Prodloužená remise navozená fenofibrátem u dětí nově diagnostikovaných s diabetem 1. typu. (PRIFEN)

Kritéria pro zařazení:

Subjekty, které splňují všechna následující kritéria, se mohou zúčastnit této studie:

1. Subjekt nebo právně akceptovaný zástupce (LAR) schopný porozumět a poskytnout podepsaný informovaný souhlas. Souhlas je vyžadován také od mladistvých a dětí.

   • LAR subjektů ≤ 17 let podepisuje „Informační leták a ICF pro rodiče/zákonného zástupce nezletilých subjektů“.
   • Adolescenti od 10-15 let podepisují „Formulář souhlasu dětí“.
   • Dospívající ve věku 16–17 let podepisují „formulář souhlasu dospívajících“.
2. Věk ≥10 a ≤ 17 let.

3. Diagnóza diabetu 1. typu do 8 týdnů před randomizací (návštěva V0) na základě pozitivní autoprotilátky (minimálně 1 mezi: GADA, IA2A, ZnT4, IAA) a příznaků diabetu 1. typu podle kritérií Polské diabetologické asociace (1 z Následující):

   • příznaky cukrovky a hladina glukózy v krvi ≥ 200 mg/dl (≥ 11,1 mmol/l),
   • pokud nejsou přítomny žádné příznaky nebo jsou přítomny příznaky diabetu a náhodná hladina glukózy <200 mg/dl (<11,1 mmol/l) – pak potvrzením diagnózy je glykémie nalačno ve 2 měřeních ≥ 126 mg/dl (≥ 7,0 mmol/l); každý test musí být proveden v jiný den,
   • při absenci příznaků hyperglykémie a náhodné glykémie ≥ 200 mg/dl (11,1 mmol/l) je potvrzením diagnózy glykémie nalačno ≥ 126 mg/dl (7,0 mmol/l),
   • pokud je jednou nebo dvakrát glykémie nalačno 100–125 mg/dl (5,6–6,9 mmol/l), nebo pokud je glykémie nalačno nižší než 100 mg/dl (5,6 mmol/l) ), existuje důvodné podezření na porucha glukózové tolerance nebo diabetes mellitus, měl by být proveden orální glukózový toleranční test (OGTT). Ve 120. minutě OGTT glykémie ≥ 200 mg/dl (11,1 mmol/l) potvrzuje diagnózu diabetu.

4. Muž nebo netěhotná a nekojící žena, která je abstinující nebo souhlasí s používáním účinných antikoncepčních metod v průběhu studie. Přijatelné metody kontroly porodnosti jsou následující:

   • Nitroděložní tělísko na místě po dobu nejméně 3 měsíců.
   • Použití kondomu nebo diafragmy se spermicidem po dobu alespoň 14 dnů před návštěvou návštěvy 0 a po dokončení studie.
   • Stabilní hormonální antikoncepce po dobu alespoň 2 měsíců před návštěvou 0 a pokračující dokončením studie.
5. Ženy (menstruující) musí mít negativní těhotenský test na beta-lidský choriový gonadotropin (hCG) v moči při návštěvě 0.

Kritéria vyloučení:

Subjekty, které splňují kterékoli z následujících kritérií, se nemohou zúčastnit této studie:

1. Věk do 10 let nebo nad 17 let.
2. Nedostatek souhlasu alespoň jednoho opatrovníka LAR k účasti ve studii.
3. Léčba jakýmikoli perorálními nebo injekčně podávanými antidiabetiky jinými než inzulín.
4. Rodinná anamnéza subjektu nebo blízkého subjektu, minulost nebo přítomnost alergických reakcí nebo reakcí z přecitlivělosti na fenofibrát nebo kteroukoli z pomocných látek (včetně pacientů s dědičnými problémy s intolerancí galaktózy, úplným deficitem laktázy nebo malabsorpcí glukózy a galaktózy).
5. Závažná hypersenzitivní reakce na jakýkoli jiný lék.
6. Subjekty se současnou nebo anamnézou klinicky významného poškození ledvin.
7. Subjekty se současnou nebo anamnézou klinicky významného poškození jater.
8. Subjekty s nebo v anamnéze významného gastrointestinálního onemocnění včetně celiakie, gastroparézy, jiné poruchy střevní absorpce nebo motility.
9. Subjekt se současnou nebo anamnézou onemocnění žlučníku.
10. Současná nebo anamnéza chronické nebo akutní pankreatitidy, kromě akutní pankreatitidy způsobené těžkou hypertriglyceridemií.
11. Fotosenzitivita nebo fototoxické reakce po užití fibrátů nebo chemicky příbuzných látek, např. ketoprofen.
12. Subjekty, které byly pozitivně testovány na těhotenství při screeningu a návštěvě V0 nebo které v současné době kojí.
13. Nízká hladina albuminu v krvi definovaná zkoušejícím jako klinicky významná.
14. Pacienti s predispozičními faktory pro myopatii a/nebo rhabdomyolýzu, včetně osobní a rodinné anamnézy dědičných svalových poruch. Nevysvětlitelné přetrvávající zvýšené hladiny kreatinfosfokinázy považované zkoušejícím za klinicky významné.
15. Přítomnost okolností, které zkoušející považuje za problematické při získávání informovaného souhlasu nebo plnění pokynů studie, nebo které mohou zneplatnit interpretaci výsledků testu nebo vystavit subjekty zbytečnému riziku.
16. Neschopnost nebo neochota dodržovat studijní postupy.
17. Jakýkoli zdravotní stav nebo léčba, o kterých se zkoušející domnívá, že mohou vystavit subjekt během studie zbytečnému riziku.
18. Účast na intervenčních nebo jiných studiích výzkumu drog, které by mohly ovlivnit cíle této studie.