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Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Afamelanotid bei Patienten mit bunter Porphyrie (VP)

23. April 2025 aktualisiert von: Clinuvel Pharmaceuticals Limited

Proof of Concept, Phase IIa, offene Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Afamelanotid bei Patienten mit durch Variegate Porphyrie (VP) bedingter Hauterkrankung.

Das Hauptziel besteht darin, den Einfluss von Afamelanotid auf die Schwere der Hauterkrankung bei Patienten mit Variegate Porphyria (VP) zu bewerten. Die sekundären Ziele bestehen darin, die Sicherheit und Verträglichkeit von Afamelanotid bei Patienten mit VP zu bewerten und den Einfluss von Afamelanotid auf die Lebensqualität von Patienten mit VP zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

6

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Niederlande
      • Rotterdam, Niederlande
        • CLINUVEL investigational site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche oder weibliche Patienten mit bestätigter VP-Diagnose.
  • Patienten mit VP-bedingten Hautsymptomen.
  • Im Alter von 18–70 Jahren.

Ausschlusskriterien:

  • Allergie gegen Afamelanotid oder Polymer oder gegen gegebenenfalls zu verwendendes Lokalanästhetikum.
  • Hatte innerhalb von 12 Monaten vor dem Screening-Zeitraum zwei oder mehr akute Anfälle von hepatischer Porphyrie, definiert durch das Auftreten akuter porphyrischer Symptome.
  • Individuelle Vorgeschichte bösartiger oder prämaligner Hautläsionen.
  • Individuelle oder familiäre Vorgeschichte von Melanomen.
  • Vorliegen einer schweren Lebererkrankung.
  • Nierenfunktionsstörung.
  • Frau, die schwanger ist oder stillt.
  • Frauen im gebärfähigen Alter, die keine geeigneten Verhütungsmittel anwenden oder einen Lebensstil führen, der eine Schwangerschaft ausschließt.
  • Sexuell aktiver Mann mit einem Partner im gebärfähigen Alter, der keine angemessenen Verhütungsmaßnahmen anwendet.
  • Anwendung einer anderen vorherigen oder begleitenden Therapie, die das Ziel der Studie beeinträchtigen könnte, innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening-Zeitraum.
  • Teilnahme an einer klinischen Studie innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening-Zeitraum.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Afamelanotid
Arzneimittel: Afamelanotid 16 MG
Geeignete Patienten erhalten alle 28 Tage eine Dosis Afamelanotid 16 mg (bis zu sechs Dosen) als Formulierung mit kontrollierter Freisetzung.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Änderung der Schwere der Erkrankung bei Patienten mit VP gemessen durch CGIC.
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zum Tag 168
Je höher die Punktzahl, desto weniger schwerwiegend die Krankheit. Die Skala reicht von +3 bis -3.
Von der Grundlinie bis zum Tag 168

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Änderung der Schwere der Erkrankung bei Patienten mit VP gemessen mit 11-Punkte-VAS-IgA.
Zeitfenster: Mittlerer Wechsel von Grundlinie bis zum Tag 168.
Eine niedrigere Punktzahl zeigt einen verringerten Schweregrad der Krankheit. Die Gewährung liegt zwischen 0 und 10.
Mittlerer Wechsel von Grundlinie bis zum Tag 168.
Die Änderung der Schwere der Erkrankung bei Patienten mit VP gemessen mit 5-Punkte-IgA.
Zeitfenster: Mittlerer Wechsel von Grundlinie bis zum Tag 168
Eine niedrigere Punktzahl zeigt einen verringerten Schweregrad der Krankheit an. Die Skala reicht von 0 bis 4.
Mittlerer Wechsel von Grundlinie bis zum Tag 168
Die Änderung der Schwere der Erkrankung bei Patienten mit VP gemessen durch PGIC.
Zeitfenster: Mittlerer Wechsel von Grundlinie bis zum Tag 168
Je höher die Punktzahl, desto weniger schwerwiegend die Krankheit. Die Punktzahl reicht von +3 bis -3.
Mittlerer Wechsel von Grundlinie bis zum Tag 168
Die Änderung der Schwere der Erkrankung bei Patienten mit VP gemessen von PGA unter Verwendung von VAS.
Zeitfenster: Mittlerer Wechsel von Grundlinie bis zum Tag 168
Eine niedrigere Punktzahl zeigt einen verringerten Schweregrad der Krankheit an. Die Maßstab reicht von 0 bis 10.
Mittlerer Wechsel von Grundlinie bis zum Tag 168
Die Änderung der Anzahl der gebildeten neuen Hautläsionen.
Zeitfenster: Mittlerer Wechsel von Grundlinie bis zum Tag 168.
Eine niedrigere Anzahl zeigt einen verringerten Schweregrad der Krankheit an.
Mittlerer Wechsel von Grundlinie bis zum Tag 168.
Die Änderung der Lebensqualität bei Patienten mit VP gemessen von WPAI: GH.
Zeitfenster: Median des Wandels von der Grundlinie bis zum Tag 168
Eine höhere Punktzahl zeigt eine größere Beeinträchtigung und weniger Produktivität an. Score ist prozentuale Beeinträchtigung.
Median des Wandels von der Grundlinie bis zum Tag 168
Die Veränderung der Lebensqualität bei Patienten mit VP gemessen von VP-abgeleitete Qoleb.
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zum Tag 168
Höhere Werte stellen eine schlechtere gesundheitsbezogene Lebensqualität dar. Die Maßstab reicht von 0 bis 45.
Von der Grundlinie bis zum Tag 168
Die Veränderung der Lebensqualität bei Patienten mit VP gemessen mit VP QOL.
Zeitfenster: Beurteilt zu Studienbeginn und Tag 168, um retrospektive Änderungen in den letzten 12 Monaten widerzuspiegeln.
"Lebensqualität gemessen an der Anzahl der Antworten von" viel besser als vor einem Jahr "auf die Frage" Wie würden Sie den Zustand Ihrer Haut Ihres Gesichts und Ihrer Hände im Vergleich zu der Situation im letzten Jahr (vor 12 Monaten) beurteilen? "
Beurteilt zu Studienbeginn und Tag 168, um retrospektive Änderungen in den letzten 12 Monaten widerzuspiegeln.
Die Veränderung der Exposition im Freien im Laufe der Zeit (tägliches Tagebuch)
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zum Tag 168.
Tägliche Tagebücher, die die Belichtung von Außenlicht aufnehmen.
Von der Grundlinie bis zum Tag 168.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Clinuvel Pharmaceuticals Limited

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. März 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

28. Dezember 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

28. Dezember 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. Mai 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. Mai 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

11. Mai 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. April 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. April 2025

Zuletzt verifiziert

1. April 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CUV040

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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