Egy tanulmány a Pozelimab és Cemdisiran kombinációs terápia hosszú távú biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának vizsgálatára paroxizmális éjszakai hemoglobinuriában szenvedő felnőtt betegeknél (ACCESS-EXT)
2024. április 22. frissítette: Regeneron Pharmaceuticals
Nyílt kiterjesztésű vizsgálat a Pozelimab és Cemdisiran kombinációs terápia hosszú távú biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére paroxizmális éjszakai hemoglobinuriában szenvedő betegeknél
A vizsgálat elsődleges célja a pozelimab és cemdisiran kombinációs terápia hosszú távú biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának leírása PNH-ban szenvedő betegeknél.
A tanulmány másodlagos célja a pozelimab és cemdisiran kombináció hosszú távú hatásának leírása:
- Az intravascularis hemolízis mérései
- Transzfúziós paraméterek
- Hemoglobin szint
- Fáradtság a beteg által jelentett kimenetel (PRO) alapján
- Fizikai funkció (PF) a PRO által értékelve
- A globális egészségi állapot (GHS) változása a PRO által értékelt módon
- Kiegészítő aktiválás
- A teljes pozelimab koncentrációja a szérumban és a cemdisiran, valamint a teljes komplement 5-ös (C5) fehérje koncentrációja a plazmában
- A pozelimab és a cemdisiran immunogenitása
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
202
Fázis
- 3. fázis
Kiterjesztett hozzáférés
Elérhető a klinikai vizsgálaton kívül.
Lásd a bővített hozzáférési rekordot.
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Clinical Trials Administrator
- Telefonszám: 844-734-6643
- E-mail: clinicaltrials@regeneron.com
Tanulmányi helyek
-
-
-
Tsukuba, Japán, 305-8576
- Toborzás
- University of Tsukuba Hospital
-
-
-
-
-
Toronto, Kanada, M5G2C4
- Toborzás
- Toronto General Hospital
-
-
-
-
-
Busan, Koreai Köztársaság, 49241
- Toborzás
- Pusan National University Hospital
-
Incheon, Koreai Köztársaság, 21565
- Toborzás
- Gachon University Gil Medical Center
-
Seoul, Koreai Köztársaság, 06351
- Toborzás
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Koreai Köztársaság, 03722
- Toborzás
- Severance Hospital Yonsei University Health System
-
Seoul, Koreai Köztársaság, 07985
- Toborzás
- Ewha Womans University Mokdong Hospital
-
Suwon, Koreai Köztársaság, 16247
- Toborzás
- St. Vincent Hospital
-
Suwon, Koreai Köztársaság, 16499
- Toborzás
- Ajou University Medical Center
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Lengyelország, 85-168
- Toborzás
- Szpital Uniwersytecki Nr2 Bydgoszcz
-
-
-
-
-
Ampang, Malaysia, 68000
- Toborzás
- Hospital Ampang
-
Kota Kinabalu, Malaysia, 88200
- Toborzás
- Hospital Queen Elizabeth
-
Kuantan, Malaysia, 25100
- Toborzás
- Hospital Tg Ampuan Afzan
-
-
-
-
-
Firenze, Olaszország, 50139
- Toborzás
- Azienda Ospedaliera Citta Della Salute E Della Scienza Di Torino
-
-
-
-
-
Izmir, Pulyka, 35100
- Toborzás
- Ege Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország, 08036
- Toborzás
- Hospital Clinic de Barcelona
-
Bilbao, Spanyolország, 48013
- Toborzás
- Hospital Universitario de Basurto
-
-
-
-
-
Singapore, Szingapúr, 119074
- Toborzás
- National University Hospital
-
-
-
-
-
Hualien City, Tajvan, 97002
- Toborzás
- Hualien Tzu Chi Hospital
-
Taipei, Tajvan, 10002
- Toborzás
- National Taiwan University Hospital
-
Taipei City, Tajvan, 114202
- Toborzás
- Tri-Service General Hospital
-
-
-
-
-
Bangkok, Thaiföld, 10330
- Toborzás
- King Chulalongkorn Memorial Hospital
-
Chiang Mai, Thaiföld, 50200
- Toborzás
- Chiang Mai University
-
Hat Yai, Thaiföld, 90110
- Toborzás
- Songklanagarind Hospital
-
Khon Kaen, Thaiföld, 40002
- Toborzás
- Srinagarind Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
A szülők tanulmányaiból belépő betegek
1. PNH-ban szenvedő betegek, akik a vizsgálati kezelést végleges megszakítás nélkül befejezték legalább egy szülővizsgálatban (R3918-PNH-2021 [NCT05133531] és/vagy R3918-PNH-2022 [NCT05131204]), ha van ilyen.
C5 polimorfizmussal belépő betegek
- Azok a PNH-ban szenvedő betegek, akiknél dokumentált C5 polimorfizmus jellemzi, ami miatt az eculizumab vagy a ravulizumab hatására refrakterek (pl. p.Arg885His, p.Arg885Cys), a protokollban leírtak szerint
- A PNH diagnózisát nagy érzékenységű áramlási citometriás vizsgálat igazolta
- Aktív betegség, amelyet egy vagy több PNH-val kapcsolatos jel vagy tünet jelenléte határoz meg a protokollban leírtak szerint
- LDH szint ≥2 × a normál felső határ (ULN) a szűrővizsgálaton
Főbb kizárási kritériumok:
A szülők tanulmányaiból belépő betegek
- Jelentős protokolleltérés(ek) a szülővizsgálatban a vizsgáló megítélése alapján, és olyan mértékben, amilyen mértékben (ha folytatódik) befolyásolnák a vizsgálat céljait és/vagy a beteg biztonságát
- Bármilyen új állapot vagy meglévő állapot rosszabbodása, amely a vizsgáló véleménye szerint alkalmatlanná tenné a beteget a felvételre, vagy zavarhatja a beteget a vizsgálatban való részvételben vagy annak befejezésében.
C5 polimorfizmussal belépő betegek
- A szűrést megelőzően a megfelelő szer 5 felezési idején belül komplement inhibitorokkal végzett kezelés, kivéve a korábbi ekulizumabot vagy ravulizumabot, amelyek nem kizáró okok
- Szervátültetés átvétele, csontvelő-transzplantáció vagy más hematológiai transzplantáció anamnézisében
- Nincs dokumentáció a meningococcus elleni védőoltásról a beiratkozást megelőző 5 éven belül
- Pozitív hepatitis B felületi antigén vagy hepatitis C vírus RNS a szűrés során
- Ismert HIV-fertőzött betegek, akiknek a kórelőzményében opportunista fertőzés szerepel az elmúlt 1 évben, a protokollban leírtak szerint
- Ismert örökletes komplementhiány
- Aktív, kontrollálatlan, folyamatban lévő szisztémás autoimmun betegségek dokumentált története
- Dokumentált májcirrhosis anamnézisében vagy májbetegségben szenvedő betegeknél, akiknél fennáll a májkárosodás jele, vagy ALT-ben vagy AST-ben szenvedő betegeknél (a PNH-tól vagy szövődményeitől független) a protokollban leírtak szerint
Megjegyzés: Egyéb, protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok érvényesek
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: PNH átmeneti betegek
PNH-ban szenvedő betegek, akik a szülővizsgálatban (R3918-PNH-2021 [NCT05133531]) teljesítették a kezelési/protokollkövetelményeket (R3918-PNH-2021 [NCT05133531]) Megjegyzés: A pozelimab adagja intravénásan is beadható [IV] szükség szerint vagy bizonyos körülmények között indokolt esetben és szponzorral jóváhagyás azon betegek számára, akik áttöréses hemolízist, a laktát-dehidrogenáz (LDH) szintjének emelkedését, III-as típusú túlérzékenységi reakciót tapasztalnak, vagy a vizsgálati kezelés újraindítását a kezelés megszakítása után.
|
Szubkután (SC) beadva 4 hetente (Q4W)
Más nevek:
Adminisztrált SC Q4W
Más nevek:
|
|
Kísérleti: C5 polimorfizmusban szenvedő betegek
Azok a betegek, akiket egyik szülővizsgálatban sem kezeltek, de dokumentált komplement 5-ös (C5) variációval rendelkeznek, ami miatt az ekulizumab/ravulizumab kezelésre nem reagálnak. Megjegyzés: A pozelimab telítő adagja intravénásan az 1. napon.
|
Szubkután (SC) beadva 4 hetente (Q4W)
Más nevek:
Adminisztrált SC Q4W
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A kezelés során felmerülő súlyos mellékhatások (SAE) előfordulása
Időkeret: Akár a 108. hétig
|
A SAE bármely olyan nemkívánatos orvosi esemény, amely bármely dózis esetén:
|
Akár a 108. hétig
|
|
A kezelés során felmerülő SAE súlyossága
Időkeret: Akár a 108. hétig
|
Akár a 108. hétig
|
|
|
A kezelésből adódó különleges érdeklődésre számot tartó nemkívánatos események (AESI) előfordulása
Időkeret: Akár a 108. hétig
|
Az AESI (súlyos vagy nem súlyos) a szponzor termékére vagy programjára jellemző tudományos és orvosi aggályok, amelyek esetében megfelelő lehet a folyamatos monitorozás és a vizsgáló által a megbízóval történő gyors kommunikáció.
Egy ilyen esemény további vizsgálatot igényelhet annak jellemzése és megértése érdekében
|
Akár a 108. hétig
|
|
A kezelés előtt álló AESI-k súlyossága
Időkeret: Akár a 108. hétig
|
Akár a 108. hétig
|
|
|
A laktát-dehidrogenáz (LDH) százalékos változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: Alaphelyzet a 36. hétig
|
Alaphelyzet a 36. hétig
|
|
|
A kezelés végleges leállításához vezető nemkívánatos események (AE) előfordulása
Időkeret: Akár a 108. hétig
|
Bármilyen nemkívánatos orvosi esemény egy vizsgálati gyógyszert beadott betegnél, amely lehet, hogy ok-okozati összefüggésben van a vizsgált gyógyszerrel.
|
Akár a 108. hétig
|
|
A kezelés végleges leállításához vezető nemkívánatos események (AE) súlyossága
Időkeret: Akár a 108. hétig
|
Bármilyen nemkívánatos orvosi esemény egy vizsgálati gyógyszert beadott betegnél, amely lehet, hogy ok-okozati összefüggésben van a vizsgált gyógyszerrel.
|
Akár a 108. hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A hemolízis megfelelő kontrolljának fenntartása (LDH ≤1,5 × ULN)
Időkeret: Az alaphelyzet után a 36. hétig
|
Az alaphelyzet után a 36. hétig
|
|
|
A hemolízis megfelelő kontrolljának fenntartása (LDH ≤1,5 × ULN)
Időkeret: Az alaphelyzet után a 48. hétig
|
Az alaphelyzet után a 48. hétig
|
|
|
A hemolízis megfelelő kontrolljának fenntartása (LDH ≤1,5 × ULN)
Időkeret: Az alaphelyzet után a 76. hétig
|
Az alaphelyzet után a 76. hétig
|
|
|
A hemolízis megfelelő kontrolljának fenntartása (LDH ≤1,5 × ULN)
Időkeret: Az alaphelyzet után a 108. hétig
|
Az alaphelyzet után a 108. hétig
|
|
|
A hemolízis megfelelő kontrollja (LDH ≤1,5 × ULN)
Időkeret: Az alaphelyzet után a 108. hétig
|
Az alaphelyzet után a 108. hétig
|
|
|
Transzfúzió elkerülése
Időkeret: Az alaphelyzet után a 36. hétig
|
Nem igényel vörösvértest (RBC) transzfúziót a hemoglobin értékeken alapuló protokollalgoritmus szerint
|
Az alaphelyzet után a 36. hétig
|
|
Transzfúzió elkerülése
Időkeret: Az alaphelyzet után a 48. hétig
|
Nem igényel vörösvértest (RBC) transzfúziót a hemoglobin értékeken alapuló protokollalgoritmus szerint
|
Az alaphelyzet után a 48. hétig
|
|
Transzfúzió elkerülése
Időkeret: Az alaphelyzet után a 76. hétig
|
Nem igényel vörösvértest (RBC) transzfúziót a hemoglobin értékeken alapuló protokollalgoritmus szerint
|
Az alaphelyzet után a 76. hétig
|
|
Transzfúzió elkerülése
Időkeret: Az alaphelyzet után a 108. hétig
|
Nem igényel vörösvértest (RBC) transzfúziót a hemoglobin értékeken alapuló protokollalgoritmus szerint
|
Az alaphelyzet után a 108. hétig
|
|
Áttöréses hemolízis (definíció szerint az LDH ≥2 × ULN [az LDH kezdeti elérése után ≤1,5 × ULN], amely a hemolízissel kapcsolatos jelekkel vagy tünetekkel jár együtt)
Időkeret: Az alaphelyzet után a 36. hétig
|
Az alaphelyzet után a 36. hétig
|
|
|
Áttöréses hemolízis (definíció szerint az LDH ≥2 × ULN [az LDH kezdeti elérése után ≤1,5 × ULN], amely a hemolízissel kapcsolatos jelekkel vagy tünetekkel jár együtt)
Időkeret: Az alaphelyzet után a 48. hétig
|
Az alaphelyzet után a 48. hétig
|
|
|
Áttöréses hemolízis (definíció szerint az LDH ≥2 × ULN [az LDH kezdeti elérése után ≤1,5 × ULN], amely a hemolízissel kapcsolatos jelekkel vagy tünetekkel jár együtt)
Időkeret: Az alaphelyzet után a 76. hétig
|
Az alaphelyzet után a 76. hétig
|
|
|
Áttöréses hemolízis (definíció szerint az LDH ≥2 × ULN [az LDH kezdeti elérése után ≤1,5 × ULN], amely a hemolízissel kapcsolatos jelekkel vagy tünetekkel jár együtt)
Időkeret: Az alaphelyzet után a 108. hétig
|
Az alaphelyzet után a 108. hétig
|
|
|
Hemoglobin stabilizálás
Időkeret: Az alaphelyzet után a 36. hétig
|
Olyan betegek, akik nem kapnak vörösvértest-transzfúziót, és a hemoglobinszintjük nem csökken 2 g/dl-nél nagyobb mértékben
|
Az alaphelyzet után a 36. hétig
|
|
Hemoglobin stabilizálás
Időkeret: Az alaphelyzet után a 48. hétig
|
Olyan betegek, akik nem kapnak vörösvértest-transzfúziót, és a hemoglobinszintjük nem csökken 2 g/dl-nél nagyobb mértékben
|
Az alaphelyzet után a 48. hétig
|
|
Hemoglobin stabilizálás
Időkeret: Az alaphelyzet után a 76. hétig
|
Olyan betegek, akik nem kapnak vörösvértest-transzfúziót, és a hemoglobinszintjük nem csökken 2 g/dl-nél nagyobb mértékben
|
Az alaphelyzet után a 76. hétig
|
|
Hemoglobin stabilizálás
Időkeret: Az alaphelyzet után a 108. hétig
|
Olyan betegek, akik nem kapnak vörösvértest-transzfúziót, és a hemoglobinszintjük nem csökken 2 g/dl-nél nagyobb mértékben
|
Az alaphelyzet után a 108. hétig
|
|
Százalékos változás az LDH-ban
Időkeret: Az alaphelyzettől a 48. hétig
|
Az alaphelyzettől a 48. hétig
|
|
|
Százalékos változás az LDH-ban
Időkeret: Az alapvonaltól a 76. hétig
|
Az alapvonaltól a 76. hétig
|
|
|
Százalékos változás az LDH-ban
Időkeret: Az alaphelyzettől a 108. hétig
|
Az alaphelyzettől a 108. hétig
|
|
|
Változás a fáradtságban
Időkeret: Az alaphelyzettől a 36. hétig
|
A FACIT-Fatigue skála mérése A FACIT-F egy 13 elemből álló, önbeszámoló PRO mérőszám, amely felméri az egyén fáradtsági szintjét szokásos napi tevékenységei során az elmúlt héten.
Ez a kérdőív a FACIT mérési rendszer része, amely a rákos és más krónikus betegségben szenvedő betegek egészséggel kapcsolatos életminőségét mérő kérdésekből álló összeállítás.
A FACIT-fáradtság egy 0-tól (egyáltalán nem) 4-ig (nagyon) terjedő 5 fokozatú Likert-skálán méri a fáradtság mértékét.
A pontszámok 0-tól 52-ig terjednek, a magasabb pontszámok nagyobb fáradtságot jeleznek.
|
Az alaphelyzettől a 36. hétig
|
|
Változás a fáradtságban
Időkeret: Az alaphelyzettől a 48. hétig
|
A FACIT-Fatigue skála mérése A FACIT-F egy 13 tételből álló, önbeszámoló PRO mérőszám, amely felméri az egyén fáradtsági szintjét szokásos napi tevékenységei során az elmúlt héten.
Ez a kérdőív a FACIT mérési rendszer része, amely a rákos és más krónikus betegségben szenvedő betegek egészséggel kapcsolatos életminőségét mérő kérdésekből álló összeállítás.
A FACIT-fáradtság a fáradtság mértékét egy 0-tól (egyáltalán nem) 4-ig (nagyon) terjedő 4-fokú Likert-skálán méri.
A pontszámok 0-tól 52-ig terjednek, a magasabb pontszámok nagyobb fáradtságot jeleznek.
|
Az alaphelyzettől a 48. hétig
|
|
Változás a fáradtságban
Időkeret: Az alapvonaltól a 76. hétig
|
A FACIT-Fatigue skála mérése A FACIT-F egy 13 tételből álló, önbeszámoló PRO mérőszám, amely felméri az egyén fáradtsági szintjét szokásos napi tevékenységei során az elmúlt héten.
Ez a kérdőív a FACIT mérési rendszer része, amely a rákos és más krónikus betegségben szenvedő betegek egészséggel kapcsolatos életminőségét mérő kérdésekből álló összeállítás.
A FACIT-fáradtság a fáradtság mértékét egy 0-tól (egyáltalán nem) 4-ig (nagyon) terjedő 4-fokú Likert-skálán méri.
A pontszámok 0-tól 52-ig terjednek, a magasabb pontszámok nagyobb fáradtságot jeleznek.
|
Az alapvonaltól a 76. hétig
|
|
Változás a fáradtságban
Időkeret: Az alaphelyzettől a 108. hétig
|
A FACIT-Fatigue skála mérése A FACIT-F egy 13 elemből álló, önbeszámoló PRO mérőszám, amely felméri az egyén fáradtsági szintjét szokásos napi tevékenységei során az elmúlt héten.
Ez a kérdőív a FACIT mérési rendszer része, amely a rákos és más krónikus betegségben szenvedő betegek egészséggel kapcsolatos életminőségét mérő kérdésekből álló összeállítás.
A FACIT-fáradtság a fáradtság mértékét egy 0-tól (egyáltalán nem) 4-ig (nagyon) terjedő 4-fokú Likert-skálán méri.
A pontszámok 0-tól 52-ig terjednek, a magasabb pontszámok nagyobb fáradtságot jeleznek.
|
Az alaphelyzettől a 108. hétig
|
|
A fizikai funkciók (PF) pontszámainak változása az EORTC QLQ-C30-on
Időkeret: Az alaphelyzettől a 36. hétig
|
EORTC QLQ-C30 (European Organisation for Cancer Research and Treatment of Cancer of Life Quality of Life Core Questionnaire) Az EORTC-QLQ-C30 egy 30 tételből álló alanyi önbeszámoló kérdőív, amely több elemből és egyetlen skálából is áll, beleértve a globális egészségi állapot/életminőség (GHS/QoL) skálát. A résztvevők egy négyfokú skálán értékelik a tételeket, ahol az 1-es az "egyáltalán nem", a 4-es pedig a "nagyon". Az 5-10 pontos változás csekély változásnak minősül. A 10-20 pontos változás mérsékelt változásnak számít. |
Az alaphelyzettől a 36. hétig
|
|
Változás a PF pontszámokban az EORTC QLQ-C30-on
Időkeret: Az alaphelyzettől a 48. hétig
|
EORTC QLQ-C30 (European Organisation for Cancer Research and Treatment of Cancer of Life Quality of Life Core Questionnaire) Az EORTC-QLQ-C30 egy 30 tételből álló alanyi önbeszámoló kérdőív, amely több elemből és egyetlen skálából is áll, beleértve a globális egészségi állapot/életminőség (GHS/QoL) skálát. A résztvevők egy négyfokú skálán értékelik a tételeket, ahol az 1-es az "egyáltalán nem", a 4-es pedig a "nagyon". Az 5-10 pontos változás csekély változásnak minősül. A 10-20 pontos változás mérsékelt változásnak számít. |
Az alaphelyzettől a 48. hétig
|
|
Változás a PF pontszámokban az EORTC QLQ-C30-on
Időkeret: Az alapvonaltól a 76. hétig
|
EORTC QLQ-C30 (European Organisation for Cancer Research and Treatment of Cancer of Life Quality of Life Core Questionnaire) Az EORTC-QLQ-C30 egy 30 tételből álló alanyi önbeszámoló kérdőív, amely több elemből és egyetlen skálából is áll, beleértve a globális egészségi állapot/életminőség (GHS/QoL) skálát. A résztvevők egy négyfokú skálán értékelik a tételeket, ahol az 1-es az "egyáltalán nem", a 4-es pedig a "nagyon". Az 5-10 pontos változás csekély változásnak minősül. A 10-20 pontos változás mérsékelt változásnak számít. |
Az alapvonaltól a 76. hétig
|
|
Változás a PF pontszámokban az EORTC QLQ-C30-on
Időkeret: Az alaphelyzettől a 108. hétig
|
EORTC QLQ-C30 (European Organisation for Cancer Research and Treatment of Cancer of Life Quality of Life Core Questionnaire) Az EORTC-QLQ-C30 egy 30 tételből álló alanyi önbeszámoló kérdőív, amely több elemből és egyetlen skálából is áll, beleértve a globális egészségi állapot/életminőség (GHS/QoL) skálát. A résztvevők egy négyfokú skálán értékelik a tételeket, ahol az 1-es az "egyáltalán nem", a 4-es pedig a "nagyon". Az 5-10 pontos változás csekély változásnak minősül. A 10-20 pontos változás mérsékelt változásnak számít. |
Az alaphelyzettől a 108. hétig
|
|
A GHS/életminőség (QOL) skála változása az EORTC QLQ-C30-on
Időkeret: Az alaphelyzettől a 36. hétig
|
GHS/QoL (globális egészségügyi állapot/életminőség) Globális egészségi állapot/életminőség (GHS/Qol) pontszám (29. és 30. tétel) Az Európai Rákkutató és Kezelési Szervezet életminőség-kérdőívének 30. magja (EORTC QLQ-C30) felhasználásával. A résztvevők egy négyfokú skálán értékelik a tételeket, ahol az 1-es az "egyáltalán nem", a 4-es pedig a "nagyon". Az 5-10 pontos változás csekély változásnak minősül. A 10-20 pontos változás mérsékelt változásnak számít. |
Az alaphelyzettől a 36. hétig
|
|
A GHS/életminőség (QOL) skála változása az EORTC QLQ-C30-on
Időkeret: Az alaphelyzettől a 48. hétig
|
GHS/QoL (globális egészségügyi állapot/életminőség) Globális egészségi állapot/életminőség (GHS/Qol) pontszám (29. és 30. tétel) Az Európai Rákkutató és Kezelési Szervezet életminőség-kérdőívének 30. magja (EORTC QLQ-C30) felhasználásával. A résztvevők egy négyfokú skálán értékelik a tételeket, ahol az 1-es az "egyáltalán nem", a 4-es pedig a "nagyon". Az 5-10 pontos változás csekély változásnak minősül. A 10-20 pontos változás mérsékelt változásnak számít. |
Az alaphelyzettől a 48. hétig
|
|
A GHS/életminőség (QOL) skála változása az EORTC QLQ-C30-on
Időkeret: Az alapvonaltól a 76. hétig
|
GHS/QoL (globális egészségügyi állapot/életminőség) Globális egészségi állapot/életminőség (GHS/Qol) pontszám (29. és 30. tétel) Az Európai Rákkutató és Kezelési Szervezet életminőség-kérdőívének 30. magja (EORTC QLQ-C30) felhasználásával. A résztvevők egy négyfokú skálán értékelik a tételeket, ahol az 1-es az "egyáltalán nem", a 4-es pedig a "nagyon". Az 5-10 pontos változás csekély változásnak minősül. A 10-20 pontos változás mérsékelt változásnak számít. |
Az alapvonaltól a 76. hétig
|
|
A GHS/életminőség (QOL) skála változása az EORTC QLQ-C30-on
Időkeret: Az alaphelyzettől a 108. hétig
|
GHS/QoL (globális egészségügyi állapot/életminőség) Globális egészségi állapot/életminőség (GHS/Qol) pontszám (29. és 30. tétel) Az Európai Rákkutató és Kezelési Szervezet életminőség-kérdőívének 30. magja (EORTC QLQ-C30) felhasználásával. A résztvevők egy négyfokú skálán értékelik a tételeket, ahol az 1-es az "egyáltalán nem", a 4-es pedig a "nagyon". Az 5-10 pontos változás csekély változásnak minősül. A 10-20 pontos változás mérsékelt változásnak számít. |
Az alaphelyzettől a 108. hétig
|
|
Az LDH normalizálása
Időkeret: A kiindulási állapot után a 108. hétig
|
A kiindulási állapot után a 108. hétig
|
|
|
A vörösvértestek (RBC) transzfúziójának sebessége
Időkeret: Az alaphelyzet után a 36. hétig
|
Protokoll algoritmus szerint
|
Az alaphelyzet után a 36. hétig
|
|
Vvt transzfúzió sebessége
Időkeret: Az alaphelyzet után a 48. hétig
|
Protokoll algoritmus szerint
|
Az alaphelyzet után a 48. hétig
|
|
Vvt transzfúzió sebessége
Időkeret: Az alaphelyzet után a 76. hétig
|
Protokoll algoritmus szerint
|
Az alaphelyzet után a 76. hétig
|
|
Vvt transzfúzió sebessége
Időkeret: Az alaphelyzet után a 108. hétig
|
Protokoll algoritmus szerint
|
Az alaphelyzet után a 108. hétig
|
|
A vörösvértest-transzfúzió egységeinek száma
Időkeret: Az alaphelyzet után a 36. hétig
|
Protokoll algoritmus szerint
|
Az alaphelyzet után a 36. hétig
|
|
A vörösvértest-transzfúzió egységeinek száma
Időkeret: Az alaphelyzet után a 48. hétig
|
Protokoll algoritmus szerint
|
Az alaphelyzet után a 48. hétig
|
|
A vörösvértest-transzfúzió egységeinek száma
Időkeret: Az alaphelyzet után a 76. hétig
|
Protokoll algoritmus szerint
|
Az alaphelyzet után a 76. hétig
|
|
A vörösvértest-transzfúzió egységeinek száma
Időkeret: Az alaphelyzet után a 108. hétig
|
Protokoll algoritmus szerint
|
Az alaphelyzet után a 108. hétig
|
|
Azon napok százalékos aránya, amikor az LDH ≤ 1,5-szerese a normál felső határának (ULN)
Időkeret: Az alaphelyzet után a 36. hétig
|
Az alaphelyzet után a 36. hétig
|
|
|
Azon napok százalékos aránya, amikor az LDH ≤ 1,5x ULN
Időkeret: Az alaphelyzet után a 48. hétig
|
Az alaphelyzet után a 48. hétig
|
|
|
Azon napok százalékos aránya, amikor az LDH ≤ 1,5x ULN
Időkeret: Az alaphelyzet után a 76. hétig
|
Az alaphelyzet után a 76. hétig
|
|
|
Azon napok százalékos aránya, amikor az LDH ≤ 1,5x ULN
Időkeret: Az alaphelyzet után a 108. hétig
|
Az alaphelyzet után a 108. hétig
|
|
|
A hemoglobinszint változása
Időkeret: Az alaphelyzettől a 36. hétig
|
Az alaphelyzettől a 36. hétig
|
|
|
A hemoglobinszint változása
Időkeret: Az alaphelyzettől a 48. hétig
|
Az alaphelyzettől a 48. hétig
|
|
|
A hemoglobinszint változása
Időkeret: Az alapvonaltól a 76. hétig
|
Az alapvonaltól a 76. hétig
|
|
|
A hemoglobinszint változása
Időkeret: Az alaphelyzettől a 108. hétig
|
Az alaphelyzettől a 108. hétig
|
|
|
Változás a teljes komplement hemolitikus aktivitás vizsgálatában (CH50)
Időkeret: A 108. hétig
|
A 108. hétig
|
|
|
Százalékos változás a CH50-ben
Időkeret: A 108. hétig
|
A 108. hétig
|
|
|
A teljes pozelimab koncentrációja a szérumban
Időkeret: A 108. hétig
|
A 108. hétig
|
|
|
A cemdisiran koncentrációja a plazmában
Időkeret: 24 hétig
|
24 hétig
|
|
|
A pozelimab elleni kezelés során fellépő gyógyszerellenes antitestek előfordulása
Időkeret: A 108. hétig
|
A 108. hétig
|
|
|
A kezelés során fellépő cemdisiran elleni gyógyszerellenes antitestek előfordulása
Időkeret: A 108. hétig
|
A 108. hétig
|
|
|
Az 5. teljes komplement komponens (C5) koncentrációja a plazmában
Időkeret: A 108. hétig
|
A 108. hétig
|
|
|
A teljes C5 koncentrációjának százalékos változása a plazmában
Időkeret: A 108. hétig
|
A 108. hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2023. március 7.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2029. május 23.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2029. május 23.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2023. február 6.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. február 22.
Első közzététel (Tényleges)
2023. február 27.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. április 23.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. április 22.
Utolsó ellenőrzés
2023. november 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Urológiai betegségek
- Urológiai megnyilvánulások
- Csontvelő-betegségek
- Hematológiai betegségek
- Vizelési zavarok
- Anémia
- Proteinuria
- Vérszegénység, hemolitikus
- Mielodiszpláziás szindrómák
- Női urogenitális betegségek
- Női urogenitális betegségek és terhességi szövődmények
- Urogenitális betegségek
- Férfi urogenitális betegségek
- Hemoglobinuria
- Hemoglobinuria, paroxizmális
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- R3918-PNH-2050
- 2021-004931-10 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
A nyilvánosan elérhető eredmények alapjául szolgáló összes egyéni betegadat (IPD) megosztásra kerül
IPD megosztási időkeret
Amikor a Regeneron megkapta a forgalomba hozatali engedélyt a főbb egészségügyi hatóságoktól (pl. FDA, Európai Gyógyszerügynökség (EMA), Gyógyszerészeti és Orvosi Eszközök Ügynöksége (PMDA) stb.) a termékre és a javallatra vonatkozóan, a vizsgálat eredményeit nyilvánosan hozzáférhetővé tette (pl. tudományos publikáció, tudományos konferencia, klinikai vizsgálatok nyilvántartása), törvényes felhatalmazással rendelkezik az adatok megosztására, és biztosította a résztvevők magánéletének védelmét.
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
Képzett kutatók javaslatot nyújthatnak be a Regeneron által szponzorált klinikai vizsgálatból származó egyedi betegek vagy összesített szintű adatokhoz való hozzáférésre a Vivli-n keresztül.
A Regeneron független kutatási kérelmének értékelési kritériumai a következő címen érhetők el: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
- NEDV
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Pozelimab
-
Regeneron PharmaceuticalsToborzásGeneralizált Myasthenia GravisKoreai Köztársaság, Japán, Spanyolország, Egyesült Államok, Németország, Olaszország, Kanada, Grúzia, India, Belgium, Lengyelország, Tajvan, Ausztrália, Dánia, Franciaország, Pulyka, Szerbia, Egyesült Királyság, Csehország
-
Regeneron PharmaceuticalsBefejezve
-
Regeneron PharmaceuticalsElérhetőParoxizmális éjszakai hemoglobinuria (PNH) | CD55-hiányos fehérjét veszítő enteropátia (PLE) | CD59 hiány
-
Regeneron PharmaceuticalsElérhetőCD55-hiányos fehérjevesztő enteropátia
-
Regeneron PharmaceuticalsMegszűntParoxizmális éjszakai hemoglobinuriaHong Kong, Koreai Köztársaság, Malaysia, Magyarország, Tajvan, Egyesült Királyság
-
Regeneron PharmaceuticalsAktív, nem toborzóCD55-hiányos fehérjevesztő enteropátia | KÁPLAEgyesült Államok, Thaiföld, Pulyka
-
Regeneron PharmaceuticalsBefejezveParoxizmális éjszakai hemoglobinuriaKoreai Köztársaság, Tajvan, Malaysia, Hong Kong, Magyarország, Egyesült Királyság
-
Regeneron PharmaceuticalsElérhetőParoxizmális éjszakai hemoglobinuria
-
Regeneron PharmaceuticalsBefejezve
-
Regeneron PharmaceuticalsBefejezveParoxizmális éjszakai hemoglobinuriaEgyesült Királyság