Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność afamelanotydu u pacjentów z porfirią pstrokatą (VP)

23 kwietnia 2025 zaktualizowane przez: Clinuvel Pharmaceuticals Limited

Dowód słuszności koncepcji, faza IIa, otwarte badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności afamelanotydu u pacjentów z chorobą skóry związaną z porfirią różnobarwną (VP).

Głównym celem jest ocena wpływu afamelanotydu na nasilenie choroby skóry u pacjentów z porfirią pstrokatą (VP). Celem drugorzędnym jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji afamelanotydu u pacjentów z VP oraz ocena wpływu afamelanotydu na jakość życia pacjentów z VP.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

6

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Holandia
      • Rotterdam, Holandia
        • CLINUVEL investigational site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej z potwierdzonym rozpoznaniem VP.
  • Pacjenci z objawami skórnymi związanymi z VP.
  • Wiek 18-70 lat.

Kryteria wyłączenia:

  • Alergia na afamelanotyd lub polimer lub miejscowy środek znieczulający, który należy zastosować, jeśli dotyczy.
  • Miał dwa lub więcej ostrych ataków porfirii wątrobowej, zdefiniowanych na podstawie wystąpienia lub ostrych objawów porfirii w ciągu 12 miesięcy przed okresem przesiewowym.
  • Indywidualna historia złośliwych lub przednowotworowych zmian skórnych.
  • Indywidualna lub rodzinna historia czerniaka.
  • Obecność ciężkiej choroby wątroby.
  • Zaburzenia czynności nerek.
  • Kobieta w ciąży lub karmiąca.
  • Kobiety w wieku rozrodczym niestosujące odpowiedniej antykoncepcji lub prowadzące styl życia wykluczający ciążę.
  • Aktywny seksualnie mężczyzna z partnerką w wieku rozrodczym nie stosującą odpowiednich środków antykoncepcyjnych.
  • Stosowanie jakiejkolwiek innej wcześniejszej i towarzyszącej terapii, która może kolidować z celem badania, w ciągu 30 dni przed okresem przesiewowym.
  • Udział w badaniu klinicznym w ciągu 30 dni przed okresem przesiewowym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Afamelanotyd
Lek: Afamelanotyd 16 mg
Kwalifikujący się pacjenci otrzymają jedną dawkę 16 mg afamelanotydu co 28 dni (do sześciu dawek) w postaci preparatu o kontrolowanym uwalnianiu.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana ciężkości choroby u pacjentów z VP mierzoną przez CGIC.
Ramy czasowe: Od linii bazowej do dnia 168
Im wyższy wynik, tym mniej ciężka choroba. Skala waha się od +3 do -3.
Od linii bazowej do dnia 168

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana nasilenia choroby u pacjentów z VP mierzoną 11-punktowymi VAS IGA.
Ramy czasowe: Mediana zmiany od wartości wyjściowej na dzień 168.
Niższy wynik wskazuje na zmniejszony nasilenie choroby. Sady wynosi od 0 do 10.
Mediana zmiany od wartości wyjściowej na dzień 168.
Zmiana ciężkości choroby u pacjentów z VP mierzoną przez 5-punktową IGA.
Ramy czasowe: Mediana zmiany od wartości wyjściowej na dzień 168
Niższy wynik wskazuje na zmniejszony nasilenie choroby. Skala waha się od 0 do 4.
Mediana zmiany od wartości wyjściowej na dzień 168
Zmiana ciężkości choroby u pacjentów z VP mierzoną przez PGIC.
Ramy czasowe: Mediana zmiany od wartości wyjściowej na dzień 168
Im wyższy wynik, tym mniej ciężka choroba. Wynik waha się od +3 do -3.
Mediana zmiany od wartości wyjściowej na dzień 168
Zmiana ciężkości choroby u pacjentów z VP mierzoną przez PGA za pomocą VAS.
Ramy czasowe: Mediana zmiany od wartości wyjściowej na dzień 168
Niższy wynik wskazuje na zmniejszony nasilenie choroby. Skala waha się od 0 do 10.
Mediana zmiany od wartości wyjściowej na dzień 168
Zmiana liczby nowych zmian skóry.
Ramy czasowe: Mediana zmiany od wartości wyjściowej na dzień 168.
Niższa liczba wskazuje na zmniejszone nasilenie choroby.
Mediana zmiany od wartości wyjściowej na dzień 168.
Zmiana jakości życia u pacjentów z VP mierzoną przez WPAI: GH.
Ramy czasowe: Mediana zmian od wartości wyjściowej do dnia 168
Wyższy wynik wskazuje na większe upośledzenie i mniejszą wydajność. Wynik to procentowe upośledzenie.
Mediana zmian od wartości wyjściowej do dnia 168
Zmiana jakości życia u pacjentów z VP mierzoną przez Qoleb pochodzącą z VP.
Ramy czasowe: Od linii bazowej do dnia 168
Wyższe wyniki reprezentują gorszą jakość życia związaną ze zdrowiem. Skala waha się od 0 do 45.
Od linii bazowej do dnia 168
Zmiana jakości życia u pacjentów z VP mierzoną przez VP QOL.
Ramy czasowe: Oceniono na początku i dnia 168 w celu odzwierciedlenia zmian retrospektywnych w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
„Jakość życia mierzona liczbą odpowiedzi„ znacznie lepszej niż rok temu ”na pytanie„ Jak oceniasz dzisiaj stan skóry twojej twarzy i rąk, w porównaniu z sytuacją w zeszłym roku (12 miesięcy temu)? ”
Oceniono na początku i dnia 168 w celu odzwierciedlenia zmian retrospektywnych w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
Zmiana ekspozycji na światło na zewnątrz w czasie (dziennik)
Ramy czasowe: Od linii bazowej do dnia 168.
Dzienne pamiętniki rejestrujące ekspozycję na światło na zewnątrz.
Od linii bazowej do dnia 168.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Clinuvel Pharmaceuticals Limited

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 marca 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

28 grudnia 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

28 grudnia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 maja 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 maja 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 maja 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 kwietnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 kwietnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CUV040

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj