Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie för att utvärdera säkerheten och effekten av afamelanotid hos patienter med varegat porfyri (VP)

24 januari 2024 uppdaterad av: Clinuvel (UK) Ltd.

Proof of Concept, Fas IIa, öppen studie för att utvärdera säkerheten och effekten av afamelanotid hos patienter med varegat porfyri (VP)-relaterad hudsjukdom.

Det primära målet är att utvärdera effekten av afamelanotid på svårighetsgraden av hudsjukdom hos patienter med Variegate Porphyria (VP). De sekundära målen är att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av afamelanotid hos patienter med VP och utvärdera effekten av afamelanotid på livskvaliteten för patienter med VP.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

6

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

  • Namn: Head of Clinical Operations
  • Telefonnummer: +441372860765
  • E-post: mail@clinuvel.com

Studieorter

  • Nederländerna
      • Rotterdam, Nederländerna
        • CLINUVEL investigational site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Manliga eller kvinnliga patienter med bekräftad diagnos av VP.
  • Patienter med VP-relaterade hudsymtom.
  • I åldern 18-70 år.

Exklusions kriterier:

  • Allergi mot afamelanotid eller polymer eller mot lokalbedövning som ska användas om tillämpligt.
  • Hade två eller flera akuta attacker av leverporfyri, enligt definitionen av förekomsten eller akuta porfyriska symtom inom 12 månader före screeningperioden.
  • Individuell historia av maligna eller premaligna hudskador.
  • Individuell eller familjehistoria av melanom.
  • Förekomst av allvarlig leversjukdom.
  • Nedsatt njurfunktion.
  • Kvinna som är gravid eller ammar.
  • Kvinnor i fertil ålder använder inte adekvata preventivmedel eller en livsstil som utesluter graviditet.
  • Sexuellt aktiv man med en partner i fertil ålder använder inte adekvata preventivmedel.
  • Användning av annan tidigare och samtidig behandling som kan störa syftet med studien, inom 30 dagar före screeningperioden.
  • Deltagande i en klinisk prövning inom 30 dagar före screeningperioden.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Afamelanotid
Läkemedel: Afamelanotid 16 MG
Berättigade patienter kommer att få en dos afamelanotid 16 mg var 28:e dag (upp till sex doser), som en formulering med kontrollerad frisättning.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändringen i sjukdomens svårighetsgrad hos patienter med VP mätt med ett poängsystem (A).
Tidsram: Från baslinjen till dag 168
Ju högre poäng desto mindre allvarlig sjukdomen
Från baslinjen till dag 168

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändringen i sjukdomens svårighetsgrad hos patienter med VP mätt med ett poängsystem (B).
Tidsram: Från baslinjen till dag 168
Ju högre poäng, desto svårare är sjukdomen
Från baslinjen till dag 168
Förändringen i sjukdomens svårighetsgrad hos patienter med VP mätt med ett poängsystem (C)
Tidsram: Från baslinjen till dag 168
Ju högre poäng, desto svårare är sjukdomen
Från baslinjen till dag 168
Förändringen i sjukdomens svårighetsgrad hos patienter med VP mätt med ett poängsystem (D)
Tidsram: Från baslinjen till dag 168
Ju högre poäng desto mindre allvarlig sjukdomen
Från baslinjen till dag 168
Förändringen i sjukdomens svårighetsgrad hos patienter med VP mätt med ett poängsystem (E)
Tidsram: Från baslinjen till dag 168
Ju högre poäng, desto svårare är sjukdomen
Från baslinjen till dag 168
Förändringen i antal nya hudskador bildas
Tidsram: Från baslinjen till dag 168
Ju högre antal nya lesioner, desto svårare är sjukdomen
Från baslinjen till dag 168
Förändringen i livskvaliteten hos patienter med VP mätt med ett validerat globalt livskvalitetsverktyg (A)
Tidsram: Från baslinjen till dag 168
Poäng beräknat i nedskrivningsprocent, med högre siffror som indikerar högre försämrad livskvalitet
Från baslinjen till dag 168
Förändringen i livskvaliteten hos patienter med VP mätt med ett sjukdomsspecifikt verktyg (B)
Tidsram: Från baslinjen till dag 168
Högre poäng representerar sämre hälsorelaterad livskvalitet
Från baslinjen till dag 168
Förändringen i livskvalitet hos patienter med VP mätt med ett sjukdomsspecifikt frågeformulär (C)
Tidsram: Från baslinjen till dag 168
Högre poäng tyder på bättre livskvalitet
Från baslinjen till dag 168
Förändringen av utomhusljusexponering över tid (Daglig dagbok)
Tidsram: Från baslinjen till dag 168
Dagböcker som registrerar utomhusljusexponering och traumahändelser
Från baslinjen till dag 168

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Clinuvel (UK) Ltd.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

28 mars 2023

Primärt slutförande (Faktisk)

28 december 2023

Avslutad studie (Faktisk)

28 december 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

3 maj 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

3 maj 2023

Första postat (Faktisk)

11 maj 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 januari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

24 januari 2024

Senast verifierad

1 januari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CUV040

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Afamelanotid 16 MG

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Philippines

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera