변종 포르피린증(VP) 환자에서 Afamelanotide의 안전성과 유효성을 평가하기 위한 연구
2025년 4월 23일 업데이트: Clinuvel Pharmaceuticals Limited
변종 포르피린증(VP) 관련 피부 질환 환자에서 Afamelanotide의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 개념 증명, IIa상, 공개 라벨 연구.
1차 목표는 Variegate Porphyria(VP) 환자의 피부 질환 중증도에 대한 afamelanotide의 영향을 평가하는 것입니다.
2차 목표는 VP 환자에서 아파멜라노타이드의 안전성과 내약성을 평가하고 VP 환자의 삶의 질에 대한 아파멜라노타이드의 영향을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
6
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Rotterdam, 네덜란드
- CLINUVEL investigational site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- VP 진단이 확정된 남성 또는 여성 환자.
- VP 관련 피부 증상이 있는 환자.
- 18-70세.
제외 기준:
- 해당되는 경우 아파멜라노타이드 또는 폴리머 또는 국소 마취제에 대한 알레르기.
- 스크리닝 기간 전 12개월 이내에 발생 또는 급성 포르피린증 증상으로 정의된 간성 포르피린증의 2회 이상의 급성 발작이 있었습니다.
- 악성 또는 전암성 피부 병변의 개인 병력.
- 흑색종의 개인 또는 가족력.
- 심한 간 질환의 존재.
- 신장 장애.
- 임신 또는 수유중인 여성.
- 적절한 피임법을 사용하지 않거나 임신을 제외한 생활 방식을 사용하지 않는 가임 여성.
- 적절한 피임법을 사용하지 않고 가임 가능성이 있는 파트너가 있는 성적으로 활동적인 남성.
- 스크리닝 기간 이전 30일 이내에 연구의 목적을 방해할 수 있는 임의의 다른 사전 및 수반 요법의 사용.
- 스크리닝 기간 전 30일 이내에 임상시험에 참여.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 아프멜라노타이드
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적격 환자는 제어 방출 제형으로 28일마다 1회 용량(최대 6회 용량)의 아파멜라노타이드 16mg을 투여받게 됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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CGIC에 의해 측정 된 VP 환자의 질병 중증도의 변화.
기간: 기준선에서 하루까지 168
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점수가 높을수록 질병이 덜 심각합니다.
스케일 범위는 +3에서 -3입니다.
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기준선에서 하루까지 168
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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11 포인트 VAS IGA에 의해 측정 된 VP 환자의 질병 중증도의 변화.
기간: 기준선에서 낮로의 중간 변화 168.
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점수가 낮 으면 질병의 심각도가 감소하고 스케일 범위는 0에서 10입니다.
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기준선에서 낮로의 중간 변화 168.
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5 점 IgA에 의해 측정 된 VP 환자의 질병 중증도의 변화.
기간: 기준선에서 낮로의 중간 변화 168
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점수가 낮 으면 질병의 심각성이 감소 함을 나타냅니다.
스케일 범위는 0에서 4입니다.
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기준선에서 낮로의 중간 변화 168
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PGIC에 의해 측정 된 VP 환자의 질병 중증도의 변화.
기간: 기준선에서 낮로의 중간 변화 168
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점수가 높을수록 질병이 덜 심각합니다.
점수는 +3에서 -3입니다.
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기준선에서 낮로의 중간 변화 168
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VAS를 사용하여 PGA에 의해 측정 된 VP 환자의 질병 중증도의 변화.
기간: 기준선에서 낮로의 중간 변화 168
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점수가 낮 으면 질병의 심각성이 감소 함을 나타냅니다.
스케일 범위는 0에서 10입니다.
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기준선에서 낮로의 중간 변화 168
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새로운 피부 병변의 수의 변화.
기간: 기준선에서 낮로의 중간 변화 168.
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더 낮은 수는 질병의 심각성 감소를 나타냅니다.
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기준선에서 낮로의 중간 변화 168.
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WPAI에 의해 측정 된 VP 환자의 삶의 질의 변화 : GH.
기간: 기준선에서 하루까지의 평균 변화 168
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점수가 높을수록 장애가 더 크고 생산성이 떨어집니다.
점수는 백분율 손상입니다.
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기준선에서 하루까지의 평균 변화 168
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VP 유래 Qoleb에 의해 측정 된 VP 환자의 삶의 질의 변화.
기간: 기준선에서 하루까지 168
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점수가 높을수록 건강 관련 삶의 질이 나빠집니다.
스케일 범위는 0에서 45입니다.
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기준선에서 하루까지 168
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VP QOL에 의해 측정 된 VP 환자의 삶의 질의 변화.
기간: 이전 12 개월 동안 후 향적 변화를 반영하기 위해 기준선 및 168 일에서 평가되었습니다.
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"지난해 (12 개월 전) 상황과 비교하여 오늘날의 얼굴과 손의 상태를 어떻게 판단하겠습니까?"
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이전 12 개월 동안 후 향적 변화를 반영하기 위해 기준선 및 168 일에서 평가되었습니다.
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시간이 지남에 따른 야외 조명 노출의 변화 (매일 일기)
기간: 기준선에서 하루까지 168.
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일일 일기 녹음 야외 조명 노출.
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기준선에서 하루까지 168.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 3월 28일
기본 완료 (실제)
2023년 12월 28일
연구 완료 (실제)
2023년 12월 28일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 5월 3일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 5월 3일
처음 게시됨 (실제)
2023년 5월 11일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 4월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 4월 23일
마지막으로 확인됨
2025년 4월 1일
추가 정보
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