CRISPR/Cas13-gemedieerde RNA-targetingtherapie voor de behandeling van nAMD Investigator-Initiated Trial (SIGHT-I)

Inclusiecriteria:

• Mannen of vrouwen ≥ 50 en ≤ 80 jaar op het moment van ondertekening van de ICF
• Gediagnosticeerd met choroïdale neovascularisatie (CNV) secundair aan AMD in het onderzoeksoog;
• De best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) varieerde van 73 tot 23 letters in de vroege behandeling van diabetische retinopathiestudie (ETDRS) (overeenkomend met 20/32 tot 20/320 van de gezichtsscherpte van Snellen) in het onderzoeksoog;
• BCVA in het niet-studieoog had een ETDRS-letterscore van 19 (equivalent aan Snellen gezichtsscherpte 20/400) en hoger;
• In staat om gezichtsscherpte- en netvliesfunctietests uit te voeren en in staat en bereid om te voldoen aan de onderzoeksprocedures voor deze klinische proef;

RESPONSIEVE ONDERWERPEN:

• Geschiedenis van de behoefte aan en reactie op anti-VEGF-therapie in het onderzoeksoog

NIET-RESPONSIEVE ONDERWERPEN:

• Geschiedenis van het ontvangen van anti-VEGF-therapie, maar resistent tegen behandeling, die wordt gedefinieerd als: volledige of bijna volledige remissie van subretinaal vocht na de eerste 3 doses anti-VEGF-middelen en daarna geen verbetering (minder dan 50um reductie) of verslechtering van CRT tegen OCT

Uitsluitingscriteria:

• Subretinale bloeding, littekenvorming of fibrose van meer dan 50% van de totale laesie in het onderzoeksoog;
• Elke aandoening naar de mening van de onderzoeker die de visuele verbetering van het onderzoeksoog zou kunnen beperken;
• Andere oogziekten die het centrale zicht in het onderzoeksoog kunnen beïnvloeden (bijv. occlusie van de retinale vene, netvliesloslating, maculair gaatje, oogzenuwziekte, enz.);
• Aanwezigheid van CNV niet te wijten aan nAMD in het onderzoeksoog,
• Ongecontroleerd glaucoom in het onderzoeksoog;
• Actieve intraoculaire ontsteking of een voorgeschiedenis van uveïtis in beide ogen;
• Geschiedenis of aanwezigheid van corneadystrofie in het onderzoeksoog;
• Personen met immunodeficiëntieziekten die vatbaar zijn voor opportunistische infecties;
• Geschiedenis van andere intraoculaire chirurgie in het onderzoeksoog binnen 3 maanden voorafgaand aan de nulmeting die naar de mening van de onderzoeker van invloed zou kunnen zijn op de genezing of de interpretatie van de onderzoeksresultaten;
• Eerdere gentherapie of oligonucleotidetherapie;
• Voorgeschiedenis van acuut coronair syndroom, myocardinfarct, coronaire revascularisatie, cerebrovasculair accident of TIA binnen 6 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek;
• Andere omstandigheden die door de onderzoeker als ongepast worden beschouwd voor het onderzoek.