Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at undersøge den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af Pozelimab og Cemdisiran kombinationsterapi hos voksne patienter med paroksysmal natlig hæmoglobinuri (ACCESS-EXT)

15. september 2026 opdateret af: Regeneron Pharmaceuticals

Et åbent udvidelsesstudie til evaluering af den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af Pozelimab og Cemdisiran kombinationsterapi hos patienter med paroksysmal natlig hæmoglobinuri

Det primære formål med undersøgelsen er at beskrive den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af kombinationsbehandling med pozelimab og cemdisiran hos patienter med PNH

De sekundære mål med undersøgelsen er at beskrive den langsigtede effekt af kombinationen af ​​pozelimab og cemdisiran på:

  • Mål for intravaskulær hæmolyse
  • Transfusionsparametre
  • Hæmoglobin niveauer
  • Træthed vurderet af et patientrapporteret resultat (PRO)
  • Fysisk funktion (PF) vurderet af en PRO
  • Ændring i Global Health Status (GHS) som vurderet af en PRO
  • Komplementaktivering
  • Koncentrationer af total pozelimab i serum og cemdisiran og total komplement komponent 5 (C5) protein i plasma
  • Immunogenicitet af pozelimab og cemdisiran

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

202

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Rekruttering
        • Toronto General Hospital
  • Colombia
    • Antioquia
      • Medellín, Antioquia, Colombia, 050034
        • Rekruttering
        • Hospital Pablo Tobon Uribe
  • Det Forenede Kongerige
      • Leeds, Det Forenede Kongerige, LS97TF
        • Rekruttering
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust - St. James Institute of Oncology
  • Filippinerne
    • National Capital Region
      • Quezon City, National Capital Region, Filippinerne, 1634
        • Rekruttering
        • St Lukes Medical Center
  • Indien
      • Chandigarh, Indien, 160012
        • Rekruttering
        • Postgraduate Institute of Medical Education & Research
      • Jaipur, Indien, 302017
        • Rekruttering
        • Bhagwan Mahaveer Cancer Hospital and Research Centre (BMCHRC)
    • Kerala
      • Kochi, Kerala, Indien, 682041
        • Rekruttering
        • Amrita Institute of Medical Sciences (AIMS) and Research Centre Aims
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indien, 400022
        • Rekruttering
        • K J Somaiya Super Specialty Hospital & Research Centre
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indien, 110085
        • Rekruttering
        • Rajiv Gandhi Cancer Institute & Research Center (RGCIRC) - Rohini Campus
  • Italien
      • Torino, Italien, 10126
        • Rekruttering
        • SC Hematology, AOU Città della Salute e della Scienza di Torino
    • Firenze
      • Florence, Firenze, Italien, 50139
        • Rekruttering
        • Aou Careggi
  • Japan
    • Aichi-ken
      • Nagoya, Aichi-ken, Japan, 466-8650
        • Trukket tilbage
        • Japanese Red Cross Aichi Medical Center Nagoya Daini Hospital
    • Ibaraki
      • Tsukuba, Ibaraki, Japan, 305-8576
        • Rekruttering
        • University of Tsukuba Hospital
  • Jordan
      • Amman, Jordan, 11942
        • Rekruttering
        • Jordan University Hospital (JUH)
  • Malaysia
    • Pahang
      • Kuantan, Pahang, Malaysia, 25200
        • Rekruttering
        • Hospital Tg Ampuan Afzan
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, Malaysia, 88200
        • Rekruttering
        • Hospital Queen Elizabeth
    • Selangor
      • Ampang, Selangor, Malaysia, 68000
        • Rekruttering
        • Hospital Ampang
  • Peru
      • Lima, Peru, 15072
        • Rekruttering
        • Clinica San Felipe
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen, 85-168
        • Afsluttet
        • Szpital Uniwersytecki Nr2 Bydgoszcz
    • Kuyavian-Pomeranian Voivodeship
      • Bydgoszcz, Kuyavian-Pomeranian Voivodeship, Polen, 85-048
        • Rekruttering
        • In-Vivo Sp. z o.o.
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polen, 80-214
        • Rekruttering
        • University Clinical Center Medical University of Gdansk
  • Rumænien
    • Cluj
      • Cluj-Napoca, Cluj, Rumænien, 400015
        • Rekruttering
        • Prof Dr Ion Chiricuta Cancer Institute
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 119074
        • Rekruttering
        • National University Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Rekruttering
        • Hospital Clinic de Barcelona
    • Vizcaya
      • Bilbao, Vizcaya, Spanien, 48013
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Basurto
  • Sydkorea
      • Busan, Sydkorea, 49241
        • Rekruttering
        • Pusan National University Hospital
      • Seoul, Sydkorea, 06351
        • Rekruttering
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Sydkorea, 03722
        • Rekruttering
        • Severance Hospital Yonsei University Health System
      • Seoul, Sydkorea, 06591
        • Rekruttering
        • The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
      • Seoul, Sydkorea, 07985
        • Rekruttering
        • Ewha Womans University Mokdong Hospital
    • Gyeonggi-do
      • Suwon, Gyeonggi-do, Sydkorea, 16247
        • Rekruttering
        • St. Vincent Hospital
      • Suwon, Gyeonggi-do, Sydkorea, 16499
        • Rekruttering
        • Ajou University Medical Center
    • Namdong-Gu
      • Incheon, Namdong-Gu, Sydkorea, 21565
        • Rekruttering
        • Gachon University Gil Medical Center
  • Taiwan
      • Changhua, Taiwan, 500
        • Rekruttering
        • Changhua Christian Hospital
      • Hualien City, Taiwan, 97002
        • Rekruttering
        • Hualien Tzu Chi Hospital
      • Taichung, Taiwan, 4070
        • Rekruttering
        • Taichung Veterans General Hospital (VGHTC)
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Rekruttering
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 11490
        • Rekruttering
        • Tri-Service General Hospital
    • Central Taiwan
      • Taichung, Central Taiwan, Taiwan, 40447
        • Rekruttering
        • China Medical University Hospital
    • Hunan Province
      • Taoyuan, Hunan Province, Taiwan, 33305
        • Rekruttering
        • Chang Gung Memorial Hospital - Linkou Branch
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • Rekruttering
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Rekruttering
        • Chiang Mai University
      • Khon Kaen, Thailand, 40002
        • Rekruttering
        • Faculty of Medicine Khon Kaen University
    • Changwat Songkhla
      • Hat Yai, Changwat Songkhla, Thailand, 90110
        • Rekruttering
        • Prince Of Songkla Hospital, Prince Of Songkhla University
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Istanbul, Tyrkiet (Türkiye), 34418
        • Rekruttering
        • Istanbul University
    • İzmir
      • Bornova, İzmir, Tyrkiet (Türkiye), 35100
        • Rekruttering
        • Ege University Faculty of Medicine
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1083
        • Rekruttering
        • Semmelweis University/Semmelweis Egyetem

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

Patienter, der kommer ind fra forældreundersøgelserne

1. Patienter med PNH, som har afsluttet, uden permanent ophør, undersøgelsesbehandling i mindst 1 af forældreundersøgelserne (R3918-PNH-2021[NCT05133531] og/eller R3918-PNH-2022 [NCT05131204]), hvis relevant.

Patienter, der kommer ind med C5-polymorfi

  1. Patienter med PNH, som har en dokumenteret C5-polymorfi, der gør dem refraktære over for eculizumab eller ravulizumab (f.eks. p.Arg885His, p.Arg885Cys), som beskrevet i protokollen
  2. Diagnose af PNH bekræftet ved højfølsom flowcytometritestning
  3. Aktiv sygdom, som defineret ved tilstedeværelsen af ​​1 eller flere PNH-relateret tegn eller symptom som beskrevet i protokollen
  4. LDH-niveau ≥2 × øvre normalgrænse (ULN) ved screeningsbesøget

Nøgleekskluderingskriterier:

Patienter, der kommer ind fra forældreundersøgelserne

  1. Væsentlige protokolafvigelser i forældreundersøgelsen baseret på investigatorens vurdering og i det omfang, disse (hvis de fortsættes) vil påvirke undersøgelsens mål og/eller patientens sikkerhed
  2. Enhver ny tilstand eller forværring af en eksisterende tilstand, som efter investigatorens mening ville gøre patienten uegnet til optagelse eller kunne forstyrre patientens deltagelse i eller fuldførelse af undersøgelsen

Patienter, der kommer ind med C5-polymorfi

  1. Tidligere behandling med komplementhæmmere inden for 5 halveringstider af det respektive middel før screening, undtagen tidligere eculizumab eller ravulizumab, som ikke er ekskluderende
  2. Modtagelse af en organtransplantation, historie med knoglemarvstransplantation eller anden hæmatologisk transplantation
  3. Ingen dokumentation for meningokokvaccination inden for 5 år før indskrivning
  4. Positivt hepatitis B overfladeantigen eller hepatitis C virus RNA under screening
  5. Patienter med kendt HIV med anamnese med opportunistiske infektioner inden for det sidste 1 år som beskrevet i protokollen
  6. Kendt arvelig komplementmangel
  7. Dokumenteret historie med aktive, ukontrollerede, igangværende systemiske autoimmune sygdomme
  8. Dokumenteret anamnese med levercirrhose eller patienter med leversygdom med tegn på aktuel nedsat leverfunktion eller patienter med ALT eller ASAT (ikke relateret til PNH eller dets komplikationer) som beskrevet i protokollen

Bemærk: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier gælder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: C5-polymorfipatienter
Patienter, som ikke er blevet behandlet i nogen af ​​forældreundersøgelserne, men som har en dokumenteret komplement komponent 5 (C5) variation, der gør dem refraktære over for eculizumab/ravulizumab. Bemærk: Loadedosis af pozelimab administreret IV på dag 1.
Medicin: Pozelimab
Administreret pr. Protokol
Andre navne:
  • REGN3918
Medicin: Cemdisiran
Administreret pr. Protokol
Andre navne:
  • ALN-CC5
Eksperimentel: PNH-overgangspatienter
Patienter med PNH, der gennemførte behandlings-/protokolkrav (hvis relevant) i moderstudiet (R3918-PNH-2021 [NCT05133531])
Medicin: Pozelimab
Administreret pr. Protokol
Andre navne:
  • REGN3918
Medicin: Cemdisiran
Administreret pr. Protokol
Andre navne:
  • ALN-CC5

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandlingsfremkaldte alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Op til uge 108

En SAE er enhver uønsket medicinsk hændelse, der ved enhver dosis:

  • Medfører død
  • Er livstruende
  • Kræver indlæggelse eller forlængelse af eksisterende indlæggelse.
  • Resulterer i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet
  • Er en medfødt anomali/fødselsdefekt.
  • Er en vigtig medicinsk begivenhed
Op til uge 108
Sværhedsgraden af ​​behandlingsfremkaldte SAE'er
Tidsramme: Op til uge 108
Op til uge 108
Forekomst af behandlingsfremkomne bivirkninger af særlig interesse (AESI'er)
Tidsramme: Op til uge 108
En AESI (seriøs eller ikke-seriøs) er en videnskabelig og medicinsk bekymring, der er specifik for sponsorens produkt eller program, hvor løbende overvågning og hurtig kommunikation fra Investigator til sponsor kan være passende. En sådan begivenhed kan berettige yderligere undersøgelser for at karakterisere og forstå den
Op til uge 108
Sværhedsgrad af behandlingsfremkaldende AESI'er
Tidsramme: Op til uge 108
Op til uge 108
Procentvis ændring fra baseline i lactatdehydrogenase (LDH)
Tidsramme: Baseline til uge 36
Baseline til uge 36
Forekomst af uønskede hændelser (AE'er), der fører til permanent behandlingsophør
Tidsramme: Op til uge 108
Enhver uønsket medicinsk hændelse hos en patient, der har administreret et forsøgslægemiddel, som muligvis har en årsagssammenhæng med undersøgelseslægemidlet.
Op til uge 108
Alvorligheden af ​​bivirkninger (AE'er), der fører til permanent behandlingsophør
Tidsramme: Op til uge 108
Enhver uønsket medicinsk hændelse hos en patient, der har administreret et forsøgslægemiddel, som muligvis har en årsagssammenhæng med undersøgelseslægemidlet.
Op til uge 108

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tilstrækkelig kontrol af hæmolyse (LDH ≤1,5 ​​× ULN)
Tidsramme: Post-baseline til og med uge 108
Post-baseline til og med uge 108
Undgå transfusion
Tidsramme: Post-baseline til og med uge 36
Kræver ikke transfusion af røde blodlegemer (RBC) i henhold til protokolalgoritme baseret på hæmoglobinværdier
Post-baseline til og med uge 36
Undgå transfusion
Tidsramme: Post-baseline til og med uge 48
Kræver ikke transfusion af røde blodlegemer (RBC) i henhold til protokolalgoritme baseret på hæmoglobinværdier
Post-baseline til og med uge 48
Undgå transfusion
Tidsramme: Post-baseline til og med uge 76
Kræver ikke transfusion af røde blodlegemer (RBC) i henhold til protokolalgoritme baseret på hæmoglobinværdier
Post-baseline til og med uge 76
Undgå transfusion
Tidsramme: Post-baseline til og med uge 108
Kræver ikke transfusion af røde blodlegemer (RBC) i henhold til protokolalgoritme baseret på hæmoglobinværdier
Post-baseline til og med uge 108
Gennembrudshæmolyse (defineret som LDH ≥2 × ULN [efter indledende opnåelse af LDH ≤1,5 ​​× ULN] samtidig med tegn eller symptomer forbundet med hæmolyse)
Tidsramme: Post-baseline til og med uge 36
Post-baseline til og med uge 36
Gennembrudshæmolyse (defineret som LDH ≥2 × ULN [efter indledende opnåelse af LDH ≤1,5 ​​× ULN] samtidig med tegn eller symptomer forbundet med hæmolyse)
Tidsramme: Post-baseline til og med uge 48
Post-baseline til og med uge 48
Gennembrudshæmolyse (defineret som LDH ≥2 × ULN [efter indledende opnåelse af LDH ≤1,5 ​​× ULN] samtidig med tegn eller symptomer forbundet med hæmolyse)
Tidsramme: Post-baseline til og med uge 76
Post-baseline til og med uge 76
Gennembrudshæmolyse (defineret som LDH ≥2 × ULN [efter indledende opnåelse af LDH ≤1,5 ​​× ULN] samtidig med tegn eller symptomer forbundet med hæmolyse)
Tidsramme: Post-baseline til og med uge 108
Post-baseline til og med uge 108
Hæmoglobinstabilisering
Tidsramme: Post-baseline til og med uge 36
Patienter, der ikke modtager en RBC-transfusion og ikke har et fald i hæmoglobinniveauet på ≥2 g/dL
Post-baseline til og med uge 36
Hæmoglobinstabilisering
Tidsramme: Post-baseline til og med uge 48
Patienter, der ikke modtager en RBC-transfusion og ikke har et fald i hæmoglobinniveauet på ≥2 g/dL
Post-baseline til og med uge 48
Hæmoglobinstabilisering
Tidsramme: Post-baseline til og med uge 76
Patienter, der ikke modtager en RBC-transfusion og ikke har et fald i hæmoglobinniveauet på ≥2 g/dL
Post-baseline til og med uge 76
Hæmoglobinstabilisering
Tidsramme: Post-baseline til og med uge 108
Patienter, der ikke modtager en RBC-transfusion og ikke har et fald i hæmoglobinniveauet på ≥2 g/dL
Post-baseline til og med uge 108
Procentvis ændring i LDH
Tidsramme: Fra baseline til uge 48
Fra baseline til uge 48
Procentvis ændring i LDH
Tidsramme: Fra baseline til uge 76
Fra baseline til uge 76
Procentvis ændring i LDH
Tidsramme: Fra baseline til uge 108
Fra baseline til uge 108
Ændring i træthed
Tidsramme: Fra baseline til uge 36
Målt ved FACIT-træthedsskalaen FACIT-F er et 13-element, selvrapporteret PRO-mål, der vurderer en persons niveau af træthed under deres sædvanlige daglige aktiviteter i løbet af den seneste uge. Dette spørgeskema er en del af FACIT-målesystemet, en samling af spørgsmål, der måler sundhedsrelateret QoL hos patienter med cancer og andre kroniske sygdomme. FACIT-trætheden vurderer træthedsniveauet ved hjælp af en 5-punkts Likert-skala fra 0 (slet ikke) til 4 (meget meget). Scorer varierer fra 0 til 52, hvor højere score indikerer større træthed.
Fra baseline til uge 36
Ændring i træthed
Tidsramme: Fra baseline til uge 48
Målt ved FACIT-træthedsskalaen FACIT-F er et 13-element, selvrapporteret PRO-mål, der vurderer en persons niveau af træthed under deres sædvanlige daglige aktiviteter i løbet af den seneste uge. Dette spørgeskema er en del af FACIT-målesystemet, en samling af spørgsmål, der måler sundhedsrelateret QoL hos patienter med cancer og andre kroniske sygdomme. FACIT-trætheden vurderer træthedsniveauet ved hjælp af en 4-punkts Likert-skala fra 0 (slet ikke) til 4 (meget meget). Scorer varierer fra 0 til 52, hvor højere score indikerer større træthed.
Fra baseline til uge 48
Ændring i træthed
Tidsramme: Fra baseline til uge 76
Målt ved FACIT-træthedsskalaen FACIT-F er et 13-element, selvrapporteret PRO-mål, der vurderer en persons niveau af træthed under deres sædvanlige daglige aktiviteter i løbet af den seneste uge. Dette spørgeskema er en del af FACIT-målesystemet, en samling af spørgsmål, der måler sundhedsrelateret QoL hos patienter med cancer og andre kroniske sygdomme. FACIT-trætheden vurderer træthedsniveauet ved hjælp af en 4-punkts Likert-skala fra 0 (slet ikke) til 4 (meget meget). Scorer varierer fra 0 til 52, hvor højere score indikerer større træthed.
Fra baseline til uge 76
Ændring i træthed
Tidsramme: Fra baseline til uge 108
Målt ved FACIT-træthedsskalaen FACIT-F er et 13-element, selvrapporteret PRO-mål, der vurderer en persons niveau af træthed under deres sædvanlige daglige aktiviteter i løbet af den seneste uge. Dette spørgeskema er en del af FACIT-målesystemet, en samling af spørgsmål, der måler sundhedsrelateret QoL hos patienter med cancer og andre kroniske sygdomme. FACIT-trætheden vurderer træthedsniveauet ved hjælp af en 4-punkts Likert-skala fra 0 (slet ikke) til 4 (meget meget). Scorer varierer fra 0 til 52, hvor højere score indikerer større træthed.
Fra baseline til uge 108
Ændring i fysisk funktionsscore (PF) på EORTC QLQ-C30
Tidsramme: Fra baseline til uge 36

EORTC QLQ-C30 (European Organisation for Research and Treatment of Cancer Quality of Life Core Questionnaire)

EORTC-QLQ-C30 er et selvrapporterende spørgeskema med 30 emner, der består af både multi-item og enkeltskalaer, herunder en global sundhedsstatus/livskvalitetsskala (GHS/QoL). Deltagerne bedømmer elementer på en fire-punkts skala, med 1 som "slet ikke" og 4 som "meget meget." En ændring på 5 - 10 point betragtes som en lille ændring. En ændring på 10 - 20 point betragtes som en moderat ændring.
Fra baseline til uge 36
Ændring i PF-score på EORTC QLQ-C30
Tidsramme: Fra baseline til uge 48

EORTC QLQ-C30 (European Organisation for Research and Treatment of Cancer Quality of Life Core Questionnaire)

EORTC-QLQ-C30 er et selvrapporterende spørgeskema med 30 emner, der består af både multi-item og enkeltskalaer, herunder en global sundhedsstatus/livskvalitetsskala (GHS/QoL). Deltagerne bedømmer elementer på en fire-punkts skala, med 1 som "slet ikke" og 4 som "meget meget." En ændring på 5 - 10 point betragtes som en lille ændring. En ændring på 10 - 20 point betragtes som en moderat ændring.
Fra baseline til uge 48
Ændring i PF-score på EORTC QLQ-C30
Tidsramme: Fra baseline til uge 76

EORTC QLQ-C30 (European Organisation for Research and Treatment of Cancer Quality of Life Core Questionnaire)

EORTC-QLQ-C30 er et selvrapporterende spørgeskema med 30 emner, der består af både multi-item og enkeltskalaer, herunder en global sundhedsstatus/livskvalitetsskala (GHS/QoL). Deltagerne bedømmer elementer på en fire-punkts skala, med 1 som "slet ikke" og 4 som "meget meget." En ændring på 5 - 10 point betragtes som en lille ændring. En ændring på 10 - 20 point betragtes som en moderat ændring.
Fra baseline til uge 76
Ændring i PF-score på EORTC QLQ-C30
Tidsramme: Fra baseline til uge 108

EORTC QLQ-C30 (European Organisation for Research and Treatment of Cancer Quality of Life Core Questionnaire)

EORTC-QLQ-C30 er et selvrapporterende spørgeskema med 30 emner, der består af både multi-item og enkeltskalaer, herunder en global sundhedsstatus/livskvalitetsskala (GHS/QoL). Deltagerne bedømmer elementer på en fire-punkts skala, med 1 som "slet ikke" og 4 som "meget meget." En ændring på 5 - 10 point betragtes som en lille ændring. En ændring på 10 - 20 point betragtes som en moderat ændring.
Fra baseline til uge 108
Ændring i GHS/livskvalitet (QOL) skala på EORTC QLQ-C30
Tidsramme: Fra baseline til uge 36

GHS/QoL (global sundhedsstatus/livskvalitet)

Global Health Status/Quality of Life (GHS/Qol)-score (punkt 29 og 30) Brug af European Organisation for Research and Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire-Core 30 (EORTC QLQ-C30). Deltagerne bedømmer elementer på en fire-punkts skala, med 1 som "slet ikke" og 4 som "meget meget." En ændring på 5 - 10 point betragtes som en lille ændring. En ændring på 10 - 20 point betragtes som en moderat ændring.
Fra baseline til uge 36
Ændring i GHS/livskvalitet (QOL) skala på EORTC QLQ-C30
Tidsramme: Fra baseline til uge 48

GHS/QoL (global sundhedsstatus/livskvalitet)

Global Health Status/Quality of Life (GHS/Qol)-score (punkt 29 og 30) Brug af European Organisation for Research and Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire-Core 30 (EORTC QLQ-C30). Deltagerne bedømmer elementer på en fire-punkts skala, med 1 som "slet ikke" og 4 som "meget meget." En ændring på 5 - 10 point betragtes som en lille ændring. En ændring på 10 - 20 point betragtes som en moderat ændring.
Fra baseline til uge 48
Ændring i GHS/livskvalitet (QOL) skala på EORTC QLQ-C30
Tidsramme: Fra baseline til uge 76

GHS/QoL (global sundhedsstatus/livskvalitet)

Global Health Status/Quality of Life (GHS/Qol)-score (punkt 29 og 30) Brug af European Organisation for Research and Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire-Core 30 (EORTC QLQ-C30). Deltagerne bedømmer elementer på en fire-punkts skala, med 1 som "slet ikke" og 4 som "meget meget." En ændring på 5 - 10 point betragtes som en lille ændring. En ændring på 10 - 20 point betragtes som en moderat ændring.
Fra baseline til uge 76
Ændring i GHS/livskvalitet (QOL) skala på EORTC QLQ-C30
Tidsramme: Fra baseline til uge 108

GHS/QoL (global sundhedsstatus/livskvalitet)

Global Health Status/Quality of Life (GHS/Qol)-score (punkt 29 og 30) Brug af European Organisation for Research and Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire-Core 30 (EORTC QLQ-C30). Deltagerne bedømmer elementer på en fire-punkts skala, med 1 som "slet ikke" og 4 som "meget meget." En ændring på 5 - 10 point betragtes som en lille ændring. En ændring på 10 - 20 point betragtes som en moderat ændring.
Fra baseline til uge 108
Normalisering af LDH
Tidsramme: Fra post-baseline til uge 108
Fra post-baseline til uge 108
Rate af røde blodlegemer (RBC) transfusion
Tidsramme: Post-baseline til og med uge 36
Per protokol algoritme
Post-baseline til og med uge 36
Rate af RBC-transfusion
Tidsramme: Post-baseline til og med uge 48
Per protokol algoritme
Post-baseline til og med uge 48
Rate af RBC-transfusion
Tidsramme: Post-baseline til og med uge 76
Per protokol algoritme
Post-baseline til og med uge 76
Rate af RBC-transfusion
Tidsramme: Post-baseline til og med uge 108
Per protokol algoritme
Post-baseline til og med uge 108
Antal enheder RBC-transfusion
Tidsramme: Post-baseline til og med uge 36
Per protokol algoritme
Post-baseline til og med uge 36
Antal enheder RBC-transfusion
Tidsramme: Post-baseline til og med uge 48
Per protokol algoritme
Post-baseline til og med uge 48
Antal enheder RBC-transfusion
Tidsramme: Post-baseline til og med uge 76
Per protokol algoritme
Post-baseline til og med uge 76
Antal enheder RBC-transfusion
Tidsramme: Post-baseline til og med uge 108
Per protokol algoritme
Post-baseline til og med uge 108
Procentdel af dage med LDH ≤1,5x øvre normalgrænse (ULN)
Tidsramme: Post-baseline til og med uge 36
Post-baseline til og med uge 36
Procentdel af dage med LDH ≤1,5x ULN
Tidsramme: Post-baseline til og med uge 48
Post-baseline til og med uge 48
Procentdel af dage med LDH ≤1,5x ULN
Tidsramme: Post-baseline til og med uge 76
Post-baseline til og med uge 76
Procentdel af dage med LDH ≤1,5x ULN
Tidsramme: Post-baseline til og med uge 108
Post-baseline til og med uge 108
Ændring i hæmoglobinniveauer
Tidsramme: Fra baseline til uge 36
Fra baseline til uge 36
Ændring i hæmoglobinniveauer
Tidsramme: Fra baseline til uge 48
Fra baseline til uge 48
Ændring i hæmoglobinniveauer
Tidsramme: Fra baseline til uge 76
Fra baseline til uge 76
Ændring i hæmoglobinniveauer
Tidsramme: Fra baseline til uge 108
Fra baseline til uge 108
Ændring i total komplement hæmolytisk aktivitetsanalyse (CH50)
Tidsramme: Til og med uge 108
Til og med uge 108
Procentvis ændring i CH50
Tidsramme: Til og med uge 108
Til og med uge 108
Koncentrationer af total pozelimab i serum
Tidsramme: Til og med uge 108
Til og med uge 108
Koncentrationer af cemdisiran i plasma
Tidsramme: Til og med uge 24
Til og med uge 24
Forekomst af behandlingsfremkaldte anti-lægemiddelantistoffer mod pozelimab
Tidsramme: Til og med uge 108
Til og med uge 108
Forekomst af behandlingsfremkaldte anti-lægemiddelantistoffer mod cemdisiran
Tidsramme: Til og med uge 108
Til og med uge 108
Koncentration af total komplement komponent 5 (C5) i plasma
Tidsramme: Til og med uge 108
Til og med uge 108
Procentvis ændring af koncentrationen af ​​totalt C5 i plasma
Tidsramme: Til og med uge 108
Til og med uge 108

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

7. marts 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

10. oktober 2028

Studieafslutning (Anslået)

10. oktober 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. februar 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. februar 2023

Først opslået (Faktiske)

27. februar 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. september 2026

Sidst verificeret

1. september 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • R3918-PNH-2050
  • 2023 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2021-004931-10 (EudraCT nummer)
  • 2023-510336-36-00 (Ctis: EU CT Number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alle individuelle patientdata (IPD), der ligger til grund for offentligt tilgængelige resultater, vil blive overvejet til deling

IPD-delingstidsramme

Når Regeneron har modtaget markedsføringstilladelse fra større sundhedsmyndigheder (f.eks. FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) osv.) for produktet og indikationen, har undersøgelsesresultaterne gjort offentligt tilgængelige (f.eks. videnskabelig publikation, videnskabelig konference, register over kliniske forsøg), har lovhjemmel til at dele dataene og har sikret muligheden for at beskytte deltagernes privatliv.

IPD-delingsadgangskriterier

Kvalificerede forskere kan indsende et forslag om adgang til individuelle patient- eller aggregerede data fra et Regeneron-sponsoreret klinisk forsøg gennem Vivli. Regenerons uafhængige forskningsanmodningsevalueringskriterier kan findes på: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner