QLQ-C30 (Questionnaire de base sur la qualité de vie de l'Organisation européenne pour la recherche et le traitement du cancer)

L'EORTC-QLQ-C30 est un questionnaire d'auto-évaluation de 30 items composé d'échelles multi-items et d'échelles uniques, y compris une échelle d'état de santé global/qualité de vie (GHS/QoL). Les participants évaluent les éléments sur une échelle de quatre points, 1 correspondant à « pas du tout » et 4 à « tout à fait ». Un changement de 5 à 10 points est considéré comme un petit changement. Un changement de 10 à 20 points est considéré comme un changement modéré.
De la ligne de base à la semaine 48
Changement des scores PF sur l'EORTC QLQ-C30
Délai: De la ligne de base à la semaine 76

EORTC QLQ-C30 (Questionnaire de base sur la qualité de vie de l'Organisation européenne pour la recherche et le traitement du cancer)

L'EORTC-QLQ-C30 est un questionnaire d'auto-évaluation de 30 items composé d'échelles multi-items et d'échelles uniques, y compris une échelle d'état de santé global/qualité de vie (GHS/QoL). Les participants évaluent les éléments sur une échelle de quatre points, 1 correspondant à « pas du tout » et 4 à « tout à fait ». Un changement de 5 à 10 points est considéré comme un petit changement. Un changement de 10 à 20 points est considéré comme un changement modéré.
De la ligne de base à la semaine 76
Changement des scores PF sur l'EORTC QLQ-C30
Délai: De la ligne de base à la semaine 108

EORTC QLQ-C30 (Questionnaire de base sur la qualité de vie de l'Organisation européenne pour la recherche et le traitement du cancer)

L'EORTC-QLQ-C30 est un questionnaire d'auto-évaluation de 30 items composé d'échelles multi-items et d'échelles uniques, y compris une échelle d'état de santé global/qualité de vie (GHS/QoL). Les participants évaluent les éléments sur une échelle de quatre points, 1 correspondant à « pas du tout » et 4 à « tout à fait ». Un changement de 5 à 10 points est considéré comme un petit changement. Un changement de 10 à 20 points est considéré comme un changement modéré.
De la ligne de base à la semaine 108
Évolution de l'échelle GHS/qualité de vie (QOL) sur l'EORTC QLQ-C30
Délai: De la ligne de base à la semaine 36

GHS/QoL (état de santé global/qualité de vie)

Score global d'état de santé/qualité de vie (GHS/Qol) (éléments 29 et 30) à l'aide du questionnaire de qualité de vie de l'Organisation européenne pour la recherche et le traitement du cancer-Core 30 (EORTC QLQ-C30). Les participants évaluent les éléments sur une échelle de quatre points, 1 correspondant à « pas du tout » et 4 à « tout à fait ». Un changement de 5 à 10 points est considéré comme un petit changement. Un changement de 10 à 20 points est considéré comme un changement modéré.
De la ligne de base à la semaine 36
Évolution de l'échelle GHS/qualité de vie (QOL) sur l'EORTC QLQ-C30
Délai: De la ligne de base à la semaine 48

GHS/QoL (état de santé global/qualité de vie)

Score global d'état de santé/qualité de vie (GHS/Qol) (éléments 29 et 30) à l'aide du questionnaire de qualité de vie de l'Organisation européenne pour la recherche et le traitement du cancer-Core 30 (EORTC QLQ-C30). Les participants évaluent les éléments sur une échelle de quatre points, 1 correspondant à « pas du tout » et 4 à « tout à fait ». Un changement de 5 à 10 points est considéré comme un petit changement. Un changement de 10 à 20 points est considéré comme un changement modéré.
De la ligne de base à la semaine 48
Évolution de l'échelle GHS/qualité de vie (QOL) sur l'EORTC QLQ-C30
Délai: De la ligne de base à la semaine 76

GHS/QoL (état de santé global/qualité de vie)

Score global d'état de santé/qualité de vie (GHS/Qol) (éléments 29 et 30) à l'aide du questionnaire de qualité de vie de l'Organisation européenne pour la recherche et le traitement du cancer-Core 30 (EORTC QLQ-C30). Les participants évaluent les éléments sur une échelle de quatre points, 1 correspondant à « pas du tout » et 4 à « tout à fait ». Un changement de 5 à 10 points est considéré comme un petit changement. Un changement de 10 à 20 points est considéré comme un changement modéré.
De la ligne de base à la semaine 76
Évolution de l'échelle GHS/qualité de vie (QOL) sur l'EORTC QLQ-C30
Délai: De la ligne de base à la semaine 108

GHS/QoL (état de santé global/qualité de vie)

Score global d'état de santé/qualité de vie (GHS/Qol) (éléments 29 et 30) à l'aide du questionnaire de qualité de vie de l'Organisation européenne pour la recherche et le traitement du cancer-Core 30 (EORTC QLQ-C30). Les participants évaluent les éléments sur une échelle de quatre points, 1 correspondant à « pas du tout » et 4 à « tout à fait ». Un changement de 5 à 10 points est considéré comme un petit changement. Un changement de 10 à 20 points est considéré comme un changement modéré.
De la ligne de base à la semaine 108
Normalisation de la LDH
Délai: De la post-ligne de base à la semaine 108
De la post-ligne de base à la semaine 108
Taux de transfusion de globules rouges (GR)
Délai: Post-baseline jusqu'à la semaine 36
Algorithme par protocole
Post-baseline jusqu'à la semaine 36
Taux de transfusion de globules rouges
Délai: Après le départ jusqu'à la semaine 48
Algorithme par protocole
Après le départ jusqu'à la semaine 48
Taux de transfusion de globules rouges
Délai: Après le départ jusqu'à la semaine 76
Algorithme par protocole
Après le départ jusqu'à la semaine 76
Taux de transfusion de globules rouges
Délai: Post-ligne de base jusqu'à la semaine 108
Algorithme par protocole
Post-ligne de base jusqu'à la semaine 108
Nombre d'unités de transfusion de globules rouges
Délai: Post-baseline jusqu'à la semaine 36
Algorithme par protocole
Post-baseline jusqu'à la semaine 36
Nombre d'unités de transfusion de globules rouges
Délai: Après le départ jusqu'à la semaine 48
Algorithme par protocole
Après le départ jusqu'à la semaine 48
Nombre d'unités de transfusion de globules rouges
Délai: Après le départ jusqu'à la semaine 76
Algorithme par protocole
Après le départ jusqu'à la semaine 76
Nombre d'unités de transfusion de globules rouges
Délai: Post-ligne de base jusqu'à la semaine 108
Algorithme par protocole
Post-ligne de base jusqu'à la semaine 108
Pourcentage de jours avec LDH ≤ 1,5 x la limite supérieure de la normale (LSN)
Délai: Post-baseline jusqu'à la semaine 36
Post-baseline jusqu'à la semaine 36
Pourcentage de jours avec LDH ≤1,5x LSN
Délai: Après le départ jusqu'à la semaine 48
Après le départ jusqu'à la semaine 48
Pourcentage de jours avec LDH ≤1,5x LSN
Délai: Après le départ jusqu'à la semaine 76
Après le départ jusqu'à la semaine 76
Pourcentage de jours avec LDH ≤1,5x LSN
Délai: Post-ligne de base jusqu'à la semaine 108
Post-ligne de base jusqu'à la semaine 108
Modification du taux d'hémoglobine
Délai: De la ligne de base à la semaine 36
De la ligne de base à la semaine 36
Modification du taux d'hémoglobine
Délai: De la ligne de base à la semaine 48
De la ligne de base à la semaine 48
Modification du taux d'hémoglobine
Délai: De la ligne de base à la semaine 76
De la ligne de base à la semaine 76
Modification du taux d'hémoglobine
Délai: De la ligne de base à la semaine 108
De la ligne de base à la semaine 108
Modification du dosage de l'activité hémolytique du complément total (CH50)
Délai: Jusqu'à la semaine 108
Jusqu'à la semaine 108
Variation en pourcentage du CH50
Délai: Jusqu'à la semaine 108
Jusqu'à la semaine 108
Concentrations de pozelimab total dans le sérum
Délai: Jusqu'à la semaine 108
Jusqu'à la semaine 108
Concentrations de cemdisiran dans le plasma
Délai: Jusqu'à la semaine 24
Jusqu'à la semaine 24
Incidence des anticorps anti-médicament anti-pozelimab apparus sous traitement
Délai: Jusqu'à la semaine 108
Jusqu'à la semaine 108
Incidence des anticorps anti-médicament contre le cemdisiran apparus sous traitement
Délai: Jusqu'à la semaine 108
Jusqu'à la semaine 108
Concentration du composant total du complément 5 (C5) dans le plasma
Délai: Jusqu'à la semaine 108
Jusqu'à la semaine 108
Variation en pourcentage de la concentration de C5 total dans le plasma
Délai: Jusqu'à la semaine 108
Jusqu'à la semaine 108

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Regeneron Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

7 mars 2023

Achèvement primaire (Estimé)

23 mai 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

23 mai 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 février 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 février 2023

Première publication (Réel)

27 février 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 avril 2024

Dernière vérification

1 novembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • R3918-PNH-2050
  • 2021-004931-10 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Toutes les données individuelles des patients (DPI) qui sous-tendent les résultats accessibles au public seront prises en compte pour le partage

Délai de partage IPD

Lorsque Regeneron a reçu l'autorisation de mise sur le marché des principales autorités de santé (par exemple, la FDA, l'Agence européenne des médicaments (EMA), l'Agence des produits pharmaceutiques et des dispositifs médicaux (PMDA), etc.) pour le produit et l'indication, a rendu les résultats de l'étude accessibles au public (par exemple, publication scientifique, conférence scientifique, registre d'essais cliniques), a l'autorité légale de partager les données et a assuré la capacité de protéger la vie privée des participants.

Critères d'accès au partage IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent soumettre une proposition d'accès aux données individuelles des patients ou au niveau agrégé d'un essai clinique parrainé par Regeneron via Vivli. Les critères d'évaluation des demandes de recherche indépendantes de Regeneron sont disponibles sur : https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • ANALYTIC_CODE
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Pozélimab

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Taiwan

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner