Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Przedłużona remisja wywołana fenofibratem u dzieci z nowo zdiagnozowaną cukrzycą typu 1. (PRIFEN)

23 października 2023 zaktualizowane przez: AGNIESZKA SZYPOWSKA, Medical University of Warsaw

Randomizowane, podwójnie ślepe, wieloośrodkowe, równoległe, kontrolowane placebo badanie oceniające skuteczność leczenia fenofibratem na funkcje komórek beta u dzieci i młodzieży z nowo zdiagnozowaną cukrzycą typu 1.

Celem tego badania klinicznego jest ocena wpływu fenofibratu na funkcje komórek beta u dzieci ze świeżo rozpoznaną cukrzycą typu 1. Główne pytanie, na które ma odpowiedzieć, brzmi: czy fenofibrat może przedłużać resztkową funkcję komórek beta, a zatem własne wydzielanie insuliny. Uczestnicy zostaną poproszeni o przyjmowanie fenofibratu lub identycznie występującego placebo (substancji obojętnej), doustnie, raz dziennie, przez 12 miesięcy bez wiedzy, co jest im podawane. Będą zapraszani na wizyty kontrolne, w tym badania krwi co 3 miesiące. Naukowcy będą monitorować obie grupy pod kątem bezpieczeństwa fenofibratu, a na koniec badania porównują wyniki wydzielania resztkowej insuliny w dwóch grupach.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Racjonalne uzasadnienie:

Zachowanie resztkowej funkcji komórek beta trzustki u dzieci ze świeżo rozpoznaną T1D daje szansę na lepszą kontrolę cukrzycy, zmniejszenie przewlekłych powikłań cukrzycy i ewentualnie czasowe odstawienie insuliny. Wskazanie taniego leku do profilaktyki wtórnej T1D.

Ustawienie:

Rekrutacja będzie prowadzona przez kliniki diabetologii dziecięcej w dwóch uczestniczących ośrodkach w Warszawie (Klinika Pediatrii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego oraz Klinika Endokrynologii i Diabetologii Instytutu „Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka”).

Rozpoczęcie leczenia badanego może nastąpić nie później niż 28 dni po wizycie przesiewowej i nie później niż w ciągu 8 tygodni od rozpoznania cukrzycy.

PIKO:

Młodzież spełniająca kryteria włączenia, z nowo zdiagnozowaną cukrzycą typu 1, zostanie losowo przydzielona do dwóch grup, otrzymujących fenofibrat w dawce 160 mg lub placebo i regularnie oceniana co 3 miesiące przez następny rok. Zakładając wzrost AUC peptydu C o 50% w grupie testowej w porównaniu z placebo, do uzyskania mocy 85% potrzeba 88 osób. Jeśli założy się około 13% rezygnacji, całkowita wielkość grupy wynosi 102 pacjentów. Biorąc pod uwagę współczynnik randomizacji 1:1, w każdej grupie jest 51 pacjentów.

Główne procedury badania:

  • Historia demograficzna i medyczna.
  • Badanie fizykalne i parametry życiowe: tętno i ciśnienie krwi, częstość oddechów, temperatura ciała.
  • Pobieranie krwi do analiz laboratoryjnych (hematologia: morfologia z automatycznym rozmazem krwi, biochemia: ALT, AST, bilirubina całkowita, albumina, amylaza, lipaza, cholesterol całkowity, HDL, LDL, trójglicerydy, GGTP, HbA1c, TSH, FT4, Anty-Tg, Anty-TPO, CK, kreatynina, mocznik, witamina D, homocysteina, anty-tTG IgA, IgA.
  • Test ciążowy z moczu (u dziewcząt w wieku rozrodczym).
  • C-peptyd i glukoza w teście stymulacji MMTT.
  • Przeciwciała przeciw insulinie IAA, Przeciwciała przeciwko dekarboksylazie kwasu glutaminowego (GADA), Przeciwciała przeciwko fosfatazie tyrozynowej (IA2A), Przeciwciała przeciwko transporterowi cynku 8 (ZnT8).
  • IL1, IL2, IL10.
  • TNF alfa, IFN gamma.
  • Badania genetyczne - sekwencjonowanie genomu WES, HLA DR3, DR4, DO8, DQ7.
  • System monitorowania glukozy FGM Libre Free Style.
  • USG jamy brzusznej.
  • USG tarczycy.
  • Monitorowanie bezpieczeństwa i zbieranie AE.
  • Administracja IMP. Zgodność zostanie oceniona poprzez zebranie pustych opakowań, a także bezpośrednią rozmowę, a uczestnicy otrzymujący <75% zalecanych dawek zostaną uznani za niezgodnych.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

102

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Polska
    • Mazowieckie
      • Warsaw, Mazowieckie, Polska, 02-091
        • Rekrutacyjny
        • Clinical department of pediatric diabetology and paediatrics, DSK UCKWUM
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Pod-śledczy:
          • Lidia Groele, MD, PhD
        • Pod-śledczy:
          • Katarzyna Dżygało, MD, PhD
        • Pod-śledczy:
          • Agnieszka Kowalska, MD, PhD
        • Pod-śledczy:
          • Beata Kowalczyk, MD
        • Pod-śledczy:
          • Jędrzej Nowaczyk, MD
        • Główny śledczy:
          • Agnieszka Szypowska, MD, PhD, Prof
      • Warsaw, Mazowieckie, Polska, 04-730
        • Rekrutacyjny
        • Diabetology Department, Children's Memorial Health Institute
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Marta Wysocka- Mincewicz, MD, PhD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Do udziału w tym badaniu kwalifikują się osoby, które spełniają wszystkie poniższe kryteria:

  1. Podmiot lub prawnie akceptowany przedstawiciel (LAR) w stanie zrozumieć i wyrazić świadomą zgodę podpisaną. Zgoda wymagana jest również od młodzieży i dzieci.

    • LAR osób w wieku ≤ 17 lat podpisują „Ulotkę informacyjną i ICF dla rodzica/opiekuna prawnego osoby niepełnoletniej”.
    • Młodzież w wieku 10-15 lat podpisuje „Formularz zgody dzieci”.
    • Młodzież w wieku 16-17 lat podpisuje „Formularz zgody nastolatka”.
  2. Wiek ≥10 i ≤ 17 lat.

  3. Rozpoznanie cukrzycy typu 1 w ciągu 8 tygodni przed randomizacją (wizyta V0) na podstawie dodatnich autoprzeciwciał (minimum 1 spośród: GADA, IA2A, ZnT4, IAA) oraz objawów cukrzycy typu 1 według kryteriów Polskiego Towarzystwa Diabetologicznego (1 z następny):

    • objawy cukrzycy i glikemia ≥ 200 mg/dl (≥ 11,1 mmol/l),
    • gdy brak objawów lub występują objawy cukrzycy i przypadkowa glikemia <200 mg/dl (<11,1 mmol/l) – wówczas potwierdzeniem rozpoznania jest glikemia na czczo w 2 pomiarach ≥ 126 mg/dl (≥ 7,0 mmol/l); każde badanie należy wykonać w innym dniu,
    • przy braku objawów hiperglikemii i przypadkowej glikemii ≥ 200 mg/dl (11,1 mmol/l) glikemia na czczo ≥ 126 mg/dl (7,0 mmol/l) jest potwierdzeniem rozpoznania,
    • jeśli jedno- lub dwukrotna glikemia na czczo wynosi 100-125 mg/dl (5,6-6,9 mmol/l) lub jeżeli glikemia na czczo wynosi poniżej 100 mg/dl (5,6 mmol/l) istnieje, jeżeli istnieje uzasadnione podejrzenie upośledzoną tolerancję glukozy lub cukrzycę, należy wykonać doustny test obciążenia glukozą (OGTT). W 120. minucie OGTT stężenie glukozy we krwi ≥ 200 mg/dl (11,1 mmol/l) potwierdza rozpoznanie cukrzycy.

  4. Mężczyzna lub kobieta niebędąca w ciąży i niekarmiąca, która zachowuje abstynencję lub zgadza się na stosowanie skutecznych metod antykoncepcji przez cały czas trwania badania. Dopuszczalne metody kontroli urodzeń to:

    • Wkładka wewnątrzmaciczna założona na co najmniej 3 miesiące.
    • Stosowanie prezerwatywy lub diafragmy ze środkiem plemnikobójczym przez co najmniej 14 dni przed wizytą 0 i do zakończenia badania.
    • Stabilna antykoncepcja hormonalna przez co najmniej 2 miesiące przed Wizytą 0 i kontynuowana do zakończenia badania.
  5. Kobiety (miesiączkujące) muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego beta-ludzkiego hormonu gonadotropiny kosmówkowej (hCG) w moczu podczas wizyty 0.

Kryteria wyłączenia:

Osoby, które spełniają którekolwiek z poniższych kryteriów, nie kwalifikują się do udziału w tym badaniu:

  1. Wiek poniżej 10 lat lub powyżej 17 lat.
  2. Brak zgody co najmniej jednego opiekuna LAR na udział w badaniu.
  3. Leczenie doustnymi lub wstrzykiwanymi lekami przeciwcukrzycowymi innymi niż insulina.
  4. Historia rodzinna Uczestnika lub bliskiego Uczestnika, przebyte lub obecne reakcje alergiczne lub reakcje nadwrażliwości na fenofibrat lub którąkolwiek substancję pomocniczą (w tym pacjenci z dziedziczną nietolerancją galaktozy, całkowitym niedoborem laktazy lub zespołem złego wchłaniania glukozy-galaktozy).
  5. Ciężka reakcja nadwrażliwości na jakikolwiek inny lek.
  6. Pacjenci z obecnie lub w wywiadzie klinicznie istotnymi zaburzeniami czynności nerek.
  7. Pacjenci z obecnie lub w wywiadzie klinicznie istotnymi zaburzeniami czynności wątroby.
  8. Pacjenci z lub w wywiadzie znaczna choroba żołądkowo-jelitowa, w tym celiakia, gastropareza, inne zaburzenie wchłaniania lub motoryki jelit.
  9. Pacjent z obecnie lub w przeszłości chorobą pęcherzyka żółciowego.
  10. Obecne lub przebyte przewlekłe lub ostre zapalenie trzustki, z wyjątkiem ostrego zapalenia trzustki spowodowanego ciężką hipertriglicerydemią.
  11. Nadwrażliwość na światło lub reakcje fototoksyczne po zastosowaniu fibratów lub substancji o działaniu chemicznym, np. ketoprofen.
  12. Osoby, które uzyskały pozytywny wynik testu na ciążę podczas badania przesiewowego i wizyty V0 lub które obecnie karmią piersią.
  13. Niski poziom albumin we krwi określony przez badacza jako istotny klinicznie.
  14. Pacjenci z czynnikami predysponującymi do miopatii i (lub) rabdomiolizy, w tym osobista i rodzinna historia dziedzicznych zaburzeń mięśniowych. Niewyjaśnione utrzymujące się podwyższone poziomy fosfokinazy kreatynowej uznane przez badacza za istotne klinicznie.
  15. Występowanie okoliczności, które Badacz uważa za problematyczne przy uzyskiwaniu świadomej zgody lub spełnianiu wytycznych badania, lub które mogą unieważnić interpretację wyników testu lub narazić Badanych na niepotrzebne ryzyko.
  16. Niezdolność lub niechęć do przestrzegania procedur badawczych.
  17. Wszelkie schorzenia lub leczenie, które zdaniem Badacza mogą narazić Uczestnika na niepotrzebne ryzyko podczas badania.
  18. Udział w interwencyjnych lub innych badaniach nad lekami, które mogłyby wpłynąć na cele tego badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Fenofibrat
Fenofibrat w kapsułkach przyjmowany doustnie, codziennie, przez 12 miesięcy.
Lek: Fenofibrat
Podawany doustnie, raz dziennie, przez 12 miesięcy.
Inne nazwy:
  • Fenofibrat
  • Fenofibratum
  • SUB07576MIG
  • Nr CAS 49562-28-9
Komparator placebo: Placebo
Kapsułki zawierające celulozę mikrokrystaliczną 102 594 mg (99%) i stearynian magnezu 6 mg (1%) identyczne z aktywnym produktem przyjmowanym doustnie, codziennie, przez 12 miesięcy.
Lek: Placebo
Podawany doustnie, raz dziennie, przez 12 miesięcy.
Inne nazwy:
  • nieaktywny lek
  • lek nieaktywny
  • substancja nieaktywna.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Różnice w AUC w teście stymulacji peptydem C
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Ocena funkcji komórek beta trzustki poprzez porównanie pola pod krzywą (AUC) w teście stymulacji peptydem C: Zmiana średniego wydzielania insuliny mierzonego na podstawie pola powierzchni peptydu C pod krzywą w teście stymulacji
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Różnice stężenia peptydu C w teście stymulacyjnym: zmiana wydzielania insuliny mierzona na podstawie stężenia peptydu C na czczo
Ramy czasowe: 0, 6, 12 miesięcy
Stężenie peptydu C na czczo w teście stymulacji
0, 6, 12 miesięcy
Różnice w parametrach kontroli cukrzycy
Ramy czasowe: 0,3,6,9,12 miesięcy
HbA1c
0,3,6,9,12 miesięcy
Dzienne zapotrzebowanie na insulinę
Ramy czasowe: 0,3,6,9,12 miesięcy
Dobowe zapotrzebowanie na insulinę/kg masy ciała
0,3,6,9,12 miesięcy
Interleukiny
Ramy czasowe: 0,6,12 miesięcy
IL1, IL2, IL10, TNF alfa, IFN gamma
0,6,12 miesięcy
Różnice stężenia peptydu C w teście stymulacyjnym: zmiana wydzielania insuliny mierzona na podstawie stężenia peptydu C na czczo
Ramy czasowe: 0,6,12 miesięcy
Maksymalne stężenie peptydu C
0,6,12 miesięcy
Kontrola cukrzycy i wahania glukozy
Ramy czasowe: 0,3,6,9,12 miesięcy
Średnie stężenie glukozy we krwi z odchyleniem standardowym
0,3,6,9,12 miesięcy
Różnice w fluktuacjach glukozy
Ramy czasowe: 0,3,6,9,12 miesięcy
Wskaźnik zmienności glukozy (CV%)
0,3,6,9,12 miesięcy
Parametr fluktuacji glukozy
Ramy czasowe: 0,3,6,9,12 miesięcy
Czas w zakresie 70-180mg/dl
0,3,6,9,12 miesięcy
Różnica w autoprzeciwciałach
Ramy czasowe: 0,6,12 miesiąca
Różnica w przeciwciałach przeciw insulinie IAA, przeciwciałach przeciwko dekarboksylazie kwasu glutaminowego (GADA), przeciwciałom przeciwko fosfatazie tyrozynowej (IA2A), przeciwciałom przeciwko transporterowi cynku 8 oznaczanie.
0,6,12 miesiąca
Analiza genetyczna
Ramy czasowe: 1 na badanie
WES Sekwencjonowanie całego egzomu i HLA
1 na badanie
Wystąpienie zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 0,3,6,9,12 miesięcy
Bezpieczeństwo będzie oceniane poprzez ocenę działań niepożądanych, parametrów życiowych, badań fizykalnych, wyników USG i ocen laboratoryjnych. Każde klinicznie istotne badanie laboratoryjne występujące po rozpoczęciu podawania badanego leku musi zostać zgłoszone przez badacza jako zdarzenie niepożądane i/lub SAE, odpowiednio, i musi następować po nim dodatkowa ocena laboratoryjna do czasu, aż powrócą one do normalnego zakresu, ustabilizują się lub do czasu, gdy zmiana ustanie. istotne klinicznie. Wszystkie analizy bezpieczeństwa zostaną przeprowadzone przy użyciu zestawu do analizy bezpieczeństwa. Dane dotyczące zdarzeń niepożądanych zostaną przedstawione i zestawione w tabeli zgodnie z klasyfikacją MedDRA.
0,3,6,9,12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Medical University of Warsaw

Współpracownicy

Children's Memorial Health Institute, Poland

Śledczy

  • Główny śledczy: Agnieszka Szypowska, MD, PhD,Prof, Medical University of Warsaw

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 września 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lipca 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lipca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 listopada 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 czerwca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 czerwca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 października 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 października 2023

Ostatnia weryfikacja

1 października 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PRIFEN-01
  • 2020-003916-28 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Dane istotne dla badania zostaną zawarte w artykule lub przesłane jako informacje uzupełniające

Ramy czasowe udostępniania IPD

Dostępne wraz z publikacją

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

dostęp otwarty - adres internetowy będzie znany po opublikowaniu artykułu

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj