Terapia celowana RNA za pośrednictwem CRISPR/Cas13 w leczeniu nAMD Badanie zainicjowane przez badacza (SIGHT-I)
12 marca 2025 zaktualizowane przez: HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.
Próba oceny bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności terapii polegającej na edycji RNA CRISPR-Cas13, ukierunkowanej na obniżenie czynnika wzrostu śródbłonka naczyniowego A (HG202) w leczeniu neowaskularnego zwyrodnienia plamki związanego z wiekiem (nAMD)
Zwyrodnienie plamki związane z wiekiem (AMD) to postępująca choroba prowadząca do ciężkiej i nieodwracalnej utraty wzroku, przy czym neowaskularne AMD (nAMD) odpowiada za 90% ślepoty w AMD.
nAMD jest napędzane głównie przez zaburzenie czynnika wzrostu śródbłonka naczyniowego (VEGF).
Nadekspresja VEGF prowadzi do nieprawidłowego wzrostu neowaskularyzacji naczyniówkowej (CNV), która jest cechą charakterystyczną AMD.
Chociaż środki anty-VEGF są skuteczne w leczeniu nAMD, ich długoterminowa skuteczność zmniejsza się z czasem ze względu na konieczność powtarzania wstrzyknięć, co wpływa na przestrzeganie przez pacjenta schematu leczenia, podczas gdy pacjenci nadal mogą utracić wzrok w 7. lub 8. roku leczenia.
Częste wstrzyknięcia do ciała szklistego mogą zwiększać ryzyko powikłań, w tym krwotoku podplamkowego, nadciśnienia wewnątrzgałkowego, stanu zapalnego i odwarstwienia siatkówki.
Co więcej, aż 46% pacjentów z nAMD stosujących leki anty-VEGF wykazało słabą odpowiedź lub rozwinęła się u nich tachyfilaksja po leczeniu anty-VEGF.
HG202 to terapia polegająca na edycji RNA CRISPR/Cas13, zawierająca nowatorską technologię Cas13 o wysokiej wierności, wykorzystującą jeden pojedynczy wektor AAV do częściowego obniżenia ekspresji VEGFA i w ten sposób zahamowania tworzenia CNV u pacjentów z AMD, którzy reagują lub nie reagują na leki przeciwnowotworowe środki VEGF.
Długoterminowe, stabilne dostarczanie HG202 po jednorazowej (1) terapii edycji genów w przypadku nAMD może potencjalnie zmniejszyć obciążenie związane z częstymi wstrzyknięciami obecnie dostępnych terapii ORAZ leczyć pacjentów z nAMD, którzy nie reagują na terapie anty-VEGF i nie mieć żadnego leczenia.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
12
Faza
- Wczesna faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Study Director
- Numer telefonu: +86 021-25076143
- E-mail: HG20201@huidagene.com
Lokalizacje studiów
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Chiny
- Rekrutacyjny
- Eye & ENT Hospital of Fudan University
-
Kontakt:
- Gezhi Xu, PhD
- Numer telefonu: +86 18017316316
- E-mail: drxugezhi@163.com
-
-
Tianjing
-
Tianjin, Tianjing, Chiny
- Rekrutacyjny
- Tianjin Medical University Eye Hospital
-
Kontakt:
- Xiaorong Li, PhD
- Numer telefonu: +86 18622818042
- E-mail: Xiaorli@163.com
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyźni lub kobiety w wieku ≥ 50 i ≤ 80 lat w momencie podpisania ICF
- Zdiagnozowano neowaskularyzację naczyniówkową (CNV) wtórną do AMD w badanym oku;
- Najlepiej skorygowana ostrość wzroku (BCVA) w badanym oku wahała się od 73 do 23 punktów w badaniu retinopatii cukrzycowej wczesnego leczenia (ETDRS) (odpowiadających 20/32 do 20/320 ostrości wzroku Snellena);
- BCVA w oku niebadanym uzyskała wynik w skali ETDRS wynoszący 19 (co odpowiada ostrości wzroku Snellena 20/400) i więcej;
- Potrafi wykonywać badania ostrości wzroku i czynności siatkówki oraz jest w stanie i chce przestrzegać procedur badawczych tego badania klinicznego;
TEMATY ODPOWIEDZIALNE:
- Historia potrzeby i reakcji na terapię anty-VEGF w badanym oku
TEMATY NIEODPOWIEDNIE:
- Historia leczenia anty-VEGF, ale oporność na leczenie, co definiuje się jako: a. całkowita lub prawie całkowita remisja płynu podsiatkówkowego po pierwszych 3 dawkach środków anty-VEGF, a następnie brak poprawy (redukcja mniej niż 50 um) lub pogorszenie CRT metodą OCT
Kryteria wyłączenia:
- Krwotok podsiatkówkowy, bliznowacenie lub zwłóknienie większe niż 50% całkowitej zmiany w badanym oku;
- Każdy stan, zdaniem badacza, który może ograniczyć poprawę widzenia w badanym oku;
- Inne choroby oczu, które mogą wpływać na widzenie centralne w badanym oku (np. niedrożność żył siatkówki, odwarstwienie siatkówki, otwór plamkowy, choroba nerwu wzrokowego itp.);
- obecność CNV niezwiązana z nAMD w badanym oku,
- Niekontrolowana jaskra w badanym oku;
- Aktywne zapalenie wewnątrzgałkowe lub zapalenie błony naczyniowej oka w wywiadzie w którymkolwiek oku;
- Historia lub obecność dystrofii rogówki w badanym oku;
- Pacjenci z chorobami związanymi z niedoborami odporności ze skłonnością do infekcji oportunistycznych;
- Historia innych operacji wewnątrzgałkowych w badanym oku w ciągu 3 miesięcy przed wartością wyjściową, która w opinii badacza mogła mieć wpływ na gojenie lub interpretację wyniku badania;
- wcześniejsza terapia genowa lub terapia oligonukleotydowa;
- Historia ostrego zespołu wieńcowego, zawału mięśnia sercowego, rewaskularyzacji wieńcowej, incydentu naczyniowo-mózgowego lub przejściowego napadu niedokrwiennego w ciągu 6 miesięcy przed wizytą przesiewową;
- Inne stany uznane przez badacza za nieodpowiednie dla badania.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: HG202
|
Sposób podawania: Jednorazowe wstrzyknięcie podsiatkówkowe; Czas trwania badania wynosi około 52 tygodnie dla każdego uczestnika, włączając 4-tygodniowy okres przesiewowy, wizytę rejestracyjną/wyjściową, wizytę w ramach leczenia i 48-tygodniowy okres obserwacji.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstość występowania i nasilenie działań niepożądanych ocznych i ogólnoustrojowych
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
Liczba zdarzeń niepożądanych (AE), poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) i toksyczności ograniczających dawkę (DLT)
|
24 tygodnie
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstość występowania i nasilenie działań niepożądanych ocznych i ogólnoustrojowych
Ramy czasowe: 48 tygodni
|
Liczba zdarzeń niepożądanych (AE), poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) i toksyczności ograniczających dawkę (DLT)
|
48 tygodni
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w najlepiej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA)
Ramy czasowe: 24 i 48 tygodni
|
Zmiana BCVA w porównaniu z wartością wyjściową mierzona w badaniu wczesnego leczenia retinopatii cukrzycowej (ETDRS) w oku badanym przy różnych dawkach
|
24 i 48 tygodni
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową grubości środkowej siatkówki (CRT)
Ramy czasowe: 24 i 48 tygodni
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową grubości środkowej siatkówki (CRT) mierzona za pomocą optycznej tomografii koherentnej (OCT) w badanym oku przy różnych dawkach
|
24 i 48 tygodni
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością bazową rocznego wskaźnika dodatkowych wstrzyknięć
Ramy czasowe: 48 tygodni
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową liczby wstrzyknięć anty-VEGF, która jest obliczana w ujęciu rocznym do współczynnika rocznego w badanym oku przy różnych dawkach
|
48 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Study Director, Huidagene Therapeuticd Co., Ltd.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
4 września 2023
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
30 czerwca 2025
Ukończenie studiów (Szacowany)
30 czerwca 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
1 września 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
4 września 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
11 września 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
25 marca 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
12 marca 2025
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- HG20201
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .