Studie k hodnocení bezpečnosti a účinnosti afamelanotidu u pacientů s variegate porfyrií (VP)
23. dubna 2025 aktualizováno: Clinuvel Pharmaceuticals Limited
Proof of Concept, fáze IIa, otevřená studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti afamelanotidu u pacientů s kožním onemocněním souvisejícím s variegate porfyrií (VP).
Primárním cílem je zhodnotit vliv afamelanotidu na závažnost kožního onemocnění u pacientů s variegate porfyrií (VP).
Sekundárními cíli je zhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti afamelanotidu u pacientů s VP a zhodnocení vlivu afamelanotidu na kvalitu života pacientů s VP.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
6
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Rotterdam, Holandsko
- CLINUVEL investigational site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti mužského nebo ženského pohlaví s potvrzenou diagnózou VP.
- Pacienti s kožními příznaky souvisejícími s VP.
- Ve věku 18-70 let.
Kritéria vyloučení:
- Alergie na afamelanotid nebo polymer nebo na lokální anestetikum, které se má použít, pokud je to vhodné.
- Měl dva nebo více akutních záchvatů jaterní porfyrie, jak je definováno výskytem akutních porfyrických symptomů během 12 měsíců před obdobím screeningu.
- Individuální anamnéza maligních nebo premaligních kožních lézí.
- Individuální nebo rodinná anamnéza melanomu.
- Přítomnost závažného onemocnění jater.
- Poškození ledvin.
- Žena, která je těhotná nebo kojící.
- Ženy ve fertilním věku, které nepoužívají vhodnou antikoncepci nebo nevedou životní styl vylučující těhotenství.
- Sexuálně aktivní muž s partnerkou ve fertilním věku, která nepoužívá adekvátní antikoncepční opatření.
- Použití jakékoli jiné předchozí a souběžné terapie, která může interferovat s cílem studie, během 30 dnů před obdobím screeningu.
- Účast na klinickém hodnocení do 30 dnů před obdobím screeningu.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Afamelanotid
|
Způsobilí pacienti dostanou jednu dávku afamelanotidu 16 mg každých 28 dní (až šest dávek) jako přípravek s řízeným uvolňováním.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna závažnosti onemocnění u pacientů s VP měřená pomocí CGIC.
Časové okno: Od výchozího dne do dne 168
|
Čím vyšší je skóre, tím méně závažné onemocnění.
Měřítko se pohybuje od +3 do -3.
|
Od výchozího dne do dne 168
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna závažnosti onemocnění u pacientů s VP měřená 11-bodovou VAS IgA.
Časové okno: Střední změna z výchozí hodnoty na den 168.
|
Nižší skóre naznačuje sníženou závažnost onemocnění.
|
Střední změna z výchozí hodnoty na den 168.
|
|
Změna závažnosti onemocnění u pacientů s VP měřena 5-bodovou IgA.
Časové okno: Střední změna z výchozí hodnoty na den 168
|
Nižší skóre naznačuje sníženou závažnost onemocnění.
Měřítko se pohybuje od 0 do 4.
|
Střední změna z výchozí hodnoty na den 168
|
|
Změna závažnosti onemocnění u pacientů s VP měřená pomocí PGIC.
Časové okno: Střední změna z výchozí hodnoty na den 168
|
Čím vyšší je skóre, tím méně závažné onemocnění.
Skóre se pohybuje od +3 do -3.
|
Střední změna z výchozí hodnoty na den 168
|
|
Změna závažnosti onemocnění u pacientů s VP měřená pomocí PGA pomocí VAS.
Časové okno: Střední změna z výchozí hodnoty na den 168
|
Nižší skóre naznačuje sníženou závažnost onemocnění.
Měřítko se pohybuje od 0 do 10.
|
Střední změna z výchozí hodnoty na den 168
|
|
Změna počtu nových kožních lézí.
Časové okno: Střední změna z výchozí hodnoty na den 168.
|
Nižší počet označuje sníženou závažnost onemocnění.
|
Střední změna z výchozí hodnoty na den 168.
|
|
Změna kvality života u pacientů s VP měřená pomocí WPAI: GH.
Časové okno: Medián změny z výchozí hodnoty do dne 168
|
Vyšší skóre naznačuje větší poškození a menší produktivitu.
Skóre je procentní poškození.
|
Medián změny z výchozí hodnoty do dne 168
|
|
Změna kvality života u pacientů s VP měřená pomocí QoleB odvozeného od VP.
Časové okno: Od výchozího dne do dne 168
|
Vyšší skóre představuje horší kvalitu života související se zdravím.
Měřítko se pohybuje od 0 do 45.
|
Od výchozího dne do dne 168
|
|
Změna kvality života u pacientů s VP měřená pomocí VP QOL.
Časové okno: Posouzeno na začátku a den 168, aby odráželo retrospektivní změny v předchozích 12 měsících.
|
„Kvalita života měřená počtem odpovědí„ mnohem lepších než před rokem “na otázku„ Jak byste dnes soudili stav vaší kůže a rukou ve srovnání se situací v loňském roce (před 12 měsíci)? “
|
Posouzeno na začátku a den 168, aby odráželo retrospektivní změny v předchozích 12 měsících.
|
|
Změna expozice venkovního světla v průběhu času (denní deník)
Časové okno: Od výchozího dne do dne 168.
|
Denní deníky zaznamenávající expozici venkovního světla.
|
Od výchozího dne do dne 168.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
28. března 2023
Primární dokončení (Aktuální)
28. prosince 2023
Dokončení studie (Aktuální)
28. prosince 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
3. května 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
3. května 2023
První zveřejněno (Aktuální)
11. května 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
27. dubna 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
23. dubna 2025
Naposledy ověřeno
1. dubna 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CUV040
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ano
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .