Badanie oceniające długoterminowe bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność leczenia skojarzonego pozelimabem i cedisiranem u dorosłych pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią (ACCESS-EXT)
15 września 2026 zaktualizowane przez: Regeneron Pharmaceuticals
Otwarte badanie rozszerzone oceniające długoterminowe bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność leczenia skojarzonego pozelimabem i cedisiranem u pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią
Głównym celem badania jest opisanie długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności terapii skojarzonej pozelimabem i cemdisiranem u pacjentów z PNH
Celem drugorzędnym badania jest opisanie długoterminowego wpływu połączenia pozelimabu i cemdisiranu na:
- Miary hemolizy wewnątrznaczyniowej
- Parametry transfuzji
- Poziomy hemoglobiny
- Zmęczenie oceniane na podstawie wyniku zgłaszanego przez pacjenta (PRO)
- Funkcja fizyczna (PF) oceniana przez PRO
- Zmiana ogólnego stanu zdrowia (GHS) oceniona przez PRO
- Aktywacja dopełniacza
- Stężenia całkowitego pozelimabu w surowicy i cemdisiranu oraz całkowitego białka składnika 5 (C5) dopełniacza w osoczu
- Immunogenność pozelimabu i cemdisiranu
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
202
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Clinical Trials Administrator
- Numer telefonu: 844-734-6643
- E-mail: clinicaltrials@regeneron.com
Lokalizacje studiów
-
-
National Capital Region
-
Quezon City, National Capital Region, Filipiny, 1634
- Rekrutacyjny
- St Lukes Medical Center
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08036
- Rekrutacyjny
- Hospital Clinic de Barcelona
-
-
Vizcaya
-
Bilbao, Vizcaya, Hiszpania, 48013
- Rekrutacyjny
- Hospital Universitario Basurto
-
-
-
-
-
Chandigarh, Indie, 160012
- Rekrutacyjny
- Postgraduate Institute of Medical Education & Research
-
Jaipur, Indie, 302017
- Rekrutacyjny
- Bhagwan Mahaveer Cancer Hospital and Research Centre (BMCHRC)
-
-
Kerala
-
Kochi, Kerala, Indie, 682041
- Rekrutacyjny
- Amrita Institute of Medical Sciences (AIMS) and Research Centre Aims
-
-
Maharashtra
-
Mumbai, Maharashtra, Indie, 400022
- Rekrutacyjny
- K J Somaiya Super Specialty Hospital & Research Centre
-
-
National Capital Territory of Delhi
-
New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indie, 110085
- Rekrutacyjny
- Rajiv Gandhi Cancer Institute & Research Center (RGCIRC) - Rohini Campus
-
-
-
-
Aichi-ken
-
Nagoya, Aichi-ken, Japonia, 466-8650
- Wycofane
- Japanese Red Cross Aichi Medical Center Nagoya Daini Hospital
-
-
Ibaraki
-
Tsukuba, Ibaraki, Japonia, 305-8576
- Rekrutacyjny
- University of Tsukuba Hospital
-
-
-
-
-
Amman, Jordania, 11942
- Rekrutacyjny
- Jordan University Hospital (JUH)
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- Rekrutacyjny
- Toronto General Hospital
-
-
-
-
Antioquia
-
Medellín, Antioquia, Kolumbia, 050034
- Rekrutacyjny
- Hospital Pablo Tobon Uribe
-
-
-
-
-
Busan, Korea Południowa, 49241
- Rekrutacyjny
- Pusan National University Hospital
-
Seoul, Korea Południowa, 06351
- Rekrutacyjny
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Korea Południowa, 03722
- Rekrutacyjny
- Severance Hospital Yonsei University Health System
-
Seoul, Korea Południowa, 06591
- Rekrutacyjny
- The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
-
Seoul, Korea Południowa, 07985
- Rekrutacyjny
- Ewha Womans University Mokdong Hospital
-
-
Gyeonggi-do
-
Suwon, Gyeonggi-do, Korea Południowa, 16247
- Rekrutacyjny
- St. Vincent Hospital
-
Suwon, Gyeonggi-do, Korea Południowa, 16499
- Rekrutacyjny
- Ajou University Medical Center
-
-
Namdong-Gu
-
Incheon, Namdong-Gu, Korea Południowa, 21565
- Rekrutacyjny
- Gachon University Gil Medical Center
-
-
-
-
Pahang
-
Kuantan, Pahang, Malezja, 25200
- Rekrutacyjny
- Hospital Tg Ampuan Afzan
-
-
Sabah
-
Kota Kinabalu, Sabah, Malezja, 88200
- Rekrutacyjny
- Hospital Queen Elizabeth
-
-
Selangor
-
Ampang, Selangor, Malezja, 68000
- Rekrutacyjny
- Hospital Ampang
-
-
-
-
-
Lima, Peru, 15072
- Rekrutacyjny
- Clinica San Felipe
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Polska, 85-168
- Zakończony
- Szpital Uniwersytecki Nr2 Bydgoszcz
-
-
Kuyavian-Pomeranian Voivodeship
-
Bydgoszcz, Kuyavian-Pomeranian Voivodeship, Polska, 85-048
- Rekrutacyjny
- In-Vivo Sp. z o.o.
-
-
Pomeranian Voivodeship
-
Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polska, 80-214
- Rekrutacyjny
- University Clinical Center Medical University of Gdansk
-
-
-
-
Cluj
-
Cluj-Napoca, Cluj, Rumunia, 400015
- Rekrutacyjny
- Prof Dr Ion Chiricuta Cancer Institute
-
-
-
-
-
Singapore, Singapur, 119074
- Rekrutacyjny
- National University Hospital
-
-
-
-
-
Bangkok, Tajlandia, 10330
- Rekrutacyjny
- King Chulalongkorn Memorial Hospital
-
Chiang Mai, Tajlandia, 50200
- Rekrutacyjny
- Chiang Mai University
-
Khon Kaen, Tajlandia, 40002
- Rekrutacyjny
- Faculty of Medicine Khon Kaen University
-
-
Changwat Songkhla
-
Hat Yai, Changwat Songkhla, Tajlandia, 90110
- Rekrutacyjny
- Prince Of Songkla Hospital, Prince Of Songkhla University
-
-
-
-
-
Changhua, Tajwan, 500
- Rekrutacyjny
- Changhua Christian Hospital
-
Hualien City, Tajwan, 97002
- Rekrutacyjny
- Hualien Tzu Chi Hospital
-
Taichung, Tajwan, 4070
- Rekrutacyjny
- Taichung Veterans General Hospital (VGHTC)
-
Taipei, Tajwan, 10002
- Rekrutacyjny
- National Taiwan University Hospital
-
Taipei, Tajwan, 11490
- Rekrutacyjny
- Tri-Service General Hospital
-
-
Central Taiwan
-
Taichung, Central Taiwan, Tajwan, 40447
- Rekrutacyjny
- China Medical University Hospital
-
-
Hunan Province
-
Taoyuan, Hunan Province, Tajwan, 33305
- Rekrutacyjny
- Chang Gung Memorial Hospital - Linkou Branch
-
-
-
-
-
Istanbul, Turcja (Türkiye), 34418
- Rekrutacyjny
- Istanbul University
-
-
İzmir
-
Bornova, İzmir, Turcja (Türkiye), 35100
- Rekrutacyjny
- Ege University Faculty of Medicine
-
-
-
-
-
Budapest, Węgry, 1083
- Rekrutacyjny
- Semmelweis University/Semmelweis Egyetem
-
-
-
-
-
Torino, Włochy, 10126
- Rekrutacyjny
- SC Hematology, AOU Città della Salute e della Scienza di Torino
-
-
Firenze
-
Florence, Firenze, Włochy, 50139
- Rekrutacyjny
- Aou Careggi
-
-
-
-
-
Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS97TF
- Rekrutacyjny
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust - St. James Institute of Oncology
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
Pacjenci rozpoczynający badania nadrzędne
1. Pacjenci z PNH, którzy ukończyli, bez trwałego odstawienia, leczenie badane w co najmniej 1 badaniu macierzystym (R3918-PNH-2021[NCT05133531] i/lub R3918-PNH-2022 [NCT05131204]), jeśli dotyczy.
Pacjenci wstępujący z polimorfizmem C5
- Pacjenci z PNH z udokumentowanym polimorfizmem C5 powodującym oporność na ekulizumab lub rawulizumab (np. p.Arg885His, p.Arg885Cys), zgodnie z opisem w protokole
- Rozpoznanie PNH potwierdzone badaniem cytometrii przepływowej o wysokiej czułości
- Aktywna choroba, zdefiniowana jako obecność 1 lub więcej objawów przedmiotowych lub podmiotowych związanych z PNH, jak opisano w protokole
- Poziom LDH ≥2 × górna granica normy (GGN) podczas wizyty przesiewowej
Kluczowe kryteria wykluczenia:
Pacjenci rozpoczynający badania nadrzędne
- Znaczące odstępstwa od protokołu w badaniu macierzystym na podstawie oceny badacza oraz w zakresie, w jakim (w przypadku ich kontynuacji) wpłynęłyby na cele badania i/lub bezpieczeństwo pacjenta
- Każdy nowy stan lub pogorszenie istniejącego stanu, które w opinii badacza uczyniłyby pacjenta niezdolnym do włączenia do badania lub mogłyby przeszkodzić pacjentowi w uczestnictwie lub ukończeniu badania
Pacjenci wstępujący z polimorfizmem C5
- Wcześniejsze leczenie inhibitorami dopełniacza w ciągu 5 okresów półtrwania odpowiedniego środka przed badaniem przesiewowym, z wyjątkiem wcześniejszego leczenia ekulizumabem lub rawulizumabem, które nie wykluczają
- Otrzymanie przeszczepu narządu, historia przeszczepu szpiku kostnego lub innego przeszczepu hematologicznego
- Brak dokumentacji szczepienia przeciwko meningokokom w ciągu 5 lat przed włączeniem
- Dodatni wynik antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B lub RNA wirusa zapalenia wątroby typu C podczas badania przesiewowego
- Pacjenci ze stwierdzonym zakażeniem wirusem HIV z wywiadem zakażeń oportunistycznych w ciągu ostatniego roku, zgodnie z opisem w protokole
- Znany dziedziczny niedobór dopełniacza
- Udokumentowana historia aktywnych, niekontrolowanych, trwających ogólnoustrojowych chorób autoimmunologicznych
- Udokumentowana historia marskości wątroby lub pacjentów z chorobą wątroby z objawami aktualnie upośledzonej czynności wątroby lub pacjentów z ALT lub AST (niezwiązanych z PNH lub jej powikłaniami) zgodnie z opisem w protokole
Uwaga: Obowiązują inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Pacjenci z polimorfizmem C5
Pacjenci, którzy nie byli leczeni w żadnym z badań rodziców, ale u których występuje udokumentowana zmienność składnika dopełniacza 5 (C5) powodująca, że są oporni na ekulizumab/rawulizumab. Uwaga: Dawka nasycająca pozelimabu podana dożylnie w dniu 1.
|
Podawane zgodnie z protokołem
Inne nazwy:
Podawane zgodnie z protokołem
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Pacjenci przejściowi PNH
Pacjenci z PNH, którzy spełnili wymagania dotyczące leczenia/protokołu (jeśli dotyczy) w badaniu macierzystym (R3918-PNH-2021 [NCT05133531])
|
Podawane zgodnie z protokołem
Inne nazwy:
Podawane zgodnie z protokołem
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstość występowania poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (SAE)
Ramy czasowe: Do tygodnia 108
|
SAE to każde niepożądane zdarzenie medyczne, które przy dowolnej dawce:
|
Do tygodnia 108
|
|
Nasilenie SAE związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Do tygodnia 108
|
Do tygodnia 108
|
|
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem o szczególnym znaczeniu (AESI)
Ramy czasowe: Do tygodnia 108
|
AESI (poważny lub niepoważny) dotyczy problemu naukowego i medycznego specyficznego dla produktu lub programu sponsora, w przypadku którego odpowiednie może być ciągłe monitorowanie i szybka komunikacja ze sponsorem przez Badacza.
Takie zdarzenie może wymagać dalszych badań w celu jego scharakteryzowania i zrozumienia
|
Do tygodnia 108
|
|
Nasilenie AESI pojawiających się w trakcie leczenia
Ramy czasowe: Do tygodnia 108
|
Do tygodnia 108
|
|
|
Procentowa zmiana dehydrogenazy mleczanowej (LDH) w stosunku do wartości początkowej
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 36
|
Linia bazowa do tygodnia 36
|
|
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych prowadzących do trwałego przerwania leczenia
Ramy czasowe: Do tygodnia 108
|
Każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u pacjenta, któremu podano badany lek, które może, ale nie musi, mieć związek przyczynowy z badanym lekiem.
|
Do tygodnia 108
|
|
Nasilenie zdarzeń niepożądanych prowadzących do trwałego przerwania leczenia
Ramy czasowe: Do tygodnia 108
|
Każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u pacjenta, któremu podano badany lek, które może, ale nie musi, mieć związek przyczynowy z badanym lekiem.
|
Do tygodnia 108
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odpowiednia kontrola hemolizy (LDH ≤1,5 × GGN)
Ramy czasowe: Po wartości wyjściowej do tygodnia 108
|
Po wartości wyjściowej do tygodnia 108
|
|
|
Unikanie transfuzji
Ramy czasowe: Po wartości wyjściowej do tygodnia 36
|
Nie wymaga transfuzji krwinek czerwonych (RBC) zgodnie z algorytmem protokołu opartym na wartościach hemoglobiny
|
Po wartości wyjściowej do tygodnia 36
|
|
Unikanie transfuzji
Ramy czasowe: Po wartości wyjściowej do tygodnia 48
|
Nie wymaga transfuzji krwinek czerwonych (RBC) zgodnie z algorytmem protokołu opartym na wartościach hemoglobiny
|
Po wartości wyjściowej do tygodnia 48
|
|
Unikanie transfuzji
Ramy czasowe: Po wartości wyjściowej do tygodnia 76
|
Nie wymaga transfuzji krwinek czerwonych (RBC) zgodnie z algorytmem protokołu opartym na wartościach hemoglobiny
|
Po wartości wyjściowej do tygodnia 76
|
|
Unikanie transfuzji
Ramy czasowe: Po wartości wyjściowej do tygodnia 108
|
Nie wymaga transfuzji krwinek czerwonych (RBC) zgodnie z algorytmem protokołu opartym na wartościach hemoglobiny
|
Po wartości wyjściowej do tygodnia 108
|
|
Hemoliza przełomowa (zdefiniowana jako LDH ≥2 × GGN [po początkowym osiągnięciu LDH ≤1,5 × GGN] z towarzyszącymi objawami przedmiotowymi i podmiotowymi związanymi z hemolizą)
Ramy czasowe: Po wartości wyjściowej do tygodnia 36
|
Po wartości wyjściowej do tygodnia 36
|
|
|
Hemoliza przełomowa (zdefiniowana jako LDH ≥2 × GGN [po początkowym osiągnięciu LDH ≤1,5 × GGN] z towarzyszącymi objawami przedmiotowymi i podmiotowymi związanymi z hemolizą)
Ramy czasowe: Po wartości wyjściowej do tygodnia 48
|
Po wartości wyjściowej do tygodnia 48
|
|
|
Hemoliza przełomowa (zdefiniowana jako LDH ≥2 × GGN [po początkowym osiągnięciu LDH ≤1,5 × GGN] z towarzyszącymi objawami przedmiotowymi i podmiotowymi związanymi z hemolizą)
Ramy czasowe: Po wartości wyjściowej do tygodnia 76
|
Po wartości wyjściowej do tygodnia 76
|
|
|
Hemoliza przełomowa (zdefiniowana jako LDH ≥2 × GGN [po początkowym osiągnięciu LDH ≤1,5 × GGN] z towarzyszącymi objawami przedmiotowymi i podmiotowymi związanymi z hemolizą)
Ramy czasowe: Po wartości wyjściowej do tygodnia 108
|
Po wartości wyjściowej do tygodnia 108
|
|
|
Stabilizacja hemoglobiny
Ramy czasowe: Po wartości wyjściowej do tygodnia 36
|
Pacjenci, którzy nie otrzymują transfuzji krwinek czerwonych i nie mają obniżenia poziomu hemoglobiny o ≥2 g/dl
|
Po wartości wyjściowej do tygodnia 36
|
|
Stabilizacja hemoglobiny
Ramy czasowe: Po wartości wyjściowej do tygodnia 48
|
Pacjenci, którzy nie otrzymują transfuzji krwinek czerwonych i nie mają obniżenia poziomu hemoglobiny o ≥2 g/dl
|
Po wartości wyjściowej do tygodnia 48
|
|
Stabilizacja hemoglobiny
Ramy czasowe: Po wartości wyjściowej do tygodnia 76
|
Pacjenci, którzy nie otrzymują transfuzji krwinek czerwonych i nie mają obniżenia poziomu hemoglobiny o ≥2 g/dl
|
Po wartości wyjściowej do tygodnia 76
|
|
Stabilizacja hemoglobiny
Ramy czasowe: Po wartości wyjściowej do tygodnia 108
|
Pacjenci, którzy nie otrzymują transfuzji krwinek czerwonych i nie mają obniżenia poziomu hemoglobiny o ≥2 g/dl
|
Po wartości wyjściowej do tygodnia 108
|
|
Procentowa zmiana LDH
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 48. tygodnia
|
Od punktu początkowego do 48. tygodnia
|
|
|
Procentowa zmiana LDH
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 76. tygodnia
|
Od punktu początkowego do 76. tygodnia
|
|
|
Procentowa zmiana LDH
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do tygodnia 108
|
Od wartości początkowej do tygodnia 108
|
|
|
Zmiana zmęczenia
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 36 tygodnia
|
Mierzone za pomocą skali FACIT-Fatigue FACIT-F to 13-itemowy, samodzielnie zgłaszany środek PRO oceniający poziom zmęczenia danej osoby podczas jej zwykłych codziennych czynności w ciągu ostatniego tygodnia.
Kwestionariusz ten jest częścią systemu pomiarowego FACIT, zestawu pytań mierzących jakość życia związaną ze zdrowiem u pacjentów z rakiem i innymi chorobami przewlekłymi.
FACIT-zmęczenie ocenia poziom zmęczenia za pomocą 5-punktowej skali Likerta od 0 (wcale) do 4 (bardzo).
Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 52, przy czym wyższe wyniki wskazują na większe zmęczenie.
|
Od punktu początkowego do 36 tygodnia
|
|
Zmiana zmęczenia
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 48. tygodnia
|
Mierzone za pomocą skali FACIT-Fatigue FACIT-F to 13-itemowy, samodzielnie zgłaszany środek PRO oceniający poziom zmęczenia danej osoby podczas jej zwykłych codziennych czynności w ciągu ostatniego tygodnia.
Kwestionariusz ten jest częścią systemu pomiarowego FACIT, zestawu pytań mierzących jakość życia związaną ze zdrowiem u pacjentów z rakiem i innymi chorobami przewlekłymi.
FACIT-zmęczenie ocenia poziom zmęczenia za pomocą 4-punktowej skali Likerta od 0 (wcale) do 4 (bardzo).
Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 52, przy czym wyższe wyniki wskazują na większe zmęczenie.
|
Od punktu początkowego do 48. tygodnia
|
|
Zmiana zmęczenia
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 76. tygodnia
|
Mierzone za pomocą skali FACIT-Fatigue FACIT-F to 13-itemowy, samodzielnie zgłaszany środek PRO oceniający poziom zmęczenia danej osoby podczas jej zwykłych codziennych czynności w ciągu ostatniego tygodnia.
Kwestionariusz ten jest częścią systemu pomiarowego FACIT, zestawu pytań mierzących jakość życia związaną ze zdrowiem u pacjentów z rakiem i innymi chorobami przewlekłymi.
FACIT-zmęczenie ocenia poziom zmęczenia za pomocą 4-punktowej skali Likerta od 0 (wcale) do 4 (bardzo).
Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 52, przy czym wyższe wyniki wskazują na większe zmęczenie.
|
Od punktu początkowego do 76. tygodnia
|
|
Zmiana zmęczenia
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 108. tygodnia
|
Mierzone za pomocą skali FACIT-Fatigue FACIT-F to 13-itemowy, samodzielnie zgłaszany środek PRO oceniający poziom zmęczenia danej osoby podczas jej zwykłych codziennych czynności w ciągu ostatniego tygodnia.
Kwestionariusz ten jest częścią systemu pomiarowego FACIT, zestawu pytań mierzących jakość życia związaną ze zdrowiem u pacjentów z rakiem i innymi chorobami przewlekłymi.
FACIT-zmęczenie ocenia poziom zmęczenia za pomocą 4-punktowej skali Likerta od 0 (wcale) do 4 (bardzo).
Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 52, przy czym wyższe wyniki wskazują na większe zmęczenie.
|
Od wartości początkowej do 108. tygodnia
|
|
Zmiana wyników funkcji fizycznych (PF) w kwestionariuszu EORTC QLQ-C30
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 36 tygodnia
|
EORTC QLQ-C30 (Europejska Organizacja ds. Badań i Leczenia Nowotworów Podstawowy Kwestionariusz Jakości Życia) EORTC-QLQ-C30 to kwestionariusz samoopisowy składający się z 30 pozycji, składający się zarówno z wielu pozycji, jak i pojedynczych skal, w tym skali globalnego stanu zdrowia/jakości życia (GHS/QoL). Uczestnicy oceniają pozycje na czterostopniowej skali, gdzie 1 oznacza „wcale”, a 4 „bardzo”. Zmiana o 5 - 10 punktów jest uważana za małą zmianę. Zmiana o 10 - 20 punktów jest uważana za zmianę umiarkowaną. |
Od punktu początkowego do 36 tygodnia
|
|
Zmiana wyników PF w EORTC QLQ-C30
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 48. tygodnia
|
EORTC QLQ-C30 (Europejska Organizacja ds. Badań i Leczenia Nowotworów Podstawowy Kwestionariusz Jakości Życia) EORTC-QLQ-C30 to kwestionariusz samoopisowy składający się z 30 pozycji, składający się zarówno z wielu pozycji, jak i pojedynczych skal, w tym skali globalnego stanu zdrowia/jakości życia (GHS/QoL). Uczestnicy oceniają pozycje na czterostopniowej skali, gdzie 1 oznacza „wcale”, a 4 „bardzo”. Zmiana o 5 - 10 punktów jest uważana za małą zmianę. Zmiana o 10 - 20 punktów jest uważana za zmianę umiarkowaną. |
Od punktu początkowego do 48. tygodnia
|
|
Zmiana wyników PF w EORTC QLQ-C30
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 76. tygodnia
|
EORTC QLQ-C30 (Europejska Organizacja ds. Badań i Leczenia Nowotworów Podstawowy Kwestionariusz Jakości Życia) EORTC-QLQ-C30 to kwestionariusz samoopisowy składający się z 30 pozycji, składający się zarówno z wielu pozycji, jak i pojedynczych skal, w tym skali globalnego stanu zdrowia/jakości życia (GHS/QoL). Uczestnicy oceniają pozycje na czterostopniowej skali, gdzie 1 oznacza „wcale”, a 4 „bardzo”. Zmiana o 5 - 10 punktów jest uważana za małą zmianę. Zmiana o 10 - 20 punktów jest uważana za zmianę umiarkowaną. |
Od punktu początkowego do 76. tygodnia
|
|
Zmiana wyników PF w EORTC QLQ-C30
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do tygodnia 108
|
EORTC QLQ-C30 (Europejska Organizacja ds. Badań i Leczenia Nowotworów Podstawowy Kwestionariusz Jakości Życia) EORTC-QLQ-C30 to kwestionariusz samoopisowy składający się z 30 pozycji, składający się zarówno z wielu pozycji, jak i pojedynczych skal, w tym skali globalnego stanu zdrowia/jakości życia (GHS/QoL). Uczestnicy oceniają pozycje na czterostopniowej skali, gdzie 1 oznacza „wcale”, a 4 „bardzo”. Zmiana o 5 - 10 punktów jest uważana za małą zmianę. Zmiana o 10 - 20 punktów jest uważana za zmianę umiarkowaną. |
Od wartości początkowej do tygodnia 108
|
|
Zmiana skali GHS/jakości życia (QOL) w kwestionariuszu EORTC QLQ-C30
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 36 tygodnia
|
GHS/QoL (Globalny stan zdrowia/jakość życia) Wynik Globalnego Stanu Zdrowia/Jakości Życia (GHS/Qol) (punkty 29 i 30) przy użyciu Kwestionariusza Jakości Życia Europejskiej Organizacji Badań i Leczenia Nowotworów – Core 30 (EORTC QLQ-C30). Uczestnicy oceniają pozycje na czterostopniowej skali, gdzie 1 oznacza „wcale”, a 4 „bardzo”. Zmiana o 5 - 10 punktów jest uważana za małą zmianę. Zmiana o 10 - 20 punktów jest uważana za zmianę umiarkowaną. |
Od punktu początkowego do 36 tygodnia
|
|
Zmiana skali GHS/jakości życia (QOL) w kwestionariuszu EORTC QLQ-C30
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 48. tygodnia
|
GHS/QoL (Globalny stan zdrowia/jakość życia) Wynik Globalnego Stanu Zdrowia/Jakości Życia (GHS/Qol) (punkty 29 i 30) przy użyciu Kwestionariusza Jakości Życia Europejskiej Organizacji Badań i Leczenia Nowotworów – Core 30 (EORTC QLQ-C30). Uczestnicy oceniają pozycje na czterostopniowej skali, gdzie 1 oznacza „wcale”, a 4 „bardzo”. Zmiana o 5 - 10 punktów jest uważana za małą zmianę. Zmiana o 10 - 20 punktów jest uważana za zmianę umiarkowaną. |
Od punktu początkowego do 48. tygodnia
|
|
Zmiana skali GHS/jakości życia (QOL) w kwestionariuszu EORTC QLQ-C30
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 76. tygodnia
|
GHS/QoL (Globalny stan zdrowia/jakość życia) Wynik Globalnego Stanu Zdrowia/Jakości Życia (GHS/Qol) (punkty 29 i 30) przy użyciu Kwestionariusza Jakości Życia Europejskiej Organizacji Badań i Leczenia Nowotworów – Core 30 (EORTC QLQ-C30). Uczestnicy oceniają pozycje na czterostopniowej skali, gdzie 1 oznacza „wcale”, a 4 „bardzo”. Zmiana o 5 - 10 punktów jest uważana za małą zmianę. Zmiana o 10 - 20 punktów jest uważana za zmianę umiarkowaną. |
Od punktu początkowego do 76. tygodnia
|
|
Zmiana skali GHS/jakości życia (QOL) w kwestionariuszu EORTC QLQ-C30
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do tygodnia 108
|
GHS/QoL (Globalny stan zdrowia/jakość życia) Wynik Globalnego Stanu Zdrowia/Jakości Życia (GHS/Qol) (punkty 29 i 30) przy użyciu Kwestionariusza Jakości Życia Europejskiej Organizacji Badań i Leczenia Nowotworów – Core 30 (EORTC QLQ-C30). Uczestnicy oceniają pozycje na czterostopniowej skali, gdzie 1 oznacza „wcale”, a 4 „bardzo”. Zmiana o 5 - 10 punktów jest uważana za małą zmianę. Zmiana o 10 - 20 punktów jest uważana za zmianę umiarkowaną. |
Od wartości początkowej do tygodnia 108
|
|
Normalizacja LDH
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 108
|
Od punktu początkowego do tygodnia 108
|
|
|
Szybkość transfuzji krwinek czerwonych (RBC).
Ramy czasowe: Po wartości wyjściowej do tygodnia 36
|
Według algorytmu protokołu
|
Po wartości wyjściowej do tygodnia 36
|
|
Szybkość transfuzji krwinek czerwonych
Ramy czasowe: Po wartości wyjściowej do tygodnia 48
|
Według algorytmu protokołu
|
Po wartości wyjściowej do tygodnia 48
|
|
Szybkość transfuzji krwinek czerwonych
Ramy czasowe: Po wartości wyjściowej do tygodnia 76
|
Według algorytmu protokołu
|
Po wartości wyjściowej do tygodnia 76
|
|
Szybkość transfuzji krwinek czerwonych
Ramy czasowe: Po wartości wyjściowej do tygodnia 108
|
Według algorytmu protokołu
|
Po wartości wyjściowej do tygodnia 108
|
|
Liczba jednostek transfuzji krwinek czerwonych
Ramy czasowe: Po wartości wyjściowej do tygodnia 36
|
Według algorytmu protokołu
|
Po wartości wyjściowej do tygodnia 36
|
|
Liczba jednostek transfuzji krwinek czerwonych
Ramy czasowe: Po wartości wyjściowej do tygodnia 48
|
Według algorytmu protokołu
|
Po wartości wyjściowej do tygodnia 48
|
|
Liczba jednostek transfuzji krwinek czerwonych
Ramy czasowe: Po wartości wyjściowej do tygodnia 76
|
Według algorytmu protokołu
|
Po wartości wyjściowej do tygodnia 76
|
|
Liczba jednostek transfuzji krwinek czerwonych
Ramy czasowe: Po wartości wyjściowej do tygodnia 108
|
Według algorytmu protokołu
|
Po wartości wyjściowej do tygodnia 108
|
|
Odsetek dni z LDH ≤1,5x górna granica normy (GGN)
Ramy czasowe: Po wartości wyjściowej do tygodnia 36
|
Po wartości wyjściowej do tygodnia 36
|
|
|
Odsetek dni z LDH ≤1,5x GGN
Ramy czasowe: Po wartości wyjściowej do tygodnia 48
|
Po wartości wyjściowej do tygodnia 48
|
|
|
Odsetek dni z LDH ≤1,5x GGN
Ramy czasowe: Po wartości wyjściowej do tygodnia 76
|
Po wartości wyjściowej do tygodnia 76
|
|
|
Odsetek dni z LDH ≤1,5x GGN
Ramy czasowe: Po wartości wyjściowej do tygodnia 108
|
Po wartości wyjściowej do tygodnia 108
|
|
|
Zmiana poziomu hemoglobiny
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 36 tygodnia
|
Od punktu początkowego do 36 tygodnia
|
|
|
Zmiana poziomu hemoglobiny
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 48. tygodnia
|
Od punktu początkowego do 48. tygodnia
|
|
|
Zmiana poziomu hemoglobiny
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 76. tygodnia
|
Od punktu początkowego do 76. tygodnia
|
|
|
Zmiana poziomu hemoglobiny
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do tygodnia 108
|
Od wartości początkowej do tygodnia 108
|
|
|
Zmiana w teście całkowitej aktywności hemolitycznej dopełniacza (CH50)
Ramy czasowe: Przez tydzień 108
|
Przez tydzień 108
|
|
|
Zmiana procentowa CH50
Ramy czasowe: Przez tydzień 108
|
Przez tydzień 108
|
|
|
Stężenia całkowitego pozelimabu w surowicy
Ramy czasowe: Przez tydzień 108
|
Przez tydzień 108
|
|
|
Stężenia cemdisiranu w osoczu
Ramy czasowe: Do 24 tygodnia
|
Do 24 tygodnia
|
|
|
Występowanie pojawiających się podczas leczenia przeciwciał przeciw lekowi przeciw pozelimabowi
Ramy czasowe: Przez tydzień 108
|
Przez tydzień 108
|
|
|
Występowanie pojawiających się podczas leczenia przeciwciał przeciwlekowych przeciwko cemdisiranowi
Ramy czasowe: Przez tydzień 108
|
Przez tydzień 108
|
|
|
Stężenie całkowitego składnika dopełniacza 5 (C5) w osoczu
Ramy czasowe: Przez tydzień 108
|
Przez tydzień 108
|
|
|
Procentowa zmiana stężenia całkowitego C5 w osoczu
Ramy czasowe: Przez tydzień 108
|
Przez tydzień 108
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
7 marca 2023
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
10 października 2028
Ukończenie studiów (Szacowany)
10 października 2028
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
6 lutego 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
22 lutego 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
27 lutego 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
17 września 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
15 września 2026
Ostatnia weryfikacja
1 września 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- R3918-PNH-2050
- 2023 (Grant/umowa NIH USA: GRAMMY Museum Foundation)
- 2021-004931-10 (Numer EudraCT)
- 2023-510336-36-00 (Ctis: EU CT Number)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Wszystkie indywidualne dane pacjenta (IPD), które leżą u podstaw publicznie dostępnych wyników, będą brane pod uwagę przy udostępnianiu
Ramy czasowe udostępniania IPD
Gdy firma Regeneron otrzymała pozwolenie na dopuszczenie do obrotu od głównych organów ds. zdrowia (np. FDA, Europejskiej Agencji Leków (EMA), Agencji ds. Produktów Farmaceutycznych i Wyrobów Medycznych (PMDA) itp.) dla produktu i wskazania, wyniki badań zostały udostępnione publicznie (np. publikacja naukowa, konferencja naukowa, rejestr badań klinicznych), posiada prawne uprawnienia do udostępniania danych oraz zapewnił możliwość ochrony prywatności uczestników.
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Wykwalifikowani badacze mogą złożyć wniosek o dostęp do danych dotyczących poszczególnych pacjentów lub danych zbiorczych z badania klinicznego sponsorowanego przez firmę Regeneron za pośrednictwem firmy Vivli.
Kryteria oceny wniosków o niezależne badania firmy Regeneron można znaleźć pod adresem: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
- ICF
- ANALITYCZNY_KOD
- CSR
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .