Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność afamelanotydu u pacjentów z porfirią pstrokatą (VP)

24 stycznia 2024 zaktualizowane przez: Clinuvel (UK) Ltd.

Dowód słuszności koncepcji, faza IIa, otwarte badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności afamelanotydu u pacjentów z chorobą skóry związaną z porfirią różnobarwną (VP).

Głównym celem jest ocena wpływu afamelanotydu na nasilenie choroby skóry u pacjentów z porfirią pstrokatą (VP). Celem drugorzędnym jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji afamelanotydu u pacjentów z VP oraz ocena wpływu afamelanotydu na jakość życia pacjentów z VP.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

6

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Holandia
      • Rotterdam, Holandia
        • CLINUVEL investigational site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej z potwierdzonym rozpoznaniem VP.
  • Pacjenci z objawami skórnymi związanymi z VP.
  • Wiek 18-70 lat.

Kryteria wyłączenia:

  • Alergia na afamelanotyd lub polimer lub miejscowy środek znieczulający, który należy zastosować, jeśli dotyczy.
  • Miał dwa lub więcej ostrych ataków porfirii wątrobowej, zdefiniowanych na podstawie wystąpienia lub ostrych objawów porfirii w ciągu 12 miesięcy przed okresem przesiewowym.
  • Indywidualna historia złośliwych lub przednowotworowych zmian skórnych.
  • Indywidualna lub rodzinna historia czerniaka.
  • Obecność ciężkiej choroby wątroby.
  • Zaburzenia czynności nerek.
  • Kobieta w ciąży lub karmiąca.
  • Kobiety w wieku rozrodczym niestosujące odpowiedniej antykoncepcji lub prowadzące styl życia wykluczający ciążę.
  • Aktywny seksualnie mężczyzna z partnerką w wieku rozrodczym nie stosującą odpowiednich środków antykoncepcyjnych.
  • Stosowanie jakiejkolwiek innej wcześniejszej i towarzyszącej terapii, która może kolidować z celem badania, w ciągu 30 dni przed okresem przesiewowym.
  • Udział w badaniu klinicznym w ciągu 30 dni przed okresem przesiewowym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Afamelanotyd
Lek: Afamelanotyd 16 mg
Kwalifikujący się pacjenci otrzymają jedną dawkę 16 mg afamelanotydu co 28 dni (do sześciu dawek) w postaci preparatu o kontrolowanym uwalnianiu.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana nasilenia choroby u pacjentów z VP mierzona za pomocą systemu punktacji (A).
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do dnia 168
Im wyższy wynik, tym łagodniejszy przebieg choroby
Od wartości początkowej do dnia 168

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana ciężkości choroby u pacjentów z VP mierzona za pomocą systemu punktacji (B).
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do dnia 168
Im wyższy wynik, tym cięższa choroba
Od wartości początkowej do dnia 168
Zmiana ciężkości choroby u pacjentów z VP mierzona za pomocą systemu punktacji (C)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do dnia 168
Im wyższy wynik, tym cięższa choroba
Od wartości początkowej do dnia 168
Zmiana ciężkości choroby u pacjentów z VP mierzona za pomocą systemu punktacji (D)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do dnia 168
Im wyższy wynik, tym łagodniejszy przebieg choroby
Od wartości początkowej do dnia 168
Zmiana ciężkości choroby u pacjentów z VP mierzona za pomocą systemu punktacji (E)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do dnia 168
Im wyższy wynik, tym cięższa choroba
Od wartości początkowej do dnia 168
Zmiana liczby powstających nowych zmian skórnych
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do dnia 168
Im większa liczba nowych zmian, tym cięższa choroba
Od wartości początkowej do dnia 168
Zmiana jakości życia pacjentów z VP mierzona za pomocą zwalidowanego globalnego narzędzia do oceny jakości życia (A)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do dnia 168
Wynik obliczony w procentach upośledzenia, przy czym wyższe liczby wskazują na większe pogorszenie jakości życia
Od wartości początkowej do dnia 168
Zmiana jakości życia pacjentów z VP mierzona za pomocą narzędzia specyficznego dla choroby (B)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do dnia 168
Wyższe wyniki oznaczają gorszą jakość życia związaną ze zdrowiem
Od wartości początkowej do dnia 168
Zmiana jakości życia pacjentów z VP mierzona za pomocą kwestionariusza specyficznego dla choroby (C)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do dnia 168
Wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia
Od wartości początkowej do dnia 168
Zmiana ekspozycji na światło zewnętrzne w czasie (dziennik)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do dnia 168
Codzienne dzienniki rejestrujące ekspozycję na światło zewnętrzne i zdarzenia traumatyczne
Od wartości początkowej do dnia 168

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Clinuvel (UK) Ltd.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 marca 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

28 grudnia 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

28 grudnia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 maja 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 maja 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 maja 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 stycznia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 stycznia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CUV040

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Porfiria różnorodna

Badania kliniczne na Afamelanotyd 16 mg

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Russia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj