CRISPR/Cas13-опосредованная РНК-таргетная терапия для лечения nAMD. Исследование, инициированное исследователем (SIGHT-I)

Критерии включения:

• Мужчины или женщины ≥ 50 и ≤ 80 лет на момент подписания МКФ
• В исследуемом глазу диагностирована хориоидальная неоваскуляризация (ХНВ), вторичная по отношению к ВМД;
• Острота зрения с наилучшей коррекцией (BCVA) колебалась от 73 до 23 буквенных баллов исследования диабетической ретинопатии при раннем лечении (ETDRS) (что соответствует остроте зрения по Снеллену от 20/32 до 20/320) в исследуемом глазу;
• BCVA в глазу, не участвовавшем в исследовании, имела буквенную оценку ETDRS 19 (что эквивалентно остроте зрения по Снеллену 20/400) и выше;
• Способен выполнять тесты на остроту зрения и функцию сетчатки, а также способен и желает соблюдать процедуры исследования для этого клинического исследования;

ОТЗЫВНЫЕ ТЕМАТЫ:

• Анамнез потребности в терапии анти-VEGF и ответ на нее в исследуемом глазу

НЕОТВЕТСТВЕННЫЕ СУБЪЕКТЫ:

• В анамнезе получали анти-VEGF-терапию, но резистентны к лечению, что определяется как: а. полная или почти полная ремиссия субретинальной жидкости после первых трех доз анти-VEGF агентов, а затем отсутствие улучшения (уменьшение менее 50 мкм) или ухудшение ЭЛТ по данным ОКТ.

Критерий исключения:

• Субретинальное кровоизлияние, рубцевание или фиброз более 50% от общего поражения исследуемого глаза;
• Любое состояние, по мнению исследователя, которое может ограничить улучшение зрения исследуемого глаза;
• Другие глазные заболевания, которые могут повлиять на центральное зрение исследуемого глаза (например, окклюзия вен сетчатки, отслоение сетчатки, макулярное отверстие, заболевание зрительного нерва и т. д.);
• Наличие CNV, не связанное с нАМД, в исследуемом глазу,
• Неконтролируемая глаукома в исследуемом глазу;
• Активное внутриглазное воспаление или увеит любого глаза в анамнезе;
• В анамнезе или наличие дистрофии роговицы исследуемого глаза;
• Субъекты с иммунодефицитными заболеваниями, склонные к оппортунистическим инфекциям;
• История других внутриглазных операций на исследуемом глазу в течение 3 месяцев до исходного уровня, которые, по мнению исследователя, могли повлиять на заживление или интерпретацию результатов исследования;
• Предыдущая генная терапия или олигонуклеотидная терапия;
• В анамнезе острый коронарный синдром, инфаркт миокарда, коронарная реваскуляризация, нарушение мозгового кровообращения или транзиторная ишемическая атака в течение 6 месяцев до скринингового визита;
• Другие условия, которые следователь считает неподходящими для исследования.