Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van afamelanotide bij patiënten met variegate porphyria (VP)

24 januari 2024 bijgewerkt door: Clinuvel (UK) Ltd.

Proof of Concept, fase IIa, open-label onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van afamelanotide te evalueren bij patiënten met variegate porphyria (VP)-gerelateerde huidziekte.

Het primaire doel is het evalueren van de impact van afamelanotide op de ernst van de huidziekte bij patiënten met Variegate Porphyria (VP). De secundaire doelstellingen zijn het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van afamelanotide bij patiënten met VP en het evalueren van de impact van afamelanotide op de kwaliteit van leven van patiënten met VP.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

6

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Head of Clinical Operations
  • Telefoonnummer: +441372860765
  • E-mail: mail@clinuvel.com

Studie Locaties

  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland
        • CLINUVEL investigational site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke of vrouwelijke patiënten met bevestigde diagnose van VP.
  • Patiënten met VP-gerelateerde huidsymptomen.
  • Leeftijd 18-70 jaar.

Uitsluitingscriteria:

  • Allergie voor afamelanotide of polymeer of voor eventueel te gebruiken lokaal anestheticum.
  • Twee of meer acute aanvallen van leverporfyrie gehad, zoals gedefinieerd door het optreden van acute porfyriesymptomen binnen 12 maanden voorafgaand aan de screeningperiode.
  • Individuele geschiedenis van kwaadaardige of premaligne huidlaesies.
  • Individuele of familiegeschiedenis van melanoom.
  • Aanwezigheid van ernstige leverziekte.
  • Nierfunctiestoornis.
  • Vrouw die zwanger is of borstvoeding geeft.
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd die geen geschikt anticonceptiemiddel gebruiken of een levensstijl hebben die zwangerschap uitsluit.
  • Seksueel actieve man met een partner in de vruchtbare leeftijd die geen adequate anticonceptiemaatregelen gebruikt.
  • Gebruik van een andere eerdere of gelijktijdige therapie die het doel van het onderzoek kan verstoren, binnen 30 dagen voorafgaand aan de screeningperiode.
  • Deelname aan een klinisch onderzoek binnen 30 dagen voorafgaand aan de screeningsperiode.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Afamelanotide
Geneesmiddel: Afamelanotide 16 mg
Patiënten die hiervoor in aanmerking komen, krijgen elke 28 dagen één dosis afamelanotide 16 mg (maximaal zes doses), in de vorm van een formulering met gereguleerde afgifte.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De verandering in de ernst van de ziekte bij patiënten met VP zoals gemeten door een scoresysteem (A).
Tijdsspanne: Van baseline tot dag 168
Hoe hoger de score, hoe minder ernstig de ziekte
Van baseline tot dag 168

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De verandering in de ernst van de ziekte bij patiënten met VP zoals gemeten door een scoresysteem (B).
Tijdsspanne: Van baseline tot dag 168
Hoe hoger de score, hoe ernstiger de ziekte
Van baseline tot dag 168
De verandering in de ernst van de ziekte bij patiënten met VP zoals gemeten door een scoresysteem (C)
Tijdsspanne: Van baseline tot dag 168
Hoe hoger de score, hoe ernstiger de ziekte
Van baseline tot dag 168
De verandering in de ernst van de ziekte bij patiënten met VP zoals gemeten door een scoresysteem (D)
Tijdsspanne: Van baseline tot dag 168
Hoe hoger de score, hoe minder ernstig de ziekte
Van baseline tot dag 168
De verandering in de ernst van de ziekte bij patiënten met VP zoals gemeten door een scoresysteem (E)
Tijdsspanne: Van baseline tot dag 168
Hoe hoger de score, hoe ernstiger de ziekte
Van baseline tot dag 168
De verandering in het aantal nieuwe huidlaesies dat is gevormd
Tijdsspanne: Van baseline tot dag 168
Hoe hoger het aantal nieuwe laesies, hoe ernstiger de ziekte
Van baseline tot dag 168
De verandering in de kwaliteit van leven bij patiënten met VP zoals gemeten door een gevalideerde wereldwijde tool voor kwaliteit van leven (A)
Tijdsspanne: Van baseline tot dag 168
Score berekend in stoornispercentages, waarbij hogere getallen een grotere verminderde kwaliteit van leven aangeven
Van baseline tot dag 168
De verandering in de kwaliteit van leven bij patiënten met VP zoals gemeten door een ziektespecifiek instrument (B)
Tijdsspanne: Van baseline tot dag 168
Hogere scores vertegenwoordigen een slechtere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven
Van baseline tot dag 168
De verandering in de kwaliteit van leven bij patiënten met VP zoals gemeten door een ziektespecifieke vragenlijst (C)
Tijdsspanne: Van baseline tot dag 168
Hogere scores duiden op een betere kwaliteit van leven
Van baseline tot dag 168
De verandering in blootstelling aan buitenlicht in de loop van de tijd (dagelijks dagboek)
Tijdsspanne: Van baseline tot dag 168
Dagelijkse dagboeken waarin blootstelling aan buitenlicht en traumagebeurtenissen worden vastgelegd
Van baseline tot dag 168

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Clinuvel (UK) Ltd.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 maart 2023

Primaire voltooiing (Werkelijk)

28 december 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

28 december 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 mei 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 mei 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

11 mei 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 januari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 januari 2024

Laatst geverifieerd

1 januari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CUV040

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Variegate Porphyria

Klinische onderzoeken op Afamelanotide 16 mg

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Djibouti

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren