제1형 당뇨병으로 새로 진단된 소아에서 Phenofibrate에 의해 유도된 장기 관해. (PRIFEN)
2023년 10월 23일 업데이트: AGNIESZKA SZYPOWSKA, Medical University of Warsaw
제1형 당뇨병으로 새로 진단된 소아 및 청소년의 베타 세포 기능에 대한 Phenofibrate 치료의 효능을 평가하기 위한 무작위, 이중 맹검, 다기관, 병렬 그룹, 위약 대조 연구.
이 임상 시험의 목표는 제1형 당뇨병을 새로 진단받은 소아의 베타 세포 기능에 대한 페노피브레이트의 효과를 평가하는 것입니다.
대답하고자 하는 주요 질문은 페노피브레이트가 잔류 베타 세포 기능을 연장하여 인슐린 분비를 자체적으로 할 수 있는지 여부입니다.
참가자는 페노피브레이트 또는 동일하게 나타나는 위약(중성 물질)을 12개월 동안 하루에 한 번 구두로 복용하도록 요청받게 됩니다.
그들은 3개월마다 혈액 검사를 포함한 후속 방문을 위해 초대될 것입니다.
연구자들은 페노피브레이트의 안전성에 대해 두 그룹을 모니터링할 것이며, 시험 종료 시 두 그룹의 잔류 인슐린 분비 결과를 비교할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이론적 해석:
새로 진단된 T1D를 가진 어린이의 잔류 췌장 베타 세포 기능을 보존하면 더 나은 당뇨병 조절, 만성 당뇨병 합병증 감소 및 일시적인 인슐린 중단 가능성이 있습니다. T1D의 2차 예방을 위한 값싼 약의 적응증.
환경:
모집은 폴란드 바르샤바에 있는 두 개의 참여 센터(소아과, 바르샤바 의과 대학 및 내분비학 및 당뇨병과, 어린이 기념 건강 연구소)의 소아 당뇨병 클리닉을 통해 이루어집니다.
연구 치료의 시작은 스크리닝 방문 후 늦어도 28일 이내에, 당뇨병 진단으로부터 늦어도 8주 이내에 수행될 수 있습니다.
피코:
1형 당뇨병으로 새로 진단된 포함 기준을 충족하는 청소년 참가자는 160mg 용량의 페노피브레이트 또는 위약을 받는 두 그룹에 무작위로 할당되고 다음 해에는 3개월마다 정기적으로 평가됩니다. 위약과 비교하여 테스트 그룹에서 C-펩티드의 AUC가 50% 증가했다고 가정하면, 85%의 검정력을 달성하려면 88명의 피험자가 필요합니다. 탈락률이 약 13%라고 가정하면 전체 그룹 크기는 102명의 환자입니다. 무작위 배정 비율이 1:1인 경우 각 그룹에는 51명의 환자가 있습니다.
주요 연구 절차:
- 인구 통계 및 병력.
- 신체 검사 및 활력 징후: 심박수 및 혈압, 호흡수, 체온.
- 실험실 분석을 위한 혈액 수집(혈액학: 자동 혈액 도말을 사용한 형태학, 생화학: ALT, AST, 총 빌리루빈, 알부민, 아밀라아제, 리파아제, 총 콜레스테롤, HDL, LDL, 트리글리세리드, GGTP, HbA1c, TSH, FT4, Anti-Tg, Anti-TPO, CK, 크레아티닌, 요소, 비타민 D, 호모시스테인, Anti-tTG IgA, IgA.
- 소변 임신 테스트(임신 가능성이 있는 소녀의 경우).
- MMTT 자극 분석에서 C-펩티드 및 포도당.
- 항인슐린 IAA 항체, 글루탐산 데카르복실라아제(GADA)에 대한 항체, 티로신 포스파타아제(IA2A)에 대한 항체, 아연 수송체 8(ZnT8)에 대한 항체.
- IL1, IL2, IL10.
- TNF 알파, IFN 감마.
- 유전 연구 - WES 게놈 시퀀싱, HLA DR3, DR4, DO8, DQ7.
- FGM Libre Free Style 포도당 모니터링 시스템.
- 복부초음파.
- 갑상선 초음파.
- 안전 모니터링 및 AE 수집.
- IMP 관리. 준수 여부는 빈 패키지 수집과 직접 인터뷰를 통해 평가되며 권장 용량의 75% 미만을 받는 참가자는 준수하지 않는 것으로 간주됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
102
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Agnieszka Szypowska, MD, PhD,Prof
- 전화번호: +48223179426
- 이메일: agnieszka.szypowska@uckwum.pl
연구 연락처 백업
- 이름: Agnieszka Kowalska, MD, PhD
- 전화번호: +48223179426
- 이메일: agnieszka.kowalska@uckwum.pl
연구 장소
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-
Mazowieckie
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Warsaw, Mazowieckie, 폴란드, 02-091
- 모병
- Clinical department of pediatric diabetology and paediatrics, DSK UCKWUM
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연락하다:
- Agnieszka Szypowska, MD, PhD, Professor
- 전화번호: +480223179425
- 이메일: agnieszka.szypowska@uckwum.pl
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연락하다:
- Agnieszka Kowalska, MD, PhD
- 전화번호: +480223179425
- 이메일: agnieszka.kowalska@uckwum.pl
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부수사관:
- Lidia Groele, MD, PhD
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부수사관:
- Katarzyna Dżygało, MD, PhD
-
부수사관:
- Agnieszka Kowalska, MD, PhD
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부수사관:
- Beata Kowalczyk, MD
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부수사관:
- Jędrzej Nowaczyk, MD
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수석 연구원:
- Agnieszka Szypowska, MD, PhD, Prof
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Warsaw, Mazowieckie, 폴란드, 04-730
- 모병
- Diabetology Department, Children's Memorial Health Institute
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연락하다:
- Marta Wysocka- Mincewicz, MD, PhD
- 전화번호: +48 22 815 75 78
- 이메일: oddzial.diabetologia@ipczd.pl
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수석 연구원:
- Marta Wysocka- Mincewicz, MD, PhD
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
다음 기준을 모두 충족하는 피험자는 본 연구에 참여할 수 있습니다.
서명된 동의서를 이해하고 제공할 수 있는 피험자 또는 법적 대리인(LAR). 청소년과 어린이에게도 동의가 필요합니다.
- 피험자 ≤ 17세의 LAR은 "미성년 피험자의 부모/법적 보호자를 위한 정보 전단지 및 ICF"에 서명합니다.
- 10~15세의 청소년은 "어린이 동의서"에 서명합니다.
- 16~17세의 청소년은 "청소년 동의서"에 서명합니다.
- 10세 이상 17세 이하
폴란드 당뇨병 협회의 기준에 따른 양성 자가항체(GADA, IA2A, ZnT4, IAA 중 최소 1개) 및 제1형 당뇨병 증상에 기초한 무작위 배정(V0 방문) 전 8주 이내에 제1형 당뇨병 진단( 수행원):
- 당뇨병 및 혈당 ≥ 200mg/dl(≥ 11.1mmol/l)의 증상,
- 증상이 없거나 당뇨병 증상이 있고 무작위 포도당이 <200mg/dl(<11.1mmol/l)인 경우 - 진단의 확정은 2회 측정에서 공복 혈당이 ≥126mg/dl(≥7.0mmol/l)인 것입니다. 각 테스트는 다른 날에 수행해야 합니다.
- 고혈당증 및 무작위 혈당 ≥ 200mg/dl(11.1mmol/l)의 증상이 없는 경우, 공복 혈당 ≥ 126mg/dl(7.0mmol/l)은 진단의 확정입니다.
- 1~2회 공복혈당이 100~125mg/dl(5.6~6.9mmol/l)이거나 공복혈당이 100mg/dl(5.6mmol/l) 미만인 경우, 내당능 장애 또는 당뇨병인 경우 경구 내당능 검사(OGTT)를 실시해야 합니다. OGTT 120분에 혈당 ≥ 200mg/dl(11.1mmol/l)이면 당뇨병 진단이 확정됩니다.
남성 또는 비임신 및 비수유 여성으로 금욕을 하거나 연구 과정 전반에 걸쳐 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의합니다. 허용되는 피임 방법은 다음과 같습니다.
- 최소 3개월 동안 자궁 내 장치를 삽입합니다.
- 방문 0 방문 전 적어도 14일 동안 및 연구 완료 동안 살정제와 함께 콘돔 또는 격막 사용.
- 방문 0 이전 최소 2개월 동안 안정적인 호르몬 피임제를 사용하고 연구 완료까지 지속.
- 여성(월경 중)은 방문 0에서 음성 소변 베타-인간 융모막 성선 자극 호르몬 호르몬(hCG) 임신 검사를 받아야 합니다.
제외 기준:
다음 기준 중 하나를 충족하는 피험자는 이 연구에 참여할 자격이 없습니다.
- 10세 미만 또는 17세 이상.
- 적어도 한 명의 보호자 LAR이 연구에 참여하는 데 동의하지 않았습니다.
- 인슐린 이외의 경구 또는 주사 항 당뇨병 약물 치료.
- 피험자 또는 가까운 피험자의 가족력, fenofibrate 또는 모든 부형제에 대한 알레르기 또는 과민 반응의 과거 또는 현재(갈락토스 불내성, 총 락타아제 결핍 또는 포도당-갈락토스 흡수 장애의 유전적 문제가 있는 환자 포함).
- 다른 약물에 대한 심한 과민 반응.
- 임상적으로 유의미한 신장애의 현재 또는 과거력이 있는 피험자.
- 임상적으로 유의미한 간 장애의 현재 또는 과거력이 있는 피험자.
- 셀리악병, 위마비, 장 흡수 또는 운동의 또 다른 장애를 포함하는 중요한 위장 질환이 있거나 이력이 있는 피험자.
- 담낭 질환의 현재 또는 과거력이 있는 피험자.
- 심각한 고중성지방혈증으로 인한 급성 췌장염을 제외한 만성 또는 급성 췌장염의 현재 또는 병력.
- 피브레이트 또는 화학적으로 관련된 물질(예: 케토프로펜.
- 스크리닝 및 V0 방문에서 임신에 대해 양성 반응을 보인 피험자 또는 현재 모유 수유 중인 피험자.
- 조사자에 의해 임상적으로 중요한 것으로 정의된 저혈당 알부민.
- 유전성 근육 장애의 개인 및 가족력을 포함하여 근병증 및/또는 횡문근융해증에 대한 소인 요인이 있는 환자. 연구자가 임상적으로 유의한 것으로 간주하는 원인 불명의 지속적 상승 크레아틴 포스포키나제 수치.
- 조사자가 사전 동의를 얻거나 연구 지침을 충족할 때 문제가 있다고 생각하거나 테스트 결과의 해석을 무효화하거나 피험자를 불필요한 위험에 노출시킬 수 있는 상황의 존재.
- 연구 절차를 준수할 능력이 없거나 의지가 없음.
- 연구자가 생각하는 모든 의학적 상태 또는 치료는 연구 중에 피험자를 불필요한 위험에 노출시킬 수 있습니다.
- 본 연구의 목적에 영향을 미칠 수 있는 중재 또는 기타 약물 연구에 참여.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 페노피브레이트
캡슐에 들어 있는 페노피브레이트를 12개월 동안 매일 구두로 받았습니다.
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12개월 동안 1일 1회 경구 투여.
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
활성 제품과 동일한 미세결정성 셀룰로오스 102,594mg(99%) 및 마그네슘 스테아레이트 6mg(1%)을 함유한 캡슐을 12개월 동안 매일 경구 투여했습니다.
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12개월 동안 1일 1회 경구 투여.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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C-펩타이드 자극 테스트에서 AUC의 차이
기간: 12 개월
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C-펩타이드 자극시험에서 곡선하 면적(AUC)을 비교하여 췌장 베타세포 기능 평가 : 자극시험에서 C-펩타이드 곡선하 면적을 기준으로 측정한 평균 인슐린 분비의 변화
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12 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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자극 시험에서의 C-펩티드 농도의 차이: 공복시 C-펩티드 농도를 기준으로 측정한 인슐린 분비의 변화
기간: 0, 6, 12개월
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자극 테스트에서 단식 C-펩티드 농도
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0, 6, 12개월
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당뇨병 조절 매개변수의 차이
기간: 0,3,6,9,12개월
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HbA1c
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0,3,6,9,12개월
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일일 인슐린 요구량
기간: 0,3,6,9,12개월
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일일 인슐린 요구량/kg 체질량
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0,3,6,9,12개월
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인터루킨
기간: 0,6,12개월
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IL1, IL2, IL10, TNF 알파, IFN 감마
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0,6,12개월
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자극 시험에서의 C-펩티드 농도의 차이: 공복시 C-펩티드 농도를 기준으로 측정한 인슐린 분비의 변화
기간: 0,6,12개월
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최대 C-펩타이드 농도
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0,6,12개월
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당뇨병 조절 및 포도당 변동
기간: 0,3,6,9,12개월
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표준 편차가 있는 평균 혈당
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0,3,6,9,12개월
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포도당 변동의 차이
기간: 0,3,6,9,12개월
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포도당 가변성 지수(CV%)
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0,3,6,9,12개월
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|
포도당 변동의 매개변수
기간: 0,3,6,9,12개월
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시간 범위 70-180mg/dl
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0,3,6,9,12개월
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자가 항체의 차이
기간: 0,6,12개월
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항인슐린 IAA 항체, 글루탐산 데카르복실라제(GADA)에 대한 항체, 티로신 포스파타제(IA2A)에 대한 항체, 항아연 수송체 항체 8 결정의 차이.
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0,6,12개월
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유전자 분석
기간: 연구당 1개
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WES 전체 엑솜 시퀀싱 및 HLA
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연구당 1개
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이상반응 발생
기간: 0,3,6,9,12개월
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안전성은 AE 평가, 활력 징후, 신체 검사, USG 소견 및 실험실 평가를 통해 평가됩니다.
연구 약물 시작 후 발생하는 임상적으로 중요한 실험실은 연구자에 의해 적절하게 AE 및/또는 SAE로 보고되어야 하며, 정상 범위로 돌아가거나 안정화되거나 변화가 더 이상 발생하지 않을 때까지 추가 실험실 평가가 이어져야 합니다. 임상적으로 관련이 있습니다.
모든 안전 분석은 안전 분석 세트를 사용하여 수행됩니다.
이상반응 데이터는 MedDRA 분류에 따라 제시되고 표로 작성됩니다.
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0,3,6,9,12개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Agnieszka Szypowska, MD, PhD,Prof, Medical University of Warsaw
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 9월 29일
기본 완료 (추정된)
2024년 7월 1일
연구 완료 (추정된)
2024년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 11월 29일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 6월 8일
처음 게시됨 (실제)
2023년 6월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 10월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 10월 23일
마지막으로 확인됨
2023년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- PRIFEN-01
- 2020-003916-28 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
연구와 관련된 데이터는 기사에 포함되거나 보충 정보로 업로드됩니다.
IPD 공유 기간
출판물과 함께 사용 가능
IPD 공유 액세스 기준
오픈 액세스 - 논문 출판 후 웹 주소가 알려집니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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