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Remissione prolungata indotta da fenofibrato nei bambini con nuova diagnosi di diabete di tipo 1. (PRIFEN)

23 ottobre 2023 aggiornato da: AGNIESZKA SZYPOWSKA, Medical University of Warsaw

Studio randomizzato, in doppio cieco, multicentrico, a gruppi paralleli, controllato con placebo per valutare l'efficacia del trattamento con fenofibrati sulle funzioni delle cellule beta nei bambini e negli adolescenti con nuova diagnosi di diabete di tipo 1.

L'obiettivo di questo studio clinico è valutare l'effetto del fenofibrato sulle funzioni delle cellule beta nei bambini con nuova diagnosi di diabete di tipo 1. La domanda principale a cui intende rispondere è: se il fenofibrato può prolungare la funzione residua delle cellule beta e quindi la propria secrezione di insulina. Ai partecipanti verrà chiesto di assumere un fenofibrato o un placebo dall'aspetto identico (una sostanza neutra), per via orale, una volta al giorno, per 12 mesi senza sapere cosa viene somministrato loro. Saranno invitati per visite di follow-up inclusi esami del sangue ogni 3 mesi. I ricercatori monitoreranno i due gruppi per la sicurezza del fenofibrato e alla fine della sperimentazione confronteranno i risultati della secrezione residua di insulina in due gruppi.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Fondamento logico:

La conservazione della funzione residua delle cellule beta pancreatiche nei bambini con T1D di nuova diagnosi offre la possibilità di un migliore controllo del diabete, riduzione delle complicanze del diabete cronico e possibilmente sospensione temporanea dell'insulina. Indicazione di un farmaco economico per la prevenzione secondaria del T1D.

Collocamento:

Il reclutamento avverrà attraverso le cliniche pediatriche per il diabete presso due centri partecipanti a Varsavia, in Polonia (Dipartimento di Pediatria, Università di Medicina di Varsavia e Dipartimento di Endocrinologia e Diabetologia, Children's Memorial Health Institute).

L'inizio del trattamento in studio può essere effettuato non oltre 28 giorni dopo la visita di screening e non oltre 8 settimane dalla diagnosi di diabete.

PICCO:

I partecipanti adolescenti che soddisfano i criteri di inclusione, con nuova diagnosi di diabete di tipo 1 verranno assegnati in modo casuale a due gruppi, ricevendo fenofibrato alla dose di 160 mg o placebo, e valutato regolarmente, ogni 3 mesi per il prossimo anno. Ipotizzando un aumento del 50% dell'AUC del C-peptide nel gruppo di test rispetto al placebo, sono necessari 88 soggetti per raggiungere una potenza dell'85%. Se si ipotizza un abbandono di circa il 13%, la dimensione totale del gruppo è di 102 pazienti. Dato il rapporto di randomizzazione 1:1, ci sono 51 pazienti in ciascun gruppo.

Principali procedure di studio:

  • Storia demografica e medica.
  • Esame fisico e segni vitali: frequenza cardiaca e pressione arteriosa, frequenza respiratoria, temperatura corporea.
  • Prelievo sangue per analisi di laboratorio (ematologia: morfologia con striscio di sangue automatico, biochimica: ALT, AST, bilirubina totale, albumina, amilasi, lipasi, colesterolo totale, HDL, LDL, trigliceridi, GGTP, HbA1c, TSH, FT4, Anti-Tg, Anti-TPO, CK, creatinina, urea, vitamina D, omocisteina, Anti-tTG IgA, IgA.
  • Test di gravidanza sulle urine (nelle ragazze in età fertile).
  • C-peptide e glucosio nel saggio di stimolazione MMTT.
  • Anticorpi anti-insulina IAA, Anticorpi contro la decarbossilasi dell'acido glutammico (GADA), Anticorpi contro la tirosina fosfatasi (IA2A), Anticorpi contro il trasportatore di zinco 8 (ZnT8).
  • IL1, IL2, IL10.
  • TNF alfa, IFN gamma.
  • Studio genetico - Sequenziamento del genoma WES, HLA DR3, DR4, DO8, DQ7.
  • Sistema di monitoraggio del glucosio FGM Libre Free Style.
  • Ecografia addominale.
  • Ecografia della ghiandola tiroidea.
  • Monitoraggio della sicurezza e raccolta di eventi avversi.
  • Amministrazione IMP. La conformità sarà valutata raccogliendo i pacchi vuoti e mediante colloquio diretto e i partecipanti che ricevono <75% delle dosi raccomandate saranno considerati non conformi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

102

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Polonia
    • Mazowieckie
      • Warsaw, Mazowieckie, Polonia, 02-091
        • Reclutamento
        • Clinical department of pediatric diabetology and paediatrics, DSK UCKWUM
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Sub-investigatore:
          • Lidia Groele, MD, PhD
        • Sub-investigatore:
          • Katarzyna Dżygało, MD, PhD
        • Sub-investigatore:
          • Agnieszka Kowalska, MD, PhD
        • Sub-investigatore:
          • Beata Kowalczyk, MD
        • Sub-investigatore:
          • Jędrzej Nowaczyk, MD
        • Investigatore principale:
          • Agnieszka Szypowska, MD, PhD, Prof
      • Warsaw, Mazowieckie, Polonia, 04-730
        • Reclutamento
        • Diabetology Department, Children's Memorial Health Institute
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Marta Wysocka- Mincewicz, MD, PhD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

I soggetti che soddisfano tutti i seguenti criteri sono idonei a partecipare a questo studio:

  1. Soggetto o Rappresentante Legalmente Accettato (LAR) in grado di comprendere e fornire il consenso informato firmato. Il consenso è richiesto anche agli adolescenti e ai bambini.

    • LAR di soggetti ≤ 17 anni sottoscrivono il “Foglio Informativo e ICF per il Genitore/Tutore del Soggetto Minore”.
    • Gli adolescenti dai 10-15 anni firmano il "Modulo di assenso dei bambini".
    • Gli adolescenti di 16-17 anni firmano "Modulo di assenso adolescenziale".
  2. Età ≥10 e ≤ 17 anni.

  3. Diagnosi di diabete di tipo 1 entro 8 settimane prima della randomizzazione (visita V0) basata su autoanticorpi positivi (minimo 1 tra: GADA, IA2A, ZnT4, IAA) e sintomi di diabete di tipo 1 secondo i criteri della Polish Diabetes Association (1 dei seguente):

    • sintomi del diabete e glicemia ≥ 200 mg/dl (≥ 11,1 mmol/l),
    • quando nessun sintomo o quando sono presenti i sintomi del diabete e glicemia casuale <200 mg/dl (<11,1 mmol/l) - allora la conferma della diagnosi è la glicemia a digiuno in 2 misurazioni ≥ 126 mg/dl (≥ 7,0 mmol/l); ogni test deve essere eseguito in un giorno diverso,
    • in assenza di sintomi di iperglicemia e glicemia casuale ≥ 200 mg/dl (11,1 mmol/l), glicemia a digiuno ≥ 126 mg/dl (7,0 mmol/l) è una conferma della diagnosi,
    • se una o due volte la glicemia a digiuno è di 100-125 mg/dl (5,6-6,9 mmol/l), o se la glicemia a digiuno è inferiore a 100 mg/dl (5,6 mmol/l) ), se esiste un ragionevole sospetto di ridotta tolleranza al glucosio o diabete mellito, deve essere eseguito un test di tolleranza al glucosio orale (OGTT). Al 120° minuto dell'OGTT, una glicemia ≥ 200 mg/dl (11,1 mmol/l) conferma la diagnosi di diabete.

  4. - Maschio o femmina non incinta e non in allattamento che è astinente o accetta di utilizzare metodi contraccettivi efficaci durante il corso dello studio. I metodi contraccettivi accettabili sono i seguenti:

    • Dispositivo intrauterino in sede da almeno 3 mesi.
    • Uso di preservativo o diaframma con spermicida per almeno 14 giorni prima della Visita 0 visita e fino al completamento dello studio.
    • Contraccettivo ormonale stabile per almeno 2 mesi prima della Visita 0 e continua fino al completamento dello studio.
  5. Le donne (mestruate) devono avere un test di gravidanza negativo per l'ormone beta-gonadotropina corionica umana (hCG) alla Visita 0.

Criteri di esclusione:

I soggetti che soddisfano uno dei seguenti criteri non sono idonei a partecipare a questo studio:

  1. Età inferiore a 10 anni o superiore a 17 anni.
  2. Mancato consenso di almeno un LAR tutore a partecipare allo studio.
  3. Trattamento con farmaci antidiabetici orali o iniettati diversi dall'insulina.
  4. Storia familiare del Soggetto o Soggetto stretto, passata o presente di reazioni allergiche o di ipersensibilità al fenofibrato o ad uno qualsiasi degli eccipienti (inclusi pazienti con problemi ereditari di intolleranza al galattosio, deficit totale di lattasi o malassorbimento di glucosio-galattosio).
  5. Grave reazione di ipersensibilità a qualsiasi altro farmaco.
  6. Soggetti con compromissione renale clinicamente significativa in atto o in anamnesi.
  7. Soggetti con compromissione epatica clinicamente significativa in corso o in anamnesi.
  8. Soggetti con o anamnesi di malattia gastrointestinale significativa inclusa celiachia, gastroparesi, un altro disturbo dell'assorbimento intestinale o della motilità.
  9. Soggetto con malattia della cistifellea attuale o pregressa.
  10. Presenza o anamnesi di pancreatite cronica o acuta, eccetto pancreatite acuta dovuta a grave ipertrigliceridemia.
  11. Fotosensibilità o reazioni fototossiche dopo l'uso di fibrati o sostanze chimicamente correlate, ad es. ketoprofene.
  12. Soggetti che sono risultati positivi alla gravidanza allo screening e alla visita V0 o che stanno attualmente allattando.
  13. Basso livello di albumina nel sangue definito come clinicamente significativo dallo sperimentatore.
  14. Pazienti con fattori predisponenti per miopatia e/o rabdomiolisi, inclusa storia personale e familiare di disturbi muscolari ereditari. Livelli di creatina fosfochinasi elevati persistenti inspiegabili considerati clinicamente significativi dallo sperimentatore.
  15. La presenza di circostanze che lo Sperimentatore considera problematiche nell'ottenere il consenso informato o nel soddisfare le linee guida dello studio, o che possono invalidare l'interpretazione dei risultati del test o esporre i Soggetti a rischi non necessari.
  16. Incapacità o riluttanza a rispettare le procedure di studio.
  17. Qualsiasi condizione medica o trattamento che lo Sperimentatore ritenga possa esporre il Soggetto a rischi non necessari durante lo studio.
  18. - Partecipazione a studi interventistici o altri studi di ricerca sui farmaci che potrebbero influenzare gli obiettivi di questo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Fenofibrato
Fenofibrato in capsule ricevuto per via orale, ogni giorno, per 12 mesi.
Droga: Fenofibrato
Somministrato per via orale, una volta al giorno, per 12 mesi.
Altri nomi:
  • Fenofibrato
  • SUB07576MIG
  • CAS n. 49562-28-9
Comparatore placebo: Placebo
Capsule contenenti cellulosa microcristallina 102.594 mg (99%) e magnesio stearato 6 mg (1%) identiche a quelle del prodotto attivo ricevuto per via orale, ogni giorno, per 12 mesi.
Droga: Placebo
Somministrato per via orale, una volta al giorno, per 12 mesi.
Altri nomi:
  • farmaco inattivo
  • medicina inattiva
  • sostanza inattiva.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Differenze nell'AUC nel test di stimolazione del peptide C
Lasso di tempo: 12 mesi
Valutazione della funzione delle cellule beta pancreatiche confrontando l'area sotto la curva (AUC) nel test di stimolazione del peptide C: variazione della secrezione media di insulina misurata sulla base dell'area sotto la curva del peptide C nel test di stimolazione
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Differenze nella concentrazione del peptide C nel test di stimolazione: variazione della secrezione di insulina misurata sulla base della concentrazione del peptide C a digiuno
Lasso di tempo: 0, 6, 12 mesi
Concentrazione di peptide C a digiuno nel test di stimolazione
0, 6, 12 mesi
Differenze nei parametri di controllo del diabete
Lasso di tempo: 0,3,6,9,12 mesi
HbA1c
0,3,6,9,12 mesi
Fabbisogno giornaliero di insulina
Lasso di tempo: 0,3,6,9,12 mesi
Fabbisogno giornaliero di insulina/kg di massa corporea
0,3,6,9,12 mesi
Interleuchine
Lasso di tempo: 0,6,12 mesi
IL1, IL2, IL10, TNF alfa, IFN gamma
0,6,12 mesi
Differenze nella concentrazione del peptide C nel test di stimolazione: variazione della secrezione di insulina misurata sulla base della concentrazione del peptide C a digiuno
Lasso di tempo: 0,6,12 mesi
Concentrazione massima di peptide C
0,6,12 mesi
Controllo del diabete e fluttuazioni del glucosio
Lasso di tempo: 0,3,6,9,12 mesi
Glicemia media con deviazione standard
0,3,6,9,12 mesi
Differenze nelle fluttuazioni del glucosio
Lasso di tempo: 0,3,6,9,12 mesi
Indice di variabilità del glucosio (CV%)
0,3,6,9,12 mesi
Parametro delle fluttuazioni del glucosio
Lasso di tempo: 0,3,6,9,12 mesi
Tempo nel range 70-180mg/dl
0,3,6,9,12 mesi
Differenza di autoanticorpi
Lasso di tempo: 0,6,12 mesi
Differenza nella determinazione degli anticorpi anti-insulina IAA, anticorpi contro la decarbossilasi dell'acido glutammico (GADA), anticorpi contro la tirosina fosfatasi (IA2A), anticorpi del trasportatore anti-zinco 8.
0,6,12 mesi
Analisi genetica
Lasso di tempo: 1 per studio
Sequenziamento dell'intero esoma WES e HLA
1 per studio
Si verificano eventi avversi
Lasso di tempo: 0,3,6,9,12 mesi
La sicurezza sarà valutata attraverso la valutazione degli eventi avversi, dei segni vitali, degli esami fisici, dei risultati dell'USG e delle valutazioni di laboratorio. Qualsiasi esame clinicamente significativo che si verifichi dopo l'inizio del farmaco in studio deve essere segnalato dallo sperimentatore come EA e/o SAE, a seconda dei casi, e deve essere seguito da ulteriori valutazioni di laboratorio fino al ritorno all'intervallo normale, alla stabilizzazione o fino alla cessazione del cambiamento. clinicamente rilevante. Tutte le analisi di sicurezza verranno condotte utilizzando il set di analisi di sicurezza. I dati sugli eventi avversi verranno presentati e tabulati secondo la classificazione MedDRA.
0,3,6,9,12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Medical University of Warsaw

Collaboratori

Children's Memorial Health Institute, Poland

Investigatori

  • Investigatore principale: Agnieszka Szypowska, MD, PhD,Prof, Medical University of Warsaw

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 settembre 2022

Completamento primario (Stimato)

1 luglio 2024

Completamento dello studio (Stimato)

1 luglio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 novembre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 giugno 2023

Primo Inserito (Effettivo)

18 giugno 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 ottobre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 ottobre 2023

Ultimo verificato

1 ottobre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PRIFEN-01
  • 2020-003916-28 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati rilevanti per lo studio verranno inclusi nell'articolo o caricati come informazioni supplementari

Periodo di condivisione IPD

Disponibile con la pubblicazione

Criteri di accesso alla condivisione IPD

accesso aperto - l'indirizzo web sarà reso noto dopo la pubblicazione del paper

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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