Studio per valutare la sicurezza e l'efficacia dell'afamelanotide nei pazienti con porfiria variegata (VP)
23 aprile 2025 aggiornato da: Clinuvel Pharmaceuticals Limited
Prova di concetto, fase IIa, studio in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia dell'afamelanotide nei pazienti con malattia della pelle correlata alla porfiria variegata (VP).
L'obiettivo primario è valutare l'impatto di afamelanotide sulla gravità della malattia della pelle nei pazienti con porfiria variegata (VP).
Gli obiettivi secondari sono valutare la sicurezza e la tollerabilità di afamelanotide nei pazienti con VP e valutare l'impatto di afamelanotide sulla qualità della vita dei pazienti con VP.
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
6
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
-
Rotterdam, Olanda
- CLINUVEL investigational site
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti di sesso maschile o femminile con diagnosi confermata di VP.
- Pazienti con sintomi cutanei correlati a VP.
- Età 18-70 anni.
Criteri di esclusione:
- Allergia all'afmelanotide o al polimero o all'anestetico locale da utilizzare se applicabile.
- - Aveva due o più attacchi acuti di porfiria epatica, come definito dall'insorgenza di sintomi porfirici acuti entro 12 mesi prima del periodo di screening.
- Anamnesi individuale di lesioni cutanee maligne o precancerose.
- Storia individuale o familiare di melanoma.
- Presenza di grave malattia epatica.
- Insufficienza renale.
- Femmina in gravidanza o in allattamento.
- Donne in età fertile che non usano contraccettivi adeguati o uno stile di vita che esclude la gravidanza.
- Uomo sessualmente attivo con un partner in età fertile che non utilizza adeguate misure contraccettive.
- Uso di qualsiasi altra terapia precedente e concomitante che possa interferire con l'obiettivo dello studio, entro 30 giorni prima del periodo di screening.
- Partecipazione a una sperimentazione clinica entro 30 giorni prima del periodo di screening.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Afamelanotide
|
I pazienti idonei riceveranno una dose di afamelanotide 16 mg ogni 28 giorni (fino a sei dosi), come formulazione a rilascio controllato.
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Il cambiamento nella gravità della malattia nei pazienti con VP misurato da CGIC.
Lasso di tempo: Dalla base al giorno 168
|
Maggiore è il punteggio, meno grave è la malattia.
La scala varia da +3 a -3.
|
Dalla base al giorno 168
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Il cambiamento nella gravità della malattia nei pazienti con VP misurato da VAS IGA a 11 punti.
Lasso di tempo: Cambio mediano dal basale al giorno 168.
|
Un punteggio inferiore indica una ridotta gravità della malattia. Scava varia da 0 a 10.
|
Cambio mediano dal basale al giorno 168.
|
|
Il cambiamento nella gravità della malattia nei pazienti con VP misurato da IgA a 5 punti.
Lasso di tempo: Cambiamento mediano dal basale al giorno 168
|
Un punteggio inferiore indica una gravità ridotta della malattia.
La scala varia da 0 a 4.
|
Cambiamento mediano dal basale al giorno 168
|
|
Il cambiamento nella gravità della malattia nei pazienti con VP misurato da PGIC.
Lasso di tempo: Cambiamento mediano dal basale al giorno 168
|
Maggiore è il punteggio, meno grave è la malattia.
Il punteggio varia da +3 a -3.
|
Cambiamento mediano dal basale al giorno 168
|
|
Il cambiamento nella gravità della malattia nei pazienti con VP misurato da PGA usando VAS.
Lasso di tempo: Cambiamento mediano dal basale al giorno 168
|
Un punteggio inferiore indica una gravità ridotta della malattia.
La scala varia da 0 a 10.
|
Cambiamento mediano dal basale al giorno 168
|
|
Il cambiamento nel numero di nuove lesioni cutanee si sono formate.
Lasso di tempo: Cambio mediano dal basale al giorno 168.
|
Un numero inferiore indica una gravità ridotta della malattia.
|
Cambio mediano dal basale al giorno 168.
|
|
Il cambiamento nella qualità della vita nei pazienti con VP misurato da WPAI: GH.
Lasso di tempo: Mediana del cambiamento dal basale al giorno 168
|
Un punteggio più elevato indica una maggiore compromissione e minore produttività.
Il punteggio è una compromissione percentuale.
|
Mediana del cambiamento dal basale al giorno 168
|
|
Il cambiamento nella qualità della vita nei pazienti con VP misurato dal Qoleb derivato dal VP.
Lasso di tempo: Dalla base al giorno 168
|
I punteggi più alti rappresentano una peggiore qualità della vita correlata alla salute.
La scala varia da 0 a 45.
|
Dalla base al giorno 168
|
|
Il cambiamento nella qualità della vita nei pazienti con VP misurato dal VP QOL.
Lasso di tempo: Valutato al basale e al giorno 168 per riflettere i cambiamenti retrospettivi nei 12 mesi precedenti.
|
"Qualità della vita misurata dal numero di risposte di" molto meglio di un anno fa "alla domanda" Come giudicheresti oggi la condizione della pelle del viso e delle mani, rispetto alla situazione dell'anno scorso (12 mesi fa)? "
|
Valutato al basale e al giorno 168 per riflettere i cambiamenti retrospettivi nei 12 mesi precedenti.
|
|
Il cambiamento nell'esposizione alla luce esterna nel tempo (diario giornaliero)
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 168.
|
Diani giornalieri che registrano esposizione alla luce esterna.
|
Dal basale al giorno 168.
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
28 marzo 2023
Completamento primario (Effettivo)
28 dicembre 2023
Completamento dello studio (Effettivo)
28 dicembre 2023
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
3 maggio 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
3 maggio 2023
Primo Inserito (Effettivo)
11 maggio 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
27 aprile 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
23 aprile 2025
Ultimo verificato
1 aprile 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CUV040
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
Sì
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .