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Uno studio per esaminare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia a lungo termine della terapia combinata con Pozelimab e Cemdisiran in pazienti adulti con emoglobinuria parossistica notturna (ACCESS-EXT)

22 aprile 2024 aggiornato da: Regeneron Pharmaceuticals

Uno studio di estensione in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia a lungo termine della terapia di associazione con pozelimab e cemdisiran nei pazienti con emoglobinuria parossistica notturna

L'obiettivo principale dello studio è descrivere la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia a lungo termine della terapia di associazione pozelimab e cemdisiran in pazienti con EPN

Gli obiettivi secondari dello studio sono descrivere l'effetto a lungo termine della combinazione di pozelimab e cemdisiran su:

  • Misure di emolisi intravascolare
  • Parametri trasfusionali
  • Livelli di emoglobina
  • Affaticamento valutato da un esito riferito dal paziente (PRO)
  • Funzione fisica (PF) valutata da un PRO
  • Variazione dello stato di salute globale (GHS) valutato da un PRO
  • Attivazione del complemento
  • Concentrazioni di pozelimab totale nel siero e cemdisiran e proteina totale del complemento componente 5 (C5) nel plasma
  • Immunogenicità di pozelimab e cemdisiran

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

202

Fase

  • Fase 3

Accesso esteso

A disposizione al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Canada
      • Toronto, Canada, M5G2C4
        • Reclutamento
        • Toronto General Hospital
  • Corea, Repubblica di
      • Busan, Corea, Repubblica di, 49241
        • Reclutamento
        • Pusan National University Hospital
      • Incheon, Corea, Repubblica di, 21565
        • Reclutamento
        • Gachon University Gil Medical Center
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 06351
        • Reclutamento
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 03722
        • Reclutamento
        • Severance Hospital Yonsei University Health System
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 07985
        • Reclutamento
        • Ewha Womans University Mokdong Hospital
      • Suwon, Corea, Repubblica di, 16247
        • Reclutamento
        • St. Vincent Hospital
      • Suwon, Corea, Repubblica di, 16499
        • Reclutamento
        • Ajou University Medical Center
  • Giappone
      • Tsukuba, Giappone, 305-8576
        • Reclutamento
        • University of Tsukuba Hospital
  • Italia
      • Firenze, Italia, 50139
        • Reclutamento
        • Azienda Ospedaliera Città della Salute e della Scienza di Torino
  • Malaysia
      • Ampang, Malaysia, 68000
        • Reclutamento
        • Hospital Ampang
      • Kota Kinabalu, Malaysia, 88200
        • Reclutamento
        • Hospital Queen Elizabeth
      • Kuantan, Malaysia, 25100
        • Reclutamento
        • Hospital Tg Ampuan Afzan
  • Polonia
      • Bydgoszcz, Polonia, 85-168
        • Reclutamento
        • Szpital Uniwersytecki Nr2 Bydgoszcz
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 119074
        • Reclutamento
        • National University Hospital
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08036
        • Reclutamento
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Bilbao, Spagna, 48013
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario de Basurto
  • Tacchino
      • Izmir, Tacchino, 35100
        • Reclutamento
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10330
        • Reclutamento
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital
      • Chiang Mai, Tailandia, 50200
        • Reclutamento
        • Chiang Mai University
      • Hat Yai, Tailandia, 90110
        • Reclutamento
        • Songklanagarind Hospital
      • Khon Kaen, Tailandia, 40002
        • Reclutamento
        • Srinagarind hospital
  • Taiwan
      • Hualien City, Taiwan, 97002
        • Reclutamento
        • Hualien Tzu Chi Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Reclutamento
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei City, Taiwan, 114202
        • Reclutamento
        • Tri-Service General Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

Pazienti che entrano dagli studi dei genitori

1. Pazienti affetti da EPN che hanno completato, senza interruzione definitiva, il trattamento in studio in almeno 1 degli studi parentali (R3918-PNH-2021[NCT05133531] e/o R3918-PNH-2022 [NCT05131204]), se applicabile.

Pazienti che entrano con polimorfismo C5

  1. Pazienti con EPN che hanno un polimorfismo C5 documentato che li rende refrattari a eculizumab o ravulizumab (p. es., p.Arg885His, p.Arg885Cys), come descritto nel protocollo
  2. Diagnosi di EPN confermata da test di citometria a flusso ad alta sensibilità
  3. Malattia attiva, definita dalla presenza di 1 o più segni o sintomi correlati alla EPN come descritto nel protocollo
  4. Livello di LDH ≥2 × limite superiore della norma (ULN) alla visita di screening

Criteri chiave di esclusione:

Pazienti che entrano dagli studi dei genitori

  1. Deviazioni significative del protocollo nello studio principale in base al giudizio dello sperimentatore e nella misura in cui queste avrebbero (se continuate) un impatto sugli obiettivi dello studio e/o sulla sicurezza del paziente
  2. Qualsiasi nuova condizione o peggioramento di una condizione esistente che, secondo l'opinione dello sperimentatore, renderebbe il paziente non idoneo all'arruolamento o potrebbe interferire con la partecipazione o il completamento dello studio da parte del paziente

Pazienti che entrano con polimorfismo C5

  1. Precedente trattamento con inibitori del complemento entro 5 emivite del rispettivo agente prima dello screening, ad eccezione di precedenti eculizumab o ravulizumab che non sono esclusivi
  2. Ricevimento di un trapianto di organi, storia di trapianto di midollo osseo o altro trapianto ematologico
  3. Nessuna documentazione di vaccinazione meningococcica nei 5 anni precedenti l'arruolamento
  4. Antigene di superficie dell'epatite B positivo o RNA del virus dell'epatite C durante lo screening
  5. Pazienti con HIV noto con storia di infezioni opportunistiche nell'ultimo anno 1 come descritto nel protocollo
  6. Deficit ereditario noto del complemento
  7. Storia documentata di malattie autoimmuni sistemiche attive, incontrollate e in corso
  8. Anamnesi documentata di cirrosi epatica o pazienti con malattia epatica con evidenza di funzionalità epatica compromessa in corso o pazienti con ALT o AST (non correlati a EPN o sue complicanze) come descritto nel protocollo

Nota: si applicano altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Pazienti in fase di transizione con EPN
Pazienti affetti da EPN che hanno completato i requisiti del trattamento/protocollo (a seconda dei casi) nello studio originale (R3918-PNH-2021 [NCT05133531]) Nota: la dose di pozelimab può essere somministrata per via endovenosa [IV] secondo necessità o come giustificato in alcune circostanze e con lo sponsor approvazione per i pazienti che manifestano emolisi improvvisa, un aumento della lattato deidrogenasi (LDH), una reazione di ipersensibilità di tipo III o reintroduzione del trattamento in studio dopo un periodo di interruzione del trattamento.
Droga: Pozelimab
Somministrato per via sottocutanea (SC) ogni 4 settimane (Q4W)
Altri nomi:
  • REGN3918
Droga: Cemdisiran
Somministrato SC Q4W
Altri nomi:
  • ALN-CC5
Sperimentale: Pazienti con polimorfismo C5
Pazienti che non sono stati trattati in nessuno degli studi principali ma che presentano una variazione documentata della componente 5 del complemento (C5) che li rende refrattari a eculizumab/ravulizumab. Nota: dose di carico di pozelimab somministrata IV il giorno 1.
Droga: Pozelimab
Somministrato per via sottocutanea (SC) ogni 4 settimane (Q4W)
Altri nomi:
  • REGN3918
Droga: Cemdisiran
Somministrato SC Q4W
Altri nomi:
  • ALN-CC5

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi gravi (SAE) insorti durante il trattamento
Lasso di tempo: Fino alla settimana 108

Un SAE è qualsiasi evento medico spiacevole che a qualsiasi dose:

  • Risultati nella morte
  • È in pericolo di vita
  • Richiede il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente.
  • Provoca invalidità/incapacità persistente o significativa
  • È un'anomalia congenita/difetto alla nascita.
  • È un importante evento medico
Fino alla settimana 108
Gravità degli SAE emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Fino alla settimana 108
Fino alla settimana 108
Incidenza di eventi avversi di particolare interesse emergenti dal trattamento (AESI)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 108
Un AESI (serio o non grave) è un problema scientifico e medico specifico per il prodotto o il programma dello sponsor, per il quale possono essere appropriati un monitoraggio continuo e una rapida comunicazione da parte dello sperimentatore allo sponsor. Un tale evento potrebbe richiedere ulteriori indagini per caratterizzarlo e comprenderlo
Fino alla settimana 108
Gravità degli AESI emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Fino alla settimana 108
Fino alla settimana 108
Variazione percentuale rispetto al basale della lattato deidrogenasi (LDH)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 36
Dal basale alla settimana 36
Incidenza di eventi avversi (EA) che portano alla sospensione permanente del trattamento
Lasso di tempo: Fino alla settimana 108
Qualsiasi evento medico sfavorevole in un paziente a cui è stato somministrato un farmaco in studio che può o meno avere una relazione causale con il farmaco in studio.
Fino alla settimana 108
Gravità degli eventi avversi (EA) che hanno portato all’interruzione permanente del trattamento
Lasso di tempo: Fino alla settimana 108
Qualsiasi evento medico sfavorevole in un paziente a cui è stato somministrato un farmaco in studio che può o meno avere una relazione causale con il farmaco in studio.
Fino alla settimana 108

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Mantenimento di un adeguato controllo dell'emolisi (LDH ≤1,5 ​​× ULN)
Lasso di tempo: Post-basale fino alla settimana 36
Post-basale fino alla settimana 36
Mantenimento di un adeguato controllo dell'emolisi (LDH ≤1,5 ​​× ULN)
Lasso di tempo: Post-basale fino alla settimana 48
Post-basale fino alla settimana 48
Mantenimento di un adeguato controllo dell'emolisi (LDH ≤1,5 ​​× ULN)
Lasso di tempo: Post-basale fino alla settimana 76
Post-basale fino alla settimana 76
Mantenimento di un adeguato controllo dell'emolisi (LDH ≤1,5 ​​× ULN)
Lasso di tempo: Post-basale fino alla settimana 108
Post-basale fino alla settimana 108
Adeguato controllo dell'emolisi (LDH ≤1,5 ​​× ULN)
Lasso di tempo: Post-basale fino alla settimana 108
Post-basale fino alla settimana 108
Evitare le trasfusioni
Lasso di tempo: Post-basale fino alla settimana 36
Non richiede trasfusioni di globuli rossi (RBC) secondo l'algoritmo del protocollo basato sui valori di emoglobina
Post-basale fino alla settimana 36
Evitare le trasfusioni
Lasso di tempo: Post-basale fino alla settimana 48
Non richiede trasfusioni di globuli rossi (RBC) secondo l'algoritmo del protocollo basato sui valori di emoglobina
Post-basale fino alla settimana 48
Evitare le trasfusioni
Lasso di tempo: Post-basale fino alla settimana 76
Non richiede trasfusioni di globuli rossi (RBC) secondo l'algoritmo del protocollo basato sui valori di emoglobina
Post-basale fino alla settimana 76
Evitare le trasfusioni
Lasso di tempo: Post-basale fino alla settimana 108
Non richiede trasfusioni di globuli rossi (RBC) secondo l'algoritmo del protocollo basato sui valori di emoglobina
Post-basale fino alla settimana 108
Breakthrough emolisi (definita come LDH ≥2 × ULN [successivamente al raggiungimento iniziale di LDH ≤1,5 ​​× ULN] in concomitanza con segni o sintomi associati all'emolisi)
Lasso di tempo: Post-basale fino alla settimana 36
Post-basale fino alla settimana 36
Breakthrough emolisi (definita come LDH ≥2 × ULN [successivamente al raggiungimento iniziale di LDH ≤1,5 ​​× ULN] in concomitanza con segni o sintomi associati all'emolisi)
Lasso di tempo: Post-basale fino alla settimana 48
Post-basale fino alla settimana 48
Breakthrough emolisi (definita come LDH ≥2 × ULN [successivamente al raggiungimento iniziale di LDH ≤1,5 ​​× ULN] in concomitanza con segni o sintomi associati all'emolisi)
Lasso di tempo: Post-basale fino alla settimana 76
Post-basale fino alla settimana 76
Breakthrough emolisi (definita come LDH ≥2 × ULN [successivamente al raggiungimento iniziale di LDH ≤1,5 ​​× ULN] in concomitanza con segni o sintomi associati all'emolisi)
Lasso di tempo: Post-basale fino alla settimana 108
Post-basale fino alla settimana 108
Stabilizzazione dell'emoglobina
Lasso di tempo: Post-basale fino alla settimana 36
Pazienti che non ricevono una trasfusione di globuli rossi e non hanno una diminuzione del livello di emoglobina ≥2 g/dL
Post-basale fino alla settimana 36
Stabilizzazione dell'emoglobina
Lasso di tempo: Post-basale fino alla settimana 48
Pazienti che non ricevono una trasfusione di globuli rossi e non hanno una diminuzione del livello di emoglobina ≥2 g/dL
Post-basale fino alla settimana 48
Stabilizzazione dell'emoglobina
Lasso di tempo: Post-basale fino alla settimana 76
Pazienti che non ricevono una trasfusione di globuli rossi e non hanno una diminuzione del livello di emoglobina ≥2 g/dL
Post-basale fino alla settimana 76
Stabilizzazione dell'emoglobina
Lasso di tempo: Post-basale fino alla settimana 108
Pazienti che non ricevono una trasfusione di globuli rossi e non hanno una diminuzione del livello di emoglobina ≥2 g/dL
Post-basale fino alla settimana 108
Variazione percentuale di LDH
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 48
Dal basale alla settimana 48
Variazione percentuale di LDH
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 76
Dal basale alla settimana 76
Variazione percentuale di LDH
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 108
Dal basale alla settimana 108
Cambio di fatica
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 36
Misurato dalla scala FACIT-Fatigue Il FACIT-F è una misura PRO auto-riferita di 13 item che valuta il livello di affaticamento di un individuo durante le normali attività quotidiane nell'ultima settimana. Questo questionario fa parte del sistema di misurazione FACIT, una raccolta di domande che misurano la QoL correlata alla salute nei pazienti con cancro e altre malattie croniche. Il FACIT-fatigue valuta il livello di affaticamento utilizzando una scala Likert a 5 punti che va da 0 (per niente) a 4 (molto). I punteggi vanno da 0 a 52, con punteggi più alti che indicano maggiore affaticamento.
Dal basale alla settimana 36
Cambio di fatica
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 48
Misurato dalla scala FACIT-Fatigue Il FACIT-F è una misura PRO auto-riferita di 13 item che valuta il livello di affaticamento di un individuo durante le normali attività quotidiane nell'ultima settimana. Questo questionario fa parte del sistema di misurazione FACIT, una raccolta di domande che misurano la QoL correlata alla salute nei pazienti con cancro e altre malattie croniche. Il FACIT-fatigue valuta il livello di affaticamento utilizzando una scala Likert a 4 punti che va da 0 (per niente) a 4 (molto). I punteggi vanno da 0 a 52, con punteggi più alti che indicano maggiore affaticamento.
Dal basale alla settimana 48
Cambio di fatica
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 76
Misurato dalla scala FACIT-Fatigue Il FACIT-F è una misura PRO auto-riferita di 13 item che valuta il livello di affaticamento di un individuo durante le normali attività quotidiane nell'ultima settimana. Questo questionario fa parte del sistema di misurazione FACIT, una raccolta di domande che misurano la QoL correlata alla salute nei pazienti con cancro e altre malattie croniche. Il FACIT-fatigue valuta il livello di affaticamento utilizzando una scala Likert a 4 punti che va da 0 (per niente) a 4 (molto). I punteggi vanno da 0 a 52, con punteggi più alti che indicano maggiore affaticamento.
Dal basale alla settimana 76
Cambio di fatica
Lasso di tempo: Dal basale alle settimane 108
Misurato dalla scala FACIT-Fatigue Il FACIT-F è una misura PRO auto-riferita di 13 item che valuta il livello di affaticamento di un individuo durante le normali attività quotidiane nell'ultima settimana. Questo questionario fa parte del sistema di misurazione FACIT, una raccolta di domande che misurano la QoL correlata alla salute nei pazienti con cancro e altre malattie croniche. Il FACIT-fatigue valuta il livello di affaticamento utilizzando una scala Likert a 4 punti che va da 0 (per niente) a 4 (molto). I punteggi vanno da 0 a 52, con punteggi più alti che indicano maggiore affaticamento.
Dal basale alle settimane 108
Variazione dei punteggi della funzione fisica (PF) sull'EORTC QLQ-C30
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 36

EORTC QLQ-C30 (Questionario di base dell'Organizzazione europea per la ricerca e il trattamento del cancro sulla qualità della vita)

EORTC-QLQ-C30 è un questionario self-report di 30 item composto da scale multi-item e singole, inclusa una scala sullo stato di salute globale/qualità della vita (GHS/QoL). I partecipanti valutano gli elementi su una scala di quattro punti, con 1 come "per niente" e 4 come "molto". Un cambiamento di 5 - 10 punti è considerato un piccolo cambiamento. Un cambiamento di 10 - 20 punti è considerato un cambiamento moderato.
Dal basale alla settimana 36
Modifica dei punteggi PF su EORTC QLQ-C30
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 48

EORTC QLQ-C30 (Questionario di base dell'Organizzazione europea per la ricerca e il trattamento del cancro sulla qualità della vita)

EORTC-QLQ-C30 è un questionario self-report di 30 item composto da scale multi-item e singole, inclusa una scala sullo stato di salute globale/qualità della vita (GHS/QoL). I partecipanti valutano gli elementi su una scala di quattro punti, con 1 come "per niente" e 4 come "molto". Un cambiamento di 5 - 10 punti è considerato un piccolo cambiamento. Un cambiamento di 10 - 20 punti è considerato un cambiamento moderato.
Dal basale alla settimana 48
Modifica dei punteggi PF su EORTC QLQ-C30
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 76

EORTC QLQ-C30 (Questionario di base dell'Organizzazione europea per la ricerca e il trattamento del cancro sulla qualità della vita)

EORTC-QLQ-C30 è un questionario self-report di 30 item composto da scale multi-item e singole, inclusa una scala sullo stato di salute globale/qualità della vita (GHS/QoL). I partecipanti valutano gli elementi su una scala di quattro punti, con 1 come "per niente" e 4 come "molto". Un cambiamento di 5 - 10 punti è considerato un piccolo cambiamento. Un cambiamento di 10 - 20 punti è considerato un cambiamento moderato.
Dal basale alla settimana 76
Modifica dei punteggi PF su EORTC QLQ-C30
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 108

EORTC QLQ-C30 (Questionario di base dell'Organizzazione europea per la ricerca e il trattamento del cancro sulla qualità della vita)

EORTC-QLQ-C30 è un questionario self-report di 30 item composto da scale multi-item e singole, inclusa una scala sullo stato di salute globale/qualità della vita (GHS/QoL). I partecipanti valutano gli elementi su una scala di quattro punti, con 1 come "per niente" e 4 come "molto". Un cambiamento di 5 - 10 punti è considerato un piccolo cambiamento. Un cambiamento di 10 - 20 punti è considerato un cambiamento moderato.
Dal basale alla settimana 108
Variazione della scala GHS/qualità della vita (QOL) sull'EORTC QLQ-C30
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 36

GHS/QoL (stato di salute globale/qualità della vita)

Punteggio sullo stato di salute globale/qualità della vita (GHS/Qol) (item 29 e 30) utilizzando il questionario sulla qualità della vita dell'Organizzazione europea per la ricerca e il trattamento del cancro-Core 30 (EORTC QLQ-C30). I partecipanti valutano gli elementi su una scala di quattro punti, con 1 come "per niente" e 4 come "molto". Un cambiamento di 5 - 10 punti è considerato un piccolo cambiamento. Un cambiamento di 10 - 20 punti è considerato un cambiamento moderato.
Dal basale alla settimana 36
Variazione della scala GHS/qualità della vita (QOL) sull'EORTC QLQ-C30
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 48

GHS/QoL (stato di salute globale/qualità della vita)

Punteggio sullo stato di salute globale/qualità della vita (GHS/Qol) (item 29 e 30) utilizzando il questionario sulla qualità della vita dell'Organizzazione europea per la ricerca e il trattamento del cancro-Core 30 (EORTC QLQ-C30). I partecipanti valutano gli elementi su una scala di quattro punti, con 1 come "per niente" e 4 come "molto". Un cambiamento di 5 - 10 punti è considerato un piccolo cambiamento. Un cambiamento di 10 - 20 punti è considerato un cambiamento moderato.
Dal basale alla settimana 48
Variazione della scala GHS/qualità della vita (QOL) sull'EORTC QLQ-C30
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 76

GHS/QoL (stato di salute globale/qualità della vita)

Punteggio sullo stato di salute globale/qualità della vita (GHS/Qol) (item 29 e 30) utilizzando il questionario sulla qualità della vita dell'Organizzazione europea per la ricerca e il trattamento del cancro-Core 30 (EORTC QLQ-C30). I partecipanti valutano gli elementi su una scala di quattro punti, con 1 come "per niente" e 4 come "molto". Un cambiamento di 5 - 10 punti è considerato un piccolo cambiamento. Un cambiamento di 10 - 20 punti è considerato un cambiamento moderato.
Dal basale alla settimana 76
Variazione della scala GHS/qualità della vita (QOL) sull'EORTC QLQ-C30
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 108

GHS/QoL (stato di salute globale/qualità della vita)

Punteggio sullo stato di salute globale/qualità della vita (GHS/Qol) (item 29 e 30) utilizzando il questionario sulla qualità della vita dell'Organizzazione europea per la ricerca e il trattamento del cancro-Core 30 (EORTC QLQ-C30). I partecipanti valutano gli elementi su una scala di quattro punti, con 1 come "per niente" e 4 come "molto". Un cambiamento di 5 - 10 punti è considerato un piccolo cambiamento. Un cambiamento di 10 - 20 punti è considerato un cambiamento moderato.
Dal basale alla settimana 108
Normalizzazione di LDH
Lasso di tempo: Dal post-basale fino alla settimana 108
Dal post-basale fino alla settimana 108
Tasso di trasfusione di globuli rossi (RBC).
Lasso di tempo: Post-basale fino alla settimana 36
Algoritmo per protocollo
Post-basale fino alla settimana 36
Tasso di trasfusione di RBC
Lasso di tempo: Post-basale fino alla settimana 48
Algoritmo per protocollo
Post-basale fino alla settimana 48
Tasso di trasfusione di RBC
Lasso di tempo: Post-basale fino alla settimana 76
Algoritmo per protocollo
Post-basale fino alla settimana 76
Tasso di trasfusione di RBC
Lasso di tempo: Post-basale fino alla settimana 108
Algoritmo per protocollo
Post-basale fino alla settimana 108
Numero di unità di trasfusione di globuli rossi
Lasso di tempo: Post-basale fino alla settimana 36
Algoritmo per protocollo
Post-basale fino alla settimana 36
Numero di unità di trasfusione di globuli rossi
Lasso di tempo: Post-basale fino alla settimana 48
Algoritmo per protocollo
Post-basale fino alla settimana 48
Numero di unità di trasfusione di globuli rossi
Lasso di tempo: Post-basale fino alla settimana 76
Algoritmo per protocollo
Post-basale fino alla settimana 76
Numero di unità di trasfusione di globuli rossi
Lasso di tempo: Post-basale fino alla settimana 108
Algoritmo per protocollo
Post-basale fino alla settimana 108
Percentuale di giorni con LDH ≤1,5 ​​volte il limite superiore della norma (ULN)
Lasso di tempo: Post-basale fino alla settimana 36
Post-basale fino alla settimana 36
Percentuale di giorni con LDH ≤1,5x ULN
Lasso di tempo: Post-basale fino alla settimana 48
Post-basale fino alla settimana 48
Percentuale di giorni con LDH ≤1,5x ULN
Lasso di tempo: Post-basale fino alla settimana 76
Post-basale fino alla settimana 76
Percentuale di giorni con LDH ≤1,5x ULN
Lasso di tempo: Post-basale fino alla settimana 108
Post-basale fino alla settimana 108
Variazione dei livelli di emoglobina
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 36
Dal basale alla settimana 36
Variazione dei livelli di emoglobina
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 48
Dal basale alla settimana 48
Variazione dei livelli di emoglobina
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 76
Dal basale alla settimana 76
Variazione dei livelli di emoglobina
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 108
Dal basale alla settimana 108
Variazione del dosaggio dell'attività emolitica del complemento totale (CH50)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 108
Fino alla settimana 108
Variazione percentuale di CH50
Lasso di tempo: Fino alla settimana 108
Fino alla settimana 108
Concentrazioni di pozelimab totale nel siero
Lasso di tempo: Fino alla settimana 108
Fino alla settimana 108
Concentrazioni di cemdisiran nel plasma
Lasso di tempo: Fino alla 24a settimana
Fino alla 24a settimana
Incidenza di anticorpi anti-farmaco contro pozelimab emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Fino alla settimana 108
Fino alla settimana 108
Incidenza di anticorpi anti-farmaco a cemdisiran emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Fino alla settimana 108
Fino alla settimana 108
Concentrazione del componente totale del complemento 5 (C5) nel plasma
Lasso di tempo: Fino alla settimana 108
Fino alla settimana 108
Percentuale di variazione della concentrazione di C5 totale nel plasma
Lasso di tempo: Fino alla settimana 108
Fino alla settimana 108

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

7 marzo 2023

Completamento primario (Stimato)

23 maggio 2029

Completamento dello studio (Stimato)

23 maggio 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 febbraio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 febbraio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

27 febbraio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 aprile 2024

Ultimo verificato

1 novembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • R3918-PNH-2050
  • 2021-004931-10 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Tutti i dati dei singoli pazienti (IPD) che sono alla base dei risultati pubblicamente disponibili saranno presi in considerazione per la condivisione

Periodo di condivisione IPD

Quando Regeneron ha ricevuto l'autorizzazione all'immissione in commercio dalle principali autorità sanitarie (ad es. FDA, Agenzia europea per i medicinali (EMA), Agenzia farmaceutica e per i dispositivi medici (PMDA), ecc.) per il prodotto e l'indicazione, ha reso pubblici i risultati dello studio (ad es. pubblicazione scientifica, conferenza scientifica, registro delle sperimentazioni cliniche), ha l'autorità legale per condividere i dati e ha assicurato la capacità di proteggere la privacy dei partecipanti.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I ricercatori qualificati possono presentare una proposta per l'accesso ai singoli pazienti o ai dati a livello aggregato da uno studio clinico sponsorizzato da Regeneron tramite Vivli. I criteri di valutazione della richiesta di ricerca indipendente di Regeneron sono disponibili all'indirizzo: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • CODICE_ANALITICO
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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