NAMD 조사자 개시 시험(SIGHT-I) 치료를 위한 CRISPR/Cas13 매개 RNA 표적화 치료법
2025년 3월 12일 업데이트: HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.
신생혈관 연령 관련 황반 변성(nAMD) 치료에서 혈관 내피 성장 인자 A(HG202)의 분해를 표적으로 하는 CRISPR-Cas13 RNA 편집 치료법의 안전성, 내약성 및 유효성을 평가하기 위한 시험
연령관련 황반변성(AMD)은 심각하고 회복 불가능한 시력 상실을 초래하는 진행성 질환으로, 이 중 신생혈관성 AMD(nAMD)가 AMD의 실명을 90% 차지합니다.
nAMD는 주로 혈관 내피 성장 인자(VEGF)의 교란에 의해 유발됩니다.
VEGF 과발현은 AMD의 특징인 맥락막 혈관신생(CNV)의 비정상적인 성장을 초래합니다.
항-VEGF 제제는 nAMD 치료에 효과적이지만, 치료 요법에 대한 환자의 순응도에 영향을 미치는 반복 주사의 필요성으로 인해 시간이 지남에 따라 장기적인 효능이 감소하며 환자는 치료 7년 또는 8년 동안 여전히 시력을 잃을 수 있습니다.
이러한 빈번한 유리체강내 주사는 황반하 출혈, 안내 고혈압, 염증 및 망막 박리를 포함한 합병증의 위험을 증가시킬 수 있습니다.
더욱이, 항-VEGF 제제를 사용하는 nAMD 환자 중 최대 46%는 항-VEGF 치료법에 대한 반응이 좋지 않거나 빈맥증이 발생했습니다.
HG202는 CRISPR/Cas13 RNA 편집 치료법으로 하나의 단일 AAV 벡터를 사용하여 VEGFA의 발현을 부분적으로 녹다운하여 항-반응성 또는 비반응성인 AMD 환자의 CNV 형성을 억제하는 새로운 고충실도 Cas13 기술을 패키징한 CRISPR/Cas13 RNA 편집 치료법입니다. VEGF 에이전트.
nAMD에 대한 1회 유전자 편집 요법 치료 후 HG202의 장기적이고 안정적인 전달은 잠재적으로 현재 이용 가능한 치료법의 빈번한 주사 치료 부담을 줄이고 항-VEGF 요법에 반응하지 않는 nAMD 환자를 치료할 수 있습니다. 치료를 받지 않습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
12
단계
- 초기 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Study Director
- 전화번호: +86 021-25076143
- 이메일: HG20201@huidagene.com
연구 장소
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Shanghai
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Shanghai, Shanghai, 중국
- 모병
- Eye & ENT Hospital of Fudan University
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연락하다:
- Gezhi Xu, PhD
- 전화번호: +86 18017316316
- 이메일: drxugezhi@163.com
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Tianjing
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Tianjin, Tianjing, 중국
- 모병
- Tianjin Medical University Eye Hospital
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연락하다:
- Xiaorong Li, PhD
- 전화번호: +86 18622818042
- 이메일: Xiaorli@163.com
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- ICF 서명 당시 50세 이상 80세 이하의 남성 또는 여성
- 연구 안구에서 AMD에 이차적인 맥락막 혈관신생(CNV)이 진단됨;
- 최대 교정 시력(BCVA)은 연구 안구에서 초기 치료 당뇨병성 망막병증 연구(ETDRS) 문자 점수(Snellen 시력의 20/32 내지 20/320에 해당) 73 내지 23 범위였습니다.
- 비연구 눈의 BCVA는 ETDRS 문자 점수가 19(Snellen 시력 20/400과 동일) 이상이었습니다.
- 시력 및 망막 기능 테스트를 수행할 수 있고 이 임상 시험에 대한 연구 절차를 준수할 능력과 의지가 있습니다.
반응형 주제:
- 연구 안구에서 항-VEGF 요법에 대한 필요 및 반응의 이력
무응답 주제:
- 항-VEGF 치료를 받았지만 치료에 내성이 있는 병력은 다음과 같이 정의됩니다: a. 항-VEGF 약물의 초기 3회 투여 후 망막하액이 완전 또는 거의 완전 관해된 후 OCT에 의한 CRT의 개선(50um 미만 감소) 또는 악화 없음
제외 기준:
- 연구 안구에서 전체 병변의 50%를 초과하는 망막하 출혈, 흉터 또는 섬유증;
- 연구 안구의 시각적 개선을 제한할 수 있다고 연구자가 판단하는 모든 상태;
- 연구 눈의 중심 시력에 영향을 미칠 수 있는 기타 안 질환(예를 들어, 망막 정맥 폐색, 망막 박리, 황반원공, 시신경 질환 등);
- 연구 안구에서 nAMD로 인한 것이 아닌 CNV의 존재,
- 연구 안구의 조절되지 않은 녹내장;
- 활성 안구내 염증 또는 양쪽 눈의 포도막염 병력;
- 연구 안구에서 각막 이상증의 병력 또는 존재;
- 기회감염에 걸리기 쉬운 면역결핍 질환이 있는 피험자;
- 조사자의 의견으로는 치유 또는 연구 결과 해석에 영향을 미칠 수 있는 기준선 전 3개월 이내에 연구 눈의 기타 안구내 수술 이력;
- 이전 유전자 치료 또는 올리고뉴클레오티드 치료;
- 스크리닝 방문 전 6개월 이내에 급성 관상동맥 증후군, 심근경색, 관상동맥 재개통, 뇌혈관 사고 또는 일과성 허혈 발작의 병력;
- 연구자가 연구에 부적절하다고 판단한 기타 조건.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: HG202
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투여 방법: 일측 망막하 주사 1회; 연구 기간은 4주간의 선별 기간, 등록/기준 방문, 치료 방문 및 48주간의 추적 기간을 포함하여 각 피험자별로 약 52주입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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안구 및 전신 이상반응의 발생률 및 중증도
기간: 24주
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부작용(AE), 심각한 부작용(SAE) 및 용량 제한 독성(DLT)의 수
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24주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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안구 및 전신 이상반응의 발생률 및 중증도
기간: 48주
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부작용(AE), 심각한 부작용(SAE) 및 용량 제한 독성(DLT)의 수
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48주
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최고 교정 시력(BCVA)의 기준선 대비 변화
기간: 24주 및 48주
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다양한 용량에서 연구 눈의 ETDRS(조기 치료 당뇨병성 망막병증 연구) 차트로 측정한 BCVA의 기준선 대비 변화
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24주 및 48주
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중심망막두께(CRT)의 기준선 대비 변화
기간: 24주 및 48주
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다양한 용량에서 연구 안구의 광간섭 단층촬영(OCT)으로 측정한 중심 망막 두께(CRT)의 기준선 대비 변화
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24주 및 48주
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연간 보충 주사율 기준선 대비 변화
기간: 48주
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연구 안구에서 다양한 투여량으로 연간 비율로 연간 계산된 항-VEGF 주사 횟수의 기준선 대비 변화
|
48주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Study Director, Huidagene Therapeuticd Co., Ltd.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 9월 4일
기본 완료 (추정된)
2025년 6월 30일
연구 완료 (추정된)
2026년 6월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 9월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 9월 4일
처음 게시됨 (실제)
2023년 9월 11일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 3월 12일
마지막으로 확인됨
2025년 3월 1일
추가 정보
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