Undersøgelse for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af afamelanotid hos patienter med varegat porfyri (VP)
23. april 2025 opdateret af: Clinuvel Pharmaceuticals Limited
Proof of Concept, Fase IIa, Open Label-undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af afamelanotid hos patienter med sort porfyri (VP)-relateret hudsygdom.
Det primære formål er at evaluere virkningen af afamelanotid på sværhedsgraden af hudsygdomme hos patienter med Variegate Porphyria (VP).
De sekundære mål er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af afamelanotid hos patienter med VP og evaluere effekten af afamelanotid på livskvaliteten for patienter med VP.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
6
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Rotterdam, Holland
- CLINUVEL investigational site
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mandlige eller kvindelige patienter med bekræftet diagnose af VP.
- Patienter med VP-relaterede hudsymptomer.
- I alderen 18-70 år.
Ekskluderingskriterier:
- Allergi over for afamelanotid eller polymer eller over for lokalbedøvelse, der skal anvendes, hvis det er relevant.
- Havde to eller flere akutte anfald af hepatisk porfyri, som defineret ved forekomsten eller akutte porfyrsymptomer inden for 12 måneder før screeningsperioden.
- Individuel anamnese med ondartede eller præmaligne hudlæsioner.
- Individuel eller familiehistorie med melanom.
- Tilstedeværelse af alvorlig leversygdom.
- Nedsat nyrefunktion.
- Kvinde, der er gravid eller ammer.
- Kvinder i den fødedygtige alder, der ikke bruger tilstrækkelig prævention eller en livsstil uden graviditet.
- Seksuelt aktiv mand med en partner i den fødedygtige alder bruger ikke tilstrækkelige præventionsmidler.
- Brug af enhver anden forudgående og samtidig behandling, som kan interferere med formålet med undersøgelsen, inden for 30 dage før screeningsperioden.
- Deltagelse i et klinisk forsøg inden for 30 dage før screeningsperioden.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Afamelanotid
|
Kvalificerede patienter vil modtage én dosis afamelanotid 16 mg hver 28. dag (op til seks doser) som en formulering med kontrolleret frigivelse.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændringen i sygdomsgrad hos patienter med VP målt ved CGIC.
Tidsramme: Fra baseline til dag 168
|
Jo højere score, desto mindre alvorlig er sygdommen.
Skala varierer fra +3 til -3.
|
Fra baseline til dag 168
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændringen i sygdomsgrad hos patienter med VP målt ved 11-punkts VAS IGA.
Tidsramme: Medianændring fra baseline til dag 168.
|
En lavere score indikerer en reduceret sværhedsgrad af sygdommen. Skiften varierer fra 0 til 10.
|
Medianændring fra baseline til dag 168.
|
|
Ændringen i sygdomsgrad hos patienter med VP målt ved 5-punkts IGA.
Tidsramme: Medianændring fra baseline til dag 168
|
En lavere score indikerer en reduceret sværhedsgrad af sygdommen.
Skala varierer fra 0 til 4.
|
Medianændring fra baseline til dag 168
|
|
Ændringen i sygdomsgrad hos patienter med VP målt ved PGIC.
Tidsramme: Medianændring fra baseline til dag 168
|
Jo højere score, desto mindre alvorlig er sygdommen.
Score varierer fra +3 til -3.
|
Medianændring fra baseline til dag 168
|
|
Ændringen i sygdomsgrad hos patienter med VP målt ved PGA ved hjælp af VAS.
Tidsramme: Medianændring fra baseline til dag 168
|
En lavere score indikerer en reduceret sværhedsgrad af sygdommen.
Skala varierer fra 0 til 10.
|
Medianændring fra baseline til dag 168
|
|
Ændringen i antallet af nye hudlæsioner dannet.
Tidsramme: Medianændring fra baseline til dag 168.
|
Et lavere antal indikerer en reduceret sværhedsgrad af sygdommen.
|
Medianændring fra baseline til dag 168.
|
|
Ændringen i livskvaliteten hos patienter med VP målt ved WPAI: GH.
Tidsramme: Median af forandring fra baseline til dag 168
|
Højere score indikerer større forringelse og mindre produktivitet.
Resultatet er procentvis forringelse.
|
Median af forandring fra baseline til dag 168
|
|
Ændringen i livskvaliteten hos patienter med VP målt ved VP-afledt QOLEB.
Tidsramme: Fra baseline til dag 168
|
Højere score repræsenterer dårligere sundhedsrelateret livskvalitet.
Skala varierer fra 0 til 45.
|
Fra baseline til dag 168
|
|
Ændringen i livskvaliteten hos patienter med VP målt ved VP QOL.
Tidsramme: Vurderet ved baseline og dag 168 for at afspejle retrospektive ændringer i de foregående 12 måneder.
|
"Livskvalitet målt ved antallet af svar fra" meget bedre end et år siden "på spørgsmålet" Hvordan ville du bedømme betingelsen for dit hud på dit ansigt og hænder i dag, sammenlignet med situationen sidste år (for 12 måneder siden)? "
|
Vurderet ved baseline og dag 168 for at afspejle retrospektive ændringer i de foregående 12 måneder.
|
|
Ændringen i eksponering for udendørs lys over tid (daglig dagbog)
Tidsramme: Fra baseline til dag 168.
|
Daglige dagbøger, der registrerer udendørs lyseksponering.
|
Fra baseline til dag 168.
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
28. marts 2023
Primær færdiggørelse (Faktiske)
28. december 2023
Studieafslutning (Faktiske)
28. december 2023
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
3. maj 2023
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
3. maj 2023
Først opslået (Faktiske)
11. maj 2023
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
27. april 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
23. april 2025
Sidst verificeret
1. april 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- CUV040
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ja
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .