Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке безопасности и эффективности афамеланотида у пациентов с пестрой порфирией (ВП)

24 января 2024 г. обновлено: Clinuvel (UK) Ltd.

Доказательство концепции, фаза IIa, открытое исследование для оценки безопасности и эффективности афамеланотида у пациентов с кожными заболеваниями, связанными с пестрой порфирией (ВП).

Основная цель — оценить влияние афамеланотида на тяжесть кожных заболеваний у пациентов с пестрой порфирией (ВП). Второстепенными целями являются оценка безопасности и переносимости афамеланотида у пациентов с ВП и оценка влияния афамеланотида на качество жизни пациентов с ВП.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

6

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты мужского или женского пола с подтвержденным диагнозом ВП.
  • Пациенты с кожными симптомами, связанными с ВП.
  • Возраст 18-70 лет.

Критерий исключения:

  • Аллергия на афамеланотид или полимер или на местный анестетик, если применимо.
  • Имели два или более острых приступа печеночной порфирии, что определялось появлением симптомов острой порфирии в течение 12 месяцев до периода скрининга.
  • Индивидуальная история злокачественных или предраковых поражений кожи.
  • Индивидуальная или семейная история меланомы.
  • Наличие тяжелых заболеваний печени.
  • Почечная недостаточность.
  • Беременная или кормящая женщина.
  • Женщины детородного возраста, не использующие адекватные противозачаточные средства или образ жизни, исключающий беременность.
  • Сексуально активный мужчина с партнершей детородного возраста, не использующий адекватные меры контрацепции.
  • Использование любой другой предшествующей и сопутствующей терапии, которая может помешать достижению цели исследования, в течение 30 дней до периода скрининга.
  • Участие в клиническом исследовании в течение 30 дней до периода скрининга.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Афамеланотид
Лекарство: Афамеланотид 16 мг
Подходящие пациенты будут получать одну дозу афамеланотида 16 мг каждые 28 дней (до шести доз) в виде лекарственной формы с контролируемым высвобождением.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение тяжести заболевания у пациентов с ВП по балльной системе (А).
Временное ограничение: От исходного уровня до 168-го дня
Чем выше балл, тем менее тяжелым является заболевание
От исходного уровня до 168-го дня

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение тяжести заболевания у пациентов с ВП по балльной системе (Б).
Временное ограничение: От исходного уровня до 168-го дня
Чем выше балл, тем тяжелее заболевание
От исходного уровня до 168-го дня
Изменение тяжести заболевания у пациентов с ВП по балльной системе (С)
Временное ограничение: От исходного уровня до 168-го дня
Чем выше балл, тем тяжелее заболевание
От исходного уровня до 168-го дня
Изменение тяжести заболевания у пациентов с ВП по балльной системе (D)
Временное ограничение: От исходного уровня до 168-го дня
Чем выше балл, тем менее тяжелым является заболевание
От исходного уровня до 168-го дня
Изменение тяжести заболевания у пациентов с ВП по балльной системе (Е)
Временное ограничение: От исходного уровня до 168-го дня
Чем выше балл, тем тяжелее заболевание
От исходного уровня до 168-го дня
Изменение количества образовавшихся новообразований кожи
Временное ограничение: От исходного уровня до 168-го дня
Чем выше количество новых высыпаний, тем тяжелее болезнь.
От исходного уровня до 168-го дня
Изменение качества жизни у пациентов с ВП, измеренное с помощью валидированного глобального инструмента оценки качества жизни (А)
Временное ограничение: От исходного уровня до 168-го дня
Оценка рассчитывается в процентах ухудшения, причем более высокие числа указывают на большее ухудшение качества жизни.
От исходного уровня до 168-го дня
Изменение качества жизни у пациентов с ВП, измеренное специфическим для заболевания инструментом (B)
Временное ограничение: От исходного уровня до 168-го дня
Более высокие баллы означают худшее качество жизни, связанное со здоровьем.
От исходного уровня до 168-го дня
Изменение качества жизни у пациентов с ВП по опроснику, специфичному для заболевания (С)
Временное ограничение: От исходного уровня до 168-го дня
Более высокие баллы указывают на лучшее качество жизни
От исходного уровня до 168-го дня
Изменение воздействия наружного света с течением времени (ежедневный дневник)
Временное ограничение: От исходного уровня до 168-го дня
Ежедневные дневники, записывающие воздействие уличного света и травматические события.
От исходного уровня до 168-го дня

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Clinuvel (UK) Ltd.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

28 марта 2023 г.

Первичное завершение (Действительный)

28 декабря 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

28 декабря 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 мая 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

3 мая 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

11 мая 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 января 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

24 января 2024 г.

Последняя проверка

1 января 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CUV040

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Афамеланотид 16 мг

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Colombia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться