CRISPR/Cas13-vermittelte RNA-Targeting-Therapie zur Behandlung von nAMD Investigator-Initiated Trial (SIGHT-I)

Einschlusskriterien:

• Männer oder Frauen ≥ 50 und ≤ 80 Jahre zum Zeitpunkt der Unterzeichnung des ICF
• Am untersuchten Auge wurde eine choroidale Neovaskularisation (CNV) als Folge einer AMD diagnostiziert;
• Die bestkorrigierte Sehschärfe (BCVA) lag im Studienauge zwischen 73 und 23 Buchstaben (entsprechend 20/32 bis 20/320 der Snellen-Sehschärfe);
• BCVA im nicht untersuchten Auge hatte einen ETDRS-Buchstabenwert von 19 (entspricht einer Snellen-Sehschärfe von 20/400) und höher;
• Kann Sehschärfe- und Netzhautfunktionstests durchführen und ist in der Lage und bereit, die Studienverfahren für diese klinische Studie einzuhalten.

REAKTIONSFÄHIGE THEMEN:

• Anamnese der Notwendigkeit und Reaktion auf eine Anti-VEGF-Therapie im Studienauge

NICHT REAGIERENDE THEMEN:

• Hat in der Vergangenheit eine Anti-VEGF-Therapie erhalten, ist jedoch resistent gegen die Behandlung, was definiert ist als: a. vollständige oder nahezu vollständige Remission der subretinalen Flüssigkeit nach den ersten 3 Dosen von Anti-VEGF-Mitteln und dann keine Verbesserung (Reduzierung um weniger als 50 µm) oder Verschlechterung der CRT durch OCT

Ausschlusskriterien:

• Subretinale Blutung, Narbenbildung oder Fibrose von mehr als 50 % der gesamten Läsion im untersuchten Auge;
• Jeder Zustand nach Meinung des Prüfarztes, der die Sehverbesserung im Studienauge einschränken könnte;
• Andere Augenerkrankungen, die das zentrale Sehvermögen des untersuchten Auges beeinträchtigen können (z. B. Netzhautvenenverschluss, Netzhautablösung, Makulaforamen, Sehnervenerkrankung usw.);
• Vorliegen einer CNV, die nicht auf nAMD zurückzuführen ist, im Studienauge,
• Unkontrolliertes Glaukom im Studienauge;
• Aktive intraokulare Entzündung oder eine Vorgeschichte von Uveitis in einem Auge;
• Anamnese oder Vorliegen einer Hornhautdystrophie im untersuchten Auge;
• Personen mit Immunschwächekrankheiten, die zu opportunistischen Infektionen neigen;
• Vorgeschichte anderer intraokularer Operationen am Studienauge innerhalb von 3 Monaten vor Studienbeginn, die nach Ansicht des Prüfarztes Auswirkungen auf die Heilung oder die Interpretation der Studienergebnisse haben könnten;
• Vorherige Gentherapie oder Oligonukleotidtherapie;
• Vorgeschichte eines akuten Koronarsyndroms, eines Myokardinfarkts, einer Koronarrevaskularisation, eines zerebrovaskulären Unfalls oder eines vorübergehenden ischämischen Anfalls innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening-Besuch;
• Andere Bedingungen, die der Prüfer als für die Studie ungeeignet erachtete.